Grupos y “Redes” de Investigación p y gen Neonatología y Pediatría

de ámbito nacional y europeoCongreso Nacional de la SEFH

de ámbito nacional y europeoCongreso Nacional de la SEFH

Mesa: Ensayos Clínicos en Pediatría

Adolf Valls-i-SolerH. Universitario de Cruces, Univer. País Vasco /EHUH. Universitario de Cruces, Univer. País Vasco /EHU

Bilbao, Octubre 3, 2012

En niño no es un adulto pequeñitoEn niño no es un adulto pequeñito… tampoco desde el punto de vista farmacológico… tampoco desde el punto de vista farmacológico

Peculiaridades PK/PD en neonatos

Objetivos1. Redes Pediátricas de Investigación

. En relación al desarrollo de medicamentos para niños. En relación al desarrollo de medicamentos para niños¿Qué son?¿Qué pretenden?¿Qué pretenden?¿Qué ofrecen?

2. Proyectos Investigación CE 7ºPMI “Medicines for Children”- GRIP- GRIP- NeoCirculation

3. Redes Pediátricas/Neonatales (Coordinator)EuroNeoNet- EuroNeoNet

-- Red SAMID Red SAMID

UE Datos pediátricosUE. Datos pediátricos

•• 75 M niños 75 M niños (20% población)(20% población)

•• 45.000 pediatras 45.000 pediatras (1/1.666 niños)(1/1.666 niños)

•• Sólo 12 Farmacólogos Clínicos PediátricosSólo 12 Farmacólogos Clínicos Pediátricos (E ñ 1?)(E ñ 1?)•• Sólo 12 Farmacólogos Clínicos Pediátricos Sólo 12 Farmacólogos Clínicos Pediátricos (España 1?)(España 1?)

•• Pocos EC pediátricosPocos EC pediátricos•• Pocas formulaciones pediátricasPocas formulaciones pediátricasPocas formulaciones pediátricasPocas formulaciones pediátricas•• Medicamentos usados fuera de indicación (“off. Medicamentos usados fuera de indicación (“off. labellabel”)”)

European Network of Paediatric Research NetworksEuropean Network of Paediatric Research Networks

• foster high-quality, ethical research on medicines for children• enable collaboration between networks & stakeholders• co-ordinate studies relating to paediatric medicines & avoid

unnecessary testing • build up scientific & administrative competence at a EU level• help recruitment of patients for RCT• promote EC framework program applications• Enpr-EMA does not perform RCT or fund studies or research or decide

f di t i h thi i th ibilit MS ECon areas for pediatric research, as this is the responsibility MS, EC each individual network

Arch Dis Child 2012, 97 (3): 185-8

EnprEMA Criterios de AcreditaciónEnprEMA. Criterios de Acreditación

Accreditation criteria for Networks to perform Drug evaluation

All 6 recognition criteria assessed by self-evaluation must fulfilled:

1. Research experience & ability2 Network organisation & processes2. Network organisation & processes3. Scientific competencies & ability to provide expert advice4 Quality management4. Quality management5. Training and educational capacity to build competences6 Public involvement6. Public involvement

Acreditación Redes Investigación

ó óNivel 3 (Pte. reacreditación) Pendiente acreditación

“European Information System to Monitor Short- and Long-term Morbidity Outcomes to Improve Quality of Care and Patient SafetyMorbidity Outcomes to Improve Quality of Care and Patient-Safety

for VLBW Infants”

EuroNeoStat I y II (2007 12)EuroNeoStat I y II (2007-12)

“Operating Grant” 2013

www.euroneonet.net

Mortality rate standardisedby Birth Weight by Gestational Age

by both, Birth Weight & Gestational Age

EuroNeoStat IIIEuroNeoStat III(solicitud primavera 2013, período: 2014-16)

Nuevas acciones:1 Estandarización seguimiento del ND1. Estandarización seguimiento del ND2. Iniciativas mejora de la calidad asistencial

(prevención infección nosocomial RNMBP)(prevención infección nosocomial RNMBP)

3 Plataforma europea EC neonatales3. Plataforma europea EC neonatales

Promoción y apoyo a EC Pediátricos

1. Situación actual … un desierto … ó casi …

. ECP pediátricos excepcionales en España:No existe tradición. No existe tradición

. No existen estructuras de promoción y apoyo específica

. Diversas convocatorias:ISCiii no-comercial M S y CAIBER?. ISCiii, no comercial M.S. y CAIBER?

. Se proponen y financian: Pocos y pequeñosMuy pocos finalizan y se publicar. Muy pocos finalizan y se publicar… Notables excepciones…

IV Jornadas Científicas

Promoción y apoyo a EC Pediátricos

I. Dificultades:

. Mentalidad: falta hábito, tiempo protegido …

. Administrativas: éticas, legales, normativas …O ti t d l í. Operativas: metodología, recursos …

II Oportunidades:II. Oportunidades:

Convencimiento: investigación clínica traslacional. Convencimiento: investigación clínica traslacional. Necesidad: . medicamentos huérfanos, preparaciones

intervenciones no farmacológicas. intervenciones no farmacológicas. Nuevas medicaciones??

. Oportunidad: llamadas específicas M Sanidad

IV Jornadas Científicas

p pPMI CE: no competencia adulto

Promoción y apoyo a EC Pediátricos

Como se hace en otros paísesp

- En general: . Iniciativas individuales, académicas, ad hocRedes Neo/Peds: Vermont Oxford CNN NNZ JNRN. Redes Neo/Peds: Vermont Oxford, CNN, NNZ, JNRN …

. Financiación nacional, europea

E í I i i ti t t d I l t H l d Fi l di- En pocos países: . Iniciativas estructuradas: Inglaterra, Holanda, Finlandia…

. USA: Redes estables financiación puntual o estable: INH. Red VON: numerosos EC no farmacológicos. RED neonatal NICHD: larga trayectoria, varios EC: Red investigación en ECg

. UK: Medicines for Children Research Network (MCRN) InglaterraRed especializada ECP > 150 ECR (60% públicos)

COORDINADOR IV Jornadas Científicas

. Red especializada ECP > 150 ECR (60% públicos)

. 6 Redes investigación locales

Promoción y apoyo a EC Pediátricos

Perspectivas futuras … optimistas?? … está cambiando??

1. Creación CAIBER ??? Consorcios Asociados Investigación Biomédica en Red. Plataforma Española EC 40 centros (9 Red), > 150 contratados

. Red SAMIDDecisión estratégica de proponer y realizar ECP. Decisión estratégica de proponer y realizar ECP

. EC propuestos 1ª convocatoria intramuros CAIBER.Tasa interna de éxito: 7/8 (87.5%)asa te a de é to /8 (8 5%).Tasa externa de éxito: 7/326 (17.5%). Todos en marcha con otras fuentes de financiaciónTodos en marcha con otras fuentes de financiación

. Interés sociedades científicas: AEP, SEN, SEFH. Propuesta Red Hospitales de Excelencia (Max Vento)

IV Jornadas Científicas

p p ( ). Grupo Trabajo Medicamentos Pediatría AEP (Pepa Mellado)

www.redsamid.net

Grupos de InvestigaciónGroup Institution Responsible

1 Hospital Universitario Cruces Adolf Valls i Soler1 Hospital Universitario Cruces Adolf Valls i Soler

2 “ “ Pablo Sanjurjo

3 Hospital Infantil la Fe, València Max Ventop ,

4 Hospital Universitario Infantil La Paz Fernando Cabañas

5 “ “ “ “ Juan Tovar

6 Hospital Universitario Vall d´Hebrón Lluís Cabero

7 Hospital Infantil Sant Joan de Deu Josep Mª Lahilla

8 Universidad de Zaragoza Luis Moreno

9 Hospital Materno-Infantil Cantabria Miguel G. Fuentes

10 H it l d l M O i l V ll10 Hospital del Mar Oriol Vall

11 Hospital Universitario 12 de octubre Carmen R Pallás12 Hospital Granada Ángel Gil12 Hospital Granada Ángel Gil13 Hospital Gregorio Marañón Jesús López Herce

Red SAMID Anales Pediatr (Barc) Abril 2010Red SAMID. Anales Pediatr (Barc) Abril 2010

Promoción y apoyo a EC Pediátricos

3.1 Red SAMID … ya una realidad …

5. Promoción ECP

5.1 “Ist Workshop on Design of PCT”p g. Objetivo: Diseño de EC pediátricos. Sede: Bilbao, 22 Oct. 2011Facultad: M Turner E Jacqz-Aigrain S Corcoran J Casireago JI Pijoan. Facultad: M Turner, E Jacqz Aigrain, S Corcoran, J Casireago, JI Pijoan

. Asistentes: 60 asistentes

. Grupo farmacología ESPR: propone copiar estructura en Estambul-2012

5.2 Ier GCP Training Course . Objetivo: Acreditación en BPC de investigación (ECP)S d Bilb 23 O t 2011. Sede: Bilbao, 23 Oct 2011

. Facultad: Shelagh Corcoran, TFS, Acreditado British Medica Assoc.

. Asistentes: 24 personas certificadas

IV Jornadas Científicas

Repetición anual de los cursos

II International Workshop on Design of Paediatric RCTPaediatric RCT

Bilbao Nov 21 2012Bilbao, Nov 21, 2012

Organización: Red SAMID, ISCiig ,Sponsors by: GRIP, ENN, SEN

Promoción y apoyo a EC Pediátricos

Red SAMID … ya una realidad …

1. EC Publicado: Pesario prevención parto prematuro” Elena Carreras et al. H. Vall d´Hebrón, Barcelona

EC financiados y en marcha en marcha: 7. EC financiados y en marcha en marcha: 7

Prenatales (1): HBPM l E l i. Prenatales (1): HBPM en la Eclampsia. Neonatales (5): PRESOX, HYPOTOP, SAFEBOOT, NeoCirculation, EuroNeoKiss, . Pediátricos (1): Metformina prevención obesidad( ) p

IV Jornadas Científicas

“Medicines for Children” programEC F di hEC Funding schemes

1. Specific drug developmentSpecific drug development(EMA l di i d li )(EMA annual pediatric drug list)

2. Networks of excellence2. Networks of excellenceLife Health Priorities 6th RFWP. Life Health Priorities 6th RFWP

- TEDDY project (financed: 2005-2010)

. Life Health priorities 7th RFWP - GRIP project GRIP project (financed: 2011-2015)

NeoCirculation

”Research Program”Research ProgramEC, 7th RFWP. HEALTH-2010.4.2-2EC, 7th RFWP. HEALTH 2010.4.2 2

THEME [HEALTH-2011.4.2-1]

Dobutamine for NEOnatal CIRCulatory failureInvestigator-driven CT on off-patent

M di i f ChildDobutamine for NEOnatal CIRCulatory failureMedicines for Children

Work Packages (2011 15)Work Packages (2011-15)

• WP-1: - PK/PD

• WP-3: - Bio-marcadores no invasivos de shock neonatalWP 3: Bio marcadores no invasivos de shock neonatal

•• WPWP--4: 4: -- Modelos animales juveniles/neonatalesModelos animales juveniles/neonatales

-- Estudios preclínicos seguridad/eficacia Estudios preclínicos seguridad/eficacia

•• WpWp--5: 5: -- Ensayo cínico seguridad/eficaciaEnsayo cínico seguridad/eficaciapp y g /y g /

•• WP-7: - Diseminación

Global Research in PaediatricsGRIPGRIPGRIPGRIP

”Network of Excellence”Network of ExcellenceEC, 7th RFWP. HEALTH-2010.4.2-2:EC, 7th RFWP. HEALTH 2010.4.2 2:

International Paediatric InitiativeInternational Paediatric Initiative

1. Ospedaliera Padova, Italy: Carlo Giaquinto (PENTA)2. NICHD-NIH; US: Steven Hirschfeld, Washington. DC2. NICHD NIH; US: Steven Hirschfeld, Washington. DC3. EMA, London. UK. Agnes Saint-Raymond, l4. Erasmus Univer. Med. Cen Rotterdam, The Nether: Miriam Sturkenboo5 U i Li l MCRN LIV UK R li d S h5. Univer. Liverpool, MCRN-LIV, UK: Rosalind Smyth6. Ospedale Pediatrico Bambino Gesú, Italy: Paolo Rossi7. INSERM, Paris, France: Evelyne Jacqz Aigrainm , , y q g8. NCCH, Japan: Hidefumi Nakamura9. St. George's Hospital Med. School, UK: Mike Sharland10 Univer Leiden The Netherlands: Oscar Della Pasquaor

tium

10. Univer. Leiden, The Netherlands: Oscar Della Pasqua11. Academ. Med. Cen. Univer. Amsterdam, The Netherlands: Martin Offringa12. BIOEF; Bilbao, Spain: Adolf Valls-i-Soler

Cons

o

13. Inst. Pomnic Centrum Zdrowia; Dziecka Poland: Marek Migdal14. WHO, Switzerland: Suzanne Hill15. School Pharmacy, Univer. London, UK: KIan Wong

C

15. School Pharmacy, Univer. London, UK: KIan Wong16. Helsinki Uued. Saira, Kunta. US, Finland: Kalle Hoppu17. Brighton Collaboration Fund; Switzerland: Jan Bonhoeffer18 H it l f Si k Child T t C d18. Hospital for Sick Children, Toronto, Canada 19 Parent´s organisation & Pharmaceutical Co. (small)

Obj tiObjetives

1. Training Program on Pediatric Clinical Pharmacology

2. Identify key block for drug development for children/neonates

3. Propose how to overcome those blocks

4. Harmonise / Validate specific research tools

5. International cooperation for drug development (EU, US, Japan, others)

Conclusiones

1. Puede y debe crearse una Red Española EC . pediátricos, neonatales perinatales. perinatales

2. Promocionada y apoyo Sociedades Científicas: AEP, SEN, SEFH ...

3. Cooperación Pharma y CRO´s

3 A h d i i i R d SAMID3. Aprovechando entusiasmo, conocimientos y recursos Red SAMID

4. Estructura cooperativa entre entes interesados. Grupo de Trabajo

5. En Red SAMID: . Apoyar a los EC en marcha. Contar con Grupos Clínicos Afiliadosp. Aprovechar recursos Red SAMID. Pocos nuevos, alto impacto y suficiente financiación

BIOCRUCES. Instituto Investigación SanitariaÁreas de Investigación Traslacional: “Dugs and Devices”Áreas de Investigación Traslacional: Dugs and Devices

Investigaciones Farmacológicas Preclínicas(Jefe de Grupo: Adolf Valls i Soler)(Jefe de Grupo: Adolf Valls i Soler)

• Objetivos:

1. Evaluar efectividad y seguridad de nuevas terapias fase preclínica

2. Obtener información FD/FK y toxicología preclínicaObte e o ac ó / y to co og a p ec ca

Investigadores Principales:• Investigadores Principales:

• Adolf Valls i Soler (Unidad Neonatal); Francisco J Álvarez Díaz (Unidad de Investigación); Xabier Murgia Esteve (Unidad Investigación); Fermín Labayen Barrena (UCI)

• Colaboradores:

• Unidad Investigación; Unidades Neonatal y Epidemiología Neonatal; UCI; Servicio íBioquímica; Servicio Farmacia; diferentes Departamentos de la UPV/EHU

Equipos investigación

Epidemiología neonatal Farmacología preclínicaEpidemiología neonatal Farmacología preclínica

Muchas graciasMuchas graciasEskarrik askoEskarrik asko