Accélérer les innovations pour les enfants et...

Accélérer les innovations pour les enfants et adolescents

atteints de cancer

Bordeaux, 19 juin 2018

Gilles VassalGustave Roussy, France

Lancet Oncology, December 2013

Northern EU

UKIreland

CentralEU

Southern EU

Eastern EU

EU countries are missing e.g. Bosnia Herzegovinia

� Inequality: 10% to 20% less in survival at 5 years across Europe

� Little progress in difficult-to-treat diseases over the last 10 years

� 2/3 survivors have long-term effects

79 registries in 29 countries

By 2025:� To increase cure rate in patients with poor

prognosis malignancies� To increase quality of life (cure) in survivors � To tackle inequalities

SIOPE Strategic Plan

A long term sustainable strategy

Designed within the FP7

Cancer chez les Jeunes en Europe

• 6000 jeunes meurent du cancer chaque année

• Besoin de thérapies innovantes rapidement introduites en première ligne de traitement

Cancer : 1ère cause de décès par maladie

http://www.siope.eu/SIOPE_StrategicPlan2015/

Oncology: the issue

source: 10yr EMA report EMA/231225/2015 21 october 2016

Source: IMS Health, MIDAS, Lifecycle, R&D Focus, IMS Institute for Healthcare Informatics, Dec 2015

70 new approved oncology products2011-2015

La France soutient les essais précoces en cancérologie

MATCH

Agréger

The Innovative Therapies & PCM Programme

Un portrait moléculaireet immunologique

À la rechuteEssais de « matching »

moléculaire

1

Base de Données Clinico

Biologique

Nouvelles connaissances3

DéveloppementMédicamentsSpécifiquesPédiatriques

4

Nouvelles thérapiesCiblées et immuno-

thérapies

2

Essais en monothérapie ou combinaison

http://www.siope.eu/SIOPE_StrategicPlan2015/

MAPPYACTS

ON-PURPOSE FRESH TUMOR BIOPSY/SURGERY & PATHOLOGY CONTROL

MOLECULAR PROFILING(CGH & NGS)

MOLECULARTUMOR BOARD TREATMENT

Biopsy or resectionat relapse

Tumor Molecular Profiling(WES/RNAseq/Immuno)

MolecularReport Treatment

MolecularTumor Board

Children and Adolescents, in relapse, solid tumors and leukemias

MoleculAr Profiling for Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification

600 children in 3 yearsFPI in January 2016440 patients as of 04/2018

PI: Birgit Geoerger, CoPI: Gudrun Schleiermacher

ClinicalTumor Board

Patient with tumor molecular profile at relapse

(WES, RNAseq, Immuno)MAT

CHMATCH Portfolio of ITCC

phase I and phase II trialseSMART

IST - phase I/II single agent and combo

Goal >10 drugs from >3 Companies

Wave 1: 7 treatment arms with 5 drugs from AZD, Novartis, BMS

launched august 2016

10

Pre-surgical use of larotrectinib in TRK fusion sarcoma

Baseline

Start of Cycle 3

2 year old girl with progressive ETV6-NTRK3 infantile fibrosarcoma

previously treated with 2 cycles of vincristine/ actinomycin-

D/ cyclophosphamide �progression � amputation was

only alternative------------------------------------------------

-----------4 cycles larotrectinib � PR �

referred for surgery

Pathologic CR with clear margins (R0 resection); >98% necrosis

No functional deficit post-surgery------------------------------------------------

-----------Off larotrectinib x 8 months and no

evidence of diseaseData cut-off: 17th July 2017Courtesy of L. Mascarenhas, CHLA

2015 2016 2017 2018

11

CAR T cell and relapsed acute lymphoblastic leukemia

Immunothérapie du neuroblastome

Traitement de première ligne en Rémission complète après chimiothérapie

Anticorpsanti-GD2

Comment accélérer?

Comment Accélérer?Intensifier la recherche pour conduire le développement des médicaments chez l’enfant par la science et non par leur indication chez l’adulte

Comment accélérer?

Avoir accès aux nouveaux médicaments pour les enfants au début de leur développement chez l’adulte

Etat des lieux : les essais chez l’enfant commencent après la première AMM chez l’adulte dans plus de la moitié des cas

Changer l’environnement réglementaire

Comment accélérer?

Investir dans le développement de médicaments spécifiques pour les cancers des enfants

€ $ ¥ De Nouvelles Mesures Incitatives

Un nouveau modèle de développement et d’investissement

Comment accélérer?

Faciliter l’accès des enfants aux essais cliniques de nouveaux médicaments

ACCESSCLIPPGP-SFCE

U-LINK

Comment accélérer?

Travailler ensemble

www.accelerate-platform.eu

www.unite2cure.org

Quel accès aux innovations?

HTA Germany at EnprEMA June 7, 2018“Pediatric medicines are predominantly assessed equally to adult medicines by HTA bodies”

Besoin urgent de définir des critères spécifiquesEuNETA

Merci

Aux enfants et aux familles

Merci

Et les Equipes de

AcSé-ESMART – Steering Committee

Merci

Merci aux partenaires industriels