10 OptionBio | mardi 19 novembre 2013 | n° 498

actualités | biomed

© J

PC

-PR

OD

L’hémophilie est une maladie

rare. Si les études thérapeutiques

pour maladies fréquentes (cancer,

HTA, diabète…) peuvent inclure

des milliers de patients, pour les

maladies rares il y a problème : on ne

peut compter que sur peu de patients

dont le recrutement peut être difficile.

D’où l’idée d’un clinicien belge, le Pr Cédric Hermans (Cliniques uni-versitaires Saint-Luc, Bruxelles) de la campagne européenne Participer pour innover, en collaboration avec le Centre de référence maladies rares-hémophilie et autres mala-dies hémorragiques constitution-nelles coordonné par le Pr Claude Négrier (CHU Edouard-Herriot, Lyon), et l’Association française des hémo-philes (AFH). Dans le cas de l’hémo-philie, il s’agit de définir des progrès

dans les traitements existants pour améliorer les soins et la qualité de vie des hémophiles : prévenir les hémorragies, protéger les articu-lations de l’hémarthrose, prolonger la durée de vie des facteurs anti-hémophiliques et les protéger de leurs inhibiteurs.Ces avancées thérapeutiques, envisageables à brève échéance, surtout grâce aux biotechnologies, nécessitent une validation dans des études cliniques avec la participation de volontaires dûment informés des contraintes des essais thérapeu-tiques. Ici la difficulté reste de recru-ter des patients, il ne suffit pas de promettre que leur vie peut encore être améliorée. Dans un essai, le sujet hémophile doit avoir un rôle actif dans les soins, tester sous sur-veillance de nouveaux traitements

avant leur mise sur le marché. Et les chercheurs ont besoin de sujets de tous âges, mais les méthodes classiques de recrutement sont ici insuffisantes. C’est tout l’objet de Participer pour innover.La campagne, relayée en France, fait écho au thème de l’AFH pour la Journée mondiale de l’hémophilie et autres troubles héréditaires de la coagula-tion (17 avril 2013) : Tous ensemble pour que la recherche avance.

Le Laboratoire pharmaceutique Swedish Orphan Biovitrum (SOBI), présent en France depuis 2006, spécialisé depuis plus de 60 ans dans les protéines plasmatiques thérapeutiques (tels facteurs VIII et IX), est partenaire de la Journée mondiale. |

Y.-M. D.

SourceAFH. www.afh.asso.fr. SOBI. www.sobi.com

DR

hémobiologie

Hémophilie : pour avancer, la recherche a besoin des patients

oncologie

Une autre façon de traiter une leucémie

Erytech (Lyon), biopharma française

qui développe des traitements

en oncologie (leucémies aiguës,

cancers), entreprend depuis mars

une étude de phase 2b dans la

leucémie aiguë myéloïde (LAM),

essai multicentrique de GRASPA®

chez le sujet de plus de 65 ans

trop fragile pour supporter une

chimiothérapie intensive.

Au total 21 hôpitaux participent en tant que centres d’investi-gation à l’étude, qui concernera 123 patients et devrait ainsi per-mettre à Erytech de recruter son dernier patient français avant fin 2014. Il est de plus prévu que d’autres centres cliniques soient ouverts en Europe afin d’interna-

tionaliser l’étude et d’accélérer encore le recrutement des patients. L’étude est menée en collaboration avec le laboratoire pharmaceutique Orphan Europe (groupe pharma-ceutique Recordati), le partenaire d’Erytech pour la commercialisa-tion de Graspa® dans 38 pays euro-péens, dans le cadre d’un accord de licence qui a été signé fin 2012. En février dernier, Graspa® a obtenu de l’Agence européenne des médi-caments (EMA, Londres) le statut de médicament orphelin pour le traite-ment de la LAM.Erytech a déjà l’expérience de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). Avec le même Graspa®, actuellement en phase 3, efficacité et tolérance ont été observés ont été

confirmées chez l’adulte. Dans cette indication, Graspa® a déjà le statut de médicament orphelin de l’EMA et de la FDA.Rappel : la LAM est la leucémie aiguë la plus courante et touche environ les deux tiers des patients atteints de leucémie aiguë, soit

34 000 nouveaux cas/an aux États-Unis et en Europe. Sa létalité est parmi les plus élevées, tous can-cers confondus. |

Y.-M. D.

SourceErytech. Gil Beyen, PDG ; Yann Godfrin, co-fon-dateur et directeur scientifique www.erytech.com