Corso di Laurea triennale in Biotecnologie

Piano farmaceutico

Università degli Studi di Padova

Dipartimento di Scienze del Farmaco

10 maggio 2018

Patrizia Polverino de Laureto

AA 2018-2019

Impatto delle biotecnologie nella

ricerca e sviluppo dei farmaci

Le biotecnologie hanno reso possibile più di 200 nuove

terapie e vaccini, comprendenti prodotti per trattare tumori,

diabete, HIV/AIDS e malattie immuno-mediate

Attualmente circa 200 farmaci biotecnologici sono sul

mercato (20% del totale) e sono assunti da milioni di

pazienti

Ci sono oltre 600 farmaci biotecnologici e vaccini in

sperimentazione clinica, diretti a più di 200 malattie

Mercato biofarmaceutico e prospettive

6 dei primi 10 farmaci più

venduti al mondo sono

biotech

245 aziende farmaceutiche

sono entrate nel business

dei farmaci biotech, nuovi

farmaci e biosimilari

Più del 50% degli introiti

delle aziende farmaceutiche

proviene da farmaci biotech

Prof. Adriana Chilin

Prof. Paolo Caliceti

Prof.ssa Patrizia Debetto

Prof.ssa Giorgia Miolo

Prof.ssa Patrizia Polverino de Laureto

LB piano farmaceutico - Docenti del corso

Principi di Chimica Farmaceutica (CFU 7)

Tecnologia Biofarmaceutica (CFU 7)

Farmacologia e Principi di Farmacogenomica (CFU 7)

Analitica Farmaceutica (CFU 5)

Analitica Biochimica (CFU 3)

Insegnamenti

Prof. Adriana Chilin, Principi di Chimica Farmaceutica

adriana.chilin@unipd.it

Scoperta e sviluppo di farmaci

Principi di Chimica Farmaceutica

Contenuti del corso

Progettazione e sviluppo di farmaci

Bersagli dei farmaci

Interazioni farmaco-bersaglio

Relazioni tra struttura e azione dei farmaci

Basi molecolari dell'azione dei farmaci

Macromolecole come farmaci

Macromolecole come bersagli di farmaci

• Farmacodinamica

– Meccanismo d'azione dei farmaci

– I bersagli molecolari dei farmaci (recettori)

– Aspetti quantitativi dell’interazione farmaco-recettore

– Dall’interazione farmaco-recettore all’effetto

– Farmaco agonista totale, parziale, inverso ed antagonista

– Relazione dose-risposta quantale

– Organizzazione molecolare, funzionale e trasduzione del segnale delle principali superfamiglie di recettori per ligandi endogeni

– Modulazione dell’attività dei recettori per ligandi endogeni

Prof.ssa Patrizia Debetto,

Farmacologia e Principi di Farmacogenomica

patrizia.debetto@unipd.it

Contenuti del corso

• Elementi di farmacogenetica

– Fattori genetici alla base della variabilità biologica interindividuale nella risposta ai farmaci

– Polimorfismi dei geni che codificano per proteine bersaglio dei farmaci (recettori) e per enzimi biotrasformanti i farmaci

Farmacologia e Principi di Farmacogenomica

Contenuti del corso

• Farmacocinetica qualitativa

Come i farmaci raggiungono il loro sito d’azione

– Passaggio dei farmaci attraverso le barriere biologiche

– Vie di somministrazione; assorbimento; distribuzione

Come sono terminate le azioni dei farmaci

– Biotrasformazione; fattori ambientali che modificano la biotrasformazione dei farmaci

– Escrezione

• Principi di Tossicologia generale

– Descrizione e terminologia degli effetti tossici: effetti acuti e cronici; effetti reversibili e irreversibili; effetti locali e sistemici

– Meccanismi di danno cellulare

– Effetti tossici speciali: cancerogenesi chimica; teratogenesi chimica; reazioni idiosincrasiche

– Tossicità diretta ad organi e sistemi specifici: immunotossicità

– Le reazioni avverse ai farmaci (ADR)

– Le interazioni tra farmaci

• Ricerca e sviluppo di nuovi farmaci

Farmacologia e Principi di Farmacogenomica

Contenuti del corso

Prof. Paolo Caliceti, Tecnologia Biofarmaceutica

paolo.caliceti@unipd.it

Problemi nella formulazione di un farmaco biotech

Stabilità fisica, chimica e microbiologica e assorbimento

Rapida eliminazione dall’organismo

Immunogenicità e antigenicità

Obiettivi della formulazione farmaceutica

Migliorare le caratteristiche chimico fisiche e farmacocinetiche

Migliorare l’indice terapeutico

Ridurre i costi di produzione e commercio

Migliorare la compliance

Trasformare una molecola biotech in un farmaco

Tecnologia Biofarmaceutica

Contenuti del corso

Drug delivery: obiettivi e opportunità

Prodotto farmaceutico e prodotto

farmaceutico biotech: classificazioni

Stabilità di farmaci proteici nella

manipolazione e formulazione:

stabilità fisica e chimica

Sviluppo del prodotto farmaceutico:

Clinical Trials, lo studio farmacocinetico,

la biodisponibilità

Principi di formulazione: forme

farmaceutiche classiche.

Nanotecnologia: sistemi di drug

delivery innovativi

Prof. Giorgia Miolo, Analitica Farmacutica

giorgia.miolo@unipd.it

Qualità + sicurezza = salute

……mettiamola in pratica

- una piccola molecola (es. un farmaco) e il DNA:

si legano? lo modificano ? lo tagliano?

La teoria….

-spettroscopia UV-VIS

-fluorescenza

-assorbimento atomico

-elettroforesi

Analitica Farmaceutica

Contenuti del corso

Tecniche usate per la caratterizzazione di molecole in ambito farmaceutico

(proteine, acidi nucleici, piccole molecole)

Spettroscopia UV-Visibile e le sue applicazioni.

Fluorescenza e le sue applicazioni.

Elettroforesi di acidi nucleici e proteine.

Spettrofotometria di assorbimento atomico.

Analisi quantitativa di aminoacidi.

Prof. Patrizia Polverino de Laureto, Analitica Biochimica

patrizia.polverinodelaureto@unipd.it

Purifying a protein from natural sources is challenging

Biotechnological drugs are proteins

Purification is a multi-step procedure

Tecniche cromatografiche

Gel filtrazione

Cromatografia a scambio ionico

Cromatografia di affinità

RP-HPLC

Criteri di proteina pura

Strategie di purificazione

di proteine dalle cellule al

prodotto finale