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L’Essai Clinique dans la Vraie Vie

Explique moi…..

Laurent Chiche

Décembre 2016

Dans la « vraie vie »

• Essais cliniques en France

• Spécificité des maladies rares

• Le point de vue des patients

• Limites et perspectives • Les inclusions • Le déroulement de l’essai • L’après essai • Les objectifs de l’essai






Essais cliniques en France

• La France : 10% des essais internationaux.

• Mais depuis 10 ans, la place mondiale de la France a reculé.

• L’enquête « Attractivité de la France » menée par le LEEM en 2014 a montré une baisse du nombre moyen de patients intégrés par étude.

• Délais de mise en place des essais • Contrat unique

• La France reste très bien positionnée dans 3 aires: cancérologie, infectiologie et maladies rares

www.leem.org/7e-enquete-attractivite-de-france-pour-recherche-clinique-internationale-leem-appelle-tous-les-acteu








Spécificité des maladies rares

Spécificité des maladies rares

• Prévalence faible • Inclusions

• Chronique • Rémission versus guérison

• LMC: preuve de concept • Traitement dédié / ciblé






Le point de vue des patients

• Perception des essais cliniques par les patients atteints de maladie chronique en France

• Etude conduite auprès de 2 270 patients inscrits sur la communauté en ligne Carenity.com

Profil des répondants - Général

Sexe

Catégorie Socioprofessionnelle

Base : Total répondants (n=2 270)

Femme 71%

Homme 29%

Âge

5%

11%

24%

31%

24%

5%

18-30 ans

31-40 ans

41-50 ans

51-60 ans

61-70 ans

Plus de 70 ans

Moyenne : 54,7 ans

Confidentiel - © Else Care 2015

Répartition géographique

0 %

Entre 1 et 5 %

Entre 5 et 10 %

Entre 10 et 20 %

Autre : DOM-TOM [2%] Corse [0%]

29%

24%

19% 9%

6%

5%

3%

3%

1%

1%

1%

Retraité

Employé

Sans activité professionnelle

Cadre, profession libérale

Profession intermédiaire, technicien

Invalide

Artisan, commerçant, chef d'entreprise

Ouvrier

Etudiant

Agriculteur

Autre

Profil des répondants - Général

Pathologies représentées

Base : Total répondants (n=2 270)

Antériorité de la maladie

11%

26%

15%

26%

22%

Un an ou moins

2-5 ans

6-10 ans

10-20 ans

20 ans ou plus

Moyenne : 12,4 ans


Autres pathologies & Antécédents familiaux

335

173

160

148

143

123

101

84

53

51

50

47

47

44

43

35

33

Diabète de type 2

Sclérose en plaques

Diabète de type 1

Cancers

Spondylarthrite ankylosante

Fibromyalgie

Polyarthrite rhumatoïde

Arthrose

Asthme

Dépression

Lupus

Trouble bipolaire

Maladie de Crohn

Psoriasis

Hypertension artérielle

Parkinson

BPCO

Top 16 pathologies (n>30 répondants)

Total de 284 pathologies chroniques représentées

Etes-vous atteint par d’autres maladies chroniques ?

Membre de la famille ou proche atteint d’une pathologie chronique ?

Oui 56%

Non 44%

Oui 45% Non 55%

52%

54%

57%

61%

65%

65%

48%

46%

43%

39%

35%

35%

Plus de 70 ans

61-70 ans

51-60 ans

41-50 ans

31-40 ans

18-30 ans

Oui Non

Notion d’essai clinique

Plus de 40% des patients considèrent ne pas savoir ce qu’est un essai clinique. Les répondants les plus âgés et les hommes semblent le moins connaitre les essais cliniques.

Q7. Savez-vous ce qu’est un essai clinique ?

Base : n=2 270 répondants


Tous Par tranche d’âge

247

115

536

540 Oui 58%

Non 42%

120

710

Par sexe

60%

53%

40%

47%

Femme

Homme

Oui Non

653

1617

Essais cliniques en cours

Moins d’un patient sur 4 sait s’il y a des essais cliniques en cours dans sa pathologie.

Q7bis. Savez-vous s’il y a des essais cliniques en cours dans votre pathologie ?

Oui 22%

Non 78%


Oui 11%

Non 89%

Modalités de participation à un essai

89% des patients ne savent pas comment on participe à un essai clinique.

Q8. Savez-vous comment participer à un essai clinique ?


Tous

11%

10%

11%

12%

9%

10%

89%

90%

89%

88%

91%

90%

Plus de 70 ans

61-70 ans

51-60 ans

41-50 ans

31-40 ans

18-30 ans

Oui Non

Par tranche d’âge

247

115

536

540

120

710

Par sexe

11%

9%

89%

91%

Femme

Homme

Oui Non

653

1617

12%

10%

11%

11%

8%

88%

90%

89%

89%

92%

20 ans ou plus

10-20ans

6-10ans

2-5ans

Un an ou moinsOui Non

Par antériorité du diagnostic

256

489

334

591

600






Les inclusions

• Savoir ce qu’est un essai clinique

• Savoir s’il y a un essai clinique dans sa pathologie

Recherche d’informations et sources consultées

Seulement 20% des patients interrogés ont déjà recherché des informations sur les essais cliniques, privilégiant alors professionnels de santé et sites Internet des autorités de santé.

Q9. Avez-vous déjà recherché des informations sur les essais cliniques ?



Tous Ont répondu oui à la Q9

Oui 20%

Non 80%

Q10. Quelles ont été vos principales sources d’information sur les essais cliniques ?

47%

37%

32%

22%

18%

17%

16%

10%

10%

6%

Professionnel de santé (médecin, infirmière,pharmacien...)

Site Internet des autorités de santé (ex : ANSM,HAS...)

Site Internet des laboratoires pharmaceutiques

Média (TV, radio, presse...)

Blog, forums et réseaux sociaux (Facebook, Twitter...)

Communautés de patients en ligne

Associations de patients, autres patients

Entourage (famille, ami, conjoint...)

Des personnes ayant déjà participé à un essai clinique

Autre

Base : n=462 répondants ayant répondu Oui à la Q9

Affichage à l’hôpital, site Orphanet…

Les inclusions



Les inclusions



www.e-cancer.fr/Patients-et-proches/Le-registre-des-essais-cliniques

http://www.e-cancer.fr/Patients-et-proches/Le-registre-des-essais-cliniques















Les inclusions



Clinicaltrials.gov

Les inclusions

• Connaitre les critères d’inclusions

• Connaitre les lieux d’inclusions

Non, jamais 36%

Oui, une seule fois

49%

Oui, plusieurs fois 15%

Participation passée à un essai clinique

36% des patients ne sont pas rentrés dans l’essai qui leur a été proposé. Après l’exclusion lors du screening, la peur d’un impact négatif sur la santé et l’éloignement du domicile sont les principales raison invoquées.

Base : n=305 répondants ayant répondu Oui à la Q12

Q13. Avez-vous déjà participé à un essai clinique ?

Tous Ont répondu non à la Q13

Q13bis. Si non, pour quelle(s) raison(s) n’avez-vous pas participé à l’essai proposé ?

(Plusieurs réponses possibles)

Base : n=109 répondants ayant répondu Non à la Q13

34%

28%

27%

19%

16%

16%

13%

12%

7%

4%

Mon profil ne correspondait pas aux critères de sélection

Peur des impacts potentiellement négatifs sur ma santé

Le lieu de l'essai clinique était trop loin de mon domicile

Coûts éventuels liés à la participation à l'essai clinique

Absence de recul sur l'efficacité du nouveau traitement

Manque d'information sur les objectifs et le déroulementde l'essai

Risque de ne recevoir que le placebo (médicament inactif)

Des rendez-vous médicaux et examens biologiques tropfréquents

Avis négatif de mes proches (famille, conjoint...)

Changement des habitudes de suivi médical

Le déroulement de l’essai

• Modalités difficilement transposables dans la vraie vie • Ex: Benlysta et Lupus

• Patient reported outcomes • Evènements intercurrents (entre 2 visites)

• Safety

• Données environnementales

• Projet e3-CRF: environnementally-enhanced eCRF

L’après-essai

• Accès aux résultats

http://www.leem.org/les-essais-cliniques-en-dix-questions?utm_content=buffer2fec5&utm_medium=social&utm_source=twitter.com&utm_campaign=buffer

L’après-essai

• Accès aux résultats

L’après-essai

• Accès aux données

L’après-essai

• Pharmacovigilance

• Registres

Gunnarsson N et al. Leukemia. 2016 Jul;30(7):1562-7.

Les objectifs de l’essai ?

• Clinique ?

• « Moléculaires » ?

• Qualité de vie ?

• Économique ?

• Recycler des anti-diabétiques ?

• Recherche fondamentale et translationnelle en amont des essais cliniques

Les essais cliniques dans la vraie vie

• Les patients doivent connaitre mieux la « vraie vie » des essais

• Les essais doivent mieux s’adapter à la « vraie vie des patients »

• Les patients sont motivés dans la « vraie vie »

Intérêt pour participer à un essai clinique

Les hommes apparaissent plus intéressés pour participer à un essai clinique que les femmes. L’âge semble également jouer un rôle.

Q17. Seriez-vous prêt à participer à un essai clinique ?

Base : n=2 074 répondants n’ayant jamais participé à un essai clinique

Motivation des participants potentiels aux essais cliniques

Oui, tout à fait 33%

Oui, peut-être 58%

Non 9%

Tous

27%

30%

33%

36%

37%

33%

61%

61%

59%

56%

54%

58%

12%

9%

8%

8%

9%

9%

Plus de 70 ans

61-70 ans

51-60 ans

41-50 ans

31-40 ans

18-30 ans

Oui, tout à fait Oui, peut-être Non

Par tranche d’âge

224

108

482

495

112

651

Par sexe

31%

38%

60%

54%

9%

8%

Femme

Homme

Oui, tout à fait Oui, peut-être Non596

1478

33

Intérêt pour renouveler ou non l’expérience

Plus de 9 patients sur 10 ayant participé à un essai clinique sont prêts à renouveler l’expérience.

Q16. Seriez-vous prêts à participer à un nouvel essai clinique ?

Tous Ont répondu non à la Q16

Q16bis. Si non, pour quelle(s) raison(s) ? (Champ libre)

Base : n=18 répondants ayant répondu Non à la Q16

Motivation et bilan des participants aux essais cliniques

56%

35%

9%

Oui, très certainement

Oui, peut-être

Non

Base : n=196 répondants ayant participé à un ou plusieurs essais cliniques par le passé

6 Incertitude du risque sur la santé des patients

4 Complication lors du 1er essai

2 Situation « personnelle »

2 Pas envie de s’impliquer à nouveau dans un essai

1 Santé fragile 1 Trop de contraintes

2 Pas de raison donnée

Merci pour votre attention

Documents

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