Biologische geneesmiddelen - De therapie van de toekomst

BIOLOGISCHEGENEESMIDDELEN

DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST

Van primordiaal belang in België

Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie

#GoforInnovation

In België is het gebruik van biologische geneesmiddelen gedurende de laatste10 jaar verdubbeld

Biologische geneesmiddelen vertegenwoordigen een belangrijk deel binnen het huidige beschikbare geneesmiddelenaanbod

• Tussen 2003 en 2013 is het aantal beschikbare biologische geneesmiddelen in België gestegen van 125 naar 221

• Het aantal behandelingsdagen is de voorbije 10 jaar toegenomen met 93 % 1

2003 2013

+93 %

109 Mio

125 Biologische geneesmid-

delen

221 Biologische geneesmid-

delen

211 Mio 1

Behandelings-dagen

van de totale Belgische (bio)farmaceutische markt 2

in-patent 2

gebruikt in ziekenhuizen 2

26 %

65 %

53 %

VEEL BELGISCHE PATIËNTEN WORDEN GEHOLPEN MET BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN

BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST

2

1 DDD Defined daily doses – IMS data2 IMS, Value MAT 06 2013

België speelt een vooraanstaande rolin Onderzoek en Ontwikkeling dankzij haar internationaal erkend wetenschappelijk eco-systeem

30 % van de Europese biotechnologische industrie is in België gevestigd

Belangrijke wetenschappelijkesamenwerkingsakkoordenkomen tot stand in België

BELGIË: EUROPESE “BIO-VALLEY”

3 In marktwaarde (euro)4 KBC Securities, 20135 Flanders Investment & Trade, The Life Science Industry in Flanders, 2012; OECD Key Biotech Indicators, 20136 Belgian Foreign Trade Agency, 20117 VIB : Vlaams Insituut voor Biotechnologie8 Welbio : Walloon Excellence in Life Sciences and Biotechnology9 VIB jaarverslag 2012

van de Europese biotech industrie 3 bevindt zich in België terwijl ons landnauwelijks 2 % van de Europesebevolking vertegenwoordigt 4

in de top 25 van Europa’s universiteitenvoor biowetenschappen 6

in België 5

samenwerkings- en licentieovereenkomsten tussen Belgische universiteiten & biofarma industrie waarvan binnen en buiten België 9 • 50 % in België gebaseerde bedrijven• 30 % EU-gebaseerde• 20 % USA-gebaseerde

30 %

3 Belgische universiteiten

België behoort tot de top van de wereld

2 biotechbedrijven

127 biotechbedrijven

Meer dan 100

1999:

2013:

R&DBIOTECHNOLOGY

LEADER• 14 Belgische universitaire

campussen 6 (5 Vlaanderen, 5 Wallonië, 4 Brussel)

• 7 universitaire ziekenhuizen• 22 onderzoekscentra• 23 incubatoren met biotech

activiteit• Interuniversitaire structuren:

VIB 7 & Welbio 8

TOP 25


10 Schellekens, H. Biosimilar therapeutics - what do you need to consider? NDT Plus 2009 (suppl 1- 127-136 at 127)

KLASSIEKE GENEESMIDDELEN

Kleine, eenvoudige, stabiele moleculaire structuur 10

Eenvoudige chemische ingrediënten.

Productie door chemische synthese100 % reproduceerbaar 10

Combinatie van specifieke chemischebestanddelen in een gestructureerd

& voorspelbaar proces.

BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN

Complexe, grote, onstabielemoleculaire substanties

Complexe 3-dimensionele structuur.

Gemaakt van levende cellen Niet 100 % reproduceerbaarZeer complex productieproces.

Zeer gevoelig voor wijzigingen in het proces (bereiding, zuivering, formulering...).

Zelfs met dezelfde bestanddelen en hetzelfde proces is het eindproduct

niet 100 % reproduceerbaar.


Biologische geneesmiddelen:

• verbeteren op een significante manier de behandeling van ernstige ziektes • helpen om bv. kanker, diabetes, de ziekte van Alzheimer, HIV/AIDS,

bepaalde nieraandoeningen, zeldzame ziektes te bestrijden• hielpen reeds meer dan 350 miljoen patiënten wereldwijd

KLASSIEKE VS BIOLOGISCHEGENEESMIDDELEN TOEGELICHT

Moleculaire structuur

Productie

4

GENERISCHE GENEESMIDDELEN

Bioequivalent

Zelfde actief bestanddeel, zelfde concentratie, zelfde dosering,

zelfde toedieningsvorm als het origineel.

Excipiënten zijn verschillend, wat de biologische beschikbaarheid11 van het geneesmiddel kan wijzigen.

Geen klinische studies vereistom bioequivalentie aan te tonen.

BIOSIMILARS GENEESMIDDELEN

Similair maar niet identiek

Gemaakt op basis van andere levende cellen dan het origineel.

Ander productieproces dan het origineel12.

Klinische studies vereist om gelijkaardigeveiligheid en doeltreffendheid

aan te tonen.

Klinische opvolging namarkt-intrede noodzakelijk.

11 Manier waarop het geneesmiddel door het lichaam wordt opgenomen12 Ludwig H, Mellstedt H, and Niederwieser D. The challenge of biosimilars, Annals of Oncology. 2008; 19: 411-419 at 411

Generieken en biosimilars:

• zijn beschikbaar na het vervallen van het octrooi van het origineel• doorlopen een fundamenteel verschillend kopieerproces

Een biosimilar is niet de generiek van een origineel biologisch geneesmiddel.

GENERISCHE GENEESMIDDELEN ONDERSCHEIDEN VAN BIOSIMILARS

Na het vervallen van het octrooi



BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN: VERNIEUWEND, UNIEK, WAARDEVOL VOOR DE SAMENLEVING

Wat zijn de voordelen van biologische geneesmiddelen?

• Meer gerichte behandelingen• “Op maat” behandelingen• Behandelingen die een belangrijke therapeutische vooruitgang betekenen voor ziektes zoals

autoimmuunziektes, kanker, infectieziektes, HIV/AIDS, cardiovasculaire ziektes, diabetes, oogaandoeningen, mucoviscidose, nieraandoeningen…

Wat zijn de karakteristieken van biologische geneesmiddelen?

• Ze zijn gemaakt van levende organismen. Complexiteit en heterogeniteit zijn inherent aan de aard van biologische producten en aan hun productieproces

• Ze zijn uniek. Twee biologische geneesmiddelen zijn nooit identiek.• Voor al hun indicaties zijn ze onderworpen aan uitgebreide klinische studies.• Ze zijn niet uitwisselbaar.

Productieproces = Product .

Typical Protein Production Process

Clone gene into a vector

START

Transfect vector into host cell

Select optimum cell for production

Cell culture expansion up to commercial scale

Purification e.g. Down-stream processing (multiple steps)

In contrast to small molecule chemical pharmaceuticals, the manufacture of biologicals is more complex, highly sensitive and more costly

EN

D

Highly complex protein with 3 or 4 levels of structure

6

6

Betreffende het gebruik van biologische geneesmiddelen, een aantal belangrijke aanbevelingen:

• Geen ongecontroleerd overschakelen van een biologisch geneesmiddel naar een ander: het toezicht van de arts is essentieel

• Bij goede therapeutische respons kan overschakelen nooit opgelegd worden omwille van besparingen• Uit te sluiten van voorschrijven op stofnaam (VOS) 13 (aanbeveling van het FAGG) 14

Waarom zijn originele biologische geneesmiddelen een vaste waarde voor de samenleving?

• Bij elke nieuwe generatie neemt hun werkzaamheid toe• Ze dragen significant bij tot de financiële duurzaamheid van de gezondheidszorg in België via: - geleidelijke prijsdalingen, tot 25 %15

- de overgang naar de categorie ‘goedkope geneesmiddelen’ (net zoals biosimilars) indien hun prijs met 15 % daalt bij de introductie van een biosimilar

- soms lagere prijzen dan die van biosimilars

13 VOS: voorschrift op stofnaam14 FAGG website - biologische geneesmiddelen; EMA-website - guidances biological & biosimilar medicines15 Na 12 jaar -17 %, na 15 jaar -2,41 %, na 18 jaar -7,5 %


Vera

ntw

oord

elijk

e ui

tgev

er: C

athe

rine

Rutte

n vo

or p

harm

a.be

, Alg

emen

e Ve

reni

ging

van

de

Gen

eesm

idde

leni

ndus

trie

. D/2

014/

4021

/1.

van de belangrijkste geneesmiddelen zijn biologische geneesmiddelen

biotechnologische therapieën vandaag beschikbaar

70 %

> 200

van de therapieën in ontwikkeling zijn gebaseerd op biotech ontdekkingen of methodes

lopende klinische studies, waarvan > 300 in eind-fase

80 %

> 1000

miljoen patiënten zijn geholpen met biologische therapieën

> 350

nieuwe biotech geneesmiddelen & vaccins worden nu getest voor meer dan 100 ziektes, waaronder kanker, diabetes, ziekte van Alzheimer, HIV/AIDS, nierziektes…

650


BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN,DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST

Een aantal kerncijfers. Vandaag, werelwijd:

pharma.be vzw/asbl Terhulpsestwg. 166 Chée de La Hulpe Brussel 1170 Bruxelles [email protected] 8


Documents

Biologische geneesmiddelen - De therapie van de toekomst