Seltene Erkrankungen: Wo liegen die Herausforderungen?bv-asv.de/wp-content/uploads/2013/03/02_ASV-Symposium_Präsent… · Dynamik der Orphan Drugs im deutschen Markt 18 12 14 16

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Seltene Erkrankungen: Wo liegen die Herausforderungen?Bertram Häussler, IGES Institut

ASV: Eine Perspektive für seltene Erkrankungen? Leuchtturmsymposium des ASVBerlin, 20. November 2014

20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 1IGES Institut. Ein Unternehmen der IGES Gruppe.

InhaltInhalt

1. Seltene Krankheiten in der Bevölkerung1. Seltene Krankheiten in der Bevölkerung

2. Orphan Drugs: Arzneimittel zur Behandlung seltener KrankheitenKrankheiten

3. Preisbildung und Budget Impact

4. Ausblick

20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 2


Seltene Krankheiten in der BevölkerungSeltene Krankheiten in der Bevölkerung


Seltene Krankheiten im Häufigkeits-VergleichVergleich

100.000.000

100.0001.000.000

10.000.000

Ska

la)

6 1 0 0 01 4.32

2

0.00

0

00.0

00

02.2

57

1001.000

10.00000 000

e (l

og.

S

1 4 41 82 409

1.63

2.02

4.09

8.18

40.9

4.24

6.00

32.0

81.8

110

100

m d- * * * t.

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Fälle

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nz Krh

Sum

me K

Beh

.bed Bev

Quelle: orpha.net, Oktober 2012, verschiedene

H Sti

Obe O


Verteilung der seltenen KrankheitenVerteilung der seltenen Krankheiten

100%100%

49% der Krank-Krank-heiten

50%

Anteil an Krankheiten (n=732)

Anteil an Fällen (n=4.244.322)5,5% der Fälle

0%0 2 4 6 8 101214161820222426283032343638404244464850

Quelle: orpha.net, Oktober 2012

Fälle je 100.000 Einwohner ODURD


Eckwerte für die Versorgung der Bevölkerung in DeutschlandBevölkerung in Deutschland

Orphan Disease (max) Orphan Disease (median)

40.000 Patienten insgesamt 1.600

p ( ) p ( )

2.000 Neuerkrankungen in D (20 Jahre Dauer)

80

200 Neuerkrankungen in BW

5 Neuerkrankungen pro

8

0 25 Neuerkrankungen pro Landkreis auf 300 Ärzte

0,2


VersorgungserfordernisseVersorgungserfordernisse

SensibilisierungSensibilisierung

Diagnostik

Behandlungsöglichkeiten … Orphan Drugs



Orphan Drugs: Orphan Drugs: Arzneimittel zur Behandlung seltener K kh itKrankheiten


Die Ökonomik eines einzelnen Wirkstoffes (Enalapril)(Enalapril)

90%

100%

1000%

1200%

60%

70%

80%

800%

1000%

40%

50%

60%

600%

enditures

20%

30%

40%400%ex

pe

Expenditures

Av price8%

0%

10%

20%

0%

200% Av. price

0%0%

AVR; expenditures adjusted for inflation


AVR; expenditures adjusted for inflation

Erweiterung der Rechte aus dem Patentschutz durch die Orphan Drug Designationdurch die Orphan Drug Designation

10 10

10

10

10


Dynamik der Orphan Drugs im deutschen MarktMarkt

18 12

14

16

1011 1110

All launchesAll launches

10

12

man

market

7

9 109

8 88

er year

6

8

mbe

rin Germ

5

7

4

6

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2

4

6

Num

5

2

4

Launches not retracted at

ti d


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ti d

Launches not retracted at an time

0

2

2001

2002

2003

2004

2005

2006

2007

2008

2009

2010

2011

2012

2013

0

any timedany timedany timedany timedany time

VFA OD list

2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2

moving average


g g

Die Schwerpunkte des OD MarktesDie Schwerpunkte des OD-Marktes

A – Alim. N – V – Various OthersVsystem, metabol.11%

Nervous system2%

5% 1%A

26%

N8%

3%

B – Blood3%

C –L –Cardiovascu

lar17%

Antineoplastic, immunBmo‐

effective55%

B5%

CLH –

Systemic hormones

3%J – Anti‐

6%G2%H

3%J

44%

3%infectives

3%3%



Preisbildung und Budget ImpactPreisbildung und Budget Impact


OD Mengen in 2013OD Mengen in 2013

Gewaltige 4.000.000Ge a t geMengenunterschiede

Mehrzahl nur sehr kleine 3.500.000

D D

Patientenzahlen2.500.000

3.000.000

00 D

DD

s) 00 D

DD

ts)

2.000.000

65

%10

0,00

270

pts

30

%,0

00,0

,730

pt

1.000.000

1.500.000

belo

w (2

belo

w1 (2

500.000

b

01 5 9 13 17 21 25 29 33 37 41 45 49 53 57 61


Preise (und Mengen)Preise (und Mengen)

Abhängigkeit von Mengen 10.000.000b ä g g e t o e geerkennbar

1.000.000

)

10 000

100.000

3; log. scale)

1.000

10.000

in DDD (2

01

100

Qua

ntity

o.00

0

1

10

3,7

Mio

36

5.0

0

36

.50

0

3.6

50

36

5

0 1 10 100 1.000 10.000Price in 2013 (€/DDD; log. scale)


Woraus sich der Preis bestimmtWoraus sich der Preis bestimmt

Prävalenz Vorleistungenä a e

Zahlender Markt weltweit

Diagnostizierte Patienten

o e stu ge

Zinsen auf Vorleistungen

ProduktionskostenDiagnostizierte Patienten

Versorgte Patienten

Produktionskosten

Vertriebskosten

Overhead

Rendite

Risiko?


Der Erfolg von ODs ist nicht garantiertDer Erfolg von ODs ist nicht garantiert

> 9ys / incr 5 8 ys / incr> 9ys / incr. 5‐8 ys / incr.

14

201 2 3 4 5 6 7 8 9 1 2 3 4 5 6 7 8 9

56

> 9ys / decr. 5‐7 ys / ext.

1 2 3 4 5 6 7 8 9years on market

1 2 3 4 5 6 7 8 9years on market


Ein KalkulationsbeispielEin Kalkulationsbeispiel

Häufigkeit im Vergleich →Obergrenze OD Median OD in Obergrenze Alkaptonurie in Stiff-man-Häufigkeit im Vergleich → in Deutschland Deutschland ultra OD in D in

Deutschland syndrome in D

ng

en

Prävalenzrate auf 10.000 EW 5,0 0,247 0,2 0,05 0,01Prävalenz Deutschland 40.901 2.021 1.636 409 82Zahlender Markt weltweit 409.011 20.205 16.360 4.090 818

Men Diagnostizierte Patienten 204.506 10.103 8.180 2.045 409

Mit "orphan drug" versorgte Patienten 102.253 5.051 4.090 1.023 205Patientenjahre weltweit in 10 Jahren 1.022.528 50.513 40.901 10.225 2.045Vorleistungen (k) 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000Zi f V l i t (k) 400 000 000 400 000 000 400 000 000 400 000 000 400 000 000

Um

sätz

e Zinsen auf Vorleistungen (k) 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000Produktion (k(v) 1.916.113.988 142.186.031 124.644.560 68.661.140 53.732.228Vertrieb (k/v) 503.000.000 303.000.000 403.000.000 253.000.000 153.000.000Administration (k/v) 50.300.000 30.300.000 40.300.000 25.300.000 15.300.000Umsatzrendite 326 941 399 127 548 603 136 794 456 114 696 114 102 203 223Umsatzrendite 326.941.399 127.548.603 136.794.456 114.696.114 102.203.223Erforderlicher Erlös insgesamt 3.596.355.387 1.403.034.634 1.504.739.015 1.261.657.254 1.124.235.451Vorleistungen (k) 391 7.919 9.780 39.119 195.594Zinsen auf Vorleistungen (k) 391 7.919 9.780 39.119 195.594Produktion (k(v) 1.874 2.815 3.047 6.715 26.274

Pre

ise

( ( )Vertrieb (k/v) 492 5.998 9.853 24.743 74.815Administration (k/v) 49 600 985 2.474 7.481Umsatzrendite 320 2.525 3.345 11.217 49.976Erforderl. Preis pro Patientenjahr 3.517 27.776 36.790 123.386 549.733Preisanteil für Vorleist. & Zinsen 782 15.838 19.559 78.237 391.187

Anteil am erforderlichen Preis 22% 57% 53% 63% 71%


Zur Rationalität von OD PreisenZur Rationalität von OD-Preisen

Sehr hohe Preise sind Stiff‐man‐1.000.000Se o e e se s derklärbar und können begründet sein

Median ODOber

Alkap‐tonurie

syndrome

100.000

Median ODOber‐grenze ultra OD10.000

og.)

Obergrenze OD

100

1.000

Preis (lo

10

100

10,0 0,1 1,0 10,0

Häufigkeit (log)


Die Perspektive des KostenträgersDie Perspektive des Kostenträgers1,4€ 3,8%4,0%

0,21,2bi

llion

,

3,5%

0 1

0,2

0 8

1,0

orODs

Increm. budg.

Basic budget 2,5%

3,0%

l SHI b

udget

0,1

0,1

0,1

0,6

0,8

pend

ituresfo

2,0%

rtion of to

tal

0 2

0,2

0,1

0,4SHI exp

1,0%

1,5%

ODs p

ropo

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0,1

0,2

0,0

0,2 0,6%

0 0%

0,5%

2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 0,0%2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013


VorhersageVorhersage

8 ODs p.a. 1.8008 O s p a

1 400

1.600

Sales curve … 1.200

1.400

800

1.000

5 more years with increasing 400

600

5 more years with increasingOD-budget budget impact then >5% 0

200

g p 020

0320

0420

0520

0620

0720

0820

0920

1020

1120

1220

1320

1420

1520

1620

1720

1820

1920

2020

2120

2220

2320

2420

2520

2620

2720

2820

2920

30



AusblickAusblick


100 107

Abstraktion von einzelnen Fällen

Beschreibung Zuordnung

0

esc e bu gdes

Krankseins

uo d u gzu einemSyndrom

eori

e

Behandlung

y

The Behandlung

einer KrankheitPersonali-i t M di i selten | häufig

(stratifiziert)

sierte Medizin

++

+



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