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Faculté de Médecine de Marseille, Aix-Marseille Université
Sciences Economiques & Sociales de la Santé& Traitement de l’Information Médicale
Dr Julien Mancini
Nombre de sujets nécessaires
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Plan
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. Nombre de sujets nécessaires
5. Calcul
6. Comparaison de 2 pourcentages
7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
I. Rappels
Variabilité individuelle:
Individus tous différents
Variable: mesures différentes /individus
Distribution de la variable
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
m
s2
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
m
s2
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
m
sA2
sB2
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
m
sA2
sB2
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Groupe A Groupe B
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
nB
mB
s2B
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Groupe A Groupe B
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
nB
mB
s2B
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Groupe A Groupe B
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
nB
mB
s2B
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Groupe A Groupe B
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
nB
mB
s2B
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Groupe A Groupe B
nA
mA
s2A
nB
mB
s2B
?
mA=mB
Test de comparaison de 2 moyennes
?
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul7. Pourcentage6. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
II. Situation
Avant de débuter une étude:
Construction du protocole
Exemple:Facteur de risque de paludisme : présent (A)/absent (B)
Parasitémie à P. falciparum chez les enfants
Mais
2 groupes 2 observations différentes
Si la différence existe
pouvoir séparer les 2 groupes
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Analogie: le microscope
Si le biologiste ne voit rien
augmenter le grossissement
refaire le prélèvement
"ne rien voir" "n'existe pas"
Pouvoir séparateur1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Analogie: le microscope
Augmenter le grossissement :
dépend de la dimension
Pour un test : dépend de l'effet mA-mB
prendre plus d'enfants
Refaire le prélèvement :
Pour un test : prendre un autre échantillon (biais de sélection ?)
Pouvoir Séparateur = Puissance 1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
mAmB
mA mB
mA mB
mA mB
A B
B
B
B
A
A
A
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,120
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
mAmB
mA mB
mA mB
mA mB
A B
B
B
B
A
A
A
0
0,02
0,04
0,06
0,08
0,1
0,12
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
III. Puissance
2 Risques
Risque de 1ère espèce
=prob(rejet H0/H0 vraie)
=prob(Zzseuil /H0 vraie)
H0
-zseuil zseuil
0
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
H0
-zseuil zseuil
0
2 Risques
Risque de 1ère espèce
=prob(rejet H0/H0 vraie)
=prob(Zzseuil /H0 vraie)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Risque de 2ème espèce
=prob(non rejet H0/H1 vraie)
=prob(Z<zseuil /H1 vraie)
-zseuil zseuil0
Puissance
1-
=prob(rejet H0/H1 vraie)
=prob(Zzseuil /H1 vraie)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Capacité d'un test à montrer une différence
Dépend:
de la différence minimale d'intérêt
du nombre de sujets
de la variance
du risque
Puissance1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
IV. NSN
Pouvoir séparer les 2 groupes
Combien de sujets faut-il inclure dans chaque groupe ?
Objectif :
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Nombre de sujets nécessaire
pouvoir séparer 2 groupes (=puissance)
pour un effet (=différence) donné
pour une variance donnée
avec un risque d'erreur fixé
Définition1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Puissance d'un test statistique:
Capacité à montrer
un effet
lorsqu'il existe
En général puissance 80%
1. Le pouvoir séparateur
Paramètres1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Paramètres
2. L’effet
Différence minimale d'intérêt:
=mA-mB
Exemple :
Facteur de risque présent (A) vs absent (B)
Groupe A: mA= 5000 parasites /l
Groupe B: mB= 4500 parasites /l
Groupe A: mA= 5000 parasites /l
Groupe B: mB= 600 parasites /l
Pas d'intérêt
Intérêt++
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Choix difficile
Fonction du problème
Critères:
Biologiques
Cliniques
Pas statistique
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
L’effet
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Variabilité de l'ensemble
Donnée par la connaissance:
Littérature
Étude préliminaire
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
3. La variance
Paramètres
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
%5
Séparer 2 groupes à tort
mA-mB2z2z-
22
0mA-mB
2z2z- 2z-
22
0
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
4. Le risque d’erreur
Paramètres
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
V. Calcul
Déterminer les 4 paramètres
Puissance 80% z puis.=-0,842 (loi Normale)
Différence minimale d'intérêt =3000
Variance (étude préliminaire) : s2=75.106
Risque =5% z /2=1,96 (loi Normale)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
nombre de sujets nécessaires par groupe :
222
2
2 puisA zzs
n
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Formule
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
222
2
2 puisA zzs
n
connaissance
À définir
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Formule
nombre de sujets nécessaires par groupe :
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
222
2
2 puisA zzs
n
connaissance
À définir=5%
1,96
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
nombre de sujets nécessaires par groupe :
Formule
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
222
2
2 puisA zzs
n
connaissance
À définir=5%
1,96
1-=80%
-0,842
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
nombre de sujets nécessaires par groupe :
Formule
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
22
6
)842,0(96,13000
10.752 An
85,130An
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
nombre d'enfants nécessaires par groupe :
Calcul
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Il faut inclure 131 enfants par groupe pour que:
on ait 80% de chance
de détecter un effet de +3000
pour une variance de s2=75.106
et avec un risque de =5%
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Résultat
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Conditions d'applications de la formule
nA et nB 30
ou
Distributions Normales
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Application
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Nombre d'enfants à inclure :
Au cours de l'étude : 10% de perte
inclure +10%
Au total : 131+14=145 enfants par groupe
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Inclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
VI. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
2
21
2
2
)arcsin(arcsin2 PP
zzn
puis
A
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
connaissance
VI. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
2
21
2
2
)arcsin(arcsin2 PP
zzn
puis
A
À définir
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
connaissance
=5%
1,96
VI. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
2
21
2
2
)arcsin(arcsin2 PP
zzn
puis
A
À définir
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
connaissance
=5%
1,96
1-=80%
-0,842
VI. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
2
21
2
2
)arcsin(arcsin2 PP
zzn
puis
A
À définir
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Exemple
Nouvelle étude :
Complication du paludisme chez les enfants
Facteur de risque de complication :
présent (A) / absent (B)
Risque de complication :
Avec le facteur de risque = 20%
Contre 10% dans la population de référence
(test bilatéral, puissance de 80% et seuil de significativité fixé à 5%)
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Calcul1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
2
2
)20.0arcsin10.0(arcsin2
)842,0(96,1
An
7,194
)142,0(2
802,22
2
An
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Résultat1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcent.7. Conclusion
Il faut inclure 195 enfants par groupe pour :
avoir 80% de chance
de détecter un effet de +10%
pour une probabilité de base de 10%
avec un risque de =5%
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
VII. Conclusion
Nombre de sujets
nécessaire pour qu'un test statistique
puisse
avoir la puissance suffisante
pour montrer un effet minimum
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Drs Julien Mancini – Jean Gaudart, SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, 2018
Défaut de méthodologie
ne pas voir l'effet
d'un facteur de risque
d'un nouveau traitement
1. Rappels2. Situation3. Puissance4. NSN5. Calcul6. Pourcentage7. Conclusion
Éthique
RéférencesJean Bouyer: Méthodes statistiques, Médecine-Biologie, éditions INSERM
http://sesstim.univ-amu.fr/
UMR1252 Sciences Economiques & Sociales de la Santé & Traitement de l’Information Médicale