AGENCIA NACIONAL DE DISCAPACIDAD · • Control estricto con hepatograma, creatinina, el BUN y la cistatina C sérica cada 2 (dos) meses. • Perfil lipídico (aumento de triglicéridos

2

AGENCIA NACIONAL DE DISCAPACIDAD

Dirección Nacional de Acceso a Servicios de Salud

PROGRAMA FEDERAL DE SALUD

“INCLUIR SALUD”

REGLAMENTO OPERATIVO

ENERO 2019

ANEXO

13

DETALLE DE MEDICAMENTOS

ABATACEPT

Descripción: Droga inhibidora de la co-estimulación (anti-CD 80 – 86).

Indicado para la siguiente patología: Artritis Reumatoide.

Requisitos para autorizar su suministro:

• Diagnóstico por clínica, imágenes y laboratorio de artritis reumatoide (historia clínica por especialista).

• Falla a la terapéutica de al menos dos tratamientos convencionales, incluyendo Metotrexato.

• Actividad de la enfermedad evidenciable por clínica, imágenes y laboratorio (reactantes de fase aguda):

PCR, eritrosedimentación, hemograma, otros.

• PPD negativa.

• Informe de Rx de tórax que descarte infección activa pulmonar.

• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.

• Sin tratamiento actual con drogas anti TNF (Infliximab, Etanercept, Adalimumab, Certolizumab).

Requisitos para continuar con el suministro:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicho tratamiento.

• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.

• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.

Dosis: Semana 0, 2 y 4 y luego cada 4 semanas. La dosis se ajusta al peso. Menos de 60 kilos: 500 mg. por dosis;

entre 60 y 100 kilos: 750 mg. por dosis; mayor a 100 kilos: 1000 mg. por dosis.

14

ACETATO DE ABIRATERONA

Descripción: Inhibidor selectivo de CYP17A1, enzima esencial en la síntesis de andrógenos

Presentación: Acetato de Abiraterona 250 mg x 120 comp Indicación:

• Cáncer de próstata metastásico resistente a la castración en hombres adultos que sean asintomáticos o

levemente sintomáticos tras el fracaso del tratamiento de deprivación de andrógenos en los cuales la

quimioterapia no está aún clínicamente indicada o cuya enfermedad ha progresado durante o tras un

régimen de quimioterapia basado en docetaxel.

Requisitos para su suministro

-Examen clínico por médico especialista (Urólogo/Oncólogo)

-Laboratorio: Hemograma, lisis tumoral, hepatograma y función renal, Ionograma haciendo hincapié en Hipokalemia,

trigliceridemia. Orina completa

- Estudios por imágenes que demuestren estadio metastásico de la enfermedad - Ausencia de

hipersensibilidad a la droga

Requisitos para continuar suministro:

- Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica, estudios por imágenes

y laboratorio de sangre haciendo hincapié en trigliceridemia, hipokalemia y transaminasas

- Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).

ACETATO DE ICATIBANT

Descripción: Antagonista competitivo selectivo para el receptor de bradiquinina B2.

Presentación: Jeringa de 30 mg.

Indicado para la siguiente patología: Angioedema hereditario.

Requisitos para autorizar su suministro: Historia clínica completa con diagnóstico.

Requisitos para continuar con el suministro: Demostración de alivio de síntomas; síntomas laríngeos u

obstrucción de las vías respiratorias.

15

Dosis: 30 mg. Puede repetirse cada 6 (seis) horas si la respuesta es inadecuada o los síntomas vuelven a

aparecer (dosis máxima diaria: 90 mg).

ACIDO QUENODESOXICOLICO

Descripción: Tratamiento de errores congénitos en la síntesis de ácidos biliares primarios producidos por la

deficiencia de la 27-esterol-hidroxilasa (que se manifiesta como xantomatosis cerebrotendinosa (XCT)) en

lactantes, niños y adolescentes (de edades comprendidas entre 1 mes y hasta 18 años), y adultos.

Requisitos para autorizar su suministro y continuidad:

• Historia clínica detallada.

• Estudio molecular confirmatorio.

• Después del periodo de inicio, se debe analizar el colestanol, los alcoholes biliares en orina y la actividad

hepática como mínimo una vez al año y se debe ajustar la dosis de forma adecuada.

• Hemograma, hepatograma y función renal al inicio y trimestralmente.

Dosis: Cápsulas 250 mg, 3 (tres) veces al día.

ADALIMUMAB

Descripción: Anticuerpo anti-Factor de Necrosis Tumoral.

Indicado para las siguientes patologías:

Artritis Reumatoidea.

Enfermedad de Crohn.

Espondilitis anquilosante.

Artritis Psoriásica.

Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Reumatoide:

16

• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos, laboratorio –

Factor

Reumatoide, VES-, y por imágenes).

• Falla al tratamiento con AINES, Metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos

Modificadores de Enfermedad (FAME): Hidroxicloroquina, Leflunomida, Sulfazalacina. Cada tratamiento

debe haberse aplicado al menos tres meses.

• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos arriba indicados.

Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoide, PCR, trombocitosis, otros) y radiológico.

• PPD negativa.

• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.

• Ausencia de patología infecciosa activa.

• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga

Requisitos para autorizar su suministro por Enfermedad de Crohn:

• Diagnóstico histológico de enfermedad de Crohn.

• Falla al tratamiento convencional con esteroides, salicilatos y al menos dos esquemas con drogas

inmunosupresoras (azatioprina, 6 mercaptopurina, Metotrexate, ciclosporina). Cada tratamiento debe

haberse realizado por al menos dos meses.

• Presencia de Enfermedad de Crohn fistulizante aun sin haber realizado otros tratamientos

farmacológicos.

• PPD negativa.



• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.

Requisitos para autorizar su suministro por Espondilitis Anquilosante (EA):

• Diagnóstico comprobable de EA, clínico y por imágenes.

17

• Falla al tratamiento farmacológico de primera línea (AINES, esteroides), realizado al menos por dos meses

cada tratamiento.

• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de la actividad de la

enfermedad luego de los tratamientos fallidos.

• PPD negativa.




Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Psoriásica (AP):

• Diagnóstico comprobable de AP: clínico, radiológico e histológico.

• Falla a tratamientos convencionales. Cada tratamiento debe haberse realizado al menos por dos meses.

• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de actividad de la


• PPD negativa.




Requisitos para continuar suministro por Artritis Reumatoide; Enfermedad de Crohn; Espondilitis Anquilosante;

Artritis Psoriásica:

• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dichas drogas, incluyendo clínica, laboratorio

(VES, PCR, plaquetas, otros) e imágenes.

• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa.


18

ATALUREN

Descripción: Está aprobado para su uso en niños de 5 años o más con Distrofia muscular de Duchenne (DMD)

exclusivamente con marcha conservada, (demostrar marcha de al menos 6 minutos).

Dosis: Se recomienda10 mg / kg por la mañana, 10 mg / kg al mediodía y 20 mg / kg por la noche, para una

dosis diaria total de 40 mg / kg.

Parámetros de monitorización:

• Control estricto con hepatograma, creatinina, el BUN y la cistatina C sérica cada 2 (dos) meses.

• Perfil lipídico (aumento de triglicéridos y colesterol), de pacientes con distrofia muscular de Duchene cada

año, o con mayor frecuencia si es necesario por el estado clínico del paciente.

• Condición ineludible, la demostración de la conservación de la deambulación de al menos 6 minutos.

AXITINIB

Descripción: Inhibidor de la tirosina quinasa de los receptores del factor de crecimiento del endotelio vascular.

Presentación: 1 mg y 5 mg comprimidos x 56.

Dosis: 5 mg dos veces al día.

Indicado para la siguiente patología: Carcinoma avanzado de células renales tras el fracaso a un tratamiento

previo con Sunitinib o citoquinas.


• Historia clínica completa.

• Diagnostico histológico de carcinoma renal.

• Falla terapéutica a un tratamiento de primera línea.

• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.

Requisitos para continuar suministro: Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable, incluyendo

clínica y estudios por imágenes y ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.

19

BELIMUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal humano de ADN recombinante, dirigido contra el factor activador de los

linfocitos B, creado para el tratamiento adyuvante en pacientes adultos con lupus eritematoso sistémico (LES)

activo, con autoanticuerpos positivos, con un alto grado de actividad de la enfermedad (por ejemplo: anti-

ADNdc positivo y bajo nivel de complemento), a pesar del tratamiento estándar.


• Historia clínica informando criterios presentes para LES, evolución y respuesta a medicación previa.

• Estudios de laboratorio (hemograma, inmunológicos, orina). Actualizar cada 3 meses.

• Estudios por imágenes.

Dosis y modo de administración: Se administra por perfusión. Adultos: la dosis recomendada es 10 mg/kg los

días 0, 14 y 28, y posteriormente en intervalos de 4 semanas. La interrupción del tratamiento debe evaluarse

si no existen mejorías en el control de la enfermedad tras 6 meses de tratamiento.

BENDAMUSTINA

Descripción: Es un agente alquilante que conduce a la muerte celular a través de enlaces cruzados de ADN de

cadena simple y doble.

Indicado para la siguiente patología: Leucemia Linfocítica Crónica.


• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad

actual, esquema inicial de tratamiento quimioterápico inicial realizado hasta el momento (Fludarabina,

Ciclofosfamida, Rituximab, etc.) y estadificación.

• Se autorizará tratamiento para enfermedad activa sintomática o en progresión; como agente único o en

combinación con Rituximab.

• Inmunofenotipificación por citometría de flujo de linfocitos circulantes (demostración de clonalidad).

20

• Laboratorio: Bioquímico con función hepática, renal y electrolitos, fosfatasa alcalina, lactato

deshidrogenasa (LDH), beta-2 microglobulina y prueba directa de antiglobulina (DAT).

• Radiografía de tórax para evaluar hilios y adenopatías mediastinales.

• Evaluación de la sangre periférica con hibridación fluorescente in situ (FISH) para del17p, del11q, trisomía

12 y del13q. FISH para t (11; 14) se realiza para descartar linfoma de células de manto.

Aclaración: Adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos

volcados en resumen de historia clínica.

Requisitos para actualización de historia clínica. Presentar informe trimestral que incluya:

• Evaluación de respuesta al tratamiento.

• Examen físico. Reportar tipo de remisión (parcial o completa) parámetros clínicos y hematológicos.

• Hemograma completo.

• Laboratorio: función renal (creatinina, pruebas de función hepática y bilirrubina total, antes y durante el

tratamiento); monitorear los niveles de potasio y ácido úrico en pacientes con riesgo de síndrome de lisis

tumoral.

Dosis:

• IV: 100 mg / m2 en los días 1 y 2 de un ciclo de tratamiento de 28 días (como agente único) durante hasta

6 ciclos.

• Recaída / refractaria: IV: 70 mg / m2 en los días 1 y 2 de un ciclo de tratamiento de 28 días (en combinación

con Rituximab) durante hasta 6 ciclos.

BEVACIZUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal contra el Factor de Crecimiento Derivado del Endotelio Vascular.


Adenocarcinoma colorrectal.

Cáncer de pulmón de células no pequeñas no escamoso.

21

Cáncer de mama.

Requisitos para autorizar su suministro por Adenocarcinoma colorrectal:

• Diagnóstico histológico de adenocarcinoma colorrectal.

• Estudios por imágenes que demuestren estadío metastático

• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.

Requisitos para autorizar su suministro por Cáncer de pulmón de células no pequeñas y no escamoso:

• Diagnóstico histológico de cáncer de pulmón de células no pequeñas y no escamoso.

• Estudios por imágenes que demuestren irresecabilidad, progresión locorregional o metástasis a distancia.

• Esquema que se combine con un derivado del Platino y Paclitaxel.


Requisitos para autorizar su suministro por Cáncer de mama:

• Diagnóstico histológico de cáncer de mama.

• Estudios que evidencien estadio metastático.

• Estudio histológico que demuestre en tejido neoplásico ausencia de receptor HER 2.

• Ausencia de antecedentes de haber realizado esquema con antraciclinas y taxanos.


Requisitos para continuar el suministro por Adenocarcinoma colorrectal; Cáncer de pulmón de células no

pequeñas no escamoso; Cáncer de mama:

• Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios por

imágenes.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa a esta droga (incluir laboratorio general)

22

Dosis.

• Adenocarcinoma colorrectal: 5 – 10 mg/kg cada 14 días.

• Cáncer de pulmón de células no pequeñas no escamoso: 15 mg/kg cada 21 días.

• Cáncer de mama: 10 mg/kg cada 14 días.

BEXAROTENO

Descripción: Ejerce su acción biológica a través de fijación selectiva y activación de 3 receptores de retinoides, una vez

activados, funcionan como factores de transcripción que regulan procesos de diferenciación y proliferación celular,

apoptosis y sensibilización a la insulina.

Presentación: 75 mg caps. x 100


Tratamiento de manifestaciones cutáneas en estadios avanzados de linfoma cutáneo de células T resistentes (LCCT).


• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología. Falla al tratamiento con otros

medicamentos sistémicos.

• Hemograma, coagulograma, PCR, hepatograma completa, función tiroidea. Ausencia de

hipersensibilidad a esta droga.


• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de

laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, perfil tiroideo, plaquetas u otros).

• Dosaje de vitaminas



Contraindicaciones: Hipersensibilidad, embarazo o lactancia, mujeres en edad fértil sin tomar medidas contraceptivas,

historial de pancreatitis, hipercolesterolemia e hipertrigliceridemia incontroladas, hipervitaminosis A, enf. tiroidea no

controlada, Insuficiencia hepática, infección sistémica activa.

Dosis: 1 comp 75 mg/día

23

BORTEZOMIB

Descripción: Inhibe las proteasomas, complejos enzimáticos que regulan la homeostasis de proteínas dentro

de la célula. Específicamente, inhibe reversiblemente la actividad de tipo quimotripsina en la proteasoma 26S,

lo que lleva a la activación de cascadas de señalización, detención del ciclo celular y apoptosis.


Mieloma Múltiple.

Linfoma de Células del Manto.

Requisitos para autorizar su suministro por Mieloma Múltiple:


actual, esquemas iniciales de tratamiento realizados hasta el momento (inducción con Dexametasona,

Lenalidomida).

• Punción y biopsia de médula ósea: Con inmunofenotipo, citogenética convencional e hibridación

fluorescente in situ (FISH).

• Electroforesis de proteínas en suero y orina.

• Hemograma completo, frotis de sangre periférica, eritrosedimentación, y bioquímico (Calcemia, urea,

creatinina sérica, hepatograma) orina completa y proteinuria de 24hs.

• Estudios por imágenes que demuestren compromiso óseo lítico u osteoporosis: Rx, RNM, TAC, PET.

• ECG, Ecocardiograma para determinar función ventricular izquierda.

Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos


Requisitos para actualización de Historia Clínica*:

• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.


• Control imagenológico de lesiones osteolíticas y plasmocitomas no óseos.

• Hemograma completo, hepatograma; control de signos / síntomas de neuropatía periférica,

deshidratación, hipotensión; función renal, prueba periódica de la función pulmonar (con síntomas

pulmonares nuevos o que empeoran).

24

• Mencionar variación en dosis y presentación de droga de alto costo.

* Nota: para actualización de HC se puede utilizar criterios de respuesta al tratamiento de The International

Myeloma Working Group (IMWG).

Dosis:

• Terapia de primera línea, en combinación con melfalán y prednisona: IV, SC: 1.3 mg / m2 días 1, 4, 8, 11,

22, 25, 29 y 32 de un ciclo de tratamiento de 42 días para 4 ciclos, seguidos de 1,3 mg / m2 días 1, 8, 22 y

29 de un ciclo de tratamiento de 42 días durante 5 ciclos.

• Recaída: IV, SC: 1.3 mg / m2 en los días 1, 4, 8 y 11 de un ciclo de tratamiento de 21 días. La terapia que

se extiende más allá de 8 ciclos puede administrarse según el programa estándar o puede administrarse

una vez por semana durante 4 semanas (días 1, 8, 15 y 22), seguido de un descanso de 13 días (días 23 a

35).

Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma de Células del Manto:

• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, cuadro sindromático de

presentación, enfermedad actual, esquemas iniciales de tratamientos quimioterápicos realizados hasta

el momento (convencional R-CHOP/BP, etc.), estatificación y valoración de riesgo/índice pronóstico MIPI.

Se autorizará terapia de primera línea; en combinación con Rituximab, Ciclofosfamida, Doxorrubicina,

Prednisona (VcR-CAP); o Rituximab, Ciclofosfamida, Bortezomib y prednisona (R- CBP) y para enfermedad

en recaída o refractaria.

• Diagnóstico Histológico de Linfoma (biopsia ganglio linfático), estudio inmunohistoquímico y citogenético.

• Estudios por imágenes: TC tórax, abdomen, pelvis (estatificación).

• Diagnóstico clínico y laboratorio: hemograma completo, función hepática, renal, LDH, β2 microglobulina,

serología HBV, HIV. Ecocardiograma para esquemas basados en antraciclinas en mayores de 65 años.


volcados en resumen de Historia Clínica.

Requisitos para actualización de historia clínica:


• Examen físico, estudios de laboratorio (hemograma completo, LDH y perfil bioquímico) y tomografía

computarizada (TC cada 6 meses).

25

• Hepatograma; control de signos / síntomas de neuropatía periférica, deshidratación, hipotensión; función

renal, prueba periódica de la función pulmonar (con síntomas pulmonares nuevos o que empeoran).

Dosis:

• Terapia de primera línea, en combinación con rituximab, ciclofosfamida, doxorrubicina y prednisona: IV:

1.3 mg / m2 los días 1, 4, 8, 11 de un ciclo de tratamiento de 21 días para 6 ciclos. Si la respuesta se

documentó por primera vez en el ciclo 6, se recomienda un tratamiento de 2 ciclos adicionales

• Recidivante: IV, SC: 1.3 mg / m2 en los días 1, 4, 8 y 11 de un ciclo de tratamiento de 21 días para hasta

17 ciclos.

BRENTUXIMAB

Descripción: Es un conjugado de anticuerpo y fármaco (ADC) dirigido a CD30 que consta de 3 componentes:

1) un anticuerpo IgG1 quimérico específico de CD30 cAC10; 2) un agente disrruptor de microtúbulos,

monometilauristatina E (MMAE); y 3) un engarce dipéptido escindible de proteasa (que conjuga

covalentemente MMAE a cAC10). El conjugado se une a las células que expresan CD30 y forma un complejo

que se internaliza dentro de la célula y libera MMAE. MMAE se une a los túbulos e interrumpe la red de

microtúbulos celulares, lo que induce la detención del ciclo celular (fase G2 / M) y la apoptosis.


• Linfoma anaplásico de células grandes (sistémico).

• Linfoma de Hodgkin.

• Micosis Fungoide.

Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma Anaplásico de células gigantes:


actual, esquemas iniciales de tratamientos quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación.

• Diagnóstico histológico, biopsia escisional de ganglio linfático con inmunofenotipificación y estudio

citogenético. Biopsia de medula ósea.

26

• Laboratorio: Hemograma completo, VSG, calcemia, potasemia, ácido úrico, LDH, β2 microglobulina,

función hepática, renal, serología EBV, HIV.

• Imágenes: TAC tórax, abdomen, pelvis. RNM o PET en compromiso hepático y esplénico.





• Examen físico y estudios de laboratorio (hemograma completo, lactato deshidrogenasa y perfil

bioquímico), función renal y hepática.

• El estudio de imagen postratamiento, tomografía por emisión de positrones / tomografía computarizada

(PET / CT).

• Monitorear síndrome de lisis tumoral, los signos / síntomas de la leucoencefalopatía multifocal progresiva

(LMP) y los signos de neuropatía (hipoestesia, hiperestesia, parestesias, molestias, sensación de ardor o

dolor o debilidad neuropática), toxicidad dermatológica, toxicidad pulmonar GI toxicidad o infección.

Dosis. IV: 1,8 mg / kg (dosis máxima: 180 mg) cada 3 semanas, continuar hasta la progresión de la enfermedad

o toxicidades inaceptables.

Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma de Hodgkin:


actual, esquemas iniciales de tratamiento quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación.

Se autorizará como tratamiento linfoma de Hodgkin clásico en estadio III o IV no tratado previamente (en

combinación con quimioterapia), y en enfermedad recaída o refractaria, LH clásico después de la falla de

al menos 2 regímenes de quimioterapia multiagentes previos (en pacientes que no son candidatos

autólogos de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), o después del fracaso del HSCT

autólogo.

• Diagnostico histológico: Biopsia escisional de ganglio linfático, Punción Biopsia de medula ósea con

inmunohistoquímica.

27

• Laboratorio: Hemograma completo, VSG, calcemia, potasemia ácido úrico, LDH, β2 microglobulina,

función hepática, renal, serología EBV, HIV.

• Imágenes: TC de cuello, abdomen y pelvis con y sin contraste. Radiografía de tórax.

Aclaración: Adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos




• Examen físico y estudios de laboratorio (hemograma completo, lactato deshidrogenasa y perfil

bioquímico), función renal y hepática.

• El estudio de imagen postratamiento tomografía por emisión de positrones / tomografía computarizada

(PET / CT).

• Monitorear la reacción a la infusión, el síndrome de lisis tumoral, los signos / síntomas de la

leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) y los signos de neuropatía (hipoestesia, hiperestesia,

parestesias, molestias, sensación de ardor o dolor o debilidad neuropática), toxicidad dermatológica,

toxicidad pulmonar GI toxicidad o infección.

Dosis:

• LH no tratado previamente: IV: 1.2 mg / kg (dosis máxima: 120 mg) cada 2 semanas (en combinación con

doxorrubicina, vinblastina y dacarbazina (AVD) hasta un máximo de 12 dosis, progresión de la

enfermedad, o toxicidad inaceptable

• LH recaída o refractaria: IV: 1.8 mg / kg (dosis máxima: 180 mg) cada 3 semanas, continúe hasta la

progresión de la enfermedad o toxicidades inaceptables

Requisitos para autorizar su suministro por Micosis Fungoide:

Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad actual,

esquemas iniciales de tratamiento quimioterápicos realizados hasta el momento, clasificación y estatificación

(evaluación piel, nódulos linfáticos, afectación visceral y sangre TNMB) .Se autorizará para tratamiento de

micosis fungoides que expresan CD30; en pacientes que han recibido terapia sistémica previa (metotrexato);

28

en recaída después de radioterapia y en tumores generalizados (p. Ej.,> 10 por ciento de área de superficie

corporal).

• Criterios diagnósticos clínicos.

• Diagnóstico histológico (biopsia piel, ganglio linfático).

• Diagnóstico inmunofenotipificación (demostración de CD30) y molecular.

• Hemograma completo, con perfil bioquímico y función renal y hepática.

• Radiografía de tórax.





• Examen completo de la piel que incluye una determinación del tipo de lesiones cutáneas y el porcentaje

estimado del área total de la superficie corporal involucrada con parches, placas y lesiones tumorales.

• Evaluación de ganglios linfáticos y evaluación de la organomegalia.

• Hemograma completo función renal y hepática evaluación para las células de Sézary.

• Repetir los estudios de imágenes que anteriormente eran anormales.

• Monitorear la reacción a la infusión, el síndrome de lisis tumoral, los signos / síntomas de la

leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) y los signos de neuropatía (hipoestesia, hiperestesia,

parestesias, molestias, sensación de ardor o dolor o debilidad neuropática), toxicidad dermatológica,

toxicidad pulmonar GI toxicidad o infección.

Dosis. IV: 1.8 mg / kg (dosis máxima: 180 mg) cada 3 semanas, continúe hasta un máximo de 16 ciclos, avance

de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

29

CANAKINUMAB

Descripción: anticuerpo monoclonal inhibidor de la interleuquina 1 beta antihumana, indicado para el tratamiento de

síndromes de fiebre periódica autoinflamatorios

Presentación: vial vidrio inc. x 1 x 6 ml


• Síndromes Periódicos Asociados a Criopirina (CAPS)

• Síndrome Periódico Asociado al Receptor de Factor de Necrosis Tumoral (TRAPS)

• Síndrome de Hiperinmunoglobulinemia D (HIDS) o Deficiencia de Mevalonato Quinasa (MKD)

Fiebre Mediterránea Familiar (FMF)

• Enfermedad de Still

• Artritis Gotosa

Requisitos para autorizar su suministro

• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología

• Falla al tratamiento con AINES, metrotexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos

Modificadores de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento

debe haberse aplicado al menos 3 meses.

• Hemograma, coagulograma, PCR, Amiloide A Sérico, hepatograma completa

• PPD negativa

• Rx Tórax que descarte enfermedad activa Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.



laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, Amiloide A sérico, plaquetas u otros).

• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa. Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.

• Mediciones de salud relacionadas a la calidad de vida.

• Cuestionario de Salud (SF-12) puntuación del resumen del componente-físico (PCS) y puntuación del

resumen del componente-mental (MCS)

• Cuestionario de salud infantil- Formulario para padres 50 (CHQ-PF50)

Dosis:

Adultos y niños ≥4 años:

150 mg si el paciente pesa >40 Kg;

2 mg/Kg si el paciente pesa ≥15 Kg y ≤40 Kg; 4

mg/Kg si el paciente pesa ≥7,5 Kg y <15 Kg.

Niños de entre 2 y <4 años:

30

4 mg/Kg si el paciente pesa ≥ 7,5 Kg.

Se administra cada 8 semanas como dosis única por vía subcutánea.

CARFILZOMIB

Indicado para la siguiente patología: Mieloma múltiple (recaída / refractaria).



actual, esquema inicial de tratamiento realizados hasta el momento. Se autorizará tratamiento

(monoterapia) de mieloma múltiple recurrente o refractario en pacientes que han recibido 1 o más líneas

de terapia recurrente o refractario (en combinación con dexametasona o lenalidomida más

dexametasona) en pacientes que han recibido de 1 a 3 líneas previas de terapia.

• Punción y biopsia de médula ósea: Con inmunofenotipo, citogenética convencional e hibridación

fluorescente in situ (FISH).


• Hemograma completo, frotis de sangre periférica, eritrosedimentación, y bioquímico (Calcemia, urea,

creatinina sérica, hepatograma) orina completa y proteinuria de 24hs.

• Estudios por imágenes que demuestren compromiso óseo lítico u osteoporosis: Rx, RNM, TAC, PET.

• ECG, Ecocardiograma para determinar función ventricular izquierda o patologías asociadas






• Control imagenológico de lesiones osteolíticas y plasmocitomas no óseos.

31

• Hemograma completo (monitorear frecuentemente durante la terapia), niveles séricos de potasio

regularmente durante el tratamiento, función renal, función hepática

• Función pulmonar (con síntomas pulmonares nuevos o que empeoran).

• Presión arterial (regularmente durante el tratamiento en todos los pacientes).

• Signos / síntomas de insuficiencia cardíaca congestiva.

• Síndrome de lisis tumoral, neuropatía periférica, síndrome de encefalopatía posterior reversible, púrpura

trombótica trombocitopénica / síndrome urémico hemolítico y eventos tromboembólicos venosos.

Dosis:

• Mieloma múltiple recidivante / refractario (agente único, régimen de 20/27 mg / m2): Ciclo 1: 20 mg /

m2 durante 10 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 27 mg / m2 durante 10 minutos los

días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 2 a 12: 27 mg / m2 durante 10 minutos los

días 1, 2, 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclo 13 en adelante: 27 mg / m2 durante 10

minutos los días 1, 2, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; continuar hasta la progresión de la

enfermedad o la toxicidad inaceptable.

• Mieloma múltiple, recidivante / refractario (agente único, régimen de 20/56 mg / m2):

• Ciclo 1: 20 mg / m2 durante 30 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 56 mg / m2 durante

30 minutos en los días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 2 a 12: 56 mg / m2

durante 30 minutos los días 1, 2, 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclo 13 y posteriores:

56 mg / m2 durante 30 minutos los días 1, 2, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; continuar

hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad inaceptable.

• Mieloma múltiple, recidivante / refractario (en combinación con lenalidomida y dexametasona): Ciclo

1: 20 mg / m2 durante 10 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 27 mg / m2 durante 10

minutos los días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 2 a 12: 27 mg / m2 durante 10

minutos los días 1, 2, 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 13 a 18: 27 mg / m2 durante

10 minutos los días 1, 2, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; comenzando con el ciclo 19, la

lenalidomida y la dexametasona pueden continuarse (hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad

inaceptable) sin carfilzomib.

32

• Mieloma múltiple, recidivante / refractario (en combinación con dexametasona): Ciclo 1: 20 mg / m2

durante 30 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 56 mg / m2 durante 30 minutos en los

días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclo 2 y posteriores: 56 mg / m2 durante 30

minutos los días 1, 2, 8, 9, 15 y

16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; continuar hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad

inaceptable.

CERTOLIZUMAB

Descripción: Anticuerpo recombinante inhibidor del factor de necrosis tumoral (TNF), una sustancia natural

del cuerpo que provoca inflamación. Se usa para aliviar los síntomas de determinados trastornos autoinmunes

refractarios a los tratamientos de primera línea.


• Enfermedad de Crohn: En pacientes que no han mejorado con el tratamiento con otros medicamentos.

Se administra en forma inyectable cada dos semanas durante las primeras tres dosis y luego cada cuatro

semanas durante el resto del tratamiento. Estudios diagnósticos de Enfermedad de Crohn: Exámenes de

laboratorio, prueba de sangre oculta, Colonoscopía, TAC, RNM, Enterografía por RNM.

• Artritis Reumatoide: En este caso se administra una vez cada dos semanas y puede administrarse una

vez cada 2 a 4 semanas cuando los síntomas están controlados.

• Artritis Psoriásica: Se administra una vez cada 2 semanas durante las primeras tres dosis y luego cada 2

a 4 semanas durante el resto del tratamiento.

• Espondilitis Anquilosante: Una vez cada 2 semanas durante las primeras tres dosis y luego cada 2 a 4

semanas durante el resto del tratamiento.

Dosis y administración: Se inyecta por vía subcutánea, cada ampolla contiene 200 mg/ml de principio activo.

Exclusión: No está indicado en pediatría salvo excepcionalmente.

33

CETUXIMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal contra el Receptor del Factor de Crecimiento derivado del Endotelio

Vascular (VEDGFR).


• Carcinoma epidermoide de Cabeza y Cuello.

• Adenocarcinoma de Colon.

Requisitos para autorizar su suministro por Carcinoma epidermoide de Cabeza y Cuello:

• Como esquema de primera línea junto con Radioterapia

• Diagnóstico histológico de carcinoma epidermoide.

• Estudios de imágenes que avalen la ubicación y el estadío locoregionalmente avanzado.


• Como monoterapia en recaídas o falla de tratamientos de primera línea.

Requisitos para autorizar su suministro por Adenocarcinoma colorrectal:

• Diagnóstico histológico de adenocarcinoma.

• Estudios por imágenes que evidencien el estadio metastásico de dicha patología.

• Estudios que evidencien la realización previa de un esquema quimioterápico conteniendo Irinotecan

como droga base.

• Estudios que evidencien la recaída o falta de respuesta al esquema nombrado.

• Demostración histológica de positividad en el tejido tumoral para el receptor del Factor de Crecimiento

Derivado del Endotelio Vascular.


34

Requisitos para continuar el suministro por Carcinoma epidermoide de Cabeza y cuello; Adenocarcinoma colorrectal:

• Como esquema de primera línea junto con Radioterapia (en el caso de la primera patología).

• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dichas drogas, incluyendo clínica y estudios

por imágenes.


Dosis: Primera dosis 400 mg/m2, luego infusiones semanales de 250 mg/m2. En el esquema con radioterapia

solo por siete semanas.

CISTEAMINA

Descripción: Reacciona con la cistina dentro del lisosoma para convertirlo en cisteína y en un disulfuro mixto

cisteína-cisteamina, que pueden salir del lisosoma en pacientes con cistinosis, un defecto hereditario del

transporte lisosomal.

Indicado para la siguiente patología: Cistinosis Nefrogénica (infantil).

Requisitos para su suministro:


actual.

• Espectrofotometría de masas en tándem por cromatografía líquida (LC-MS / MS). Contenido elevado de

cistina en leucocitos o fibroblastos de sangre periférica (aproximadamente de 3 a 20 nmol de media

cisteína / mg de proteína) proporciona un diagnóstico definitivo.

• Demostración de cristales córneos de cistina mediante el examen con lámpara de hendidura.

• Confirmación de la mutación del gen CTNS (FISH).

• Hemograma completo con función hepática y renal.



35

• Hemograma completo y enzimas hepáticas (incluída la fosfatasa alcalina) durante el tratamiento, función

renal, electrolitos.

• Presión sanguínea; monitorear la piel y el hueso.

• Signos y síntomas de ulceración y sangrado gastrointestinal; exámenes oftalmológicos periódicos.

Dosis:

• Liberación inmediata. Inicial: Iniciar la terapia con 1/6 a 1/4 de la dosis de mantenimiento; titula

lentamente hacia arriba durante 4 a 6 semanas. Dosis de mantenimiento: 500 mg 4 veces al día; dosis

máxima: 1.95 g / m2 / día o 90 mg / kg / día (dosis no indicada en la etiqueta).

• Liberación retardada. Inicial: 0.2 a 0.3 g / m2 / día dividido cada 12 horas; titula lentamente hacia arriba

durante 4 a 6 semanas para alcanzar la dosis de mantenimiento. Dosis de mantenimiento: 1.3 g / m2 /

día dividido cada 12 horas; puede aumentar según sea necesario en incrementos del 10%; dosis diaria

máxima:

1.95 g / m2 / día.

CLOFARABINA

Descripción: La clofarabina, un análogo de nucleósido de purina (desoxiadenosina), se metaboliza a

clofarabina 5'-trifosfato. Clofarabina 5'-trifosfato disminuye la replicación celular y la reparación, así como

también causa la muerte celular.

Indicado para la siguiente patología: Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA), recaída o refractaria.


• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, examen físico,

enfermedad actual, esquemas iniciales de tratamiento quimioterápico realizado hasta el momento,

estatificación.

• Laboratorio: Hemograma completo con diferencia, frotis de sangre periférica. Perfil bioquímico y pruebas

de coagulación. Función hepática y renal.

• Biopsia y aspiración de medula ósea: Diagnóstico histológico, inmunofenotipificacion, citogenético y

molecular.

36


• Ecocardiograma.



• Examen físico. Reportar tipo de remisión, parámetros clínicos y hematológicos.

• Hemograma completo y plaquetas. Función hepática y renal, perfil bioquímico. Parámetros de

coagulación.

• Monitorizar signos y síntomas del síndrome de lisis tumoral, infección, síndrome de obstrucción

sinusoidal hepática, enterocolitis y síndrome de liberación de citocina (taquipnea, taquicardia,

hipotensión, edema pulmonar); estado de hidratación.

Dosis: Leucemia linfoblástica aguda (LLA), recidivante o refractaria. Adultos ≤21 años: IV: 52 mg / m2 / día días

1 a 5; repetir cada 2 a 6 semanas.

DABRAFENIB

Descripción: Agente antineoplásico, inhibidor de la quinasa indicado como agente único y en combinación con

trametinib, para el tratamiento de pacientes con melanoma metastásico o no resecable con mutaciones BRAF V600E o

V600K.

Presentación: Dabrafenib 0.5 mg – 2 mg X 30 comprimidos recubiertos

Indicaciones:

• Melanoma: Como agente único y en combinación con dabrafenib, para el tratamiento de pacientes con

melanoma metastásico o no resecable con mutaciones BRAF V600E o V600K.

• Cáncer de pulmón no microcítico avanzado con mutación BRAF V600.

• Cáncer de tiroides anaplásico (ATC) localmente avanzado o metastásico con mutación BRAF V600E y sin

opciones de tratamiento locorregional satisfactoria.

Requisitos para autorizar suministro:

- Historia clínica que incluya diagnóstico de mutación BRAF V600 + en el tumor.

- Control cardiológico.

- Evaluar la FEY (fracción de eyección ventrículo izquierdo). Registro de tensión arterial.

37

Exclusiones: Pacientes que han recibido con anterioridad un tratamiento con un inhibidor de la proteína BRAF y menores

de 18 años.


- Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de

laboratorio.


- Control cardiológico. Evaluar la FEY (fracción de eyección ventrículo izquierdo) cada 3 meses.

- Control de infecciones respiratorias. Rx de Tórax cada 6 meses.

- Laboratorio general que incluya coagulograma.

- Control oftalmológico.

Dosis: La dosis recomendada de dabrafenib, tanto en monoterapia como en combinación con trametinib, es de 150 mg

(dos cápsulas de 75 mg) dos veces al día (equivalente a una dosis diaria total de 300 mg).

DASATINIB

Descripción: Droga inhibidora de múltiples tirosin- quinasa


• Leucemia Mieloide Crónica (LMC).

• Tumor del Estroma Gastrointestinal.

Requisitos para autorizar su suministro por Leucemia Mieloide Crónica:

• Diagnóstico clínico, de laboratorio y genético de Leucemia Mieloide Crónica.

• Falla del tratamiento con Imatinib o imposibilidad de realizarlo por Reacción Adversa Medicamentosa

Severa.

• Datos clínicos y de laboratorio que evidencien falla del tratamiento con Imatinib.


Requisitos para autorizar su suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:

• Diagnóstico histológico de dicha enfermedad.

• Estudios por imágenes que evidencien estadio metastásico o irresecabilidad o recaída luego de cirugía.

38

• Falla del tratamiento con Imatinib o imposibilidad de realizarlo por aparición de Reacción Adversa

Medicamentosa.

• Demostración clínica y por imágenes de falla terapéutica.

• Diagnóstico histológico de positividad para CD 117.


Requisitos para continuar su provisión por Leucemia Mieloide Crónica:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica, laboratorio y genética.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa (incluir hemograma para evaluación de citopenias

severas).

Requisitos para continuar su provisión por Tumor del Estroma Gastrointestinal:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo laboratorio y

estudios por imágenes.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa (incluir hemograma para evaluación de citopenias

severas).

Dosis: 70 a 90 Mg. dos veces al día.

DEFERASIROX

Descripción: Agente quelante.

Presentación: 125 mg, 250 mg y 500 mg comprimidos.


• Sobrecarga férrica crónica debida a transfusiones sanguíneas frecuentes en pacientes con beta talasemia

mayor (edad ≥ 6 años).

• Cuando el tratamiento con deferoxamina esté contraindicado.

39


• Historia clínica con exámenes de laboratorio que comprueben patología.

• Laboratorio con recuento de plaquetas, función renal.

• Exclusiones.

• Hipersensibilidad a la droga.

• Combinación con otros tratamientos quelantes de Hierro.

• Clearence de creatinina estimado < 60 ml/min o Creatinina sérica 2 veces el valor normal.

• Síndromes mielodisplásicos (MDS) de alto riesgo y pacientes con otras enfermedades hematológicas y no

hematológicas.


• Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de

laboratorio.

• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).

• Control mensual de ferritina sérica.

• Control renal y hepático.

• Control oftalmológico.

Dosis: 20 mg/Kg. de peso corporal/día.

DENOSUMAB Descripción: anticuerpo monoclonal humano (IgG2) que se dirige y se une con gran afinidad y especificidad al RANKL, lo

que impide que la interacción del RANKL/RANK se produzca y provoca la reducción del número y la función de los

osteoclastos, lo que disminuye la resorción ósea y la destrucción ósea inducida por el cáncer. Presentación: 60 mg/ml

jer. Prell. x 1

40


• Cáncer de próstata con supresión hormonal y riesgo elevado de fracturas Cáncer de mama con

supresión hormonal y riesgo elevado de fracturas Tumor de células gigantes de hueso no resecable.

• Metástasis óseas



• Hemograma, coagulograma, PCR, lisis tumoral, hepatograma completa, función renal, calcemia.




laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, lisis tumoral, plaquetas, función renal y calcemia).


Dosis: 60mg por vía subcutánea cada 6 meses.

ECULIZUMAB

Descripción: Anticuerpo IgG monoclonal humanizado que se une a la proteína C5 del complemento,

previniendo la escisión en C5a y C5b. El bloqueo de la formación de C5b inhibe la formación posterior del

complejo terminal C5b-9 o MAC. La hemólisis intravascular terminal mediada por el complemento es una

característica clínica clave de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); el bloqueo de la formación del

complejo de ataque de membrana (MAC) da como resultado la estabilización de la hemoglobina y una

reducción en la necesidad de transfusiones de RBC. La alteración de la regulación de la actividad del

complemento conduce a la activación incontrolada del complemento en el síndrome urémico hemolítico

atípico (SHUa).


• Hemoglobinuria paroxística nocturna.

• Síndrome urémico hemolítico atípico.

Requisitos para autorizar su suministro por Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN):

• Resumen de historia clínica completo: antecedentes de enfermedad, presentación clínica de inicio,

enfermedad actual.

41

• Hemograma completo y recuento de reticulocitos.

• Frotis de sangre periférica.

• Laboratorio: Haptoglobina, lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina directa e indirecta, hierro sérico,

capacidad de unión total de hierro y ferritina y nivel de dímero D.

• Prueba directa de antiglobulina (Coombs) (DAT).

• Análisis de orina para hemoglobina o hemosiderina.

• Citometría de flujo confirmatoria.

• Vacunación antimenigococo al menos 2 semanas antes de administrar la primera dosis de eculizumab, a

menos que los riesgos de retrasar la terapia superen el riesgo de desarrollar una infección meningocócica.


• Resumen de HC: Evaluación de respuesta al tratamiento.

• Sintomáticos: Evaluación cada 3-6 meses:

• Evaluación clínica semanalmente durante las primeras cuatro semanas, con hemograma, LDH, recuento

de reticulocitos y químicas séricas. El intervalo de supervisión se puede extender a mensual.

• Los pacientes que desarrollan nuevos síntomas o signos atribuibles a la anemia deben someterse a una

reevaluación del recuento de hemograma completo, LDH y recuento de reticulocitos.

• Los pacientes que desarrollan síntomas o signos de enfermedad tromboembólica deben tener un dímero

D y una evaluación adecuada según el sitio sospechoso de trombosis.

• Evaluación del clon con Citometría de flujo y estudio de medula ósea.

• Función hepática y renal, creatinina sérica, análisis de orina; signos / síntomas tempranos de infección

meningocócica; signos y síntomas de reacción a la infusión (durante la infusión y durante 1 hora después

de la infusión completa). Evaluar el estado de vacunación meningocócica.

Dosis. Inducción: 600 mg semanales por 4 dosis. Mantenimiento: 900 mg en la semana 5; luego 900 mg cada

2 semanas a partir de entonces.

42

Requisitos para autorizar su suministro por Síndrome Urémico Hemolítico atípico (SUHa):


enfermedad actual.

• Laboratorio: Hemograma completo, LDH y Haptoglobina séricas.

• Frotis de sangre periférica.

• Función renal, creatinina sérica.

• Detección de la toxina Shiga o el cultivo positivo de STEC.

• Evaluación de actividad de ADAMST13 o cuantificación (ELISA).

• Vacunación antimenigococo al menos 2 semanas antes de administrar la primera dosis de eculizumab, a

menos que los riesgos de retrasar la terapia superen el riesgo de desarrollar una infección meningocócica.

• Niveles de complemento séricos (c3, c4, ani-FH).


• Resumen de HC: Evaluación de respuesta al tratamiento.

• Evaluación cada 3-6 meses.

• Hemograma completo con diferencial, recuento de plaquetas, LDH sérica.

• Función renal: creatinina sérica.

• Función hepática, análisis de orina; signos / síntomas tempranos de infección meningocóccica; signos y

síntomas de reacción a la infusión (durante la infusión y durante 1 hora después de la infusión completa).

• Evaluar el estado de vacunación meningocóccica.

Dosis. Inducción: 900 mg semanales por 4 dosis. Mantenimiento: 1,200 mg en la semana 5, luego 1,200 mg

cada 2 semanas a partir de entonces.

43

ELTROMBOPAG

Descripción: Hemostático sistémico. Es un agonista del receptor de trombopoyetina; se utiliza para aumentar el

recuento de plaquetas. Presentación: 25 mg comp x 28


• Trombocitopenia en Pacientes con PTI Crónica mayores de 6 años, respuesta insuficiente a los

corticosteroides, las inmunoglobulinas o la esplenectomía

• Trombocitopenia en Pacientes con Infección por Hepatitis C, para permitir el inicio y el tratamiento de la

terapia a base del interferón.

• Anemia Aplásica Severa respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora.



• Hemograma con recuento de plaquetas, coagulograma, PCR, hepatograma completa con bilirrubina total,

Coombs, función renal.

• PAMO según criterio hematológico.

• Serologías para hepatitis B y C y VIH Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.



laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas, hepatograma completa con bilirrubina total,

Coombs, función renal.).


Dosis: 25 mg / día

ENZALUTAMIDA

Descripción: Inhibidor de los receptores de andrógenos.

Presentación: 40 mg capsulas blandas x 120.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de próstata que se ha propagado a otras partes del cuerpo, que

no responde a tratamientos médicos y quirúrgicos incluyendo docetaxel (Docefrez, Taxotere).


• Historia clínica que incluya diagnóstico de cáncer de próstata con metástasis comprobables que no hayan

respondido a tratamiento con docetaxel o cirugía resectiva.

44

• Estudios por imágenes que demuestren estadio metastásico.

45

Ausencia de hipersensibilidad a la droga.


• Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y



Dosis: 160 mg (4 caps. De 40 mg) vía oral una vez por día.

ERLOTINIB

Descripción: Droga contra múltiples tirosin- quinasas.


• Cáncer de pulmón de células no pequeñas.

• Cáncer de páncreas.

Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de pulmón de células no pequeñas:

• Diagnóstico histológico de dicha patología.

• Falla terapéutica de al menos un esquema terapéutico basado en una droga derivada del

platino.

• Estudios que demuestren falla de tratamiento a dicho esquema quimioterápico.

• Estudios que demuestren irresecabilidad o estadio metastásico.


Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de páncreas:

46

• Diagnóstico histológico de cáncer de páncreas.

• Estudios por imágenes que demuestren irresecabilidad o estadio metastásico.

• Combinación con Gemcitabina en el esquema.


Ausencia de hipersensibilidad a Gemcitabina.

Requisitos para continuar suministro por Cáncer de pulmón de células no pequeñas:

• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios por

imágenes.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa.

Requisitos para continuar su suministro por Cáncer de páncreas:

• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios por

imágenes.


Dosis:

• Cáncer de pulmón de células no pequeñas. 150 mg/día VO.

• Cáncer de páncreas. 100 mg/día VO.

ETANERCEPT

Descripción: Droga anti-Factor de Necrosis Tumoral

Indicado para la siguiente patología: Artritis Reumatoide (AR).


47

• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos,

Laboratorio –Factor

Reumatoide, VES- y radiológico).

• Falla al tratamiento con AINES, Metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos

Modificadores de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada

tratamiento debe haberse aplicado al menos tres meses.

• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos indicados arriba.

• Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoide, PCR, trombocitosis, otros) y

radiológico.

• PPD negativa.


Ausencia de patología infecciosa activa.


Requisitos para continuar su suministro:

• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a esta droga, incluidos laboratorios

(reactantes de fase aguda –VES, PCR, plaquetas u otros), y clínicos.


• Ausencia de Intercurrencia infecciosa severa.

Dosis: 12,5 a 25 mg. dos veces por semana.

EVEROLIMUS

Descripción: Inmunosupresor macrólido e inhibidor de la rapamicina (mTOR), que tiene propiedades

antiproliferativas y antiangiogénicas. Reduce la síntesis de proteínas y la proliferación celular uniéndose a la

proteína de unión a FK-12 (FKBP-12), una proteína intracelular, para formar un complejo que inhibe la

activación de la actividad de la serina- treonina quinasa mTOR (objetivo mecánico de la rapamicina). También

48

reduce la angiogénesis inhibiendo el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) y la expresión del factor

inducible por la hipoxia (HIF-1).


• Carcinoma de Mama.

• Carcinoma de Células Renales.

• Cáncer Neuroendocrino del Páncreas.

Requisitos para autorizar su suministro por Carcinoma de Mama:

• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica de

inicio, enfermedad actual, tratamientos realizados (sistémicos, quirúrgicos) estadificación. Se

autorizará como tratamiento del cáncer de mama HER2 negativo avanzado con receptores

hormonales positivo en mujeres posmenopáusicas (en combinación con exemestano y

después de la falla con letrozol o anastrozol).

• Estudio histopatológico diagnostico (tipo histológico).

• Estudio inmunohistoquímico para receptores hormonales y HER-2.

• Imágenes: que demuestres estadio avanzado (metastásico).

• Hemograma completo, función hepática y renal, perfil lipídico.


• Resumen de historia clínica: Evaluación de respuesta al tratamiento. Informe trimestral que demuestre

respuesta a tratamiento.

• Estudios por imágenes.

• Hemograma Completo (basal, cada 6 meses durante el primer año de tratamiento, y luego anualmente);

función hepática (basal y periódica); creatinina sérica (basal y periódica), proteína urinaria (basal y periódica)

y BUN (basal y periódica); glucosa en suero en ayunas (basal y anualmente en pacientes no diabéticos y más

frecuentemente según lo indicado en pacientes diabéticos), HbA1c y perfil lipídico (basal y anualmente a partir

de entonces, función renal cada 6 meses (pacientes con factores de riesgo adicionales para insuficiencia renal);

• Prueba de embarazo (en mujeres con potencial reproductivo antes de iniciar la terapia).

• Controlar los signos y síntomas de infección, neumonitis no infecciosa, estomatitis o malignidad

Dosis. Oral: 10 mg una vez al día (en combinación con exemestano), continuar el tratamiento hasta la progresión

de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Requisitos para autorizar su suministro por Carcinoma de células Renales:


enfermedad actual, tratamientos realizados (quirúrgicos, quimo- inmunoterapia), estadificación.

• Laboratorio: Hemograma completo, VSG, Fosfatasa alcalina, calcemia. Función renal.

• Imágenes: TC helicoidal abdominal, RNM (según criterio clínico), Rx o TC tórax, ecografía

• Biopsia: tipo histológico.


50

• Resumen de HC: Evaluación de respuesta al tratamiento. Informe trimestral que demuestre respuesta a

tratamiento

• Examen físico

• Estudios por imágenes

• Hemograma Completo (basal, cada 6 meses durante el primer año de tratamiento, y luego anualmente);

función hepática (basal y periódica); creatinina sérica (basal y periódica), proteína urinaria (basal y periódica)

y BUN (basal y periódica); glucosa en suero en ayunas (basal y anualmente en pacientes no diabéticos y más

frecuentemente según lo indicado en pacientes diabéticos), HbA1c y perfil lipídico (basal y anualmente a partir

de entonces), función renal cada 6 meses (pacientes con factores de riesgo adicionales para insuficiencia renal)

• Prueba de embarazo (en mujeres con potencial reproductivo antes de iniciar la terapia).

• Controlar los signos y síntomas de infección, neumonitis no infecciosa, estomatitis o malignidad

Dosis. Oral: 10 mg una vez al día, continuar el tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad

inaceptable.

FAMPRIDINA

Descripción: bloqueante de los canales de potasio

Presentación: LP 10 mg comp x 28

LP 10 mg comp x 56


Esclerosis múltiple con discapacidad en la marcha



• Test de marcha y EDSS

• Hemograma con recuento de plaquetas, coagulograma, PCR, hepatograma completa, función renal



laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas, función renal y hepática). Test EDSS Test de la deambulación de 7.5 mt

• RNM con gadolineo de cerebro y columna cervical Ausencia de reacción adversa medicamentosa

severa.


51

Dosis: 10 mg cada 12 horas

GEFITINIB

Descripción: Inhibidor de múltiples tirosin quinasas.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de pulmón de células no pequeñas.


• Diagnóstico histológico de cáncer de pulmón de células no pequeñas.

• Falla terapéutica a al menos dos esquemas quimioterápicos previos (uno de los cuales debe haber sido basado

en compuestos derivados del platino y docetaxel).

• Demostración por métodos de imágenes de dicho fracaso terapéutico.

• Ausencia de contraindicaciones para la administración de dicha droga (insuficiencia hepática severa,

insuficiencia renal crónica terminal, antecedentes de hipersensibilidad a dicha droga).


• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable a dicha medicación.

• Métodos por imágenes que avalen el punto anterior.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa a dicha medicación.

Dosis: 250 mg/día. 500 mg/día si se coadministra con drogas inductoras enzimáticas como difenilhidantoína o rifampicina.

GOLIMUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal humano que forma complejos estables de gran afinidad con las dos formas bioactivas

del TNF

Presentación: -50 mg IV Iny vial x 1 x 4 ml

-50 mg jer prell x 1

-autoinyector 100 mg env x 1

- autoinyector 50 mg env x 1

Indicado en las siguientes patologías:

• Artritis reumatoidea: en combinación con metotrexato

52

• Artritis idiopática juvenil

• Artritis psoriásica activa y progresiva cuando la respuesta a terapia previa con fármacos antirreumáticos

modificadores de la enf., no ha sido adecuada, solo o en combinación con metotrexato.

• Espondiloartritis axial

• Colitis ulcerosa activa de moderada a grave


• Diagnóstico por clínica, imágenes y laboratorio de artritis reumatoide (historia clínica por especialista).

• Falla a la terapéutica de al menos dos tratamientos convencionales, incluyendo Metotrexate.

• Actividad de la enfermedad evidenciable por clínica, imágenes y laboratorio (reactantes de fase aguda): PCR,

eritrosedimentación, hemograma, otros.

• PPD negativa.

• Informe de Rx de tórax que descarte infección activa pulmonar. Ausencia de hipersensibilidad a dicha

droga.

• Serología para VIH y Hepatitis C y B





Dosis: 50 mg sc una vez al mes

En colitis ulcerosa: dosis inicial de 200 mg, seguido de 100 mg en la semana 2, y posteriormente 50 mg cada 4 semanas.

IBRUTINIB

Descripción: Potente inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK)

Ibrutinib es un inhibidor eficaz de la proliferación y la supervivencia de los linfocitos B neoplásicos in vivo, así como de la

migración celular y la adhesión a sustratos in vitro

Presentación: Las cápsulas de 140 mg de 90 cápsulas y 120 cápsulas.

Indicaciones:

Indicado para el tratamiento de pacientes con linfoma de células del manto (LCM) que recibieron al menos un tratamiento

previo, pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC), pacientes con leucemia linfocítica crónica con deleción del

cromosoma 17p y pacientes con macroglobulinemia de Waldenström (MW).

Requisitos para autorización:

Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma de Células del Manto: - Resumen de historia clínica

completo: Antecedentes de enfermedad, cuadro sindromático de presentación, enfermedad actual, esquemas

53

iniciales de tratamientos quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación y valoración de

riesgo/índice pronóstico MIPI.

- Diagnóstico Histológico de Linfoma (biopsia ganglio linfático), estudio

inmunohistoquímico y citogenético.

- Estudios por imágenes: TC tórax, abdomen, pelvis (estatificación).

- Diagnóstico clínico y laboratorio: hemograma completo, función hepática, renal,

LDH, serología HBV, HIV. ECG y Ecocardiograma



Requisitos para autorizar suministro por Leucemia linfática crónica (LLC) (en combinación con quimioterapia, que no hayan

sido tratados previamente o que estén en recidiva o refractarios a un tratamiento previo):

- Diagnóstico inmunohistoquímico de dicha neoplasia.

- Falla terapéutica a tratamiento quimioterápico de primera línea.

- Demostración clínica, de laboratorio y hematológica de falla terapéutica a dicho esquema.

En esta patología está autorizada la administración conjunta con quimioterapia como esquema de primera línea.

- Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.

Requisitos para autorizar suministro para Macroglobulinemia de Waldenström

- Biopsia ósea para demostrar la infiltración linfomatosa

- Proteinograma. Evaluar componente monoclonal IgM

- Laboratorio completo con hemograma, glucemia, ionograma, perfil renal y perfil hepático y estudio de

coagulación

- Estudio inmunofenotípico citogenético y molecular de la sangre y medula ósea (aspirado medular)

- Estudio del fondo del ojo para valorar hiperviscosidad

. TC torácica abdominal si se sospecha de adenopatías o de una gran masa tumoral.

. Puede requerir de una biopsia ganglionar si hay dudas diagnósticas y adenopatías accesibles.

Requisitos para continuar con el suministro: Informes al inicio, a las 4 (cuatro) semanas del tratamiento y luego trimestrales

que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica por médico especialista, estudios por imágenes, laboratorio

inmunológico y hematológico, deben contener reactantes de fase aguda y lisis tumoral, según la patología a tratar.

Dosis: La dosis recomendada para tratar el LCM es de 560 mg (cuatro cápsulas de 140 mg) por vía oral una vez al día.

La dosis para LLC y la MW es de 420 mg (tres cápsulas de 140 mg) por vía oral una vez al día.

54

IMATINIB

Descripción: Droga contra tirosin quinasas selectiva del producto de la mutación BCR-ABL.

Indicada para las siguientes patologías:

• Leucemia Mieloide Crónica.

• Tumor del Estroma Gastrointestinal (GIST).

• Dermatofibrosarcoma protuberans.

• Síndrome hipereosinofílico / leucemia eosinofílica crónica.

• Enfermedad mielodisplásica/mieloproliferativa.

Requisitos para autorizar su suministro por Leucemia Mieloide Crónica:

• Diagnóstico clínico, de laboratorio y genético (que demuestre presencia de la mutación del gen BCRABL) de

dicha patología.

• Falla terapéutica a Interferón en tratamiento de al menos por tres meses.

• Demostración clínica y de laboratorio de falta de respuesta a dicha droga.


Requisitos para continuar el suministro por Leucemia Mieloide Crónica:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica, laboratorio y

genética.

• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de

granulopenia severa).

Requisitos para autorizar su suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:


55


• Diagnóstico histológico de positividad.


Requisitos para continuar el suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica y estudios por

imágenes.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de

citopenia severa).

Requisitos para autorizar su suministro por Dermatofibosarcoma protuberans:

• Diagnóstico histológico de dermatofibrosarcoma protuberans.

• Estudios por imágenes que evidencien irresecabilidad o estadío metastásico.


Requisitos para continuar el suministro por Dermatofibrosarcoma protuberans:


imágenes.


citopenia severa).

Requisitos para autorizar su suministro por Síndrome Hipereosinofílico/ Leucemia Eosinofílica Crónica:

• Diagnóstico hematológico e histológico de Síndrome hipereosinofílico / leucemia eosinofílica crónica.

• Detección de mutación genética que produce la protein quinasa de fusión FIP1L1- DGFRalfa


56

Requisitos para continuar con el suministro por Síndrome Hipereosinofílico / Leucemia eosinofílica crónica:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica y hematología.


citopenia severa).

Requisitos para autorizar su suministro por Enfermedad mielodisplásica/

mieloproliferativa


• Demostración de rearreglo genético del receptor del Factor de Crecimiento derivado de Plaquetas.


Requisitos para continuar el suministro por Enfermedad mielodisplásica /

mieloproliferativo:

• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable clínica y de laboratorio a dicha droga.


citopenia severa).

Dosis:

• Leucemia Mieloide Crónica: 400 – 600 mg/ día.

• Tumor del Estroma Gastrointestinal: 400 – 600 mg/día.

• Desmatofibrosarcoma Protuberans: 800 mg/día.

• Síndrome Hipereosinofílico/ Leucemia Eosinofílica Crónica: 400 mg/día.

• Enfermedad Mielodisplásica / mieloproliferativa: 400 mg/día.

57

INFLIXIMAB

Descripción: Anticuerpo anti-Interferón alfa.


• Artritis Reumatoide.

• Enfermedad de Crohn.

• Espondilitis anquilosante.

• Psoriasis.

• Artritis psoriásica.

Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Reumatoide:

• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos, Laboratorio –Factor

Reumatoideo, VES, PCR-, y por imágenes).

• Falla al tratamiento con AINES, metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores

de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento debe haberse

aplicado al menos tres meses como mínimo.

• PPD negativa.

• Radiografía de tórax que descarte enfermedades oportunistas, fundamentalmente tuberculosis.



• Test de embarazo.

• Ecocardiograma en pacientes con patología cardiológicas (ICC).

Requisitos para autorizar su suministro por Enfermedad de Crohn:

• Diagnóstico histológico de enfermedad de Crohn.

58

• Falla al tratamiento convencional con esteroides, salicilatos y al menos dos esquemas con drogas

inmunosupresoras (azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexate, ciclosporina). Cada tratamiento debe

haberse realizado por al menos dos meses.

• Presencia de Enfermedad de Crohn fistulizante aun sin haber realizado otros tratamientos farmacológicos.

• PPD negativa.




Requisitos para autorizar su suministro por Espondilitis Anquilosante (EA):

• Diagnóstico comprobable de EA, clínico y por imágenes.

• Falla al tratamiento farmacológico de primera línea (AINES, esteroides) realizado al menos por dos meses

cada tratamiento.

• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de la actividad de la


• PPD negativa.


• Ausencia de patología infecciosa activa (fundamentalmente HIV, Serología para VHB, VHC, VDRL, Chagas).


Requisitos para autorizar su suministro por Psoriasis:

• Diagnóstico comprobable de psoriasis: clínico e histológico.

• Falla terapéutica de tratamientos locales y de al menos dos tratamientos convencionales sistémicos, (Tópicos:

esteroides, retinoides, derivados de vitamina D, PUVA; sistémicos: metotrexate, ciclosporina, acitretina) Cada

tratamiento debe haberse realizado al menos por dos meses.

59

• Demostración clínica de la actividad de la enfermedad luego de los tratamientos fallidos. PPD negativa

• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis

• Ausencia de patología infecciosa activa (fundamentalmente HIV, Serología para VHB, VHC, VDRL, Chagas)

• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga

Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Psoriásica (AP):

• Diagnóstico comprobable de AP: clínico, radiológico e histológico.

• Falla a tratamientos convencionales. Cada tratamiento debe haberse realizado al menos por dos meses.

• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de actividad de la enfermedad

luego de los tratamientos fallidos.

• PPD negativa.




• Ausencia de Embarazo o que hayan transcurrido 6 meses posterior al mismo.

Requisitos para continuar con el suministro en cualquiera de las patologías arriba mencionadas:

• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica, laboratorio (VES,

PCR, plaquetas, otros) e imágenes.



• Hepatograma que evidencia ausencia de hepatotoxicidad severa por esta droga.

Dosis: 5 – 10 mg/Kg semana 0, 2, 6 y luego cada 8 semanas.

60

IPILIMUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal humano recombinante que se une al antígeno asociado 4 (CTLA-4l) de los

linfocitos T citotóxicos.

Indicado para la siguiente patología: Melanoma.

Presentación: Inyectable 50 mg/10 ml (5 mg/ml); 200 mg/40 ml (5 mg/ml).

Dosis: Adultos: la dosis recomendada es de 10 mg/kg administrados en 90 minutos cada 3 semanas hasta un total

de 4 dosis, seguidas de 10 mg/kg cada 12 semanas durante un período de hasta 3 años.


• Examen clínico minucioso.

• Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal.

Función Tiroidea, ACTH. Examen de la piel minucioso.

• Serología para VHB, VHC, HIV, VDRL, Chagas.

• PPD negativa.

• Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente.

• Descartar Colitis ya que dicho fármaco puede empeorar los síntomas.

• Estudios imagenológicos para evaluar compromiso y diseminación del mismo.

• Diagnóstico anatomopatológico.

• Hipersensibilidad al principio activo de la droga.

Seguimiento:

• Examen de sangre con hepatograma y función renal cada 3 meses.

• Función tiroidea y ACTH cada 6 meses.

• Seguimiento clínico continúo.

61

IVACAFTOR

Descripcion: Es un potenciador de la proteína CFTR (es un regulador en la conductancia transmembrana de la Fibrosis

Quística), indicado para la Fibrosis Quística en pacientes con 6 años en adelante con un peso de 25 kg. y con una de las

siguientes mutaciones de apertura del canal (clase III) en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,

S1255P, S549N o S549R y para el tratamiento de pacientes con Fibrosis Quística de 18 años de edad en adelante con una

mutación R117H en el gen CFTR Presentación:

Ivacaftor 150 mg por 60 comprimidos

Requisitos para el alta de la indicación médica:

• Examen clínico exhaustivo del paciente

• Test del sudor

• Estudio molecular genético: confirmación de las mutaciones en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R,

G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R y para pacientes mayores de 18 años mutación R117H en el gen CFTR

(sin excepción)

• Laboratorio de sangre: hemograma completo, tiempo de coagulación (sangrados), glucemia, PCR, VSG,

función hepática y renal, Proteinograma o albuminemia, PTOG, Ionograma Plasmático. Serología para VIH

• Análisis de orina y proteinuria

• Telerradiografía de Tórax (frente y perfil) o Tac de Tórax de Alta Resolución y de Senos Paranasales

• Oximetría de Pulso como parte de la consulta médica y examen físico

• Espirometria con prueba post broncodilatadora: evaluación puntualmente del VEF1, el cual debe estar entre

4070%

• Test de la caminata de los 6 minutos (TM6M)

• Funcional respiratorio completo con volúmenes pulmonares, según criterio medico

• La evaluación microbiológica de las secreciones bronquiales - ECG y Ecocardiograma: evaluación de arritmias

por déficit electrolítico

• Ecografía Abdominal: enfermedad hepatobiliar, etc.

• Estado Nutricional del paciente

• Calendario de Vacunación completo

62

Requisitos para continuar con la medicación, en forma semestral o anual o según criterio médico:

• . Hemograma, VSG, PCR, Glucemia basal (en ayunas y casual). Función hepática: transaminasas, bilirrubina,

FAL, GPT, tiempo y concentración de protrombina. Proteínas totales, albúmina. Función renal: urea y

creatinina sérica, análisis de orina, proteinuria.

• . Búsqueda en secreciones bronquiales de virus, hongos y micobacterias atípicas .

Electrocardiografía y Ecocardiografía.

• . Ecografía abdominal.

• . Pletismografía corporal total.

• . Prueba de caminata de 6 minutos.

• . Prueba de tolerancia oral a la glucosa (PTOG), a partir de los 10 años.

• . Inmunoglobulina E sérica.

IXABEPILONA

Descripción: Análogo de epotilona B.

Presentación: 15mg /8ml F. Amp. x 1; 45mg /23.5ml F. Amp. x 1.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de mama metastásico o localmente avanzado resistente al

tratamiento con antraciclina y taxano, o si la terapia con antraciclina es resistente a taxanos y está contraindicada

(en combinación con capecitabina) o como monoterapia en tumores resistentes o refractarios a antraciclinas,

taxanos y capecitabina.


• Historia clínica que incluya diagnóstico de cáncer de mama con metástasis comprobables que no hayan

respondido a tratamiento con antraciclina y taxano.

• Estudios por imágenes que demuestren estadio metastásico.



63


• Función hepática (ALT, AST, bilirrubina).

• Controlar la hipersensibilidad, signos / síntomas de neuropatía.

Dosis: IV: 40 mg / m2 / dosis durante 3 horas cada 3 semanas (dosis máxima: 88 mg) como monoterapia o en combinación

con capecitabina.

LAPATINIB

Descripción: Droga anti tirosin quinasa.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de Mama.



• Falla terapéutica a tratamientos previos con antraciclinas, taxanos y Trastuzumab.

• Demostración de positividad para el receptor HER.

• Ausencia de contraindicaciones.

• Hipersensibilidad a dicha droga.

• Falla cardiaca.

• Hipersensibilidad a Capecitabina (debido a que debe combinarse con dicha droga).


• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable.

• Métodos por imágenes que avalen dicha respuesta.


• Realizar Ecocardiograma para descartar miocardiopatía.

Dosis: 1250 mg/día VO.

64

LENALIDOMIDA

Descripción: Inmunomodulador y antiangiogénico.

Presentación: 5 mg cápsulas x 21; 10 mg x 21; 15 mg x 21; 25 mg x 21.


• Linfoma de células del manto que ha recaído o progresado después de 2 terapias previas (una de las cuales

incluía Bortezomib).

• Mieloma múltiple (en combinación con dexametasona) y como terapia de mantenimiento después de un

autotrasplante de células madre hematopoyéticas.

• Síndromes mielodisplásicos: Tratamiento de pacientes con anemia transfusional secundaria a síndromes

mielodisplásicos (SMD) de riesgo bajo o intermedio, asociados con una anomalía citogenética por deleción 5q

(del 5q), con o sin anomalías citogenéticas adicionales.


• Historia clínica completa con diagnóstico.

• Laboratorio que incluya hemograma, función hepática, renal y tiroidea.

• Descartar infección aguda.

• Control cardiológico.

Requisitos para continuar el suministro:

• Hemograma completo (LCM - semanal para el primer ciclo, cada 2 semanas durante los ciclos 2 a 4;

MDS - semanalmente para las primeras 8 semanas; Mieloma múltiple

- semanalmente para los primeros 2 ciclos, cada 2 semanas durante el tercer ciclo), luego mensualmente.

• Control renal.

• Función hepática.

• Función tiroidea (TSH al inicio del estudio y luego cada 2 a 3 meses).

65

• ECG cuando esté clínicamente indicado.

• Vigilar los signos y síntomas de infección (si son neutropénicos), neoplasias secundarias, tromboembolismo,

toxicidad dermatológica, síndrome de lisis tumoral o reacción de exacerbación del tumor.

Exclusiones: Leucemia Linfocítica Crónica (LLC).

Dosis:

• Linfoma de células del manto (LCM): 25 mg una vez al día durante 21 días de un ciclo de tratamiento de 28

días.

• Mieloma múltiple: 25 mg una vez al día durante 21 días de un ciclo de tratamiento de 28 días (en combinación

con dexametasona). Mantenimiento (después de un autotrasplante de células madre): 10 mg una vez al día.

• Síndrome mielodisplásico (SMD) con deleción 5q: oral: 10 mg una vez al día.

LUMACAFTOR/IVACAFTOR

Descripción: Grupo farmacoterapéutico: R07AX30.

La combinación de ivacaftor y lumacaftor está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes con 12 y

más años de edad que son homocigotos para la mutación F508del en el gen CFTR Presentación:

- Lumacaftor/Ivacaftor: 100 mg/125 mg comprimidos x 120

- Lumacaftor/Ivacaftor: 200 mg/125 mg comprimidos x 120

Requisitos para el alta de la indicación médica:

. Examen clínico exhaustivo del paciente

. Test del sudor

. Estudio molecular genético: confirmación de la mutación F508del en el gen CFTR (sin excepción)

. Laboratorio de sangre: hemograma completo, tiempo de coagulación (sangrados), glucemia, PCR, VSG, función hepática y

renal, Proteinograma o albuminemia, PTOG, Ionograma Plasmático. Serología para VIH . Análisis de orina y proteinuria

. Telerradiografía de Tórax (frente y perfil) o Tac de Tórax de Alta Resolución y de Senos Paranasales

. Oximetría de Pulso como parte de la consulta médica y examen físico

66

. Espirometría con prueba post broncodilatadora: evaluación puntualmente del VEF1, el cual debe estar entre 40-70% . Test

de la caminata de los 6 minutos (TM6M)

. Funcional respiratorio completo con volúmenes pulmonares, según criterio medico

. La evaluación microbiológica de las secreciones bronquiales - ECG y Ecocardiograma: evaluación de arritmias por déficit

electrolítico

. Ecografía Abdominal: enfermedad hepatobiliar, etc.

. Estado Nutricional del paciente

. Calendario de Vacunación completo

Requisitos para continuar con la medicación, en forma semestral o anual o según criterio médico:

. Hemograma, VSG, PCR, Glucemia basal (en ayunas y casual). Función hepática: transaminasas, bilirrubina, FAL, GPT, tiempo

y concentración de protrombina. Proteínas totales, albúmina. Función renal: urea y creatinina sérica, análisis de orina,

proteinuria.

. Búsqueda en secreciones bronquiales de virus, hongos y micobacterias atípicas .

Electrocardiografía y ecocardiografía.

. Ecografía abdominal.

. Pletismografía corporal total.

. Prueba de caminata de 6 minutos.

. Prueba de tolerancia oral a la glucosa (PTOG), a partir de los 10 años.

. Inmunoglobulina E sérica.

67

NILOTINIB

Descripción: Droga inhibidora de múltiples tirosin quinasa.

Indicado para la siguiente patología: Leucemia Mieloide Crónica (LMC).


• Diagnóstico clínico, de laboratorio y genético de Leucemia Mieloide Crónica.

• Falla del tratamiento con imatinib o imposibilidad de realizarlo por Reacción Adversa Medicamentosa Severa.

• Datos clínicos y de laboratorio que evidencien falla del tratamiento con imatinib.

• Ausencia de hipersensibilidad a Nilotinib.

• Electrocardiograma basal que no evidencie prolongación del QTc.

• Ionograma que no evidencie hipokalemia.


• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica, laboratorio y genética.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa (incluir hemograma,

hepatograma y ECG cada tres meses).

Dosis: 400 Mg. dos veces al día.

NINTEDANIB

Descripción: Inhibidores de la proteína cinasa.

Nintedanib inhibe la activación de las cascadas de señalización FGFR y PDGFR, que están estrechamente implicadas en la

proliferación, la migración y la diferenciación de los fibroblastos/miofibroblastos pulmonares humanos de pacientes con FPI.

Indicaciones: Fibrosis Pulmonar Idiopática en pacientes Adultos

Presentación: 100 mg caps. x 60

100 mg caps. x 120

150 mg caps. x 60

68


- Diagnóstico clínico e imagenológicos de Fibrosis Pulmonar Idiopática, habiendo descartado otras patologías

sistémicas que lleven a dicho diagnostico (Enfermedades Intersticiales del Pulmón, Reflujo Gastroesofágico, etc.).

- Disnea mMRC (grados).

- Laboratorio de sangre, hepatograma, función renal y perfil inmunológico fundamentalmente. Serología para

hepatitis y VIH

- TAC de Tórax de Alta Resolución que cumpla con los criterios de: gradiente ápico basal, compromiso subpleural,

bronquiectasias o bronquioloctasias por tracción, panalización a predominio basal.

- Espirometría Computarizada con sugerencia de Restricción, evaluando fundamentalmente CVF 50- 90% de lo

esperado.

- Volúmenes Pulmonares que confirmen la restricción.

- DLco: Donde se evidencia hipoxemia con mayor caída en el estudio o normoxemia e hipoxemia durante el estudio.

Valor: 30-90% de los esperado.

- TM6M (Test de la Marcha de los 6 minutos): donde se evidencia los metros recorridos y escala de BORG. Con un

aceptable, de al menos, 150 metros recorridos.

- Descartar patologías Gastrointestinales, ya que una de las reacciones severas más importante es la Diarrea

Requisitos para la continuidad del suministro:

- Evaluación del grado de Disnea con escala mMRC.

- FVC cada 6 meses.

- TAC de Tórax de Alta Resolución en caso de progresión de enfermedad o complicaciones.

NITISINONA

Descripción: Inhibe competitivamente la 4-hidroxifenil-piruvato dioxigenasa.

Presentación: 10 mg x 60 cápsulas.

Indicado para la siguiente patología: Tirosinemia hereditaria tipo 1.


• Historia clínica completa con diagnóstico y peso del paciente.

• Laboratorio con dosaje de tirosina y fenilalanina.

69

• Ausencia de toxicidad a la droga.


• Tirosina y fenilalanina en la dieta.

• Succinilacetona en orina y / o plasma.

• Parámetros de la función hepática y niveles de alfafetoproteína.

• Peso corporal.


• Tirosina plasmática.

Dosis: Inicial: 0.5 mg / kg dos veces al día. Dosis máxima: 2 mg / kg / día

NIVOLUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal humano de tipo inmunoglobulina G4 (IgG4)

Presentación: - 40 mg/4 ml IV Iny Sol

-100 mg/10 ml IV Iny Sol


• melanoma avanzado (irresecable o metastásico) en monoterapia o en combinación con ipilimumab

• cáncer de pulmón no microcítico (CPNM), localmente avanzado o metastásico después de quimioterapia

previa.

• carcinoma de células renales avanzado después de tto. previo.

• Linfoma de Hodgkin clásico (LHc) en recaída o refractario después de un trasplante autólogo de progenitores

hematopoyéticos (TAPH) y de tto. con brentuximab vedotina.

• Cáncer de células escamosas de cabeza y cuello que progresa durante o después de un tto. basado en platino.

Carcinoma urotelial irresecable localmente avanzado o metastásico después del fracaso a un tratamiento

previo basado en platino.

• Tto. adyuvante en ads. con melanoma con afectación de los ganglios linfáticos o enfermedad metastásica que

hayan sido sometidos a resección completa.


• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología Hemograma, coagulograma, PCR,

lisis tumoral, hepatograma completa.

• Anatomía patológica que confirme diagnóstico.


70



laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, lisis tumoral, plaquetas u otros).



OFATUMUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal alternativo al Rituximab y a otros anticuerpos monoclonales CD20 ya que está

constituido completamente con anticuerpos humanizados lo que, en principio, debiera producir menores efectos

secundarios y activación más precisa de los mecanismos de apoptosis.


• Leucemia Linfocítica Crónica (LLC) no tratada previamente.

• Leucemia Linfocítica Crónica que no han recibido tratamiento previo y que no son adecuados para un

tratamiento basado en fludarabina.

• Leucemia Linfocítica Crónica en recaída: en combinación con fludarabina y ciclofosfamida.

• Linfoma no Hodgkin, linfoma difuso de células B grandes

• Artritis reumatoide refractaria a otros tratamientos.

Requisitos para autorizar su suministro: Historia clínica detallada justificando el uso de esta medicación

alternativa, laboratorio, anatomía patológica, marcadores, etc.

Dosis y forma de administración: En perfusión EV. La dosis recomendada es de 300 mg para la primera perfusión

y de 2.000 mg para todas las perfusiones posteriores. El esquema de perfusión es de 8 semanas consecutivas, y

transcurrido un periodo de interrupción de 4-5 semanas, dicho esquema pasará a ser de 4 meses consecutivos (por

ej. una perfusión cada 4 semanas).

OMALIZUMAB

Descripción: Omalizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado obtenido mediante la tecnología del ADN recombinante Indicación: El tratamiento deberá ser considerado únicamente para pacientes con asma mediada de forma convincente por IgE

(inmunoglobulina E).

71

Está indicado para el tratamiento del asma alérgica persistente moderada o severa en pacientes adultos y niños (de 6 años

en adelante) cuyos síntomas no sean adecuadamente controlados con corticoides inhalatorios. En estos pacientes

Omalizumab, disminuye la incidencia de exacerbaciones

Indicado como terapia de combinación para el tratamiento de urticaria espontanea crónica en pacientes adultos y

adolescentes (de 12 años en adelante) con respuesta inadecuada al tratamiento de antihistamínicos H1

Presentación:

Omalizumab liof. 150 mg olvo F. Amp x 1 + Amp c/ dil.

Omalizumab 150 mg/ml jer. Prell x 1

Dosis:

Para Asma Alérgica, la dosis apropiada y la frecuencia de administración se determina a partir de la concentración basal de

IgE (UI/ml), medida antes de iniciar el tratamiento, y del peso corporal (kg) del paciente

Para Urticaria Crónica Espontanea (UCE), la dosis recomendada es de 300 mg por inyección subcutánea cada cuatro semanas.


Asma Bronquial

- Examen Clínico por médico especialista (Neumólogo/Alergista).

- Laboratorio completo con eosinofilia.

- Confirmación de Asma alérgica severa (mediada por IgE) en paciente con enfermedad inestable (Debe cumplir los

primeros 3 criterios y al menos 1 del criterio iv): a) VEF1 < 80% o Variabilidad > 20%

b) Confirmación de alergia mediada por IgE (HC + test cutáneos) IgE > 30 UI/mL

c) Que se encuentre en tratamiento con corticoides inhalados en altas dosis (Fluticasona: > a 500 mcg/día o

dosis equivalentes) + B2 acción prolongada, Antagonistas de receptores de Leucotrienos, Teofilina y

Corticoides orales, y con documentada adherencia al tratamiento IV.

d) Enfermedad inestable o síntomas persistentes no controlados (alguno de los siguientes):

. 2 o más crisis severas que requirieron internación en el último año

. 3 o más crisis severas en último año (admisiones a guardia y/o requerimiento de corticoides sistémicos por al menos

5 días)

. Síntomas diarios que limitan la actividad + síntomas nocturnos al menos una vez a la semana (estadios III o IV de

GINA)

- EFR que confirme VEF1 menor a 80%

- Dosaje de IgE (últimos 12 meses)

- Prick test positivo

- Consentimiento informado firmado por el paciente y el médico tratante de indicación de la medicación -

Constancia del médico tratante explicitando la presencia de las siguientes condiciones:

. Crisis severas (VEF1 menor al 60% del mejor valor personal y que haya requerido corticoides sistémicos) .

Internaciones por Asma en el último año

. Atenciones en Guardia por Asma en último año.

Urticaria

- Perfil inmunológico completo para descartar o confirmar patologías inmunológicas asociadas (vasculitis, etc)

-Falta de respuesta a tratamiento antihistamínico convencional

- Diagnostico por médico especialista de Urticaria Espontanea Crónica

72

Requisitos para continuar con su suministro: Asma

Bronquial

- Score ACT (Asthma Control Test, en inglés) en semanas 8 y 16 de iniciado el tratamiento con Omalizumab: En

caso de 20 puntos o más en semana 16, continuar tratamiento. En caso de menos de 20 puntos en semana 16,

suspender Omalizumab

- EFR-Peak Flow (cada 4 semanas, hasta semana 16).

Urticaria Espontanea Crónica

- Laboratorio con hepatograma y función renal

-Score UAS (Urticaria Activity Score): la cual evalúa con un puntaje de 0 a 3, dos parámetros: el número de habones y el

prurito, siendo el puntaje mínimo 0 y el máximo 6

PALBOCICLIB

Descripción: Inhibidor de la quinasa que se usa en combinación con letrozol para tratar cierto tipo de cáncer de

mama avanzado con receptores hormonales positivos (estrógeno dependiente) en mujeres postmenopáusicas.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de Mama estrogenodependiente.


• Historia clínica detallada con estudios que certifiquen el diagnóstico, laboratorio con reactantes de fase aguda

• Estudios Imagenológicos que evidencien la lesión

• Estudio Anatomopatológico que confirmen el diagnóstico


• Laboratorio de control con hemograma completo, función hepática en forma trimestral.

• Estudios Imagenológicos cada 3 a 6 meses en función de la respuesta clínica.

Dosis: Vía oral: una capsula de 125mg una vez al día durante los primeros 21 días de un ciclo de 28 días. La

repetición del ciclo es según indicación médica. Se adecúa la dosis según la tolerancia.

73

PAZOPANIB

Descripción: Quimioterápico de acción dirigida, usado para tratar a pacientes con Carcinoma de Células Renales

avanzado.


• Cáncer de células renales avanzado.

• Sarcoma de tejidos blandos (Sarcoma Sinovial, Leiomiosarcoma, Glomus). (No demostró ser eficaz en

sarcomas adipocíticos o en tumores del estroma gastrointestinal).


• Historia clínica detallada

• Laboratorio completo, función renal, reactantes de fase aguda, función hepática, función tiroidea

• Estudios anatomopatológicos que confirme el diagnóstico


• Monitorear electrolitos, función renal, función hepática y tiroidea cada mes. Dosificación: comprimidos de

400 mg que se administran por vía oral. La dosis habitual es 800 mg una vez al día. La duración será en función

de la remisión y tolerancia.

PEGVISOMANT

Descripción: Un análogo de la hormona de crecimiento humana, se une selectivamente a los receptores de

hormona de crecimiento (GH), bloqueando la unión de GH endógena, lo que conduce a concentraciones séricas

disminuidas de factor de crecimiento similar a insulina (IGF-I) y otras proteínas sensibles a GH. Se compone de una

proteína de ADN recombinante unida covalentemente a polímeros de polietilenglicol (PEG).

Indicado para la siguiente patología: Acromegalia.


74

• Resumen de historia clínica completo: antecedentes de enfermedad, presentación clínica, examen físico,

enfermedad actual, especificar tratamientos realizados hasta el momento (análogos Octreotide, lanreotide),

tratamiento quirúrgico o radioterápico o para quienes estas terapias no son apropiadas.

• Pruebas bioquímicas: medición de concentración de factor de crecimiento similar a la insulina en suero (IGF-

1).

• Prueba de supresión inadecuada de GH (prueba oral de tolerancia a la glucosa).

• Resonancia magnética nuclear hipofisaria.

Requisitos para actualización de historia clínica.

• Resumen de HC trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.

• Evaluación clínica y bioquímica: después del tratamiento inicial, los pacientes.

• Deben evaluarse cada tres o cuatro meses mediante examen clínico y medición de los niveles séricos de IGF-

1.

• Imágenes: la resonancia magnética anualmente durante los primeros años después del tratamiento inicial y

con menos frecuencia a partir de entonces. La evaluación del campo visual está indicada para pacientes cuyos

adenomas amenazan el quiasma óptico

• Pruebas de función hepática (ALT, AST, bilirrubina total y niveles de fosfatasa alcalina), mensual al comienzo

del tratamiento hasta los 6 meses y luego cada 6 meses.

Dosis. De carga inicial: 40 mg. De mantenimiento: 10 mg una vez al día después de la dosis inicial de carga; las dosis

pueden ajustarse en incrementos o disminuciones de 5 mg en intervalos de 4 a 6 semanas según las

concentraciones de IGF-I (dosis máxima de mantenimiento: 30 mg diarios).

PEMBROLIZUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal humanizado selectivo, diseñado para bloquear la interacción entre el PD-1 y sus

ligandos, PD-L1 y PD-L2.

Presentación: Vial 100 mg/4 ml x 1

75

Dosis: La dosis recomendada es de 2 mg/kg administrados por vía intravenosa durante 30 minutos cada 3 semanas

Indicaciones:

. En monoterapia:

- Tratamiento del melanoma avanzado (irresecable o metastásico)

- Tratamiento de primera línea del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico cuyos tumores expresen

PDL1 con una proporción de marcador tumoral ≥50% sin mutaciones tumorales + de EGFR o ALK.

- Tratamiento del Cáncer de Pulmón No Microcítico localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores expresen

PDL1 con una TPS ≥1% y que hayan recibido al menos un tratamiento de quimioterapia previo. Los pacientes con

mutaciones tumorales positivas de EGFR o ALK deben haber recibido también terapia dirigida antes de recibir

pembrolizumab.

- Tratamiento de con linfoma de Hodgkin clásico (LHc) en recaída o refractario, que no han respondido a un

trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (TAPH) y a Brentuximab vedotina (BV), o que no son

candidatos a trasplante y no han respondido a BV.

- Tratamiento del carcinoma Urotelial localmente avanzado o metastásico que hayan recibido quimioterapia previa

basada en platino o que no son candidatos a quimioterapia basada en cisplatino y cuyos tumores expresen PD-L1

con una puntuación positiva combinada ≥ 10.

- Tratamiento del carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (CCECC) recurrente o metastásico cuyos

tumores expresen PD-L1 con una

. En combinación:

- En combinación con Pemetrexed y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera

línea del Cáncer de Pulmón No Microcítico (CPNM), no escamoso metastásico cuyos tumores no tengan

mutaciones tumorales positivas de EGFR o ALK.

Requisitos para autorizar el suministro:

Melanoma

- Examen clínico minucioso.

- Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal.

Función

Tiroidea

- Examen de la piel minucioso

- Serología para VHB, VHC, HIV, VDRL, Chagas.

- PPD negativa.

- Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente.

76

- Estudios imagenológicos para evaluar compromiso y diseminación del mismo.

- Diagnóstico anatomopatológico.

- Hipersensibilidad al principio activo de la droga.

Cáncer de Pulmón no Microcítico

- Historia clínica que haga constar que es negativa la mutación para EGFR/ ALK

- Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal.

Función

Tiroidea

- Serología para VHB, VHC, HIV

- Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente - Estudios imagenológicos

para evaluar compromiso y diseminación del mismo.

- Diagnóstico anatomopatológico.

Linfoma Hodgkin

- Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad actual,

esquemas iniciales de tratamiento quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación. Se autorizará

como tratamiento linfoma de Hodgkin clásico después de la falla de al menos 2 regímenes de quimioterapia

multiagentes previos (en pacientes que no son candidatos autólogos de trasplante de células madre

hematopoyéticas (HSCT), o después del fracaso del HSCT autólogo.

- Diagnostico histológico: Biopsia escisional de ganglio linfático, Punción Biopsia de medula ósea con

inmunohistoquímica.

- Laboratorio: Hemograma completo, VSG, calcemia, potasemia, ácido úrico, LDH, β2 microglobulina, función

hepática, renal, serología EBV, HIV.

- Imágenes: TC de cuello, abdomen y pelvis con y sin contraste. Radiografía de tórax.

Carcinoma Urotelial

- Examen Clínico

- Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal. Orina

completa.

- Anatomía Patológica - Examen molecular

- Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente.

- Urografía por tomografía computarizada multidetector o por Resonancia Magnética (según criterio médico y

localización del tumor)

- Cistoscopia y citología urinaria

77

- Ureteroscopia diagnóstica (según criterio médico y localización del tumor) - Estudios imagenológicos para evaluar

compromiso y diseminación del mismo


Melanoma

- Examen de sangre con hepatograma y función renal cada 3 meses.

- Seguimiento clínico continúo.

Cáncer de Pulmón no Microcítico

- Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de laboratorio.


- Control de infecciones respiratorias. Rx Tórax cada 6 meses.

- Laboratorio general que incluya Coagulograma.

Carcinoma Urotelial

- Examen de sangre con hepatograma y función renal cada 3 meses.

- Seguimiento clínico continúo.

PERTUZUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal de tipo IgG humanizado, obtenido mediante tecnología recombinante a partir de células

de hámster.

Indicado para la siguiente patología: Se emplea asociado a los medicamentos Trastuzumab y Docetaxel, para tratar

a pacientes con cáncer de mama que no puede extirparse mediante cirugía o presentan metástasis. Solamente se

emplea para aquellos tumores que son HER2 positivos.


• Historia clínica detallada.

• Marcadores tumorales.

• Serología para VHC, VHB, HIV.

• Estudios imagenológicos que evidencien la lesión.

78

• Estudio anatomopatológico que confirme el diagnóstico.

Dosis. De carga inicial recomendada es de 840 mg, administrados en una perfusión intravenosa de 60 minutos,

seguida luego cada 3 semanas de una dosis de mantenimiento de 420 mg administrada durante un periodo de 30

a 60 minutos.

PIRFENIDONA

Descripción: Agente inmunosupresor, con propiedades antifibróticas y antiinflamatorias, que inhibe la síntesis de

factores de crecimiento profibrogénicos, como el transformador de crecimiento beta y el plaquetario, así como la

proliferación de fibroblastos y la formación de colágeno.

Indicado para la siguiente patología: En adultos para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) leve a

moderada.


• Diagnóstico clínico e imagenológicos de Fibrosis Pulmonar Idiopática, habiendo descartado otras patologías

sistémicas que lleven a dicho diagnostico (Enfermedades Intersticiales del Pulmón, Reflujo Gastroesofágico,

etc.).

• Disnea mMRC (grados).

• Laboratorio de sangre, hepatograma, función renal y perfil inmunológico fundamentalmente.

• TAC de Tórax de Alta Resolución que cumpla con los criterios de: gradiente ápico basal, compromiso

subpleural, bronquiectasias o bronquioloctasias por tracción, panalización a predominio basal.

• Espirometría Computarizada con sugerencia de Restricción, evaluando fundamentalmente CVF 50- 90% de lo

esperado.

• Volúmenes Pulmonares que confirmen la restricción.

• DLco: Donde se evidencia hipoxemia con mayor caída en el estudio o normoxemia e hipoxemia durante el

estudio. Valor: 30-90% de los esperado.

• TM6M: donde se evidencia los metros recorridos y escala de BORG. Con un aceptable, de al menos, 150 metros

recorridos.

79

Requisitos para la continuidad del suministro:

• Evaluación del grado de Disnea con escala mMRC.

• FVC cada 6 meses.

• TAC de Tórax de Alta Resolución ante exacerbaciones o progresión de la enfermedad.

Dosis:

• Iniciado el tratamiento, aumentar gradualmente la dosis hasta alcanzar la dosis diaria recomendada de nueve

cápsulas al día, durante un período de 14 días de la siguiente forma: Días 1 a 7: una cápsula, tres veces al día

(801 mg/día). Días 8 a 14: dos cápsulas, tres veces al día (1.602 mg/día). A partir del día 15: tres cápsulas, tres

veces al día (2.403 mg/día).

• La dosis diaria de mantenimiento recomendada es de tres cápsulas de 267 o 200 mg (según presentación tres

veces al día con alimentos, un total de 2.403 mg/día.

Mucopo

REGORAFENIB

Descripción: Inhibidor de la tirosina quinasa utilizado en pacientes con Cáncer de Colon.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de Colon de evolución avanzada que no hayan respondido a la cirugía

y a otros tipos de quimioterapia.

Requisitos para autorizar su suministro: Historia Clínica completa, detallada, con estudios de diagnóstico y

terapéuticas realizadas previamente.

Requisitos para continuar con el suministro: Estudios y Análisis de laboratorio para evaluar tolerancia y remisión.

Dosis: Se presenta en comprimidos de 40 mg que se administran por vía oral. La dosis habitual es de 160 mg al día

durante un periodo de 3 semanas, seguidos de una semana sin tratamiento, hasta completar un ciclo de 28 días.

80

RH DNASA

Descripción: Agente mucolítico (desoxirribonucleasa humana recombinante) para el tratamiento por inhalación de

las complicaciones respiratorias de las mucoviscidosis.

Indicado para la siguiente patología: Enfermedad Fibroquística, para mejoría de la función pulmonar.


• Evaluación Clínica (fecha de diagnóstico, evolución, complicaciones, comorbilidades), diagnóstico confirmado

de Enfermedad Fibroquística por test del sudor y/o estudio genético con hallazgo de mutación delta F 508.

• Radiografía/Tomografía de Alta Resolución.

• Funcional Respiratorio con prueba broncodilatadora.

• Esputo Directo/Cultivo/Baciloscopia.

Requisitos para continuar con el suministro: Actualización clínica trimestral, control anual de VEF1 y si se evidencia

caíd a importante del mismo cada 6 meses.

RILUZOL

Descripción: Antagonista del neurotransmisor glutamato Indicaciones

Esclerosis lateral amiotrófica. Atrasa la aparición de la traqueotomía o la dependencia de ventilaciónasistida en pacientes

seleccionados y puede incrementar la sobrevivencia por unos 3 a 5 meses Presentación

Riluzol 50 mg comp x 56

Dosis: La dosis diaria recomendada en adultos o pacientes de edad avanzada es de 100 mg (50 mg cada 12 horas)


• Examen Clínico minucioso por médico especialista, haciendo referencia al examen físico del paciente

• Exámenes de sangre (lab de rutina, serología HIV, VDRL)

• Espirometría

• Polisomnografía (si corresponde)

• Resonancia magnética o tomografía computarizada de la columna cervical

• Electromiograma

https://es.wikipedia.org/wiki/Ventilaci%C3%B3n_(medicina)

https://es.wikipedia.org/wiki/Ventilaci%C3%B3n_(medicina)

https://es.wikipedia.org/wiki/Oxigenoterapia

https://es.wikipedia.org/wiki/Oxigenoterapia

https://es.wikipedia.org/wiki/Paciente




https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/007351.htm



81

• Estudios de la deglución


Examen clínico minucioso. Laboratorio general, con función hepática y renal, ionograma plasmático, magnesemia

Control con Espirometrías cada 6 meses o en las reagudizaciones. Control de la deglución

RITUXIMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal anti-CD-20


• Linfoma No Hodgkin folicular.

• Linfoma No Hodgkin difuso de células grandes.

• Artritis Reumatoide.

• Leucemia linfática crónica (LLC).

• Granulomatosis con Poliangeítis y Poliangeítis microscópica.

• Miastenia Gravis Refractaria.

Requisitos para autorizar suministro por Linfoma No Hodgkin folicular:

• Diagnóstico inmunohistoquímico de dicha neoplasia.

• Falla terapéutica a tratamiento quimioterápico de primera línea.

• Demostración clínica, de laboratorio y hematológica de falla terapéutica a dicho esquema.

• En esta patología está autorizada la administración conjunta con quimioterapia como esquema de primera

línea.


82

Requisitos para autorizar suministro por Linfoma No Hodgkin difuso de células grandes:



Requisitos para autorizar suministro por Artritis Reumatoide: (se utiliza en el tratamiento de la artritis reumatoide

en personas que ya hayan sido tratadas con otros medicamentos, que bien han dejado de funcionar o no han

funcionado lo suficientemente bien. En esta indicación, se administra generalmente en asociación con

metotrexato).

• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos, Laboratorio –Factor

Reumatoideo, VES-, y por imágenes).

• Falla al tratamiento con AINES, metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores


aplicado al menos tres meses.

• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos indicados clínica, laboratorio (VES,

Factor Reumatoideo, PCR, trombocitosis, otros) y radiológico.

• PPD negativa.

• Radiografía de tórax que descarte principalmente tuberculosis.

• Ausencia de patología infecciosa activa (Serología para VHB, VHC, VIH).


• Test de Embarazo negativo.

Requisitos para autorizar suministro por Leucemia linfática crónica (LLC) (en combinación con quimioterapia, que

no hayan sido tratados previamente o que estén en recidiva o refractarios a un tratamiento previo):


• Falla terapéutica a tratamiento quimioterápico de primera línea.

83

• Demostración clínica, de laboratorio y hematológica de falla terapéutica a dicho esquema.

• En esta patología está autorizada la administración conjunta con quimioterapia como esquema de primera

línea.


Requisitos para autorizar suministro por Granulomatosis con Poliangeítis y Poliangeítis microscópica:

• En combinación con glucocorticoides: para la inducción de la remisión.

• Laboratorio de sangre y orina con clearence de creatinina de 24 hs.

• Examen Otorrinolaringológico, neumológico y nefrológico minucioso.

• Radiografía de Tórax y de ser necesario Tomografía de Tórax de alta resolución para valuar compromiso de la

enfermedad a nivel pulmonar y rinosinusal.

Requisitos para autorizar suministro por Miastenia Gravis Refractaria:

• Historial Médico, exámenes físicos y neurológicos.

• Análisis de sangre especial puede detectar la presencia de moléculas o de anticuerpos inmunes de los

receptores de acetilcolina (MusK y AchR-Ab).

• Electromiograma.

• Tomografía axial computada y Resonancia Magnética para evaluar Timo.

• Evaluación Neumológica (Espirometría Computarizada de acostado y sentado, PImax, PEmax).

Requisitos para continuar con el suministro: Informes al inicio, a las 4 (cuatro) semanas del tratamiento y luego

trimestrales que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica por médico especialista, estudios por

imágenes, laboratorio inmunológico y hematológico, deben contener reactantes de fase aguda y lisis tumoral,

según la patología a tratar.

Dosis: 375 mg/m2 dosis.

84

RUXOLITINIB

Descripción: Inhibidor selectivo de las quinasas de la familia Janus (JAK) JAK1 y JAK2

Presentación: 5 mg, 10 mg, 15 mg y 20 mg, por 60 comprimidos.

Indicado para la siguiente patología: Mielofibrosis (una afección neoplásica en la que la médula ósea es

reemplazada por tejido cicatricial y que provoca una disminución en la producción de células sanguíneas).



• Laboratorio que incluya hemograma completo con recuento de plaquetas, función renal y hepática, reactantes

de fase aguda.

• Control dermatológico.

• Descartar infección severa aguda.


• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios de laboratorio.


Exclusiones: Hipersensibilidad a ruxolitinib, embarazo y lactancia.

Dosis: 15 mg dos veces al día (plaquetas entre 100000 y 200000//mm3); 20 mg dos veces al día (plaquetas >

200000/mm3); 5 mg dos veces al día (plaquetas > 100000/mm3).

SARILUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal anti Receptor de Interleuquina 6

Indicado para la siguiente patología: Artritis Reumatoidea.

Dosis y vía de administración: 200 mg una vez cada 2 semanas, administrados por inyección subcutánea.


85

• Diagnóstico comprobable de AR y actividad de la enfermedad evidenciable por clínica, imágenes y laboratorio

(reactantes de fase aguda): PCR, eritrosedimentación, hemograma, otros.

• Falla a la terapéutica de al menos dos tratamientos convencionales, incluyendo Metotrexate y/o

biológicos anti-TNF.

• Intolerancia o contraindicación para recibir Metotrexate, con la consecuente necesidad de Monoterapia.

• PPD negativa.

• Radiografía de tórax que descarte infección pulmonar activa.


• Ausencia de hipersensibilidad a la droga

• Laboratorio basal con neutrófilos y plaquetas normales.

• Exclusiones: Embarazo y lactancia.





SECUKINUMAB

Descripción: Anticuerpo de tipo IgG1/k monoclonal, bloquea la IL-17, que alivia el dolor articular y la hinchazón por la artritis

y la erupción de la psoriasis.

Presentación: - 150 mg/1 ml autoiny x 1

-150 mg/1ml autoiny x 2


Psoriasis en placas de moderada a grave, solo o en combinación con metotrexato

Artritis psoriásica activa que han mostrado una respuesta inadecuada a tto. previos con fármacos antirreumáticos

modificadores de la enfermedad (FAME) Espondilitis anquilosante activa


86

• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología Hemograma, coagulograma, PCR,

hepatograma completa.

• Perfil inmunológico

• Serologías para VIH y Hepatitis B y C

• PPD negativa

• Rx Tórax que descarte enfermedad activa Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.



laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas u otros).

• Anatomía patológica que confirme diagnóstico.


Dosis: 150 o 300 mg por inyección. 50 o 300 mg por inyección. Se comienza a administrar con dosis semanales durante las

primeras cinco semanas, y luego una dosis al mes.

SORAFENIB

Descripción: Droga anti multi tirosin quinasa.


• Cáncer de riñón.

• Hepatocarcinoma.

Requisitos para autorizar su suministro por Cáncer de riñón:

• Diagnóstico histológico de cáncer de riñón de células claras.

• Estudios por imágenes que demuestren estadio avanzado locorregionalmente o metastático.

• Falla terapéutica a un tratamiento de primera línea (interferón o interleuquina 2)

• Estudios por imágenes que demuestren falla terapéutica a interferón o interleuquina 2.

• Ausencia de hipersensibilidad a la droga

Requisitos para autorizar su suministro por Hepatocarcinoma:

• Diagnóstico histológico de hepatocarcinoma.

87

• Estudios que demuestren irresecabilidad de dicho tumor.


Requisitos para continuar con el suministro por Cáncer de riñón y Hepatocarcinoma:

• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios por imágenes.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa.

Dosis. Cáncer de riñón: 800 mg/día vo. Hepatocarcinoma. 800 mg/día vo.

SUNITINIB

Descripción: Droga contra múltiples tirosin-quinasas


• Cáncer de riñón.

• Tumor del Estroma Gastrointestinal.

Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de riñón como segunda línea:

• Diagnóstico histológico de carcinoma renal.

• Falla terapéutica a fármacos de primera línea (interferón, interleuquina 2) por al menos tres meses. O

intolerancia a drogas de primera línea.

• Diagnóstico por imágenes que evidencie refractariedad o recaída luego de tratamiento convencional


Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de riñón como primera línea:

• Diagnóstico histológico de carcinoma renal.

• Diagnóstico por imágenes que evidencie estado metastásico.


88

Requisitos para autorizar suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:



• Falla del tratamiento con Imatinib o imposibilidad de realizarlo por aparición de Reacción Adversa

Medicamentosa.

• Demostración clínica y por imágenes de falla terapéutica con Imatinib.

• Diagnóstico histológico de positividad para CD 117.


Requisitos para continuar suministro en ambas patologías:

• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica, laboratorio y



Dosis: 37,5 – 50 mg/día vo.

TEMOZOLAMIDA

Descripción: Agente alquilante antineoplásico.

Presentación: 100 mg x 21 cápsulas.


• Astrocitoma anaplásico refractario (refractario a un régimen que contiene nitrosourea y procarbazina).

• Glioblastoma multiforme: inicialmente en combinación con radioterapia, luego como tratamiento de

mantenimiento.


• Historia clínica con diagnostico histopatológico.

89

• Estudios complementarios que demuestren refractariedad a la nitrosourea y

procarbazina.

• Ausencia de toxicidad a la droga.



• Función hepática al inicio del estudio, a la mitad del primer ciclo, antes de cada ciclo subsiguiente, y de ~ 2 a

4 semanas después de la última dosis.

Dosis:

• Astrocitoma anaplásico refractario. Dosis inicial: 150 mg / m2 una vez al día durante 5 días consecutivos en un

ciclo de tratamiento de 28 días.

• Glioblastoma multiforme (recién diagnosticado, glioma de alto grado): Fase concomitante: 75 mg / m2 una

vez al día durante 42 días con radioterapia focal. Fase de mantenimiento (consta de 6 ciclos de tratamiento):

comience 4 semanas después de completar la fase concomitante. Cada ciclo subsiguiente es de 28 días (que

consiste en 5 días de tratamiento farmacológico seguido de 23 días sin tratamiento).

TEMSIROLIMUS

Descripción: Inhibidor de mTOR (mamalian Target of Rapamicina).

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de células renales.


• Diagnostico histológico de dicha patología.

• Falla terapéutica a esquemas de primera línea (interferón, Sunitinib).

• Demostración por imágenes de dicha falla.

• Ausencia de contraindicaciones para la administración.

• Antecedentes de hipersensibilidad a la droga.

90

• Recuento absoluto de neutrófilos menor de 1000/mm3).

• Plaquetopenia menor de 75000/mm3.

• Insuficiencia hepática severa.


• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dicha droga.

• Métodos por imágenes que avalen dicha respuesta.

• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa a dicha droga.

Dosis: 25 Mg. Semanales; 50 Mg. si se coadministra con una droga con potente inducción enzimática

(difenilhidantoína, rifampicina, otras).

TOBRAMICINA INHALATORIA

Descripción: Antibiótico de amplio espectro perteneciente a la familia de los aminoglucósidos. Se utiliza para la

profilaxis/tratamiento de la colonización de la vía respiratoria por bacilos gramm negativos no fermentadores

(BGNNF), especialmente Pseudomona Aeruginosa.

Indicado para las siguientes patologías: Enfermedad Fibroquística, profilaxis/tratamiento de la colonización de la

vía respiratoria por BGNNF y para mejoría de la función pulmonar, haciendo hincapié en VEF1.


• Evaluación Clínica (fecha de diagnóstico, evolución, complicaciones, comorbilidades), diagnóstico confirmado

de Enfermedad Fibroquística por test del sudor y/o estudio genético con hallazgo de mutación delta F 508 y

presencia de Bronquiectasias en Radiografía de Tórax o Tac de Tórax de alta Resolución.

• Estudios complementarios.

• Radiografía/Tomografía de Tórax de alta resolución.

• Funcional Respiratorio con prueba broncodilatadora.

• Esputo Directo/Cultivo.

91

Requisitos para continuar con el suministro: Esputo Directo/Cultivo trimestral. Control anual de VEF1 y si se

evidencia caída importante del mismo cada 6 meses.

Dosis: Administración inhalatoria cada 12 horas en meses alternos, de 28 días (terapia on- off).

TOCILIZUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de la IL-6. Presentación: 200 mg/10

ml F. amp x 1; 400 mg/20 ml F. amp x 1; 80 mg/4 ml F. amp x 1 162 mg/0.9 ml Jer. Prell x 4.


• Artritis reumatoidea.

• Arteritis de células gigantes.

• Artritis idiopática juvenil poliarticular.

• Artritis idiopática juvenil sistémica.


• Historia clínica completa con diagnostico comprobable de artritis reumatoidea (parámetros clínicos,

laboratorio – factor reumatoideo, VES - y radiológico.

• Falla al tratamiento con AINES, metrotexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores


aplicado al menos 3 meses.


Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoideo, PCR, trombocitosis, otros).

• Rx tórax que descarte probable tuberculosis.

• PPD negativa.



92

• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de




Exclusiones: Embarazo y lactancia.

Dosis: 4 mg/kg de peso corporal cada 4 semanas.

TOFACITINIB

Descripción: Inhibidores de la quinasa Janus (JAK). Presentación: 5 mg x

60 comprimidos; 11 mg tab. x 30. Indicado para las siguientes patologías:

• Artritis reumatoidea.

• Artritis Psoriásica.


• Historia clínica completa con diagnostico comprobable de artritis reumatoidea (parámetros clínicos,

laboratorio – factor reumatoideo, VES - y radiológico).

• Falla al tratamiento con AINES, metrotexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores


aplicado al menos 3 meses.


Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoideo, PCR, trombocitosis, otros).


• PPD negativa.



93

• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de



• Ausencia de intercurrencia infecciosas severas.


Dosis: 5 mg dos veces al día.

TRAMETINIB

Descripción: Inhibidor de la quinasa. Presentación: 0.5 mg y

2 mg comp. x 30. Indicado para las

siguientes patologías:

• Melanoma: Como agente único y en combinación con dabrafenib, para el tratamiento de pacientes con

melanoma metastásico o no resecable con mutaciones BRAF V600E o V600K.

• Cáncer de pulmón no microcítico avanzado con mutación BRAF V600.


• Historia clínica que incluya diagnóstico de mutación BRAF V600 + en el tumor.


• Evaluar la FEVI (fracción de eyección ventrículo izquierdo). Registro de tensión arterial.

Exclusiones: Pacientes que han recibido con anterioridad un tratamiento con un inhibidor de la proteína BRAF y

menores de 18 años.


• Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de

laboratorio.


• Control cardiológico. Evaluar la FEVI (fracción de eyección ventrículo izquierdo) cada 3 meses.

94

• Control de infecciones respiratorias. Rx Tórax cada 6 meses.

• Laboratorio general que incluya coagulograma.


Dosis: 2 mg /día.

TRASTUZUMAB

Descripción: Anticuerpo monoclonal contra el receptor del Factor de Crecimiento Epidérmico 2.

Indicado para la siguiente patología: Cáncer de mama.



• Demostración inmunohistoquímica de sobre expresión de la proteína HER2 en el tejido tumoral.

• Demostración por estudios de imágenes de estadio metastásico.

• Falla terapéutica a al menos dos esquemas quimioterápicos previos.

• Demostración por estudios de laboratorio e imágenes de dicha falla.

• Ecocardiograma con Ausencia de insuficiencia cardiaca.



• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable clínica y por técnicas de imágenes.


Dosis: Dosis inicial de 4 Mg. / kg. Luego 2 Mg. / kg / dosis iv.

USTEKINUMAB

95

Descripción: Inmunoglobulina humana completa, monoclonal, creada para el tratamiento de la psoriasis severa

refractaria.


• Psoriasis en placa de moderada a grave en los adultos que no responden, tienen contraindicadas o no toleran

otros tratamientos sistémicos, incluyendo la ciclosporina, el metotrexato o la fototerapia Rayos UV A.

• Psoriasis en placa de moderada a grave en pacientes de 12 años de edad en adelante, que hayan presentado

una respuesta inadecuada, o que son intolerantes a otras terapias sistémicas, o fototerapias.


• Historia clínica detallada, con evolución y estudios que avalen la enfermedad.

• Estudio Anatomopatológico que confirme el diagnostico.

Dosis. Vía SC: Dosis de 45 mg, seguida de otra inyección cuatro semanas más tarde y posteriormente una inyección

cada tres meses (12 semanas). Pacientes de más 100 kg pueden recibir dosis de 90 mg para la psoriasis, y esto debe

considerarse igualmente para los pacientes con artritis psoriásica.

VALGANCICLOVIR

Descripción: Antiviral.

Presentación: 450 mg comp. recub. x 60

Indicado para las siguientes patologías: Retinitis por citomegalovirus (CMV) en las personas con síndrome de

inmunodeficiencia adquirido (SIDA); personas que han recibido un trasplante de corazón, riñón y páncreas

expuestos a alto riesgo de contraer enfermedades causadas por CMV.


• Historia clínica que incluya exámenes complementarios que constaten diagnóstico de síndrome de

inmunodeficiencia adquirida y/o antecedentes de trasplante de corazón, riñón o páncreas con protocolos

quirúrgicos que lo avalen.

• Demostración de adherencia al tratamiento.

96

Exclusiones:

• Si es alérgico al clorhidrato de valganciclovir o a cualquier otro medicamento.

• Si tiene o ha tenido alguna afección clínica, por ejemplo, diabetes o trastornos del hígado.

• Si recibe hemodiálisis.

• Si recibe radioterapia.

• Leucopenia, neutropenia, anemia, trombocitopenia, pancitopenia, aplasia medular y anemia aplásica.

• Embarazo.


• Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de

laboratorio.

• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general)

Dosis: 900 mg/día.

VISMODEGIB

Descripción: Agente antineoplásico inhibidor de la vía de Hedgehog.

Presentación: 150 mg caps x 28.

Indicado para la siguiente patología: Carcinoma de células basales metastásico y/o localmente avanzado, en los

que la cirugía o radioterapia es inadecuada.



• Diagnostico histopatológico de carcinoma de células basales.

• Estudios que demuestren irresecabilidad o estadio metastático.


97



imágenes.

• Ausencia de reacción adversa a medicamentos severa.

• Consentimiento informado.


Dosis: 150 mg una vez al día.

98

2.4 PATOLOGÍAS PARTICULARES

ESCLEROSIS MÚLTIPLE

Requisitos generales para el alta:

Resumen de historia clínica consignando:

• Forma clínica (brotes y remisiones, secundaria progresiva -con o sin brotes sobreimpuestos-, primaria

progresiva).

• Detalle exhaustivo de evolución y brotes.

• Evaluación de escala de discapacidad EDSS y tiempo de deambulación de 7.5 metros.

• Descripción de tratamientos previos, respuesta a los mismos, efectos adversos presentados.

• RMN de cerebro con contraste (y médula espinal en caso de que corresponda) al menos 1 por año.

• El estudio de Bandas oligoclonales en LCR y suero (utilizando isoelectroenfoque e inmunofijación de IgG

posterior.

• Potenciales evocados dependerá del criterio médico al momento del diagnóstico.

• Laboratorio de rutina incluyendo mínimamente: Hemograma, hepatograma, T3, T4, TSH, serología varicela y

el resto según corresponda.

• Serología para virus JC en pacientes que soliciten Natalizumab (y en casos de sea positiva y continúen bajo

tratamiento se solicitará RMN de cerebro cada 6 meses a fin de pesquisar formas de Leucoencefalopatía

multifocal progresiva (LMP) tempranas asintomáticas, por lo que deberán presentar RMN actualizada. Índice

VJC (ver más adelante)

Medicación:

INTERFERON B-1a

Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple recaída/remisión.

99

Formas farmacéuticas: Intramuscular de aplicación semanal (dosis 30 ugr); Subcutánea de aplicación trisemanal

(dosis 22 y 44 ugr).

Requisitos para autorizar el suministro: Ídem requisitos generales.



• Hepatograma.

• Función renal (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).

• Función de la tiroides al inicio y cada 6 meses.

PEGINTERFERON B-1a Se trata de una forma pegilada de interferón b1a que extiende su vida media, lo que permite una dosificación menos

frecuente.

Dosis: - de inicio: 1 dosis de 63 ugr seguida a los 14 días de una dosis de 94 ugr sc -

mantenimiento: 125 mg cada 14 días en forma subcutánea.

Indicaciones: ídem anterior

Requisitos: ídem anterior

INTERFERON B-1b


• Esclerosis múltiple recaída/remisión.

• Esclerosis múltiple secundaria progresiva con recaídas.

Requisitos para autorizar el suministro: Ídem anterior.

Parámetros de monitorización: Idem anterior.

100

ACETATO DE GLATIRAMER


• Esclerosis múltiple recaída/remisión.

• Esclerosis múltiple secundaria progresiva con recaídas.

Dosis: 20 ugr cada 48 hs, o 40 ugr trisemanal.

Requisitos para autorizar el suministro y para monitoreo: Idem anterior.

FINGOLIMOD

Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple recaída remisión.

Dosis: 0.5 mg/día vo.

Parámetros de monitoreo:


• Hepatograma.



• ECG informado (basal, repetir después del período de observación de dosis inicial).

• Examen oftalmológico al inicio del estudio y de 3 a 4 meses después del inicio del tratamiento (continuar los

exámenes periódicos de la duración de la terapia).

• Anticuerpos VZV (pacientes sin antecedentes de varicela confirmados por profesional de la salud o sin varicela

previa documentada de vacuna VZV de serie completa).

• Anticuerpo anti-JCV según corresponda.

101

TERIFLUNOMIDA

Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple: Tratamiento de pacientes con formas recurrentes de

esclerosis múltiple.

Dosis: 14 mg una vez al día vo.

Monitoreo de parámetros:


• Hepatograma.



• Detección de tuberculosis y embarazo antes de la terapia.

DIMETILFUMARATO

Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple: Tratamiento de pacientes con formas recurrentes de

esclerosis múltiple.

Dosis. Oral inicial: 120 mg dos veces al día; después de 7 días, aumentar a la dosis de mantenimiento:

240 mg dos veces al día.



• Hepatograma.

• Función renal.

• Orina completa (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).

• Anticuerpo anti-JCV y detección de MRI para PML según corresponda.

102

NATALIZUMAB

Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple recaída remisión. Tratamiento de pacientes con formas

recurrentes de esclerosis múltiple (EM), generalmente reservado para pacientes que han tenido una respuesta

inadecuada a 2 o más medicamentos indicados para el tratamiento de la EM.

Dosis: Adulto: IV: 300 mg infundidos durante 1 hora cada 4 semanas.



• Hepatograma.


• Serología para virus JC en pacientes que soliciten Natalizumab: en caso de que los anticuerpos resulten

negativos se debe realizar RMN de cerebro y serología cada 6 meses. En los casos en los que los anticuerpos

anti VJC sean POSITIVOS, se debe monitorear según el siguiente esquema.

103

ALEMTUZUMAB

Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple, recaída. Tratamiento de pacientes con formas

recurrentes de esclerosis múltiple (EM), generalmente reservado para pacientes que han tenido una respuesta

inadecuada a 2 o más medicamentos indicados para el tratamiento de la EM.

104

Dosificación: Adulto: IV: 12 mg diarios durante 5 días consecutivos (60 mg en total), seguidos 12 meses después

por 12 mg diarios durante 3 días consecutivos (total de 36 mg); duración total de la terapia: 24 meses.

Parámetros de monitoreo:

• Hemograma completo antes de la iniciación y, luego, mensualmente hasta 48 meses después de la última

infusión.

• Creatinina sérica antes del inicio y luego mensualmente hasta 48 meses después de la última infusión o en

cualquier momento durante el tratamiento si está clínicamente indicado.

• Análisis de orina con recuentos de células de orina (antes de la iniciación y luego mensualmente).

• TSH al inicio del estudio y cada 3 meses hasta 48 meses después de la última perfusión o más tiempo o en

cualquier momento durante el tratamiento si está clínicamente indicado.

• ECG antes de cada curso de tratamiento.

• Detección anual de HPV.

• PPD.

• Exámenes iniciales y anuales de la piel (para el melanoma).

HIPERTENSIÓN PULMONAR

Definición: La HP se define como un aumento de la presión arterial pulmonar (PAP) media (PAPm) ≥ 25 mmHg en

reposo, calculada mediante cateterismo cardiaco derecho (CCD). Los datos disponibles muestran que la PAPm

normal en reposo es 14 ± 3 mmHg, con un límite superior de la normalidad de aproximadamente 20 mmHg.

105

El término HAP describe a un grupo de pacientes con HP caracterizados hemodinámicamente por HP precapilar,

definida por una presión de enclavamiento pulmonar (PEP) ≤ 15 mmHg y una RVP > 3 UW en ausencia de otras

causas de HP precapilar, como la HP causada por enfermedades pulmonares, HPTC u otras enfermedades raras.

Clasificación:

Grupo 1: Hipertensión arterial pulmonar que puede ser idiopática, heredable, inducida a drogas o toxinas y

asociadas con VIH, enfermedades del tejido conectivo, etc.

Grupo 2: Hipertensión Pulmonar secundaria a cardiopatía izquierda.

Grupo 3: Hipertensión pulmonar secundaria a enfermedades pulmonares/hipoxia.

Grupo 4: Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica y otras obstrucciones de arterias pulmonares.

Grupo 5: Hipertensión pulmonar de mecanismo desconocido y/o multifactorial.

Diagnóstico:

• Resumen de historia clínica (inicio de los síntomas, evolución en el tiempo, estado actual del paciente, examen

físico minucioso).

• ECG: Solo si la HTP es grave se podrán ver alteraciones en el mismo (P pulmonale, desviación del eje a la

derecha, hipertrofia VD, BCRD, FA, etc.), de inicio a la consulta.

• Radiografía de tórax: 90% de pacientes con HAPI (Hipertensión Arterial Pulmonar Idiopática), es anormal.

Dilatación de arteria pulmonar central, agrandamiento AD y VD, de inicio a la consulta.

• Gasometría Arterial (de ser necesario), según causa de la HTP.

• Ecocardiograma con doppler color con mediciones de cavidades derechas, TAPSE, etc.: Al inicio y cada 6

meses. Ecocardiograma Transesofágico /RMC si hay cardiopatía congénita, embolias embarazadas, HPTC.

• Test de la marcha de los 6 minutos (TM6M): Al inicio y cada 3 a 6 meses para evaluar evolución.

• Prueba de Esfuerzo Cardiopulmonar: Si se cuenta con el mismo, al inicio del tratamiento, y cada 3 a 6 meses.

• Laboratorio: (Hemograma completo, función hepática y renal, función tiroidea, serología para HIV, VHB y VHC

y perfil inmunológico en búsqueda de esclerosis sistémicas u otras patologías que puedan cursar con la misma,

tener en cuenta NT- ProBNP, anticuerpo anticentromérico, anti RNP U1 y U3).

• Test de Embarazo al inicio y si posteriormente se decide tratamiento, realizar monitoreo mensual y hasta un

mes después de suspendida la medicación.

106

• Tac de Tórax de Alta Resolución: agrandamiento de AP o el VD, causa de HP (enfermedad pulmonar, HPTC).

• Gammagrafía ventilación perfusión: Cuando hubo por ejemplo un TEP.

• Cateterismo cardiaco derecho (confirma la HTP), evaluar síntomas y si responde a medicación y teste de

vasorreactividad para ver si el paciente responde a BCC.

• Ecografía Abdominal y Eco doppler portal: si hay HT portal.

Objetivos: Mejorar Disnea a CF II. TM6M: > 380, > 440 y > 550.

Medicación:

AMBRISENTAN

Descripción: Antagonista de los receptores de la Endotelina A.

Indicado para la siguiente patología: Para pacientes con HAPI y HAP asociada a ETC e infección por el VIH.

Dosis Adulto: 5 mg/día VO e intervalos de 4 semanas según tolerancia y necesidad. Dosis Máxima: 10 mg/día.

Seguimiento:

• Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase

Funcional de la OMS-FC.

• ECG: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante

empeoramiento clínico.

• TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y

ante empeoramiento clínico.

• Ecocardiograma con doppler color: Basal y cada 6 meses.

• Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio

de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT,

Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en

tratamiento con los receptores de Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.

• Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de

la HTP).

• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.

107

BOSENTAN

Descripción: Antagonista de los receptores de la Endotelina A y B.

Indicado para la siguiente patología: HAP (idiopática, asociada a ETC y síndrome de Eisenmenger).

Dosis: <40 kg: inicial y mantenimiento 62.5 mg/ dos veces al día. >40 kg: inicial 62.5 mg dos veces/día 4 semanas,

aumentar dosis gradualmente hasta un máximo de 125 mg dos veces/día.

Seguimiento:


Funcional.




ante empeoramiento clínico

• Ecocardiograma con doppler color: Basal y cada 6 meses.


de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT,

GPT, Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en



la HTP).


MACITENTAN

Descripción: Antagonista de los receptores de la Endotelina.

Indicado para la siguiente patología: HAP (idiopática, asociada a ETC y síndrome de Eisenmenger).

108

Dosis: 10 mg/día como dosis máxima.

Seguimiento:


Funcional.


empeoramiento clínico



• Ecocardiograma con Doppler color: Basal y cada 6 meses.






la HTP).


ILOPROST

Descripción: Análogos de las Prostaciclinas y Agonista de los receptores de las Prostaciclinas.

Indicado para la siguiente patología: Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP) o Hipertensión Pulmonar

Tromboembólica Crónica (HPTC).

Dosis. Inicial: 2.5 mcg/dosis. V. inh. De mantenimiento: 2.5 mcg a 5 mcg/dosis V. inh Dosis Diaria Máxima: 45

mcg/dia V. inh.

Seguimiento:

109


Funcional.

• ECG: basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante


• TM6M: basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y


• Ecocardiograma con doppler color: basal y cada 6 meses.

• Laboratorio de sangre básico: basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, a los 3 a 6 meses de cambio





la HTP).

• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.

EPOPROSTENOL

Descripción: Prostaglandina inhibidora de la agregación plaquetaria. Estimula el adenilato ciclasa, incrementando los

niveles de AMPc.

Indicación:

Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) (hipertensión arterial pulmonar idiopática o heredable e

hipertensión arterial pulmonar asociada a enfermedades del tejido conjuntivo) en pacientes con síntomas pertenecientes a

las Clases funcionales III y IV según la OMS para mejorar la capacidad de ejercicio; en hemodiálisis en situaciones de

emergencia cuando la utilización de heparina conlleva un alto riesgo de causar o exacerbar la hemorragia o cuando la

heparina está contraindicada.

Presentación:

Epoprostenol 0.5 mg F.A x 1 Epoprostenol 1.5

mg F.A x 1


110

- Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase Funcional. - ECG:

Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante empeoramiento

clínico.

- TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante

empeoramiento clínico

- Ecocardiograma con doppler color: basal y cada 6 meses.

- Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de

tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT, Bilirrubina total y

fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en tratamiento con los receptores de

Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.

- Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de la HTP).

- Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.

- Cateterismo Cardiaco Derecho: Basal y cada 6 a 12 meses, cambio de tratamiento o ante empeoramiento clínico (según

disponibilidad)

TREPROSTINIL

Descripción: Análogos de las Prostaciclinas y Agonista de los receptores de las Prostaciclinas.

Indicado para: Pacientes con Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP).

Dosis: Inhalatoria: 18 mcg cada 4 hs, 4 veces/día. Dosis máxima: 54 mcg 4 veces/día Oral: 0.25 mg c/12 hs o

0.125 mg c/8 hs.

Seguimiento:


Funcional.




ante empeoramiento clínico

• Ecocardiograma con doppler color: basal y cada 6 meses.

111






la HTP).


• Cateterismo Cardiaco Derecho: Basal y cada 6 a 12 meses, cambio de tratamiento o ante empeoramiento

clínico.

112

ENFERMEDAD DE POMPE Diagnóstico: Dosaje de la actividad enzimática de la enzima alfa-glucosidasa ácida en gota de sangre seca (DBS) y

confirmación mediante: actividad enzimática en leucocitos (o linfocitos, músculo o fibroblastos) o hallazgo de las dos

mutaciones mediante estudio molecular.

AGLUCOSIDASA ALFA Dosis: 20 mg/kg ev cada 15 días.

Documentación a presentar:

Para inicio del tratamiento:

• Resultado de dosaje de actividad enzimática en DBS + dosaje de actividad enzimática en leucocitos o estudio

genético molecular en el que se documenten dos mutaciones causantes de la enfermedad de Pompe en gen

AGA. Historia clínica mencionando el peso del paciente.

• Informe de estudios.

Estudios para la forma tardía, basales para inicio de tratamiento y estudios de seguimiento para continuar suministro:

Estudios recomendables, pero No excluyentes para inicio de tratamiento o continuación de suministro

Escalas de Calidad de vida

• Audiometría DEXA

Forma Infantil

En la forma Infantil se recomienda

Peso, talla.

• Laboratorio incluyendo CPK, GOT, GPT.

• Examen neurológico /muscular y del neurodesarrollo.

113

• Evaluación cardiológica: Ecocardiograma y ECG.


• Frecuencia respiratoria, Oximetría de pulso, gases en sangre.

• CV durante el llanto.

114

ENFERMEDAD DE GAUCHER

Diagnóstico: Se basa en el dosaje enzimático de la enzima β-Glucocerebrosidsa. La actividad enzimática puede ser medida

en gota de sangre seca (DBS) y confirmada en leucocitos o cultivo de fibroblastos.

Documentación a presentar:


• Medición de la actividad de la enzima deficiente en leucocitos, plasma o fibroblastos.

• Laboratorio: Hemograma con recuento de plaquetas, Calcio/P.

• Coagulograma. AL DIAGNÓSTICO

• Proteinograma electroforético: > 30 años.

• Radiografía simple frente de ambas caderas y ambos fémures.

• Radiografía simple de columna dorsolumbar.

• Radiografía simple de un sitio doloroso. ANTE EVENTO AGUDO, NO DE RUTINA

• Edad ósea: pacientes pediátricos.

• Ecografía abdominal.

DXA: DE INICIO. SI ES NORMAL NO SE REQUIERE EN FORMA ANUAL.

Recomendaciones para estudio y seguimiento

Al

diagnóstico

Evaluación anual

Historia clínica x actualización

Hemograma c/plaquetas x x

Hepatograma x x

Calcio/P x x

Proteinograma >30 años > de 30 años

Ferritina x x

Chitotriosidasa x No se realiza si el paciente es quitotriosidasa

deficiente

CCL18 x En pacientes con déficit de quitotriosidasa

Coagulograma x No se requiere en forma anual

Rx simple de columna

dorsolumbar

x x

Rx simple ambos fémures y

cadera

x x

Edad ósea x Si hay alteración en el crecimiento (pacientes

pediátricos)

115

RM ambos fémures y cadera x x

Volumetría hígado y bazo x x

Ecografía abdominal x En pacientes sin colesistectomia

Densitometría ósea x Cada 2 años si la inicial es normal. Si es patológica

anual

Terapias disponibles

IMIGLUCERASA

Terapia de reemplazo enzimático.

Dosis recomendada: Para pacientes pediátricos o de alto riesgo: 60U/Kg/infusión, pacientes de bajo riesgo:

45 U/K/infusión.

VELAGLUCERASA ALFA

Descripción: Glicoproteína. Suplementa o reemplaza a ß-glucocerebrosidasa.

Presentación: vial 200 UI.

Indicado para la siguiente patología: Enfermedad de Gaucher tipo I.




• Evaluación neurológica (incluye RMN columna cervical, estudios de deglución, potenciales evocados

auditivos).

• Evaluación respiratoria (polisomnografía).

• Evaluación cardiológica.

• Evaluación oftalmológica.

• Laboratorio: Hemograma con recuento de plaquetas, Calcio/P, Coagulograma.

• Proteinograma electroforética: > 30 años.

116

• Imágenes: Radiografía simple frente de ambas caderas y ambos fémures; Rx simple de columna dorsolumba;

radiografía simple de un sitio doloroso; edad ósea: pacientes pediátricos; ecografía abdominal; DXA.


• Laboratorio anual.

• RMN idem al diagnóstico en forma anual.

• Radiografía simple ante la presencia de síntomas que presuponen fractura u otro síntoma.

• Ecografía abdominal anual si presenta cálculos biliares de lo contrario cada 3 años

• DXA: anual en aquellos pacientes con osteopenia u osteoporosis, o bien en terapia con medicación

coadyuvante, de lo contrario cada 2 años.

Dosis: 60 UI/kg de peso cada 2 semanas.

ELIGLUSTAT

Descripción: terapia de reducción de sustrato, Indicaciones: en

>de 18 años.

Dosis: 1 o 2 compr x día de 200 mg (según sean metabolizadores lentos, intermedios o rápidos del CYP2D6) Presentación:

caja x 60 compr

MIGLUSTAT

Descripción: Inhibidor de la enzima glucosilceramide sintetasa.

Presentación: 100 mg, caps x 90.

Indicado para la siguiente patología: Enfermedad de Gaucher tipo I. (como segunda línea de tratamiento, reservada para

pacientes no candidatos a reemplazo enzimático)




• Evaluación neurológica (incluye RMN columna cervical, estudios de deglución, potenciales evocados

auditivos).

117

• Evaluación respiratoria (polisomnografía).

• Evaluación cardiológica.

• Evaluación oftalmológica.

• Laboratorio: Hemograma con recuento de plaquetas, Calcio/P, Coagulograma.

• Proteinograma electroforética: > 30 años.

• Imágenes: Radiografía simple frente de ambas caderas y ambos fémures; radiografía simple de columna

dorsolumbar; radiografía x simple de un sitio doloroso; Edad ósea: pacientes pediátricos; Ecografía abdominal;

DXA.


• Laboratorio anual.

• RMN idem al diagnóstico en forma anual.

• Radiografía simple ante la presencia de síntomas que presuponen fractura u otro síntoma.

• Ecografía abdominal anual si presenta cálculos biliares de lo contrario cada 3 años.

• DXA: anual en aquellos pacientes con osteopenia u osteoporosis, o bien en terapia con medicación

coadyuvante, de lo contrario cada 2 años.

Dosis: 1 capsula de 100 mg v.o / 3 veces por día.

118

ENFERMEDAD DE FABRY Diagnóstico:

• El dosaje de la actividad enzimática de la enzima alfa-galactosidasa A es suficiente para el diagnóstico en

hombres.

• En mujeres, se requiere la demostración de la mutación en el gen GLA causante de la enfermedad de Fabry ya

que pueden presentar actividad enzimática en valores normales.

• La actividad enzimática puede ser medida en plasma, leucocitos o en gota de sangre seca (DBS).

Tratamientos disponibles

AGALSIDASA BETA

Dosis: 1 mg/Kg cada 15 días

AGALSIDASA ALFA

Dosis: 0,2 mg/Kg cada 15 días

Indicaciones para el tratamiento

• En pacientes hombres con fenotipo clásico, el tratamiento debe ser iniciado en edad pediátrica. Si el

diagnóstico se realiza en edad adulta el tratamiento debe comenzar en forma inmediata.

• En mujeres con fenotipo clásico, si existen síntomas característicos se debe iniciar tratamiento a la brevedad.

Cuando no se evidencian síntomas en mujeres con fenotipo clásico, la presencia de signos de compromiso

renal, cardiaco o cerebrovascular en el laboratorio, imágenes o biopsia, justifican iniciar el tratamiento.

• En pacientes adultos con fenotipo de inicio del adulto (Fabry tipo 2), la terapia de reemplazo puede diferirse

hasta que se presenten signos o síntomas característicos de la enfermedad o se demuestre daño tisular activo

en la biopsia renal y/o cardiaca

Documentación a presentar

• Resultado del estudio de actividad enzimática en el caso de los varones. Resultado del estudio molecular

genético en el que se documente una mutación causante de la enfermedad de Fabry en el gen GLA.

• Historia clínica mencionando el peso del paciente.

• Informe de estudios:

1. Renal: Filtrado glomerular (FG) medido o calculado. Albuminuria o Proteinuria en recolección de orina 24 hs o en

muestra al azar. Basal y cada 3 meses

2. Cardíaco: ECG, Ecocardiograma. No excluyentes y en casos puntuales: RMN cardíaca con contraste o T1 mapping.

Basal y Anual

3. Cerebro vascular: RNM de cerebro con angioRNM de vasos intracraneales (No recomendado en niños) o TC de

cerebro sin contraste en caso de contraindicación a la RNM (no recomendado en niños). Basal y anual

4. Sistema nervioso periférico: No excluyentes, en caso de manifestación de dolor, evaluación e historial del dolor

medidos por escalas validadas (BPI3 o Neuropatic Pain System Inventory), QST. Evaluación de síntomas

autonómicos:

119

TA en decúbitos para ortostatismo.

5. Oído: No excluyente, solo a criterio: audiometría, nistagmografía

6. Pulmonar: Rx tórax. Basal y anual

7. Oftalmológico: No excluyente: evaluación de córnea mediante lámpara de hendidura

8. Bioquímico: Lyso GL-3. Basal y cada 3 a 6 meses.

MUCOPOLISACARIDOSIS I Diagnóstico: Se basa en el dosaje enzimático de la enzima ALFA L IDURONIDASA. La actividad enzimática puede ser medida

en gota de sangre seca (DBS, como screening) y confirmada en leucocitos.

Requisitos:

Para inicio del tratamiento:

• Resultado de dosaje de actividad enzimática en DBS + dosaje de actividad enzimática en leucocitos o estudio

genético molecular en el que se documenten dos mutaciones causantes de la enfermedad de MPSI en gen IDUA.

• Historia clínica completa mencionando datos antropométricos del paciente

• Dosaje de Glicosaminoglicanos en orina basal

• Informe de estudios:

Los pacientes con MPS I requieren una evaluación basal completa datos objetivos del cuadro clínico y un seguimiento regular

periódico que permitirá detectar precozmente complicaciones y supervisar la respuesta al tratamiento. Se proponen los

siguientes estudios basales y de seguimiento cada 6 meses:

1. Evaluación cardiovascular:

a. ECG

b. Ecocardiograma

2. Evaluación respiratoria y del índice de apneas:

a. Polisomnografía (Recomendable, no excluyente. Inicial y anual)

b. Espirometría (dependiendo de la edad del paciente y estado de maduración intelectual)

3. Evaluación radiológica:

a. Rx de columna dorsolumbar frente y perfil

b. Columna cervical con extrema precaución por la frecuencia de displasia de las apófisis odontoides c.

Cráneo perfil

d. Cadera

e. Manos de frente

120

f. Rx tórax frente

4. Evaluación neurológica (Recomendable, no excluyente)

a. Evaluación de la estabilidad cervical:

i.RMN de columna cervical

b. Evaluar signos y síntomas sospechosos de hidrocefalia y/o hipertensión endocraneana.

i.En el centro especializado que realiza el control, evaluarán la necesidad de realizar TAC o RMN de cerebro.

5. Evaluación oftalmológica (recomendable, no excluyente)

a. Agudeza visual disminuida por opacidad corneal. (Se valora examinando con lámpara de hendidura).

b. Fondo de ojo: pérdida de la visión periférica y ceguera como resultado de la degeneración retiniana y de la

disfunción de conos respectivamente

c. Medición de la presión intraocular: para evaluar glaucoma

MUY IMPORTANTE:

Anestesia: frente a estudios o tratamientos que requieran anestesia, deben tenerse en cuenta que debe realizarse solo en

centros con experiencia, por las severas dificultades que pueden existir con estos pacientes. La intubación puede ser

dificultosa como consecuencia de la infiltración por glicosaminoglicanos en todo el tracto respiratorio, las secreciones

aumentadas, el cuello corto, la limitación de los movimientos de la mandíbula y la lengua grande. Es recomendable una

fibroscopía de la vía aérea superior. Puede ser necesario realizar una traqueotomía de urgencia en casos de complicaciones

durante el procedimiento anestésico.

TRATAMIENTO:

Para las formas severas (Hurler):

LARONIDASA a razón de 0,58mg/kg/semana en infusión endovenosa a intervalos crecientes según prospecto: se realiza

la administración peritrasplante. Se recomienda continuar con la TRE hasta certificar un injerto exitoso con quimerismo del

80%o mayor y actividad enzimática del donante normal.

Trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH): Se recomienda para las formas severas cuando el deterioro cognitivo

no es profundo. Las recomendaciones vigentes recomiendan la evaluación del estatus cognitivo según las técnicas

mencionadas más delante de acuerdo a la edad del paciente. Para el caso del trasplante se prefiere que el paciente tenga un

121

coeficiente intelectual (CI) de al menos 70, y una edad de hasta 2 años. Igualmente, el parámetro fundamental es la

valoración del CI.

En menores de 3 años se recomienda utilizar la prueba de Bayley, entre los 3 y 5 años la prueba de Wipssi y entre los 6

y 16 años la prueba de WISC-III

Para las formas atenuadas:

El único tratamiento disponible es la terapia de reemplazo enzimático con LARONIDASA a razón de 0,58mg/kg/semana en

infusión endovenosa a intervalos crecientes según prospecto. El paciente debe ser evaluado según las normas antedichas

para prevenir complicaciones secundarias a la progresión de la enfermedad. El tratamiento es de por vida.

122

MUCOPOLISACARIDOSIS II (Enfermedad de Hunter)

Descripción: Enfermedad genética hereditaria, ligada al cromosoma X, de la clase de las enfermedades de depósito

lisosomal (EDLs). Causado por la deficiencia de una enzima llamada iduronato-2-sulfatasa.

Medicación:

IDURSULFASA

Presentación y dosis: Idursulfasa 0,5 mg/kg en infusiones semanales.

Documentación para autorizar suministro:

• Historia clínica que incluya peso.

• Laboratorio que incluya función renal y hepática.

• Índice de calidad de vida.


• Control respiratorio.

• Control neurológico.

• Imágenes óseas si hay lesión.

Documentación para continuar medicación:

Cada 3 meses

-Laboratorio que incluya función renal y hepática.Ausencia de enfermedad infecciosa aguda.

123

Exclusiones:

• Enfermedad cerebral Terminal.

• Menores de 5 años.

MUCOPOLISACARIDOSIS TIPO IV (Enf de Morquio A)

Medicación:

ELOSULFASA ALFA

Descripción: Terapia de reemplazo enzimático.

Presentación: Vial 5 mg/5ml.


• Historia clínica que incluya peso.


• Índice de calidad de vida.




• Imágenes óseas si hay lesión. Control traumatológico.



• Ausencia de enfermedad infecciosa aguda.

124

Exclusiones: Menores de 5 años.

Dosis: 2mg/kg de peso corporal administrado una vez a la semana en perfusión intravenosa de aproximadamente 4 horas de

duración.

MUCOPOLISACARIDOSIS VI (Síndrome de Maroteaux – Lamy)

Es una enfermedad de almacenamiento lisosómico con afectación sistémica progresiva, asociada a un déficit de

arilsulfatasa B (ASB) que conduce a una acumulación de dermatán sulfato.

Medicación:

GASULFASA

Descripción: Reemplazo enzimático con N- acetilgalactosamine -4-sulfatasa recombinante humana.

Dosis: 1mg/kg semanal.

Documentación para alta:

• Historia clínica actualizada.



• Control traumatológico.



• Audiometría.

125

• Imágenes óseas si hay lesión.

• Laboratorio que incluya función hepática.

Documentación para continuar medicación:



• Control traumatológico.


• Laboratorio que incluya función hepática.

Exclusiones: Niños menores de 5 años.

126

HEMOFILIA Se dará cobertura en los siguientes casos:

1. Hemofilia tipo A: Déficit de factor VIII.

2. Hemofilia tipo B: Déficit de factor IX.

3. Enfermedad de Von Willebrand tipo III

Inclusiones:

• Tratamiento farmacológico profiláctico con factor VIII, VIIr, concentrados de complejo de protombina

activada (CCPA Feiba) o IX

• Tratamiento farmacológico a demanda con factor VIIr, VIII CCPA (Feiba) o IX

• Tratamiento farmacológico profiláctico con factor VIII a altas dosis (inmunotolerancia-ITT) para pacientes con

elevado título de inhibidor de Factor VIII.

• Tratamiento farmacológico con factor VIII más factor de VW en enfermedad de Von Willebrand

Modalidad de provisión de Factor VIII (plasmático y recombinante)

• Hemofilia A grave en profilaxis: Sistema de Compra Consolidada.

• Hemofilia A grave en inmunotolerancia con altas dosis de factor VIII: Sistema de Compra Consolidada.

• Hemofilia A grave con inhibidor de alto título con CCPA (Feiba) o Factor VIIr: Fuera de cápita. No vía de

excepción. Gestión a cargo de la UGP.

• Hemofilia A grave en profilaxis con evento agudo o programado: Fuera de cápita. No vía de excepción. Gestión

a cargo de la UGP.

• Hemofilia A grave con tratamiento a demanda: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a cargo de la

UGP.

• Hemofilia A moderada o leve: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a cargo de la UGP.

• Hemofilia B en profilaxis o con tratamiento a demanda: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a

cargo de la UGP.

• Enfermedad de Von Willebrand tipo III: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a cargo de la UGP.

127

Para el alta en Egov se deberá enviar una historia clínica completa, incluyendo copias de las determinaciones que avalen el

diagnóstico de la patología, así como también el dosaje de inhibidores.

La actualización de la historia clínica deberá realizarse cada 3 (tres) meses.

Para el alta en el Sistema de Compra Consolidada, además de la historia clínica, deberán enviar el formulario para la solicitud

de Factor VIII en el SCC con TODOS los datos completos y legibles.

• Fecha de la prescripción.

• Nombre y apellido completo.

• DNI.

• Número de beneficiario

• Domicilio (incluir la provincia).

• Número de teléfono celular del afiliado o familiar, si lo posee.

• Sello aclaratorio del médico (legible).

• Tipo de hemofilia.

• Grado de severidad. (leve, moderada, grave) Tipo de tratamiento (plasmático/recombinante).

• Peso actualizado.

• Dosis/kg y dosis total por aplicación (ej. 1000 u 3 veces por semana).

• Frecuencia de aplicación.

• Modalidad (profilaxis-inmunotolerancia).

• Mail de referencia de la UGP para recibir las autorizaciones de la provisión de factor VIII.

• Especificar la farmacia a la que se debe enviar la medicación, acorde al listado de farmacias disponibles para

cada UGP, que se enviarán y actualizarán oportunamente.

El formulario puede ser actualizado cada 3 (tres) meses.

Los afiliados para poder retirar la medicación de la farmacia van a tener que presentar una prescripción mensual, con sus

datos y la cantidad de viales para ese mes de profilaxis.

Los pedidos de factores para eventos extra-profilaxis ya sean agudos o programados, deberán ser enviados por cuerda

separada y nunca ser incluidos en el mismo formulario. (ej.: usa 12 viales por mes, y necesita 4 más por una extracción

dentaria, no enviar un pedido por 16 marcando profilaxis y evento). LOS PEDIDOS QUE NO CUMPLAN ESTA NORMA SERÁN

RECHAZADOS.

Toda la documentación debe ser revisada por la auditoría médica de la UGP antes de ser remitida por Egov a fin de evitar

demoras por los rechazos que pudieran ocurrir por incumplimiento de normativas.

Prescripción médica, historia clínica que avale la indicación y cronograma de uso, del período anterior al solicitado.

128

INCLUIR SALUD. FORMULARIO PARA PRESCRIPCIÓN DE FACTORES ANTIHEMOFÍLICOS

FECHA DE LA PRESCRIPCIÓN

DIA………...MES………...AÑO… ………………

NOMBRE UGP

APELLIDO

DOMICILIO

DNI

BENEFICIO TELÉFONO

TIPO HEMOFILIA

GRADO DOSAJE F VIII

INHIBIDOR SI/NO DOSAJE

FECHA DX

TIPO DE TTO

PROFILAXIS/DEMANDA

EVENTO INTRA PROFILAXIS

AGUDO

PROGRAMADO

TRATAMIENTO INDICADO PLASMÁTICO/RECOMBINANTE JUSTIFICACIÓN (PARARECOMBINANTESE EXCLUYEBIOSEGURIDAD O PORTACIÓNDE

PESO DEL PACIENTE INHIBIDOR)

DOSIS/KG FRECUENCIA DE APLICACIÓN

RESUMEN CLÍNICO ACTUALIZADO:

129

FIRMA

SELLO

LOS FORMULARIOS ENVIADOS SIN FECHA, CON LETRA O SELLO ACLARATORIO ILEGIBLE, TACHADURAS/ENMIENDAS NO

SALVADAS Y ANTIGÜEDAD MAYOR A 90 DÍAS SERÁN RECHAZADOS

130

FORMULARIOS

131

AL MÉDICO PRESCRIPTOR

(1) Por favor consignar los datos que correspondan con letra de imprenta y clara. (se rechazarán solicitudes

ilegibles)

(2) El criterio general de aprobación de las solicitudes se basa en los medicamentos aprobados por la

Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), la Food and Drug

Administration (FDA) y la European Medicine Agency (EMA), para las indicaciones precisadas en cada caso.

(3) Se puede programar más de 1 ciclo de tratamiento y hasta 3 meses en un sólo pedido.

DATOS DEL PACIENTE NOMBRE

Y APELLIDO:

................................................................................................................................................................................

EDAD............................................................SEXO: ……………………………………………………………………………….

DNI.........................................................................................................................................................................

BENEFICIO Nº...................................................................................................................…………………….

LOCALIDAD:......................................................................................................................................................

PROVINCIA:........................................................................................................................................................

TELÉFONO: .......................................................................................................................................................

DIAGNÓSTICO: …….........................................................................................................................................

…………………………………………………………………………………………………………………..

ALTURA:........................PESO:..........................................................................................................................

SUPERFICIE CORPORAL:..................................................................................................................................

Formulario de Solicitud de Medicamentos PROGRAMA FEDERAL INCLUIR SALUD

132

DATOS DEL MÉDICO PRESCRIPTOR

NOMBRE Y APELLIDO:

..........................................................................................................................................................................

...... ESPECIALIDAD:

..............................................................................................................................................................................

TELÉFONO PARTICULAR O CELULAR (incluir prefijo):

........................................................................................................................................................................

CORREO ELECTRONICO:

……………………………………………………………………………….………………………………………………………………….

DIAGNÓSTICO QUE JUSTIFICA LA INDICACIÓN EFECTUADA RESUMEN

DE HISTORIA CLÍNICA

……………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..

…………………………………………………………………………………………………..................................................................

................................................................................................................................................................................

………………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..

…………………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..

…………………………………………………………………………………………………………………………………………………………………

.

……………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..

………………………………………………………………………………………………………………………………………………………….

133

TERAPIA/S PREVIA/S:

• Cirugía:

• Quimioterapia:

• Hormonoterapia:

• Inmunoterapia:

• Radioterapia:

• Diálisis:

FECHA Y RESPUESTA AL TRATAMIENTO ANTERIOR:

................................................................................................................................................................

…………………………………………………………………………………………………………………………………………………

………………………………………………………………………………………………………………………………………………..

………………………………………………………………………………………………………………………………………………..

ESQUEMA TERAPÉUTICO SOLICITADO

• Número total de ciclos:

…………………………………………………………………………………………………

• Frecuencia de los ciclos:

…………………………………………………………………………………………………….

• Tiempo de tratamiento:

……………………………………………………………..……………………………………

MEDICAMENTOS (incluir sólo con nombre genérico):

...............................................................................................................................................................

…………………………………………………………………………………………………………………………………………………

134

………………………………………………………………………………………………………………………………………………….

……………………………………………………………………………………………………………. ……….

Dosis/m2 o Kg Dosis / día………………………………………………………………………………………..

…………………………………………………………………………………………………………

Dosis total por ciclo……………………………………………………………………………………

…….….……………………………………………………………………………………………

Días de administración……………………………………………………………………………..

……….………………………………………………………………………………………………

Intervalo......................................................................................................................................................

................................................................................................................................................

..............................................................................................................................

Aclarar número de envases que necesita por ciclo, por medicamento y vía de suministro:

……………………………………………………………………………………………………………

……………………………………………………………………………………………………………

……………………………………………………………………………………………………

Institución

................................................................................................................................................................

Firma y sello del prescriptor:

Firma y sello del Jefe de Servicio:

Firma del Director del Hospital:

Fecha de prescripción: ........../.........../...........

135

AL MÉDICO PRESCRIPTOR

(4) Por favor consignar los datos que correspondan con letra de imprenta y clara. (se rechazarán solicitudes

ilegibles).

(5) El criterio general de aprobación de las solicitudes se basa en los medicamentos aprobados por la

Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), la Food and Drug

Administration (FDA) y la European Medicine Agency (EMA), para las indicaciones precisadas en cada caso.

(6) Especificar detalladamente sin hacer alusión a marcas o modelos

DATOS DEL PACIENTE

NOMBRE Y APELLIDO:

..................................................................................................................................................................................

EDAD............................................................ SEXO…...........................................................................................

DNI: ..............................................................BENEFICIO Nº.............................................................................

LOCALIDAD:...........................................................................................................................................................

PROVINCIA:........................................................................................................................................................

TELÉFONO: ……….................................................................................................................................................

DIAGNÓSTICO: .....................................................................................................................................................

ALTURA: ........................ PESO:....................... SUPERFICIECORPORAL:....................................................

DATOS DEL MÉDICO PRESCRIPTOR

NOMBRE Y APELLIDO: .....................................................................................................................................

ESPECIALIDAD: ................................................................................................................................................

TELÉFONO PARTICULAR O CELULAR (incluir prefijo): ...............................................................................

DIAGNÓSTICO QUE JUSTIFICA LA INDICACIÓN EFECTUADA

RESUMEN DE HISTORIA CLÍNICA

……………………………………………………………………………………………………………………

…………………………………………………………………………………………………………………...... ........................................................................................................................................................................................

Formulario de Solicitud de Insumos y Elementos de Tecnología Biomédica PROGRAMA FEDERAL INCLUIR SALUD

136

...............................................................................................................................................................................................

INSUMO O ELEMENTO SOLICITADO

Características específicas:

……………………………………………………………….............................................................................................................

.................

..................................................................................................................................................................................

…………………………………………………………………………………………………………………………………

……………………………………………………………………………………………………………………..

……………………………………………………………………………………………………………………..

……………………………………………………………………………………………………………………..

……………………………………………………………………………………………………………………..

Institución

............................................................................................................................................................................

Firma y sello del prescriptor:

Firma y sello del Jefe de Servicio:

Firma del Director del Hospital:

Fecha de prescripción: ........../.........../.......

Formulario de Solicitud de Insumos y Elementos de Tecnología Biomédica PROGRAMA FEDERAL INCLUIR SALUD

137

INCLUIR SALUD. FORMULARIO PARA PRESCRIPCIÓN DE FACTORES ANTIHEMOFÍLICOS

FECHA DE LA PRESCRIPCIÓN

DIA………...MES………...AÑO………… ………

NOMBRE UGP

APELLIDO

DOMICILIO

DNI

BENEFICIO TELÉFONO

TIPO HEMOFILIA

GRADO DOSAJE F VIII

INHIBIDOR SI/NO DOSAJE

FECHA DX

TIPO DE TTO

PROFILAXIS/DEMANDA

EVENTO INTRA PROFILAXIS

AGUDO

PROGRAMADO

TRATAMIENTO INDICADO PLASMÁTICO/RECOMBINANTE JUSTIFICACIÓN (PARA RECOMBINANTE SE EXCLUYE BIOSEGURIDAD O PORTACIÓNDE INHIBIDOR)

PESO DEL PACIENTE

DOSIS/KG

FRECUENCIA DE APLICACIÓN

RESUMEN CLÍNICO ACTUALIZADO:

138

FIRMA SELLO

LOS FORMULARIOS ENVIADOS SIN FECHA, CON LETRA O SELLO ACLARATORIO ILEGIBLE, TACHADURAS/ENMIENDAS NO SALVADAS Y ANTIGÜEDAD MAYOR A 90 DÍAS SERÁN RECHAZADOS

Documents

AGENCIA NACIONAL DE DISCAPACIDAD · • Control estricto con hepatograma, creatinina, el BUN y la cistatina C sérica cada 2 (dos) meses. • Perfil lipídico (aumento de triglicéridos