Nicola Bartolomeo

Cattedra di Statistica Medica - Scuola di Medicina Università degli Studi di Bari Aldo Moro

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La ricerca scientifica svolge un ruolo determinante nell’evoluzione di tutte le scienze bio – mediche e sociali La necessità di adeguare costantemente i propri strumenti di lavoro e di verificarne la reale efficacia è uno degli aspetti centrali delle attività in Medicina e in Sanità Pubblica. La definizione e lo sviluppo di ogni disciplina poggiano su tre elementi fondamentali:

• la pratica clinica, basata sull’individuazione di uno specifico insieme di attività rivolte a soddisfare i bisogni dei destinatari delle cure;

•la ricerca, come strumento per accrescere e migliorare continuamente le conoscenze che supportano la pratica clinica;

•la formazione, come strumento per trasmettere le conoscenze teoriche e pratiche specifiche di ogni disciplina.

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Il Metodo scientifico è la base su cui si fonda l’attività di ricerca clinica. Esso è caratterizzato da un approccio: • sistematico cioè non frammentario ed episodico; • empirico poiché è applicato a fenomeni direttamente accessibili dall’osservazione; • controllato e critico che cerca di verificare ipotesi relative all’evolversi dei fenomeni clinici o all’associazione fra fenomeni, tenendo conto dei fattori potenzialmente interferenti e facendo sì che le modalità e i risultati della ricerca siano resi accessibili alla verifica da parte di altri ricercatori, siano cioè riproducibili.

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STATISTICA

Ha come oggetto lo studio della distribuzione delle malattie in una popolazione e dei fattori che la influenzano e fornisce i dati che sono di guida al procedimento clinico

EPIDEMIOLOGIA

E’ il mezzo oggettivo per la pianificazione delle indagini e l’interpretazione dei risultati

METODOLOGIA CLINICA Necessita di:

Quantificazione Formalizzazione matematica

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EPIDEMIOLOGIA

Tempo

Studia la distribuzione delle malattie nelle popolazioni

e i fattori che le influenzano

Persone Luogo

quando? dove?

caratteristiche

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Finalità Descrivere

Malattie Fattori

Quantificare

Analizzare Individuare

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OSSERVAZIONALI SPERIMENTALI

descrittivi

trasversali

Retrospettivi o caso controllo

Prospettici o di incidenza

sperimentazioni cliniche

interventi preventivi

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STUDIO EPIDEMIOLOGICO

SPERIMENTALE OSSERVAZIONALE

STUDI SU COMUNITA’

SPERIMENTAZIONI CLINICHE

TRASVERSALE O

RETROSPETTIVO

PROSPETTICO

Assegnazione

Controllata Non controllata

Randomizzato Non randomizzato

Campionamento

Malattia o

Effetto

Esposizione o

Causa

Esposizione o caratteristica

al momento dello studio

(TRASVERSALE)

Storia dell’esposizione o caratteristica

precedenti al momento dello studio

(RETROSPETTIVO)

studi relativi ad un periodo

di tempo

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Fase preliminare Formulazione obiettivi Analisi della letteratura Identificazione variabili e sistemi di rilevazione Identificazione dei confondenti Metodologia Scelta della tipologia di studio Scelta dei metodi di rilevazione Identificazione risorse disponibili e necessarie Autorizzazioni Valutazione tempi di esecuzione

Campionamento Definizione della popolazione obiettivo Scelta del campione Determinazione campionaria Preparazione dei questionari Schede di rilevazione Codifiche Studio pilota Addestramento del personale Test del questionario Accettabilità dei partecipanti

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Obiettivi: analizzare statistiche correnti illustrare la distribuzione delle patologie in relazione a tempo e spazio determinare tassi di incidenza, prevalenza, mortalità… ipotizzare associazioni tra fattori di rischio e malattie Vantaggi: dati già disponibili buona attendibilità dei dati (se il flusso informativo è “valido”) uso di terminologia standard facilita la confrontabilità

Svantaggi: non disponibili dati disaggregati difficile stabilire con certezza l’associazione tra fattore di rischio e patologia è possibile non riuscire ad individuare correttamente i denominatori lunga latenza tra raccolta ed elaborazione dei dati Bias: sottostima dei fenomeni difficoltà ad effettuare verifiche sui dati errori e difformità della classificazione degli eventi

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Obiettivi: valutare la prevalenza di un fenomeno in una popolazione ricavare informazioni sui bisogni di assistenza percepiti, sull’utilizzo delle strutture sanitarie analizzare associazione tra fattori di rischio e malattie Vantaggi: ampia autonomia nella scelta della popolazione in studio, nella scelta della metodologia di rilevazione dei dati breve durata “buona” attendibilità dei risultati se correttamente pianificato

Svantaggi: non valido per patologie rare o di breve durata non si possono ottenere dati di incidenza bassa attendibilità dei dati su esposizioni pregresse ai fattori di rischio Bias: dipendente dalla correttezza del campionamento possibile interpretazioni errate sui ruoli dei fattori di rischio

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Obiettivi: valutare il ruolo di uno o più fattori di rischio nella etiopatogenesi delle patologie determinare una stima del rischio di patologia dato che si è verificata l’esposizione (determinazione dell’odds ratio, OR) studio dell’interazione tra fattori di rischio Vantaggi: semplice, rapido è valido per le malattie rare consente la valutazione di più fattori di rischio

Svantaggi: non valido per fattori di rischio poco frequenti nella popolazione in esame non si possono ottenere dati di incidenza o di prevalenza delle malattie mancanza di dati sull’entità dell’esposizione Bias: selezione scorretta dei casi e dei controlli influenza dell’intervistatore nei confronti del soggetto intervistato e viceversa (recall bias, interviewer bias)

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Obiettivi: determinare l’incidenza delle malattie determinare una stima del rischio di patologia dato che si è verificata l’esposizione (determinazione rischio relativo, RR; rischio attribuibile, RA) analisi differenziate per livelli e durata delle esposizioni Vantaggi: consente di determinare tassi di incidenza in gruppi di esposti e non esposti consente di mantenere sotto controllo nel tempo i soggetti reclutati e quindi valutare patologia e complicanze

Svantaggi: non valido per malattie rare spesso organizzativamente complesso difficile apportare correzioni al protocollo se lo studio è già in atto Bias: perdite al follow-up atteggiamenti diversi in relazione alla conoscenza dell’esposizione modifiche delle metodiche di rilevazione dei dati clinici

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Malato vs

non malato

Esposto vs

non esposto

Quanti si ammalano? Quanti sono stati esposti?

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