Canadian Agency forDrugs and Technologies
in Health
Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
À l’appui des décisions éclairées
ETSLignes directrices de l’évaluationéconomique des technologiesde la santé au Canada3 édition, 2006
Veuillez noter que jusqu’en avril 2006, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) était connue sous le nom de l’Office canadien de coordination de l’évaluation des technologies de la santé (OCCETS).
Citer comme suit : Lignes directrices de l’évaluation économique des technologies de la santé au Canada
[3e édition]. Ottawa : Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé; 2006.
Ce rapport ainsi que la version anglaise de ce rapport intitulée Guidelines for the economic evaluation of
health technologies: Canada sont affichés dans le site Web de l’ACMTS.
La production de ce rapport a été rendue possible par l’apport financier de Santé Canada et des
gouvernements d’Alberta, de la Colombie-Britannique, du Manitoba, du Nouveau Brunswick, de la Terre-
Neuve-et-Labrador, des Territoires du Nord-Ouest, de la Nouvelle-Écosse, du Nunavut, de l’Ontario, de
l’Île-du-Prince-Édouard, de la Saskatchewan et du Yukon. L’Agence canadienne des médicaments et des
technologies de la santé assume l’entière responsabilité de la forme finale et du contenu de ce rapport. Les
opinions exprimées dans ce rapport ne représentent pas forcément celles du Santé Canada ou de
gouvernements provinciaux ou territoriaux.
La reproduction de ce document à des fins non commerciales est autorisée à condition que l’ACMTS soit
dûment mentionné.
L’ACMTS est financé par les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux canadiens.
Dépôt légal - 2006
Bibliothèque nationale du Canada
ISBN : 1-897257-50-3 (version imprimée)
ISBN : 1-897257-51-1 (version électronique)
CONVENTION DE LA POSTE-PUBLICATIONS NO 40026386
RETOURNER TOUTE CORRESPONDANCE NE POUVANT ÊTRE LIVRÉE AU CANADA À
AGENCE CANADIENNE DES MÉDICAMENTS ET DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ
600-865, AVENUE CARLING
OTTAWA ON K1S 5S8
À la mémoire de
Bernie O’Brien, B. A., M. Sc., Ph. D.
(1959-2004)
L’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé dédie ce travail à la
mémoire de Bernie O’Brien, un économiste de la santé, un chercheur et un éducateur
remarquable, mais avant tout, un collège hautement estimé et respecté. Reconnu à l’échelle
internationale comme un pionnier de l’évaluation économique appliquée au domaine des soins de
la santé, Dr O’Brien était directeur du PATH (Program for Assessment of Technology in Health),
professeur au Département d’épidémiologie clinique et de biostatistiques, ainsi qu’un
collaborateur du Centre for Health Economics and Policy Analysis, à l’Université McMaster; il
occupait également les fonctions de codirecteur du Centre for Evaluation of Medicines au
St. Joseph’s Healthcare et de directeur du Clinical Effectiveness Research of the Father Sean
O’Sullivan Research Centre, à Hamilton, en Ontario. Sa sagesse, sa clairvoyance et son
enthousiasme nous manquent cruellement.
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Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé i
Le présent rapport est un examen d'articles, d'études, de documents et d'autres renseignements publiés (regroupés sous
l'appellation « documentation d'origine ») auxquels l'ACMTS a pu avoir accès. L'ACMTS ne peut donner l'assurance, ni être
tenue responsable, de l'exactitude du contenu de la documentation d'origine sur laquelle se fonde le rapport; l'ACMTS décline
également toute responsabilité quant à la qualité, la propriété, l'inexactitude ou le bien-fondé des énoncés, renseignements ou
conclusions qui figurent dans la documentation d'origine.
L'ACMTS assume la pleine responsabilité quant à la forme et au contenu définitifs du présent rapport. Les énoncés et
conclusions qui y apparaissent reflètent l'opinion de l'ACMTS, et non celle des membres de ses conseils ou des examinateurs.
Examinateurs du Conseil consultatif scientifique de l'ACMTS
André-Pierre Contandriopolous, Ph. D.
Professeur titulaire
Administration de la santé
Université de Montréal
Montréal (Québec)
Douglas Coyle, M. A., M. Sc., Ph. D.
Professeur agrégé
Département d’épidémiologie et de santé
communautaire
Université d’Ottawa
Ottawa (Ontario)
David Hailey, M. Sc., Ph. D., diplômé du RIC Professeur
Sciences de la santé publique
Université de l’Alberta
Edmonton (Alberta)
Philip Jacobs, D. Phil. Professeur
Université de l’Alberta
Edmonton (Alberta)
Muhammad Mamdani, M. A., M. P. H., D. Pharm.
Scientifique principal (au moment de la révision du
document)
Institute for Clinical Evaluative Sciences
Toronto (Ontario)
Examinateurs du Comité consultatif pharmaceutique de l’ACMTS
Les personnes suivantes ont examiné les versions préliminaires de la troisième édition.
Roy Dobson, B. Sc. Pharm., M. A. A, Ph. D.
Professeur adjoint
Université de la Saskatchewan
Saskatoon (Saskatchewan)
R. S. Nakagawa, B. Sc., F. C. S. H. P.
Directeur de la pharmacie (au moment de la révision
du document)
Fraser Health Authority
Surrey (Colombie-Britannique)
John A. Hoar, B. A., M. A. P., M. D. E. Pharmacoéconomiste
Ministère de la Santé de la Nouvelle-Écosse
Halifax (Nouvelle-Écosse)
Angie Wong, B. Sc. Pharm., M. Sc. Directrice associée intérimaire, Services
pharmaceutiques
Direction des programmes des médicaments
Ministère de la Santé et des Soins de longue durée
de l’Ontario
Toronto (Ontario)
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Comité consultatif sur les appareils médicaux et les systèmes de santé de l’ACMTS
Paul Childs, B. A. spécialisé
Chef, Planification opérationnelle
Programme de veille économique
Ministère de la Santé et du Bien-Être de l’Alberta
Edmonton (Alberta)
Examinateurs externes
Ron Goeree, M. A.
Professeur adjoint
Département d’épidémiologie clinique et
de biostatistiques
Université McMaster
Hamilton (Ontario)
Nicole Mittmann, M. Sc., Ph. D.
Scientifique
Sunnybrook and Women’s College Health
Sciences Centre
Toronto (Ontario)
Robert Lee, B. Sc., B. Sc. Ed., M. Sc. Professeur adjoint
Université de Calgary
Calgary (Alberta)
Angela Rocchi, M. Sc. Directrice
Axia Research
Hamilton (Ontario)
Braden J. Manns, M. D., M. Sc., F. R. C. P. C. Professeur adjoint
Université de Calgary
Calgary (Alberta)
Alan Shiell, Ph. D. Professeur
Université de Calgary
Calgary (Alberta)
Orlando Manti, B. A. spécialisé, M. A. Économiste principal
Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés
Ottawa (Ontario)
George W. Torrance, Ph. D. Professeur émérite
Université McMaster
Hamilton (Ontario)
Christopher McCabe, B. A., M. Sc., Ph. D. Maître de conférence en économie de la santé
Université de Sheffield
Sheffield (Royaume-Uni)
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Collaborateurs
Mo Amin, Ph. D., a collaboré de façon importante
à la rédaction de la deuxième version des
sections 2, 6, 7, 9, 12 et 14 des Lignes directrices
de l’évaluation économique; il a également revu
les versions préliminaires de diverses sections du
document.
Bruce Brady, M. A., M. Sc., a pris une part
généreuse à toutes les sections des Lignes
directrices; il a dirigé le projet et assuré la
coordination et la planification, tout en collaborant
à la conception, à la rédaction et à la révision de
toutes les sections du document.
Allan Brown, M. B. A., M. A., a rédigé les
versions préliminaires de l’annexe 2 et a participé
à l’organisation du projet.
Philip Jacobs, D. Phil., a rédigé les versions
préliminaires de la section 10.
Karen Lee, M. A., a revu et révisé les versions
préliminaires de sections des Lignes directrices et
présenté ses commentaires sur celles-ci.
Lynda McGahan, M. Sc., a préparé l’information
relative à l’évaluation des technologies non
pharmacologiques.
Shaila Mensinkai, M. A., M. B. I. S., a dirigé les
recherches documentaires sur les lignes directrices
existantes et sur l’information relative à
l’évaluation des technologies non
pharmacologiques, rédigé la partie de l’annexe 2
sur la recherche documentaire, revu les versions
préliminaires du document, ainsi que vérifié et mis
en forme les références bibliographiques.
Les auteurs tiennent à souligner l’apport des
personnes suivantes à la troisième édition :
Michael Cheng a fourni des renseignements
sur l’évaluation économique des technologies
non pharmacologiques.
Doug Coyle a préparé une version préliminaire
des sections 3 et 8.
Jeffrey Hoch a présenté ses commentaires sur
la section 12.
Debra Marshall a fourni des renseignements
sur l’évaluation économique des technologies
non pharmacologiques.
Nicole Mittmann a participé aux versions
préliminaires des sections 4 et 6.
Bernie O’Brien a fourni des commentaires
approfondis, et des suggestions pour la
révision, sur la deuxième édition des Lignes
directrices de l’évaluation économique.
Les auteurs remercient également les personnes
suivantes pour leur participation :
Michel Boucher a collaboré à l’organisation
du projet; il a revu la deuxième édition des
Lignes directrices et présenté ses
commentaires sur celle-ci.
Eugenia Palylyk-Colwell s’est chargée de la
révision de la structure de la troisième version
préliminaire du document.
Vijay Shukla a collaboré à l’organisation du
projet; elle a révisé plusieurs versions des
Lignes directrices tout en présentant ses
commentaires.
Conflits d’intérêts
Nicole Mittmann a agi à titre de consultante auprès
de plusieurs sociétés pharmaceutiques.
Angela Rocchi a obtenu des contrats de recherche
en économie de la santé de diverses sociétés
pharmaceutiques canadiennes depuis 1990. De
décembre 2003 à janvier 2004, elle a animé une
réunion portant sur la première version
préliminaire des Lignes directrices de l’OCCETS
pour les Rx&D et préparé une réponse de cette
association sur le document.
George Torrance est l’un des concepteurs du
Health Utilities Index (HUI) dont il est question
dans les Lignes directrices de l’évaluation
économique et l’un des directeurs de Health
Utilities inc., une société qui fournit des
instruments, ainsi que des services de consultation
aux utilisateurs du HUI.
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iv
PRÉFACE DE LA TROISIÈME ÉDITION
L’objectif des Lignes directrices de l’évaluation
économique des technologies de la santé au
Canada est d’aider ceux qui réalisent des
évaluations économiques (soit, les analystes) à
produire de l’information économique crédible et
normalisée, à la fois pertinente et utile pour les
décideurs qui agissent à l’intérieur du système
public de soins de santé canadien. Les consignes
qui s’y trouvent établissent des normes de haute
qualité pour la conduite et la présentation des
résultats d’évaluations économiques que les
décideurs peuvent examiner et comparer.
Les principes mis de l’avant dans la troisième
édition s’appliquent à diverses technologies de la
santé, y compris celles qui font la promotion de la
santé, qui préviennent et traitent les affections ou
qui améliorent la réadaptation et les soins de
longue durée. Précédemment, les Lignes
directrices de l’évaluation économique visaient
essentiellement l’évaluation des médicaments. La
clientèle des évaluations économiques se
composait principalement des responsables de
programmes publics de médicaments et des
fabricants de produits pharmaceutiques qui
soumettent des renseignements économiques pour
appuyer l’inscription de leurs produits aux Listes
de médicaments. Or, le recours aux évaluations
économiques pour prendre des décisions éclairées
relativement à d’autres technologies de soins de
santé, tels les vaccins, les appareils médicaux, les
interventions médicales et chirurgicales, la
prévention et les activités de dépistage de la
maladie, les activités de promotion de la santé et
les initiatives de prestations de soins comme la
télémédecine, est de plus en plus répandu. Ces
technologies ne comprennent pas seulement des
produits, mais aussi des stratégies pour la prise en
charge des patients et le traitement d’une affection
donnée. La troisième édition des Lignes directrices
de l’évaluation économique a été rédigée en vue de
répondre aux besoins d’information de cette plus
vaste clientèle.
Cette troisième édition fait suite aux publications
de novembre 1994 (première édition) et d’octobre 1997 (deuxième édition). Elle reflète l’expérience
acquise lors de l’utilisation de la deuxième édition
et tient compte des progrès méthodologiques
réalisés depuis 1997 dans le domaine de
l’évaluation économique des technologies de la
santé. La préparation de la troisième édition a
commencé par l’élaboration d’un protocole qui
posait les principes suivants :
offrir un guide clair, concis, pratique et de
haute qualité aux analystes;
répondre aux besoins des décideurs en ce qui a
trait à de l’information économique fiable,
cohérente et pertinente;
déterminer les méthodes privilégiées pour
lesquelles des meilleures pratiques ont été
reconnues ou qui font l’objet d’un consensus
parmi les décideurs;
fournir des renseignements et des conseils
succincts sur les éléments pour lesquels les
questions d’ordre méthodologique n’ont pas
été résolues;
permettre des démarches souples, innovatrices
et différentes, particulièrement là où les
questions d’ordre méthodologique n’ont pas
été résolues;
présumer que le lecteur possède des
connaissances techniques sur les méthodes
servant aux évaluations économiques, de façon
à éviter les longues explications.
Tout au long du processus, les tensions inhérentes
à ces principes ont demandé des compromis. Au
nombre des considérations pratiques, mentionnons
la pertinence des méthodes compte tenu des
besoins des décideurs et le recours à des méthodes
plus simples et plus compréhensibles lorsqu’il a
été jugé inutile de complexifier davantage. Malgré
de telles considérations, le temps, les efforts et les
coûts inhérents à la réalisation d’évaluations
économiques conformes aux Lignes directrices de
l’évaluation économique devaient tout de même
être mis en rapport avec les coûts (souvent plus
élevés) de mauvaises décisions de financement
découlant de la mise en œuvre des résultats d’une
évaluation de qualité médiocre.
Lors de la préparation de la troisième version des
Lignes directrices de l’évaluation économique,
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Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
v
nous avons étudié tous les commentaires reçus des
examinateurs. Les décisions liées aux questions
d’ordre méthodologique ont été prises par
consensus.
L'ACMTS assume la pleine responsabilité quant
au contenu des Lignes directrices de l’évaluation
économique.
FAITS SAILLANTS DE LA TROISIÈME ÉDITION
Présentation : Chaque section des Lignes
directrices traite d’un aspect particulier de la
conduite d’une évaluation économique ou de la
présentation des résultats. Les énoncés des Lignes
directrices résumant les points essentiels que doit
suivre l’analyste sont présentés avant les lignes
directrices détaillées. Le poids de la
recommandation est transmis par le choix du
vocabulaire. L’analyste appliquera les consignes
lorsque celles-ci sont rédigées à la forme active;
des termes comme inviter, privilégier ou envisager
lui signaleront qu’il jouit d’une plus grande
latitude dans sa démarche.
Scénario de référence : Le scénario de référence
correspond à l’ensemble des méthodes privilégiées
que l’analyste doit suivre lorsqu’il réalise l’analyse
de l’hypothèse de base dans le cadre d’une
évaluation économique. Le but du scénario de
référence est de faciliter la prise de décisions en
améliorant la cohérence dans la conduite des
évaluations économiques et la présentation des
résultats, ce qui augmentera la comparabilité des
évaluations.
Pertinence : Les décideurs doivent disposer d’une
information en rapport avec les situations où ils
sont appelés à prendre des décisions. Le critère de
départ pour répondre aux besoins du décideur est
de formuler la question de l’étude de façon à
aborder directement l’élément faisant l’objet de la
décision, du problème ou de la politique. Cela
permettra de préciser la portée, le plan et la
présentation des résultats de l’évaluation. Les
Lignes directrices de l’évaluation économique
préconisent aussi le recours à des données et à la
simulation de scénarios du monde réel. Lorsqu’une
évaluation vise à fournir des renseignements pour
une décision donnée dans plus d’un contexte ou
relevant de plus d’une autorité, il faut inclure des
données et des hypothèses de rechange dans
l’analyse (p. ex. à l’aide d’analyses de sensibilité) afin de tenir compte de différences significatives
entre les provinces et les territoires ou les
contextes. Dans certains cas, il peut être utile
d’analyser les situations où un usage inapproprié,
sous-optimal ou non prévu de la technologie
étudiée est à escompter. La satisfaction des besoins
en information du monde réel des décideurs n’est
pas toutefois sans poser de défi.
Souplesse : Bien qu’un des objectifs premiers des
Lignes directrices de l’évaluation économique soit
de favoriser le recours à des démarches
systématiques pour l’analyse et la présentation des
résultats des évaluations, il est entendu que les
énoncés ou le scénario de référence peuvent être
irréalisables ou ne pas s’appliquer dans un
contexte particulier. Par conséquent, l’analyste a la
possibilité de choisir une méthode différente pour
composer avec la situation propre à l’évaluation.
Certaines sections des Lignes directrices offrent des
conseils à l’analyste pour les cas où aucune
consigne quant à la méthodologie n’a été arrêtée.
Ainsi, dans les Lignes directrices, on estime qu’une
analyse de sensibilité déterministe constitue une
méthode pratique et acceptable pour analyser
l’incertitude, même si une analyse de sensibilité
probabiliste permet une évaluation plus complète de
l’incertitude et est davantage susceptible de procurer
une estimation non biaisée des coûts et des
répercussions. Ce qu’il importe principalement
d’établir, c’est si le recours à une méthode différente
diminue la qualité de l’information apportée par
l’évaluation. L’analyste doit préciser si les méthodes
employées pour l’évaluation sont conformes aux
énoncés des Lignes directrices et justifier tout écart.
Transparence : Un des concepts de base des
Lignes directrices est le besoin de transparence
dans la présentation des résultats d’une évaluation.
L’analyste doit fournir des renseignements
détaillés sur les méthodes, les intrants et les
résultats de l’évaluation. La transparence permet
aux utilisateurs d’évaluer de façon critique la qualité du rapport sur le plan méthodologique et de
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vi
vérifier par eux-mêmes que les biais potentiels ont
été traités comme il se doit. Il est aussi essentiel de
présenter l’information sous une forme qui sera
utile aux décideurs. Toutes les étapes de l’analyse
doivent être décrites en détail avant leur agrégation
pour obtenir les résultats relatifs au rapport coût-
efficacité. L’analyste pourra utiliser le modèle
standard de présentation des résultats à l’annexe 3
pour s’assurer de le faire de façon rigoureuse et
cohérente.
Il est possible de télécharger la troisième édition
des Lignes directrices à partir du site Web de
l’ACMTS (http://www.acmts.ca) ou d’obtenir un
exemplaire imprimé en communiquant avec
l’ACMTS.
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viii
TABLE DES MATIÈRES
PRÉFACE DE LA TROISIÈME ÉDITION .................................................................................................... iv ABRÉVIATIONS ET CONVENTIONS ......................................................................................................... ix 1 INTRODUCTION .................................................................................................................................. 1
1.1 Évaluations économiques .................................................................................................................. 1 2 ÉNONCÉS DES LIGNES DIRECTRICES ............................................................................................ 4
2.1 Question de l’étude ............................................................................................................................ 4 2.2 Types d’évaluation ............................................................................................................................. 4 2.3 Population cible ................................................................................................................................. 5 2.4 Comparateurs ..................................................................................................................................... 5 2.5 Perspective ......................................................................................................................................... 6 2.6 Efficacité ............................................................................................................................................ 6 2.7 Horizon .............................................................................................................................................. 7 2.8 Modélisation ...................................................................................................................................... 7 2.9 Valorisation des résultats ................................................................................................................... 8 2.10 Utilisation et coûts des ressources ..................................................................................................... 8 2.11 Actualisation .................................................................................................................................... 10 2.12 Variabilité et incertitude .................................................................................................................. 10 2.13 Équité ............................................................................................................................................... 11 2.14 Généralisabilité ................................................................................................................................ 11 2.15 Présentation des résultats ................................................................................................................. 12
3 LIGNES DIRECTRICES ..................................................................................................................... 13
3.1 Question de l’étude .......................................................................................................................... 13 3.2 Types d’évaluation ........................................................................................................................... 14 3.3 Population cible ............................................................................................................................... 17 3.4 Comparateurs ................................................................................................................................... 18 3.5 Perspective ....................................................................................................................................... 20 3.6 Efficacité .......................................................................................................................................... 22 3.7 Horizon ............................................................................................................................................ 26 3.8 Modélisation .................................................................................................................................... 26 3.9 Valorisation des résultats ................................................................................................................. 29 3.10 Utilisation et coûts des ressources ................................................................................................... 32 3.11 Actualisation .................................................................................................................................... 36 3.12 Variabilité et incertitude .................................................................................................................. 36 3.13 Équité ............................................................................................................................................... 39 3.14 Généralisabilité ................................................................................................................................ 41 3.15 Présentation des résultats ................................................................................................................. 44
4 RÉFÉRENCES……………………………………………………………………………………..................46 ANNEXE 1 : Présentation des résultats de l’analyse ............................................................................... A-1 ANNEXE 2 : Examen des données économiques probantes existantes ................................................. A-4 ANNEXE 3 : Présentation standard des résultats..................................................................................... A-6 ANNEXE 4 : Glossaire ............................................................................................................................ A-12
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ix
ABRÉVIATIONS ET CONVENTIONS
ACA Analyse coûts-avantages
ACC Analyse coût-conséquence
ACE Analyse coût-efficacité
ACU Analyse coût-utilité
AMC Analyse de minimisation des coûts
AS Analyse de sensibilité
ASD Analyse de sensibilité déterministe
ASP Analyse de sensibilité probabiliste
CEAC Courbe d’acceptabilité coût-efficacité (pour cost-effectiveness acceptability curve)
DP Disposition à payer
ECRA Essai contrôlé avec répartition aléatoire
HUI Health Utilities Index
PICRP Population (ou participants), intervention, comparateur (ou témoins), résultats et
plan de l’étude
QALY Années de vie pondérées par la qualité (pour quality-adjusted life-year)
QVAS Qualité de vie appliquée à la santé
RCED Rapport coût-efficacité différentiel
VEIP Valeur espérée de l’information parfaite
Lors de la rédaction des Lignes directrices de l’évaluation économique des technologies de la santé au Canada
(titre abrégé à « Lignes directrices de l’évaluation économique » dans le document), les conventions suivantes
ont été appliquées :
L’analyste désigne la personne qui réalise des évaluations économiques.
Le comparateur ou la solution de rechange est la technologie à laquelle on compare l’intervention.
Par affection, on entend tout problème médical, y compris les maladies.
Les répercussions des technologies signifient le plus souvent les résultats sur le plan de la santé (aussi
appelés résultats, effets ou, parfois, avantages), mais elles peuvent aussi faire référence à d’autres types de
répercussions, comme les processus de soins (p. ex. les cas découverts).
Pour désigner une évaluation économique, on utilise également les termes évaluation, analyse ou étude.
L’intervention est la technologie de la santé faisant l’objet de l’évaluation.
Par utilisateurs des évaluations économiques, on entend le plus souvent les décideurs du système public de
soins de santé canadien.
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1
1 INTRODUCTION
Les Lignes directrices de l’évaluation économique
s’adressent principalement aux économistes et aux
chercheurs travaillant pour des services de santé,
tant dans les secteurs publics que privés, qui
réalisent des évaluations économiques. Après quoi,
la principale clientèle des évaluations économiques
est formée des décideurs et des stratèges canadiens
qui ont la responsabilité d’accorder les budgets
nécessaires au financement des technologies de la
santé. Ce groupe de décideurs se compose des
conseillers affectés aux politiques des ministères
de la Santé fédéral, provinciaux et territoriaux,
ainsi que des gestionnaires des programmes de
médicaments des provinces ou territoires, des
organismes de santé régionaux, des hôpitaux et
d’autres établissements de soins de santé. En outre,
les responsables d’initiatives nationales, comme le
Programme commun d’évaluation des
médicaments, s’appuient sur ces données pour
documenter leurs recommandations. Par ailleurs,
les évaluations économiques trouvent une
deuxième clientèle auprès des universitaires, des
groupes de médecins spécialistes, des prestataires
de soins de santé, des patients, des groupes de
défense des droits des patients, des fabricants, des
médias et du grand public.
1.1 Évaluations économiques
Le premier but d’une évaluation économique est
de « déterminer, mesurer, évaluer et comparer les
coûts et les répercussions des solutions de
rechange étudiées1 » pour documenter les
décisions quant à l’efficience d’une intervention ou
d’un programme2. Dans ce contexte, les
répercussions représentent le plus souvent les
résultats sur le plan de la santé découlant des
solutions faisant l’objet de la comparaison, bien
qu’il puisse aussi y avoir d’autres types de
répercussions, comme celles liées aux processus
(p. ex. les cas découverts).
Dans ce champ de l’économie, les concepts de
coût de renonciation et de changement graduel
occupent une place centrale. L’économie est une
discipline qui s’intéresse aux échanges entre les
personnes et aux compromis auxquels ces
dernières parviennent3. Pour les systèmes publics
de soins de santé, les ressources limitées signifient
que toutes les interventions disponibles ne peuvent
être offertes dans toutes les situations, ni à tous
ceux qui en ont besoin ou qui voudraient en
bénéficier. Des choix doivent donc être faits parmi
les interventions efficaces, et la décision d’en
financer une implique que d’autres ne le seront pas.
Le coût de renonciation associé au financement de
l’intervention choisie correspond aux avantages sur
le plan de la santé qui auraient pu être tirés du
financement de la solution de rechange qui arrivait
en deuxième position. De plus, le choix du meilleur
plan d’action se fera en ne tenant compte que des
changements graduels dans les coûts et les
répercussions pour les solutions comparées4. Par
conséquent, il est inutile de pondérer l’ensemble des
coûts et des répercussions possibles de chacune des
solutions de la comparaison.
1.1.1 Utilité dans la prise de décisions
Une évaluation économique de haute qualité doit
fournir aux décideurs des renseignements utiles,
pertinents et opportuns. En outre, les évaluations
doivent faire appel à des méthodes d’analyse
rigoureuses, être équilibrées et impartiales
(crédibles), tout en étant transparentes et
accessibles au lecteur.
Il existe de nombreuses situations où les
évaluations économiques peuvent être utiles aux
décideurs :
financement d’un programme, d’un service ou
d’une technologie relevant de différents ordres
de gouvernement ou d’entités administratives
(p. ex. organismes de santé régionaux,
hôpitaux, programmes de médicaments);
fixation des prix par les organismes
gouvernementaux de réglementation et les
fabricants des technologies;
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2
élaboration de lignes directrices de pratique
clinique5;
établissement des priorités pour le financement
de la recherche par les gouvernements et les
sociétés de recherche;
surveillance postcommercialisation et
actualisation des données économiques
s’appuyant sur l’usage des technologies dans
le monde réel (données qui peuvent ensuite
servir à documenter l’un des autres types de
décisions).
Les évaluations économiques peuvent fournir des
renseignements sur l’efficience aux responsables de
la répartition des ressources limitées en soins de
santé. Elles peuvent servir plus particulièrement à
déterminer quelles interventions méritent d’être
offertes. Enfin, en association avec d’autres
démarches, comme une analyse différentielle pour
l’établissement de budgets par programmes, elles
peuvent aider à mieux fixer les priorités6, 7
.
Certains s’interrogent sur le bien-fondé de recourir
à des évaluations économiques pour prendre des
décisions. Les évaluations souffrent souvent d’un
manque de transparence, ce qui peut donner lieu à
une mauvaise interprétation des résultats et semer
le doute quant à la crédibilité de l’évaluation8. Des
critiques ont également été exprimées quant à la
diffusion et à l’actualité de l’information, quoique
ces difficultés ne soient pas exclusives aux
évaluations économiques9, 10
. Au nombre des
problèmes de fiabilité, mentionnons le choix de
mauvaises hypothèses et méthodes d’analyse
(p. ex. techniques d’extrapolation des données) et
les limites des méthodes (p. ex. valorisation de la
perte de productivité)8-11
. On a aussi reproché aux
évaluations de ne pas tenir compte de la nature
dynamique des affections, des résultats et des coûts
et de ne pas offrir une vue d’ensemble de tous les
facteurs pouvant exercer un effet sur le rapport
coût-efficacité d’une intervention, telles les
interactions avec les programmes existants10
.
Parmi les problèmes de pertinence, on signale le
choix de mauvais comparateurs, l’absence de
données du monde réel dans les analyses,
l’absence d’analyses de sous-groupes appropriées
et la faible généralisabilité des résultats8-10
.
Les évaluations ne mesurent pas toutes les
implications économiques d’une technologie,
notamment les répercussions financières des
décisions8, 12
. L’analyse des incidences budgétaires
fournit des renseignements complémentaires sur
les dépenses et les questions de capacité financière.
Une comparaison de certaines des caractéristiques
d’une évaluation économique et d’une analyse des
incidences budgétaires est présentée au tableau 1.
Bien que les deux types d’analyse partagent
certaines exigences relatives aux données et aux
méthodes d’analyse, il existe d’importantes
différences entre les deux, y compris la question à
laquelle le décideur tente de répondre. Les
évaluations économiques ne font généralement pas
la distinction entre le coût financier et le coût
économique (coût de renonciation), lesquels
peuvent varier dans certains cas. Par conséquent,
une référence à des économies de coûts dans une
évaluation reporte généralement à la valeur des
ressources dégagées (p. ex. libération de lits
d’hôpitaux), mais ces économies peuvent ne pas se
traduire par une épargne financière réelle.
Des obstacles structurels empêchent d’utiliser les
évaluations économiques pour des prises de
décisions, dont les problèmes d’établissement de budgets par enveloppes et le manque de
connaissances économiques de certains organismes
décisionnels, d’où le risque d’une mauvaise
interprétation des résultats des évaluations12
.
Ces facteurs expliquent pourquoi les évaluations
économiques n’ont pas été utilisées plus souvent
pour la prise de décisions dans le domaine de la
santé. Il est difficile, toutefois, de prétendre qu’en
ne tenant pas compte des évaluations économiques,
on arrivera à une meilleure gestion des ressources
limitées en santé. Au-delà de l’utilité des résultats
réels d’une analyse, les évaluations économiques
font la synthèse des données probantes et des
hypothèses de manière à offrir aux utilisateurs de
cette information un modèle structuré de pensée et
un éclairage utile sur les répercussions des
décisions. Pour cela, le décideur doit adopter une
perspective générale des répercussions de la
technologie concernée et opter pour des décisions
plus explicites et transparentes. L’épreuve ultime
pour une évaluation est de savoir si elle mène à de
meilleures décisions malgré la présence
d’incertitudes et se traduit par une utilisation plus
efficiente et plus efficace des ressources.
Le nombre croissant de lignes directrices qui sont
publiées dans le monde témoigne du besoin des
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3
décideurs d’obtenir des données économiques à la
fois meilleures et plus complètes13
. En établissant
des normes pour la conduite des évaluations
économiques et la présentation de leurs résultats,
les lignes directrices permettent de traiter les
limites actuelles des analyses et, ainsi, d’améliorer
les évaluations. L’application de ces lignes
directrices n’éliminera pas néanmoins les
possibilités de biais dans les évaluations, compte
tenu du doigté et du jugement nécessaires à cet
exercice.
Tableau 1 : Comparaison d’une évaluation économique et d’une analyse des incidences budgétaires
Évaluation économique Analyse des incidences budgétaires
Question posée S’agit-il du meilleur rapport qualité/prix? Est-ce abordable?
But Efficience des solutions de rechange Plan pour les incidences financières
Résultats sur le plan
de la santé
Inclus Exclus
Mesure Coût ajouté par unité d’avantage ou de résultat Dépenses totales ($)
Horizon Habituellement à long terme (peut-être pour la vie) Habituellement à court terme (1 à 5 ans)
1.1.2 Moment de l’évaluation
L’évaluation économique peut être entreprise à
n’importe quel moment du cycle de vie d’une
technologie. Ce seront en fait les besoins des
décideurs qui dicteront le choix de ce moment. Si
l’évaluation est réalisée vers la fin du cycle de vie,
les résultats risquent de ne pas être utiles aux
décideurs, car la décision du financement aura déjà
été prise ou l’intervention sera déjà répandue dans
la pratique clinique; ces résultats pourront tout de
même servir à la prise de décisions relatives à des
changements aux critères de remboursement ou à
la population à laquelle la technologie est destinée.
En revanche, si une technologie est évaluée au
début de son cycle de vie, avant que son efficacité
n’ait été clairement établie, il est possible que
l’incertitude quant aux coûts et aux effets soit plus
grande que si l’évaluation avait lieu plus tard dans
le cycle. Souvent, l’efficacité des technologies
dépend du contexte et, parfois, de l’expérience de
son utilisateur si une courbe d’apprentissage est
associée à la technologie.
La réalisation d’une évaluation est un processus
itératif. Les résultats des études peuvent être mis à
jour à mesure que l’on dispose de plus de données
sur les effets de l’intervention et que l’expérience
de l’utilisation réelle de celle-ci s’accroît. Une
évaluation bien menée révélera les plus
importantes sources d’incertitude et dirigera donc
la collecte des données probantes vers ces zones.
Cela aura pour effet d’améliorer la précision des
estimations à long terme. Les méthodes
bayésiennes conviennent particulièrement à cette
fin. Elles peuvent être utilisées pour aider à
déterminer si l’on peut procéder au financement
d’une technologie ou s’il est préférable d’attendre
de disposer de renseignements supplémentaires
avant de prendre une décision. Ces méthodes
peuvent aussi s’avérer utiles pour réévaluer des
technologies qui sont déjà financées ou pour
lesquelles des problèmes d’utilisation ont été
décelés. Elles contribuent en outre à revoir des
décisions au sujet de produits qui ont obtenu un
financement temporaire à partir de données
préliminaires, en attendant de recueillir de plus
amples renseignements quant à leur usage dans le
monde réel et leur rapport coût-efficacité avant
d’accorder un financement définitif. C’est là un
important aspect de l’utilisation des évaluations
économiques dans le processus décisionnel.
Nous suggérons aux personnes qui souhaiteraient
en savoir davantage sur la conduite des évaluations
économiques de consulter, entre autres, les auteurs
suivants : Gold et ses collaborateurs4, Drummond
et ses collaborateurs1, 14
et Muenning et ses
collaborateurs15
.
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4
2 ÉNONCÉS DES LIGNES DIRECTRICES
2.1 Question de l’étude
2.1.1 Énoncer la question à laquelle
l’évaluation doit répondre. Bien circonscrire la question, la poser d’une
façon qui appelle une réponse et s’assurer
de sa pertinence quant à la décision à prendre par la clientèle cible. Inclure des
questions secondaires connexes et pertinentes (p. ex. les répercussions de
l’intervention sur des sous-groupes).
2.1.2 Déterminer les patients ou la population, l’intervention et les comparateurs
appropriés pour la question de l’étude. La
perspective principale de l’étude peut aussi être énoncée dans la question.
2.1.3 Désigner la clientèle cible de l’étude, ainsi que les clientèles cibles secondaires,
au besoin.
2.2 Types d’évaluation
2.2.1 Préciser le ou les types d’évaluation économique retenus et en justifier le
choix. Choisir le type d’évaluation en
fonction de la nature de la question de l’étude, de l’affection visée et de la
disponibilité des données sur les résultats.
2.2.2 Dans le dénominateur du rapport coût-
efficacité différentiel (RCED), utiliser une
mesure valide du résultat qui a beaucoup d’importance pour la santé du patient
(soit, un résultat important pour le
patient).
2.2.3 Utiliser une analyse coût-utilité (ACU)
comme scénario de référence s’il existe des différences significatives dans la qualité de
vie appliquée à la santé (QVAS) entre
l’intervention et les comparateurs.
2.2.4 Utiliser une analyse coût-efficacité (ACE)
comme scénario de référence lorsqu’une ACU ne convient pas. Faire appel à un
résultat final (p. ex. années de vie gagnées) ou, si c’est impossible, à un
résultat important pour le patient. Utiliser
un résultat intermédiaire seulement si un lien a clairement été établi (validé) avec
l’un de ces résultats. Envisager d’avoir
recours à une ACE comme analyse secondaire lorsque l’emploi d’un résultat
important pour le patient (autre que les années de vie pondérées par la qualité
[QALY] gagnées) dans le dénominateur
du RCED se justifie, à condition qu’il existe une différence significative pour un
tel résultat.
2.2.5 Une analyse de minimisation des coûts
(AMC) peut constituer un scénario de
référence approprié lorsque les données probantes montrent que les résultats
importants pour le patient de
l’intervention et des comparateurs sont essentiellement équivalents. Justifier le
choix d’une AMC.
2.2.6 Une analyse coûts-avantages (ACA) peut
se révéler utile dans certaines situations,
mais, généralement, la réserver pour une analyse secondaire. Expliquer toutes les
étapes de la conversion des résultats en argent et analyser les principales
hypothèses à l’aide d’une analyse de
sensibilité.
2.2.7 Une analyse coût-conséquence (ACC)
n’entre généralement pas dans le scénario
de référence, à moins qu’une ACE ou une ACU ne conviennent pas. Pour une plus
grande transparence, utiliser une ACC comme étape intermédiaire de la
présentation des résultats des autres types
d’évaluation économique.
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5
2.3 Population cible
2.3.1 Préciser la population cible et l’usage prévu de l’intervention.
2.3.2 Réaliser l’analyse pour l’ensemble de la
population cible visée par la question de l’étude. L’analyse peut comprendre la
population représentant la majorité ou tous les usages prévus. Les données sur
l’efficacité théorique et l’efficacité
pratique utilisées pour l’analyse doivent être liées à la population cible.
2.3.3 En cas de variabilité (hétérogénéité) de la
population cible, effectuer une analyse stratifiée par sous-groupes de plus petite
taille et plus homogènes, s’il y a lieu.
2.3.4 Envisager d’analyser les situations où un
usage inapproprié, sous-optimal ou non
prévu de l’intervention est à escompter.
2.4 Comparateurs
2.4.1 Lier le choix des comparateurs à la
population de l’étude, ainsi qu’à la
pratique ou au contexte particulier dans
lesquels s’inscrit la prise de décisions. En
principe, il faut envisager toutes les
solutions de rechange techniquement possibles, acceptables et pertinentes
comme comparateurs potentiels. Sélectionner ensuite les comparateurs qui
conviennent. Décrire les comparateurs
choisis pour l’évaluation et en justifier le choix; expliquer également pourquoi les
autres comparateurs n’ont pas été retenus.
2.4.2 Dans le scénario de référence, utiliser les
soins habituels (soit, les soins les plus
courants) que l’intervention vise à
remplacer. Dans certains cas, les soins
habituels peuvent comprendre plus d’une solution de rechange pertinente et
largement répandue pour une même indication.
2.4.3 Pour le choix des comparateurs, il faut
tenir compte de ce qui suit :
a) Ajouter les soins recommandés aux
comparateurs lorsque les soins habituels
ne constituent pas des soins appropriés (haute qualité). On peut les considérer
comme l’intervention de première
intention, conformément aux recommandations des lignes directrices de
pratique clinique.
b) Lorsque les solutions de rechange se
composent de diverses stratégies de traitement, les distinguer en fonction des
situations où l’intervention représente un
élément supplémentaire de la stratégie, une séquence différente dans le traitement
ou une solution distincte qui pourrait remplacer un autre élément de la stratégie
de traitement. Les comparateurs peuvent
être un ensemble de soins regroupant plusieurs éléments. Analyser chaque
stratégie séparément et expliquer les solutions de rechange.
c) Il convient parfois de faire preuve de prudence en analysant l’arrivée de futurs
comparateurs, notamment l’arrivée
prévue de technologies moins coûteuses
(p. ex. la commercialisation d’un
générique).
d) En ce qui a trait aux médicaments, les
agents de rechange inscrits à une Liste de médicaments seront peut-être les plus
pertinents, mais il ne faut pas pour autant exclure ceux qui ne figurent pas sur une
telle liste. Les comparateurs doivent
comprendre la solution de rechange la moins coûteuse qui est souvent utilisée
pour la même indication. Inclure le coût
du médicament et tous les frais d’administration du médicament. Les
schémas posologiques retenus pour l’analyse doivent correspondre à la dose
et à la durée du traitement signalées dans
les données appuyant l’efficacité de l’agent.
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6
2.5 Perspective
2.5.1 Présenter la ou les perspectives de l’étude quant aux coûts pris en compte dans
l’évaluation.
2.5.2 Dans le scénario de référence, adopter la perspective du système public de soins de
santé.
2.5.3 Envisager de présenter séparément les
résultats pour les coûts associés à une
perspective plus large lorsque ceux-ci sont susceptibles d’avoir des répercussions
considérables sur les résultats de
l’analyse. Quantifier ces coûts séparément, si possible, sinon commenter
au moins leur importance et les répercussions qu’ils auront probablement
sur les résultats de l’analyse.
2.6 Efficacité
2.6.1 Procéder à une étude méthodique de la documentation disponible pour constituer
la base des données probantes appuyant
l’efficacité théorique et l’efficacité pratique de l’intervention. Si un tel
examen n’a pas été fait, expliquer
pourquoi. Mentionner les études et les méthodes ayant servi à réaliser l’examen,
puis analyser ou regrouper les données.
2.6.2 Lorsque c’est possible et crédible sur le
plan scientifique, traduire les données sur
l’efficacité théorique en la meilleure estimation quantitative de l’efficacité
pratique dans le scénario de référence, à l’aide des meilleures données probantes
disponibles et des techniques de
modélisation appropriées. Cela peut impliquer l’établissement de lien entre les
résultats intermédiaires et les résultats
importants pour le patient ou l’extrapolation de données au-delà de la
durée de l’étude.
2.6.3 Lorsque c’est possible, intégrer au
scénario de référence des facteurs du
monde réel qui modifient l’effet de
l’intervention, là où les meilleures données
probantes disponibles ont permis d’établir
des liens avec les résultats importants pour le patient. Ces facteurs comprennent
l’adhésion du patient au traitement, la
précision du dépistage et du diagnostic, ainsi que l’observance du traitement par
les prestataires de soins de santé et leurs
compétences. Préciser la nature du facteur, les mesures ayant servi à quantifier l’effet,
ainsi que les méthodes et les hypothèses retenues pour la modélisation.
2.6.4 L’évaluation des appareils médicaux doit
être axée sur toute la période de
prestation de soins plutôt que sur le
rendement technique de l’appareil
seulement. Les résultats des interventions médicales et chirurgicales ou des
technologies de diagnostic peuvent dépendre des compétences de l’utilisateur
de l’appareil et de son expérience. Il
pourra être nécessaire de recourir de façon importante à l’analyse de sensibilité
pour évaluer adéquatement les situations où les données probantes sur l’efficacité
théorique et l’efficacité pratique ne sont
pas concluantes.
2.6.5 Lorsque c’est possible, inclure les
répercussions des effets indésirables
associés à l’intervention s’ils sont importants sur le plan clinique ou
économique et les analyser comme il se doit. Selon leur nature, leur fréquence,
leur durée et leur gravité, les effets
indésirables peuvent avoir des répercussions sur l’adhésion du patient au
traitement, la mortalité, la morbidité, la QVAS (utilité) ou l’utilisation des
ressources. Valoriser ces effets de façon
conforme aux principes énoncés dans les Lignes directrices de l’évaluation
économique.
2.6.6 Dans le scénario de référence, extrapoler les données en s’appuyant sur la meilleure
estimation quantitative des paramètres pertinents à l’aide des meilleures données
probantes disponibles et des techniques de
modélisation appropriées. Décrire le poids des données probantes pour
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7
l’extrapolation et évaluer l’incertitude à
l’aide d’une analyse de sensibilité. À
moins qu’une telle analyse ne soit basée sur des données probantes de haute
qualité, en préciser la nature spéculative
tout en faisant les mises en garde nécessaires dans le rapport.
2.7 Horizon
2.7.1 Établir l’horizon de l’évolution naturelle
de l’affection et les répercussions probables de l’intervention sur celle-ci.
Préciser le ou les horizons de l’évaluation
et les justifier.
2.7.2 Dans le scénario de référence, s’assurer
que l’horizon est suffisamment long pour saisir toutes les différences pertinentes
dans les coûts et les résultats futurs des
solutions de rechange analysées. Appliquer le même horizon aux coûts et
aux résultats. Envisager l’emploi d’un
horizon correspondant à la durée de la vie et fournir des explications lorsque
l’horizon utilisé est plus court.
2.7.3 Si l’on effectue une modélisation des coûts
et des résultats à long terme, il peut être
opportun de présenter l’analyse à court terme en s’appuyant sur les données
primaires et l’analyse à long terme en utilisant les données de l’extrapolation ou
de la modélisation. Dans certains cas, le
recours à des horizons multiples pour explorer d’autres scénarios pourra être
tout indiqué. Expliquer le lien de cause à
effet et les techniques appliqués pour l’extrapolation et la modélisation.
2.8 Modélisation
2.8.1 Considérations pour la modélisation
a) Suivre les bonnes pratiques de modélisation pour bâtir le modèle qui
servira à l’évaluation. L’analyste est invité à consulter les lignes directrices des
bonnes pratiques de modélisation, au
besoin.
b) Décrire le modèle en précisant entre
autres sa portée, sa structure et les
hypothèses. Justifier les hypothèses et les choix.
c) Utiliser une structure de modèle adaptée à la question de l’étude. Bâtir le modèle de
façon à pouvoir mettre les résultats à jour
au fur et à mesure de la disponibilité des données.
d) Expliquer et justifier les liens de cause à
effet et les techniques d’extrapolation
ayant servi au modèle. Fonder l’extrapolation des données sur des
techniques valides dont la valeur
scientifique a été établie de façon raisonnable et l’éprouver à l’aide d’une
analyse de sensibilité.
e) Valider formellement le modèle en
présentant la démarche suivie.
2.8.2 Considérations sur les données
a) Recueillir et évaluer systématiquement les données utilisées pour le modèle sans
oublier d’indiquer leur provenance.
b) Présenter toutes les sources de données.
Expliquer et justifier les choix des
paramètres et les hypothèses.
c) Décrire la qualité (p. ex. poids des données probantes) des données du
modèle. Préciser les limites des données et
comment elles ont été traitées. Chercher à quantifier les répercussions de ces limites
sur l’incertitude des résultats de l’évaluation.
d) Réunir les meilleures données probantes
disponibles sur les principaux paramètres du modèle pour lesquels les résultats sont
les plus sensibles. Justifier l’impossibilité
de réunir les meilleures données probantes disponibles pour ces
paramètres.
e) Faire preuve de prudence lorsqu’on
utilise l’opinion d’experts pour établir les
valeurs des paramètres. En justifier l’emploi et décrire la source de l’opinion,
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8
la méthode d’élicitation et les résultats de
l’exercice. Évaluer ces estimations à
l’aide d’une analyse de sensibilité.
f) Utiliser des méthodes appropriées pour
analyser ou regrouper des données provenant de sources différentes.
Expliquer et justifier les méthodes
utilisées, puis présenter les résultats de l’analyse. Signaler les limites des
méthodes ou des données utilisées et, lorsque c’est possible, les éprouver à
l’aide d’une analyse de sensibilité.
g) Intégrer les données au modèle en ayant
recours aux techniques appropriées et
expliquer les méthodes employées. Si les données sont intégrées sous forme
d’estimations ponctuelles, utiliser les estimations moyennes des paramètres
dans l’hypothèse de base. Si les
estimations sont intégrées sous forme de lois de probabilité, en présenter et en
justifier l’expression.
2.9 Valorisation des résultats
2.9.1 Utiliser des mesures de préférences
appropriées pour valoriser les différences
significatives entre l’intervention et les solutions de rechange en ce qui a trait à la
QVAS.
2.9.2 Mesurer le résultat d’une ACU sur le plan du gain de QALY. Présenter les
changements à la durée de la vie et le
coefficient de pondération de la qualité de vie séparément tout en rendant compte de
la méthode utilisée pour les regrouper. Présenter les hypothèses et méthodes
ayant servi à l’estimation des QALY. Si
d’autres mesures des résultats ont servi à l’ACU, en justifier l’emploi.
2.9.3 Les préférences (utilité) peuvent être mesurées directement ou indirectement.
Étudier les méthodes de rechange a priori
et choisir à l’avance celle qui convient le mieux à l’affection et à la question de
l’étude. Justifier le choix et la méthode,
traiter de la validité et de la fiabilité de la
méthode choisie et expliquer la démarche
suivie pour mesurer les préférences.
2.9.4 Si l’on mesure les préférences directement, utiliser les méthodes du pari standard ou
de l’arbitrage temporel. Pour éviter le
double compte, demander aux sujets qui participent aux exercices visant à mesurer
les préférences de valoriser le temps de
loisirs perdu en tant que changements des préférences et de supposer que les frais des
soins de santé et les pertes de revenu sont entièrement remboursés.
2.9.5 Un échantillon représentatif du grand
public, adéquatement informé, constitue la source privilégiée pour les préférences.
Les patients qui ont une expérience
directe des états de santé pertinents peuvent aussi constituer une source
acceptable. Décrire la population à l’origine des préférences et sa pertinence
par rapport à la population canadienne.
2.9.6 Les études de disposition à payer (DP) utilisées pour évaluer les résultats d’une
ACA sont considérées comme des analyses de type secondaire. Expliquer les étapes
suivies pour la conversion des résultats en
argent. Valider les principales hypothèses
et les éprouver à l’aide d’une analyse de
sensibilité.
2.10 Utilisation et coûts des ressources
2.10.1 Généralités
a) Déterminer, mesurer et valoriser
systématiquement les ressources qui
s’appliquent à la ou aux perspectives de l’étude. Classer les ressources selon des
catégories significatives pour les
décideurs concernés (p. ex. soins primaires, programme de médicaments,
hôpitaux).
2.10.2 Détermination des ressources
a) Exclure les coûts générés par le protocole
des essais cliniques. Les versements
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9
compensateurs de revenu doivent être
exclus des perspectives du payeur public
et de la société.
b) Exclure de l’évaluation les coûts
indépendants assumés au cours des années de vie normale. L’analyste pourra,
à son choix, inclure les coûts
indépendants assumés au cours des années de vie gagnées grâce à
l’intervention dans le cadre d’une analyse de sensibilité.
2.10.3 Mesure des ressources
a) Exprimer la quantité des ressources en
unités physiques.
b) Présenter la méthode de calcul du coût de
revient utilisée et justifier la démarche choisie. Mesurer et valoriser avec le plus
de précision possible les ressources qui
contribuent le plus aux coûts totaux et aux coûts différentiels. Lorsqu’on a recours à
des estimations de coûts de moindre qualité, effectuer une analyse de
sensibilité pour déterminer l’incidence des
hypothèses sur les coûts.
c) Lorsque c’est possible, fonder les
estimations de l’utilisation des ressources sur des données représentant les pratiques
courantes au Canada. Si les données sur l’utilisation des ressources sont
constituées de données, d’essais cliniques
ou d’information non tirée d’observations (lignes directrices de pratique clinique)
d’origine internationale, les valider ou les adapter aux pratiques courantes
canadiennes à l’aide de méthodes
appropriées.
2.10.4 Valorisation des ressources
a) Théoriquement, utiliser les coûts
économiques (coût de renonciation) comme base à la valorisation des
ressources. En principe, utiliser le coût moyen total (y compris le coût en capital
et les coûts indirects répartis) comme
mesure du coût unitaire.
b) Présenter les méthodes de valorisation
utilisées et justifier la démarche retenue,
s’il y a lieu. Utiliser la valeur marchande lorsque celle-ci est connue. On peut aussi
utiliser les coûts standard lorsqu’ils sont
connus et que la situation s’y prête. Si les coûts sont calculés ou imputés
directement, ils doivent refléter l’ensemble
des coûts économiques de toutes les ressources pertinentes selon des niveaux
d’utilisation normale.
c) Lorsqu’on évalue la perspective du payeur
public, utiliser la capitalisation du coût entier (soit les sommes versées par le
payeur public, les assureurs privés et les
patients) de l’intervention et des comparateurs dans le scénario de
référence. Pour les interventions comportant des dispositions de partage des
frais avec les patients et qui sont
susceptibles d’avoir un effet notable sur les résultats, avoir recours à une analyse de
sensibilité pour évaluer l’incidence des variations dans la proportion du coût de
l’intervention et du comparateur payé par
le payeur public. Utiliser les mêmes proportions pour l’intervention et les
comparateurs, à moins qu’il n’y ait une
raison de procéder autrement.
d) Ajuster les coûts obtenus lors de périodes antérieures à la période actuelle. Utiliser
les méthodes appropriées pour ce faire et
fournir des explications sur la conversion des coûts (soit, la quantité des ressources
et le coût unitaire) de la monnaie d’un autre pays à la monnaie canadienne.
.
e) Envisager une analyse séparée pour les répercussions de l’intervention sur le
temps perdu par les patients et les
soignants naturels lorsque celles-ci sont susceptibles d’avoir un effet important sur
les résultats.
f) Utiliser la méthode des coûts de friction
pour valoriser le temps de travail rémunéré perdu. Préciser la période de
friction et le coût unitaire utilisés pour valoriser la perte de productivité. Pour
valoriser les effets des absences
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prolongées, on peut avoir recours aux
taux de rémunération brute et aux frais de
recrutement et de formation pour les travailleurs de remplacement. Exclure le
temps de travail rémunéré perdu en raison
d’une mort prématurée survenue en dehors de la période de friction.
g) Il existe plusieurs méthodes acceptables pour la valorisation du temps perdu par
les patients et les soignants naturels, mais aucune n’est privilégiée.
h) Décrire les méthodes, les données et les hypothèses utilisées pour mesurer et
valoriser le temps perdu par les patients et
les soignants naturels. Présenter séparément les quantités et le coût unitaire pour le
temps perdu avant de les regrouper. Réaliser une analyse de sensibilité à l’aide
de méthodes et d’hypothèses de rechange.
2.11 Actualisation
2.11.1 Dans le scénario de référence, actualiser les coûts et les résultats sur le plan de la
santé pour une période se situant dans
plus de un an afin de présenter les valeurs
selon un taux (réel) de 5 % par année.
2.11.2 Réaliser des analyses de sensibilité à l’aide des taux (réels) d’actualisation de
0 % et de 3 %.
2.11.3 Si l’on utilise des taux d’actualisation différents de ceux recommandés, présenter
les résultats à l’aide d’une analyse de
sensibilité et justifier la pertinence de ce choix.
2.12 Variabilité et incertitude
2.12.1 Traitement de la variabilité
a) La variabilité peut dépendre des divers modèles de pratique clinique ayant cours
dans les différentes régions géographiques ou dans différents
contextes. Elle peut aussi être inhérente à
la population de patients (soit,
l’hétérogénéité des patients). Traiter la
variabilité des modèles de pratique par
une analyse plus approfondie.
b) Pour la variabilité dans la population,
stratifier la population cible en sous-groupes de plus petite taille et plus
homogènes. Déterminer la base de la
stratification. De préférence, définir les sous-groupes à l’étape de la planification,
car une analyse a posteriori peut s’avérer inacceptable, à moins d’une solide
justification.
2.12.2 Traitement de l’incertitude
a) L’incertitude peut être imputable à deux
types d’intrant : paramètre et modèle
(structure, méthodes et hypothèses). Traiter les deux types d’incertitude de
façon systématique et rigoureuse, sans manquer d’en évaluer toute l’incidence
sur les résultats et les conclusions.
b) Dans le scénario de référence, réaliser au
moins une analyse de sensibilité déterministe (ASD).
Effectuer l’analyse de tous les intrants du
modèle pour déterminer l’incidence qu’ils
auront sur les résultats. Justifier
l’omission de tout intrant de l’analyse de
sensibilité.
Déterminer les principaux intrants du
modèle contribuant le plus à l’incertitude,
puis en faire une évaluation complète. Les
analyses devront comprendre plus qu’une analyse de sensibilité unidirectionnelle.
Réaliser aussi une analyse de sensibilité multidirectionnelle, une analyse de seuil
et une analyse des cas extrêmes (soit, le
pire et le meilleur scénarios) pour les principaux intrants du modèle.
Évaluer toute la plage des valeurs
plausibles pour chacun des paramètres,
ainsi que les options plausibles pour
chacune des hypothèses. Énoncer et
justifier les plages de valeurs retenues, tout comme les hypothèses de rechange
faites. Ces hypothèses doivent prendre en compte la variabilité entre les provinces
ou territoires ou les contextes propres à la
clientèle cible.
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11
c) Envisager de réaliser une analyse de
sensibilité probabiliste (ASP) des valeurs des paramètres qui peuvent être définies
par calcul probabiliste pour mieux
évaluer l’incertitude des paramètres.
La méthode de Monte Carlo conviendrait
bien ici. Énoncer et justifier toute
hypothèse relative à la plage des valeurs pour les principaux paramètres,
l’expression des lois de probabilité et le
nombre d’itérations de Monte Carlo.
Évaluer l’incertitude du modèle à l’aide
d’une ASD et de méthodes de validation
du modèle en présentant les résultats
(calcul probabiliste) séparément pour
chacune des analyses de rechange.
L’incertitude des paramètres peut être
évaluée à l’aide d’une ASD et d’une ASP.
d) Lorsqu’on utilise une ASP, quantifier l’apport de chacun des paramètres à
l’incertitude. On peut faire appel aux
méthodes d’anaylyse de la valeur des systèmes d’information pour signaler là
où des renseignements supplémentaires
pourraient être utiles à la prise de décisions.
2.13 Équité
2.13.1 Énoncer les hypothèses implicites et
explicites relatives à l’équité faites dans le cadre de l’évaluation. Si possible, préciser
l’incidence de ces hypothèses sur les résultats de l’analyse.
2.13.2 Déterminer les caractéristiques
pertinentes relatives à l’équité dans les sous-groupes qui pourraient bénéficier de
l’intervention ou, au contraire, auxquels celle-ci pourrait nuire. Les
caractéristiques de la population comme
l’âge, le sexe, le groupe ethnique, la région géographique, la situation socio-
économique ou l’état de santé peuvent se
révéler utiles pour établir l’équité.
2.13.3 L’analyste est invité à fournir des renseignements sur les répercussions de la
répartition (soit, les avantages, les
inconvénients et les coûts) et sur le
rapport coût-efficacité de l’intervention chez les sous-groupes préalablement
déterminés comme pertinents sur le plan
de l’équité.
2.13.4 Utiliser des coefficients égaux pour la
pondération de tous les résultats du
scénario de référence. Présenter l’analyse de façon détaillée et transparente pour
permettre aux décideurs d’évaluer les répercussions de la répartition, ainsi que
les compromis entre l’équité et la
répartition efficiente des ressources.
2.14 Généralisabilité
2.14.1 Aborder la généralisabilité dans le plan
de l’évaluation, puis dans l’interprétation
des résultats. Il faut s’intéresser à trois aspects de la généralisabilité :
la distinction entre l’efficacité théorique et
l’efficacité pratique de l’intervention;
le traitement des données sur les coûts et
les préférences (utilité) qui sont issues
d’un autre contexte;
le traitement des données tirées d’essais auxquels ont participé plusieurs pays, y
compris celui du décideur.
2.14.2 Justifier l’emploi des données ne provenant pas du Canada et vérifier leur
applicabilité au contexte canadien. Si les
données sont ajustées en fonction du contexte canadien, décrire et justifier les
méthodes utilisées pour ce faire. Présenter les données sur les coûts issues d’essais
multinationaux, en justifier l’emploi et les
analyser.
2.14.3 Lorsqu’il existe des variantes locales dans
la pratique clinique ou d’autres
paramètres du modèle, le scénario de
référence peut être réalisé à l’échelle
nationale (ou par agrégation) en utilisant la pratique la plus répandue ou les
meilleures données disponibles. Il est
possible de réaliser une analyse de sensibilité à l’aide de la pratique et des
données régionales ou locales. Si l’on opte pour une ASD, éprouver les
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12
principaux paramètres du modèle pour
toute la plage des valeurs qui s’appliquent
aux différentes autorités composant la clientèle cible.
2.14.4 Présenter les résultats de façon
décomposée pour en faciliter l’interprétation dans différents contextes.
Préciser les quantités des ressources
utilisées et le coût unitaire séparément.
2.14.5 Préciser dans quelle mesure les résultats
de l’évaluation peuvent être généralisés dans les provinces ou territoires
composant la clientèle cible ou aux
différents contextes décisionnels. Ne pas oublier de signaler toute limite de l’étude
influant sur la généralisabilité des
résultats.
2.15 Présentation des résultats
2.15.1 Présenter les résultats de l’évaluation de
façon détaillée et transparente. Fournir
suffisamment de renseignements pour permettre au lecteur d’évaluer de façon
éclairée la validité de l’analyse. Choisir une présentation bien structurée (se reporter à
l’annexe 3).
2.15.2 Prévoir une synthèse et une conclusion de l’évaluation rédigées dans un langage non
technique, accessible à la clientèle cible.
2.15.3 Présenter d’abord chacune des étapes de
l’analyse, en faisant état des coûts et des
résultats totaux et non actualisés séparément pour l’intervention et chacun
des comparateurs. Exposer les
agrégations, les résultats différentiels et les jugements de valeur le plus
tardivement possible.
2.15.4 Présenter les résultats finaux sous forme de RCED, en s’appuyant sur les
changements additionnels des coûts et des résultats escomptés des solutions de
rechange. Suivre les règles de décision
standard pour l’estimation du RCED, dont
l’exclusion des solutions de rechange
subissant une dominance. Pour faciliter la
compréhension, envisager de présenter les résultats de l’analyse à l’aide d’éléments
graphiques ou visuels, en plus des tableaux.
2.15.5 Indiquer les sources de financement de
l’évaluation et décrire les rapports de subordination; mentionner tout conflit
d’intérêts éventuel.
2.15.6 S’assurer que les décideurs pourront
consulter les documents appuyant le
processus d’assurance de la qualité
appliqué pendant la réalisation de
l’évaluation. Faire en sorte que les
décideurs obtiennent une copie du modèle pour qu’ils puissent l’étudier, s’ils en font
la demande.
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13
3 LIGNES DIRECTRICES
3.1 Question de l’étude
3.1.1 Question bien circonscrite et pertinente
quant à la décision à prendre
La première étape avant d’entreprendre une
évaluation consiste à poser la question de l’étude.
La question aidera à établir la portée et le plan de
l’étude, ainsi que la façon de présenter les
résultats, qui permettront d’offrir le meilleur
éclairage possible et d’éviter des démarches
inutiles pendant la réalisation de l’évaluation. La
question ne doit donc pas couvrir un champ trop
vaste.
La question de l’étude se rapportera au problème
qui appelle une décision et motive l’analyse.
L’analyste y déterminera la population de patients,
l’intervention et les comparateurs. Il pourra aussi y
préciser la perspective de l’étude (p. ex. payeur
public). Lorsque l’évaluation comprend plus d’une
perspective, il faut utiliser la principale. Il convient
également de décrire ces éléments de façon
suffisamment précise pour qu’ils soient à la fois
pertinents pour la clientèle cible (et ainsi éviter des
pertes de temps et d’énergie en menant une
recherche mal orientée), mais pas trop restrictifs,
car cela risquerait de réduire la pertinence ou la
généralisabilité des résultats.
Les patients ou les populations peuvent être
déterminés en fonction de l’affection (p. ex.
gravité, stade, degré de risque), des
caractéristiques démographiques (p. ex. âge, sexe,
race, état de santé) ou du contexte (p. ex.
collectivité, consultations externes, hôpital).
L’intervention et le ou les comparateurs peuvent
être déterminés en fonction de la dose ou de
l’intensité du traitement, du contexte (p. ex. soins
primaires, centre de soins de santé, domicile), des
interventions concomitantes et du mode
d’administration (p. ex. médicaments administrés
par voie intraveineuse ou orale). L’intervention et
les comparateurs peuvent aussi être des stratégies de traitement et pas seulement des produits.
Par exemple, la question pourrait être la suivante :
« Du point de vue du payeur public au Canada,
quel est le rapport coût-efficacité de l’intervention
pour une population donnée dans un contexte
donné, comparativement aux soins habituels? ».
L’évaluation peut comprendre des questions
secondaires liées à la question principale. Il peut
s’agir des répercussions de l’intervention sur des
sous-groupes (p. ex. patients exposés à un risque
élevé par rapport aux patients exposés à un risque
modéré) ou des répercussions des variantes du
traitement (p. ex. monothérapie par rapport à un
traitement d’association).
3.1.2 Clientèle cible
La question de l’étude doit s’appliquer aux besoins
des décideurs cibles. En fait, la question à laquelle
doit répondre le décideur déterminera ce qu’il lui
faut pour prendre une décision quant à
l’intervention étudiée. Bien que la clientèle cible
d’une évaluation puisse être composée de plus
d’un type de décideur, l’évaluation doit être apte à
fournir l’éclairage nécessaire pour prendre une
décision donnée. De plus, il est possible que la
question de l’étude conduise à des résultats
pouvant être généralisés au-delà du contexte
s’appliquant à la clientèle cible ou à l’ordre de
gouvernement. S’il y a lieu, l’analyste consultera
les personnes possédant une bonne compréhension
du problème à résoudre (p. ex. experts cliniques ou
gestionnaires de services de santé) pour arriver à
poser une question claire et pertinente et à mieux
saisir le contexte élargi de la décision à prendre.
Étant donné que la clientèle cible principale aura une
incidence sur le plan de l’évaluation et le choix des
données pour l’analyse, il faut indiquer qui elle est.
Au Canada, la clientèle cible principale d’une
évaluation se composera souvent de plusieurs
décideurs ou ordres de gouvernement. Par
conséquent, l’évaluation doit prendre en compte des
disparités importantes entre ces contextes ou ordres
de gouvernement. Par exemple, la clientèle cible peut
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14
être constituée d’un seul organisme, comme le
Programme commun d’évaluation des
médicaments16
; les décisions de cet organisme
influeront par la suite sur les décisions de
remboursement des médicaments prises par les
autorités canadiennes d’ordre fédéral, provincial et
territorial. Par ailleurs, les clientèles cibles
secondaires peuvent comprendre des acteurs
susceptibles d’utiliser l’information dans le cadre
d’une autre évaluation (p. ex. universitaires, groupes
de médecins spécialistes, prestataires de soins de
santé, patients, groupes de défense des droits des
patients, fabricants, médias et grand public).
3.2 Types d’évaluation
Il existe cinq types d’évaluation économique (soit,
l’ACU, l’ACE, l’AMC, l’ACA et l’ACC)17
. Le
choix du type d’évaluation sera dicté par la
question de l’étude, l’affection visée et la
disponibilité des données sur les résultats.
L’analyste justifiera son choix de résultat et de
type d’évaluation.
3.2.1 Catégories de résultat
Les résultats utilisés pour mesurer les effets de
l’intervention sur la santé appartiennent à trois
catégories. Ils sont classés en fonction de leur
importance et de leur pertinence pour la santé des
patients.
Les résultats finaux sont liés directement à la durée
de la vie et à la qualité de vie. Mentionnons à titre
d’exemple le nombre de morts évitées, les années
de vie gagnées et les QALY gagnées.
Les résultats cliniques importants sont des résultats
valides ayant une importance pour la santé du
patient. Ils comprennent les manifestations de la
maladie, comme un accident vasculaire cérébral
(AVC) et un infarctus du myocarde. Les résultats
finaux et les mesures de la qualité de vie
génériques ou propres à l’affection sont exclus de
cette catégorie de résultats.
Un résultat intermédiaire (ou de substitution) est
« une mesure de laboratoire ou un signe physique
utilisé comme substitut à des paramètres
importants sur le plan clinique qui évalue
directement comment un patient se sent, fonctionne ou survit
18 ». Par exemple, pour la
maladie cardiovasculaire, il pourrait s’agir de la
tension artérielle ou de la cholestérolémie.
Les résultats intermédiaires validés sont ceux
qui se sont révélés des prédicteurs d’un
résultat important pour le patient. Un résultat
intermédiaire est valide seulement s’il existe
une « association solide, indépendante et
systématique » avec un résultat important pour
le patient et que « des données probantes tirées
d’essais avec répartition aléatoire ont
démontré [...] qu’une amélioration du résultat
intermédiaire a systématiquement mené à une
amélioration du résultat cible18
» (se reporter à
l’article de Prentice)19
.
Les résultats intermédiaires non validés (non
éprouvés) sont ceux qui ne se sont pas révélés
des prédicteurs d’un résultat important pour le
patient.
Dans le cadre des Lignes directrices de
l’évaluation économique, un résultat final et un
résultat clinique important constituent ensemble
les résultats importants pour le patient. Toutefois,
ces catégories ne s’excluent pas mutuellement, et
ces résultats peuvent refléter un avantage ou un
inconvénient, selon que l’intervention vient en
réduire ou en accroître la fréquence.
L’analyste est invité à choisir l’indicateur de
résultat le mieux adapté à l’affection visée et le
plus commode, compte tenu des données
disponibles sur les résultats de chacune des
solutions de rechange. Le résultat choisi doit être
mesuré avec précision et commun à toutes les
solutions de rechange de la comparaison. Il faut
surtout s’attacher à utiliser des résultats pertinents
et valides qui revêtent la plus grande importance
pour la santé des patients. Ainsi, pour une maladie
cardiovasculaire, ces résultats pourraient
comprendre la mortalité toutes causes confondues
et la mortalité d’origine cardiovasculaire, comme
un infarctus du myocarde ou un AVC mortels,
ainsi que la morbidité grave toutes causes
confondues et la morbidité d’origine
cardiovasculaire, comme un infarctus du myocarde
ou un AVC non mortels. Lorsqu’on évalue
l’efficacité pratique, on utilisera de préférence les
données probantes sur les résultats finaux (p. ex. le
nombre d’années de vie gagnées) plutôt que celles
sur les résultats intermédiaires validés. L’analyste
décrira les résultats dont la validation ou la
pertinence pour les patients sont moins clairement
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15
établies, s’il y a lieu. Si l’on n’utilise pas les
principaux paramètres d’évaluation de l’efficacité
définis dans un protocole d’essai clinique, il faut
justifier le choix de nouveaux résultats.
3.2.2 Types d’évaluation économique
Dans le cadre d’une ACU, les résultats sont
mesurés en tant que préférences appliquées à la
santé, lesquelles sont souvent exprimées en QALY
gagnées (un résultat final). Ce type d’évaluation
est utile lorsque l’intervention a une incidence sur
la QVAS et sur la durée de la vie.
Une ACU fait appel à une mesure de résultat
générique qui permet aux décideurs d’établir des
comparaisons élargies entre différentes affections
et interventions. Cette caractéristique facilite la
répartition des ressources fondée sur la
maximisation des gains pour la santé. Le recours à
une ACU ne va pas cependant sans difficulté. Par
exemple, les méthodes et les instruments de
mesure des préférences donnent souvent lieu à des
indices différents pour un même état de santé.
Dans certains cas, le public ou les décideurs
peuvent ne pas considérer les QALY entièrement
comparables pour toutes les affections (p. ex.
maladies chroniques par rapport aux maladies
aiguës, maladies bénignes par rapport aux
maladies graves)20
.
Il faut utiliser une ACU dans le scénario de
référence lorsque des différences significatives
dans la QVAS ont été démontrées entre
l’intervention et les solutions de rechange étudiées
et lorsque des données appropriées sur les
préférences (utilité) sont disponibles. Les
préférences doivent être calculées à l’aide de
méthodes valides.
Dans la documentation, le terme analyse coût-
efficacité (ACE) est souvent utilisé pour désigner
les évaluations économiques en général. Dans le
cadre des Lignes directrices de l’évaluation
économique toutefois, une ACE désigne un type
particulier d’évaluation économique où les
résultats sont mesurés en unités naturelles (santé),
comme le nombre d’années de vie gagnées, le
nombre de vies sauvées ou le nombre de
manifestations cliniques évitées ou obtenues.
Il faut utiliser une ACE comme scénario de
référence lorsqu’une ACU ne constitue pas un
choix approprié. L’ACE peut servir d’analyse
secondaire lorsque le recours à une mesure d’un
résultat important pour le patient (autre que les
QALY gagnées) est justifiable, à condition de
disposer de données probantes montrant une
différence significative pour ce résultat entre
l’intervention et les solutions de rechange.
Il est préférable que la mesure du résultat fournisse
un résultat final (p. ex. années de vie) ou, si cela
est impossible, un résultat clinique important. En
général, un résultat intermédiaire devrait être
utilisé comme mesure du résultat uniquement en
présence d’un lien validé et bien établi avec un
résultat important pour le patient. Une telle analyse
doit être vérifiée comme il se doit à l’aide d’une
analyse de sensibilité. Le lien entre différents
résultats peut être modélisé.
Une ACE est plus simple à réaliser qu’une ACU
ou une ACA. Un des inconvénients toutefois de
l’ACE est que les résultats ne peuvent être
comparés qu’avec les résultats d’autres
technologies qui sont exprimés à l’aide de la même
mesure du résultat (ou une mesure très semblable).
L’ACE rend difficile la comparaison de
technologies et la répartition des ressources pour
différentes affections étant donné qu’elle repose
sur une seule mesure naturelle de la santé. De plus,
une ACE peut se révéler inadéquate lorsqu’on
emploie une mesure de résultat qui ne prend pas en
compte tous les résultats importants pour le patient
attribuables à une intervention donnée4.
Les résultats d’une ACE ou d’une ACU
s’expriment sous forme de rapport coût-efficacité
différentiel (RCED). La mesure de l’avantage net
peut servir de mesure supplémentaire (mais pas de
mesure de rechange) au RCED lorsqu’on a
présumé d’un seuil précis de DP. Le seuil de DP et
le RCED s’y rapportant doivent être présentés pour
chacune des estimations de l’avantage net.
Dans le cas d’une AMC, les solutions de rechange
sont considérées comme équivalentes en ce qui a
trait aux facteurs pertinents pour la décision à
prendre (autres que les coûts); c’est pourquoi on
retient la solution de rechange la moins coûteuse.
La décision d’opter pour une AMC ne doit pas être
prise dès l’élaboration de l’évaluation, mais
seulement après examen des données cliniques
probantes relatives à l’intervention et aux solutions
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16
de rechange appropriées. On peut considérer une
AMC comme un prolongement d’une ACE ou
d’une ACU lorsqu’il a été établi que les résultats
sont équivalents et qu’ainsi, seuls les coûts des
solutions de rechange sont comparés.
L’élément crucial pour déterminer s’il convient
d’utiliser une AMC est de savoir s’il existe des
différences significatives entre l’intervention et les
solutions de rechange relativement aux résultats
importants pour le patient (y compris des effets
indésirables importants). La décision d’y recourir
doit être justifiée, en s’appuyant sur des
évaluations de haute qualité de l’intervention. Si de
telles différences existent pour l’un des résultats
importants pour le patient, une AMC ne constitue
pas un choix approprié.
Lorsque les données démontrent que les résultats
importants pour le patient de l’intervention et des
solutions de rechange sont essentiellement
équivalents, on peut utiliser une AMC comme
scénario de référence. Il faut justifier clairement le
choix d’une telle analyse, lequel sera légitime dans
deux situations :
l’ensemble des données probantes démontre
qu’il est difficile d’établir la supériorité d’une
intervention pour ce qui est des résultats
importants pour le patient, et que l’on peut
conclure qu’il n’existe aucune différence
significative entre l’intervention et les
comparateurs. Par exemple, il se peut que le
nombre d’essais de bonne qualité soit
insuffisant pour réaliser une méta-analyse ou
qu’un nombre important de participants se
soient retirés d’un essai central;
la preuve de l’équivalence est établie à l’aide
d’un essai bien conçu et doté d’une puissance
statistique suffisante (ou une méta-analyse
d’essais). Dans le cas d’une AMC portant sur
des médicaments, il faut utiliser la posologie
nécessaire à chacun des comparateurs pour
obtenir un même effet thérapeutique tout en
justifiant l’équivalence des doses. Selon
Briggs et ses collaborateurs21
, on a souvent
utilisé à tort une AMC parce que les données
appuyant l’absence de différence entre les
traitements sur les plans de l’efficacité
théorique et de l’efficacité pratique
provenaient d’essais cliniques ne possédant
pas la puissance statistique nécessaire. D’où
l’interprétation erronée quant à la
démonstration de l’équivalence (soit, une
erreur de type 2).
Les solutions de rechange peuvent présenter des
différences pour des aspects autres que les effets
du traitement, telles l’adhésion au traitement ou sa
commodité d’emploi (p. ex. administration moins
fréquente). Ces différences doivent être
considérées comme pertinentes pour exclure une
AMC seulement lorsqu’un lien a été établi entre
elles et des changements dans les résultats
importants pour le patient. On pourra évaluer la
preuve de répercussions possibles sur ces résultats
à l’aide d’une analyse de sensibilité (p. ex. analyse
de seuil) dans le cadre d’une ACE, d’une ACU ou
d’une ACA.
Une ACA valorise les coûts et les résultats sur le
plan financier. Les valeurs sont habituellement
obtenues à l’aide d’une méthode visant à
déterminer la DP, comme la méthode des enchères
ou une analyse conjointe. Le recours à une ACA
pour éclairer la prise de décisions dans le domaine
des soins de la santé est relativement peu fréquent,
malgré qu’il s’agisse du seul type d’évaluation
économique qui s’intéresse directement à
l’efficience de la répartition (soit, la répartition des
ressources entre différents secteurs). Les difficultés
associées à l’utilisation d’une ACA pour évaluer
une technologie de la santé sont d’ordre
méthodologique : difficulté à mesurer en termes
nominaux des résultats sur le plan de la santé et
questions éthiques soulevées par l’attribution
d’une valeur pécuniaire à un résultat sur le plan de
la santé22
. Ainsi, les méthodes évaluant la DP
dépendent souvent de la capacité d’une personne à
gagner un revenu.
L’utilisation d’une ACA conviendra dans certaines
situations, notamment lorsque :
une répercussion d’une intervention est
difficile à valoriser à l’aide des QALY (p. ex.
le soulagement à court terme des symptômes,
le caractère rassurant pour le patient ou
l’anxiété causée par le dépistage);
une caractéristique d’une intervention est
difficile à valoriser à l’aide d’un résultat sur le
plan de la santé (p. ex. un traitement plus court
ou moins fréquent, une forme posologique
plus pratique);
les résultats d’un processus représentent des
facteurs majeurs dans l’analyse de
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17
l’intervention (p. ex. accès à des soins ou
satisfaction quant à ces soins).
On trouvera un exemple d’application d’une ACA
pour la dernière situation dans un article de Ryan
et de ses collaborateurs23
. De leur côté , O’Brien et
Viramontes24
présentent un exemple d’utilisation
de la DP pour mesurer les préférences relatives aux
états de santé. Si l’on a recours à une ACA, il faut
expliquer dans l’évaluation les étapes suivies pour
convertir les résultats en argent. Les principales
hypothèses doivent être rigoureusement éprouvées
à l’aide d’une analyse de sensibilité.
Dans le cas d’une ACC, les coûts et les résultats
des solutions de rechange sont présentés
séparément en les décomposant (p. ex. coûts de
l’intervention, frais d’hospitalisation, avantages
cliniques et effets indésirables). Ce type
d’évaluation peut être utile pour obtenir un portrait
des répercussions de l’intervention. L’agrégation,
la pondération et l’évaluation des composants
incombera cependant à l’utilisateur de l’étude.
En général, l’ACC n’est pas à privilégier dans le
scénario de référence, quoiqu’elle puisse se révéler
utile dans certains cas. Plus précisément, les
décideurs pourront apprécier la présentation de
l’information sous forme décomposée lorsqu’on
utilise une mesure de l’avantage (soit une ACE)
qui ne prend pas en compte l’ensemble des effets
sur la santé d’une intervention donnée, ou lorsqu’il
est difficile, voire trompeur, de combiner divers
résultats de l’intervention sous forme de QALY
dans le cadre d’une ACU. Ainsi, le fait de
s’intéresser exclusivement à un changement de
comportement dans une population à la suite d’une
activité de promotion de la santé pourra entraîner
une sous-estimation des autres avantages découlant
de l’activité, comme la sensibilisation. Le recours
à une ACC serait également acceptable lorsque
aucune donnée non ambiguë ne permet de conclure
à l’existence d’une différence significative dans les
résultats importants pour le patient. Une telle
situation peut survenir lorsqu’un résultat
intermédiaire n’est pas validé et qu’il ne peut donc
être extrapolé efficacement pour obtenir un résultat
important pour le patient. De plus, les autres types
d’évaluation économique gagnent en transparence
lorsqu’on se sert d’une ACC comme étape
intermédiaire dans la présentation des résultats de
l’analyse, les résultats et les coûts y étant
décomposés, mais agrégés dans un autre type
d’évaluation.
3.3 Population cible
3.3.1 Commentaires
Le rapport coût-efficacité d’une nouvelle
intervention dépend de la population évaluée. La
question de l’étude doit préciser à quelle
population cible l’intervention est destinée. Elle
pourrait comprendre une description de la
population de patients pour laquelle l’emploi de
l’intervention a été approuvé par Santé Canada. Si
l’évaluation a pour but de répondre à des questions
sur le remboursement, il serait judicieux d’inclure
des données sur le statut actuel à ce chapitre ou sur
les critères d’utilisation restreinte d’éventuelles
solutions de rechange pour guider le choix du
décideur.
L’évaluation doit viser l’ensemble de la population
cible décrite dans la question de l’étude. Pour
déterminer la population cible, on peut utiliser les
caractéristiques démographiques de base (p. ex.
âge, sexe, situation socio-économique) décrivant
les patients atteints d’une affection précise, le
degré de gravité ou le stade de l’affection, les états
morbides connexes ou les autres facteurs de risque.
La population peut aussi être déterminée en
fonction du contexte (p. ex. la collectivité ou
l’hôpital), du lieu géographique, des taux habituels
d’adhésion au traitement ou des schémas de
traitement habituels. L’analyste décrira également
l’usage prévu ou la place qu’occupera
l’intervention dans le traitement (p. ex.
remplacement du traitement actuel, emploi
concurrent au traitement actuel, emploi chez les
patients ne répondant pas au traitement actuel
seulement, emploi en cas de contre-indications ou
d’intolérance au traitement actuel seulement). Les
données sur l’efficacité théorique et l’efficacité
pratique utilisées dans l’analyse doivent
évidemment s’appliquer à la population cible.
On pourra entreprendre une analyse stratifiée par
sous-groupes de plus petite taille et plus
homogènes lorsqu’on observe une variabilité
(hétérogénéité) de la population cible. La
variabilité peut être attribuable à des différences dans les résultats sur le plan de la santé, les
LIGNES DIRECTRICES DE L’ÉVALUATION ÉCONOMIQUE DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ AU CANADA
Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
18
préférences des patients (utilité) et les coûts de
l’intervention parmi ces sous-groupes de patients.
Il est possible de recourir à une analyse stratifiée
ou à une analyse de sensibilité pour évaluer le
rapport coût-efficacité dans les situations où un
usage inapproprié, sous-optimal et non prévu de
l’intervention est à escompter. Ces situations
peuvent survenir tant dans des groupes appartenant
à la population cible que dans des groupes n’y
appartenant pas.
Les payeurs des soins de santé limitent
souvent le remboursement des interventions à
des groupes de patients plus circonscrits que
ceux approuvés par Santé Canada. Or,
l’expérience montre que les médecins ne
suivent pas toujours les critères de
remboursement ou les indications approuvées
et qu’ils emploient l’intervention chez des
patients qui ne répondent pas aux critères
cliniques ou démographiques (bien qu’ils
puissent tout de même satisfaire à l’indication
approuvée). Cela peut conduire à une
prescription excessive de l’intervention et à la
croissance anarchique de son usage.
L’évaluation peut comprendre une analyse de
l’usage prévu de l’intervention dans cette
population plus vaste que celle envisagée par
les autorités assurant le remboursement. De
telles situations peuvent avoir une incidence
sur le choix des comparateurs si, par exemple,
cela signifie que les patients de la population
élargie n’auraient pas été traités autrement.
Coyle et ses collaborateurs25
proposent un
exemple d’analyse stratifiée visant à établir
des critères d’usage restreint efficaces.
Les médicaments inscrits à une Liste de
médicaments en tant que traitement de
deuxième intention peuvent être utilisés en
traitement de première intention.
Il peut s’avérer difficile de déterminer avec
précision quels sont les patients appropriés
pour l’intervention étudiée. Ces difficultés
peuvent ne pas avoir été mises en lumière par
les essais cliniques, mais pourtant survenir
dans la pratique clinique. S’il y a lieu, on
pourra présumer une absence d’effet pour
l’usage non prévu de l’intervention chez les
patients ayant reçu un diagnostic erroné. Par
exemple, Husereau et ses collaborateurs26
ont
fait appel à une analyse de sensibilité pour
illustrer les répercussions de postulats chez des
patients ayant reçu un diagnostic erroné ou
consultant tardivement (séparément) auxquels
on prescrit un traitement antiviral pour une
grippe. Selon leur conclusion, un RCED
moyen pondéré peut être calculé à l’aide de
divers ratios d’usages appropriés et
inappropriés.
Il arrive également que l’intervention soit
utilisée pour des indications non approuvées et
non inscrites à la monographie à la suite de la
publication de résultats d’essais cliniques
portant sur des indications non approuvées ou
qui sont à l’étude par Santé Canada ou de
l’obtention d’information provenant de pays
où le produit est commercialisé. En autant que
possible, l’analyste indiquera dans quelle
mesure ces usages non approuvés sont
implantés.
Lorsque le remboursement ou l’usage d’une
intervention est modifié, les technologies qui
sont financées sont évaluées en vue d’un
changement éventuel (p. ex. restrictions ou
retrait de la liste).
La réalisation de ce type d’analyses peut demander
des données cliniques sur une population
particulière ou un groupe d’intérêt (p. ex. patients
exposés à un risque moyen par rapport à ceux
exposés à un risque élevé). Dans certains cas, il
pourra être utile d’obtenir des autorités qui offrent
l’intervention des données sur son utilisation ou
d’étudier les données sur l’utilisation
d’interventions semblables qui ont été
commercialisées. Il faudra dans certaines
circonstances avoir recours à des comparaisons
indirectes.
3.4 Comparateurs
3.4.1 Considérations générales
Il est primordial de choisir des comparateurs
appropriés pour l’analyse, car ce choix sera
important pour déterminer le rapport coût-
efficacité de l’intervention et la pertinence de
l’étude pour les décideurs. En principe, le
comparateur correspond à la solution de rechange
qui est la plus susceptible d’être remplacée dans la
pratique clinique par l’intervention si celle-ci était
adoptée.
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19
Tenir compte de la question de l’étude, de
l’indication ou du but de l’intervention, ainsi
que de la clientèle cible de l’étude. Tenir
compte également de toutes les solutions de
rechange approuvées, acceptées et
techniquement possibles qui sont indiquées
pour le traitement de l’affection. Cela ne
signifie pas nécessairement que toutes ces
solutions seront retenues comme
comparateurs. On utilisera plutôt un processus
d’élimination pour en arrêter le choix. Au
cours de ce processus, il peut s’avérer utile de
demander l’avis d’experts quant aux aspects
cliniques ou au contenu afin d’établir quelles
sont les solutions de rechange raisonnables.
Le choix des comparateurs peut être
compliqué lorsqu’il existe une série de
solutions de rechange approuvées pour une
même indication, ou si la pratique clinique
varie d’une province ou d’un territoire à
l’autre ou parmi les sous-groupes de patients
(p. ex. patients dans un établissement de soins
de longue durée par rapport à la population
générale). Dans la pratique, l’analyste peut
avoir à retenir un nombre restreint de
comparateurs principaux et adaptés aux fins de
l’analyse. Pour cet exercice, il faudra arriver à
un équilibre entre, d’une part, la rigueur
scientifique et, d’autre part, la disponibilité des
données, les contraintes de temps et la
faisabilité d’analyser un nombre important de
comparateurs.
S’il n’existe aucun essai clinique comparant
directement l’intervention et les comparateurs
retenus, l’analyste peut employer des
comparaisons indirectes en appliquant les
techniques appropriées et en ne manquant pas
d’expliquer et de justifier les méthodes
utilisées pour synthétiser les résultats de ces
comparaisons. Il devra également faire état des
limites de ces méthodes, des biais possibles
dans l’estimation des paramètres et des mises
en garde relatives à l’interprétation des
résultats. Il pourra aussi utiliser une analyse de
sensibilité pour évaluer l’incidence des
hypothèses sur les comparateurs.
3.4.2 Soins habituels
Dans le scénario de référence, le comparateur doit
correspondre aux soins habituels, c’est-à-dire être
le traitement le plus courant ou le plus souvent
appliqué dans la pratique clinique pour l’affection
en cause. Les soins habituels sont aussi désignés
pratique actuelle, pratique courante, soins courants ou statu quo. Le traitement le plus
couramment utilisé que l’intervention vise à
remplacer peut être celui utilisé chez le plus grand
nombre de patients, selon les données d’utilisation
ou l’opinion d’experts cliniques. Il peut aussi
s’agir du type de soins le plus fréquent dans la
pratique clinique ou encore des deux ou trois
solutions de rechange les plus fréquentes, en quel
cas, il convient de comparer chacune d’entre elles
à l’intervention étudiée.
3.4.3 Autres considérations
Les soins habituels peuvent ne pas toujours refléter
les soins qui sont recommandés ou qui sont les plus
efficaces sur le plan clinique. Le cas échéant, les
soins recommandés ou appropriés doivent être
compris dans l’analyse (en plus des soins habituels)
lorsqu’on estime cette option possible et pertinente.
On pourra déterminer quels sont les soins de haute
qualité s’imposant sur le plan clinique en se
reportant aux recommandations des lignes
directrices de pratique clinique s’appuyant sur la
médecine factuelle ou aux experts cliniques. Il faut
alors démontrer le poids des données probantes à
l’appui des solutions de rechange. Plusieurs
solutions de rechange peuvent se révéler pertinentes
en cas d’ambiguïté quant au traitement privilégié.
Pour certaines interventions, il s’agira d’établir une
comparaison entre des stratégies de traitement plutôt
qu’entre des produits donnés. Si tel est le cas, il faut
distinguer entre les situations où la technologie
représente un élément supplémentaire de la
stratégie, une séquence différente dans le traitement
ou une solution distincte qui remplacerait un autre
élément de la stratégie si l’intervention était
adoptée. Par exemple, les résultats d’une étude ont
montré que le rapport coût-efficacité d’un
médicament pour le traitement de l’incontinence
urinaire dépendait de sa place dans le traitement
(traitement de première ou de deuxième intention,
après l’échec d’un traitement par un médicament
courant)27
. Il est possible de comparer des modèles
organisationnels ou un ensemble de soins (soit, de
nombreux éléments différents). Par exemple, une
étude où l’on a comparé, chez des patients victimes
d’un AVC, la réadaptation dans un service de
médecine générale à la réadaptation dans une unité
de soins spécialisés suivie de soins à domicile28
. Il
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20
faut expliquer les stratégies (p. ex. à quel moment et
dans quelles circonstances elles sont mises en œuvre
et la population à laquelle elles sont destinées) et
décrire les éléments des stratégies de rechange.
Il fait partie des bonnes pratiques de prévoir des
comparateurs futurs, particulièrement des
technologies moins coûteuses susceptibles
d’apparaître sur le marché dans une période de
temps pertinente pour l’analyse. L’absence d’un tel
comparateur peut entraîner une sous-estimation du
RCED relatif à la nouvelle intervention. Ainsi, on
pourra inclure l’arrivée prévue d’un générique qui
fera concurrence au produit étudié lorsqu’on sait
que le brevet arrivera bientôt à échéance29
. La venue
prévue de technologies moins coûteuses est
également pertinente pour les technologies non
pharmacologiques (p. ex. des instruments
chirurgicaux réutilisables par rapport à des
instruments chirurgicaux jetables bon marché). Une
telle analyse ajoute des sources d’incertitude en ce
qui a trait au moment de la venue sur le marché et
du prix de la technologie générique. Lorsque c’est
possible, on peut traiter ces situations à l’aide d’une
analyse de sensibilité et en attribuant un moindre
coût à la technologie concurrente.
Envisager d’autres solutions de rechange
raisonnables. Dans certains cas, l’absence de
traitement ou la surveillance attentive peuvent
constituer des comparateurs appropriés.
3.4.4 Médicaments comparatifs
Le comparateur ne doit pas obligatoirement être
un agent de rechange figurant sur une liste de
médicaments d’une autorité pertinente. Il peut
se révéler utile pour commencer de considérer
les agents de rechange d’une même classe
thérapeutique (soit, des médicaments ayant une
indication commune). Ceux-ci peuvent
comprendre des médicaments ayant la même
composition chimique ou le même mode
d’action que le nouveau médicament. Par
exemple, les comparateurs pour un nouvel
antibiotique du groupe des quinolones ne se
limiteront pas nécessairement à d’autres
quinolones (toutes les quinolones n’étant pas
approuvées pour les mêmes usages), mais
plutôt tous les autres agents antimicrobiens qui
sont utilisés cliniquement pour traiter les infections que la nouvelle quinolone vise à
traiter. Si le nouveau médicament appartient à
une nouvelle classe thérapeutique, alors le
comparateur devient les soins habituels (et les
soins recommandés, s’il y a lieu), ce qui peut
signifier un traitement par un médicament
d’une autre famille chimique, s’il en existe un,
ou un traitement non pharmacologique.
Choisir comme comparateur l’agent de
rechange qui est le meilleur marché et qui est
souvent utilisé pour la même indication. Le
choix doit s’appuyer sur les coûts de la dose et
de la durée recommandées pour le traitement de
l’affection, ainsi que sur les frais
d’administration du médicament (présenter ces
frais séparément).
Le schéma posologique utilisé pour le calcul
des coûts doit correspondre à la dose et à la
durée du traitement signalées dans les données
appuyant l’efficacité théorique ou l’efficacité
pratique du produit étudié dans l’évaluation.
Préciser si les schémas posologiques utilisés
dans la pratique clinique diffèrent de ceux
utilisés lors des essais cliniques sur l’efficacité
du produit. On déterminera la posologie réelle
(par rapport à celle recommandée) en faisant
une revue de la documentation, en étudiant les
données sur l’utilisation du produit ou en
faisant une enquête auprès des experts
cliniques. S’il y a lieu, utiliser la posologie
nécessaire pour obtenir le même effet
thérapeutique avec chacun des comparateurs et
justifier les équivalences entre les doses
appliquées.
Le rapport doit préciser le nom générique et le
nom de marque, la classe thérapeutique, la
forme posologique, la voie d’administration, la
posologie quotidienne recommandée, la durée
du traitement, le coût quotidien et le coût de la
durée habituelle du traitement pour le
médicament à l’étude et les comparateurs. Il
faut également présenter les différences
relatives aux indications, aux contre-
indications, aux précautions, aux mises en
garde et aux effets indésirables.
3.5 Perspective
La perspective choisie pour l’évaluation doit
répondre aux besoins de la clientèle cible30
. La
perspective du scénario de référence doit
correspondre à celle du système public de soins de
santé. Dans certaines provinces ou certains
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21
territoires, cette perspective comprendra les coûts
assumés pour les soins de longue durée, les
services sociaux ou les services communautaires.
Les coûts associés à l’adoption d’une perspective
plus large doivent être présentés séparément
lorsqu’il est probable qu’ils auront une incidence
sur les résultats de l’analyse. Cela peut se produire
lorsqu’une intervention permet aux patients de
reprendre le travail plus rapidement qu’autrement,
transfère les coûts aux patients et à leur famille
(p. ex. soins à l’hôpital par rapport aux soins à
domicile) ou se traduit par des économies ou des
frais supplémentaires pour d’autres organismes du
secteur public (p. ex. enseignement spécialisé aux
enfants ayant des difficultés d’apprentissage). Ces
coûts doivent être quantifiés séparément, en autant
que possible, puis soumis à une analyse de
sensibilité. Si la quantification s’avère difficile, il
faut traiter de l’importance probable de ces coûts et
de leur incidence sur les résultats de l’analyse.
Les types de coût associés aux différentes
perspectives sont présentés au tableau 2.
Déterminer, mesurer et valoriser les ressources.
Tableau 2 : Perspectives des évaluations économiques et coûts connexes
Perspective Type de coût Exemple
So
cié
té
Pa
ye
ur
pu
bli
c
Coûts directs pour des
services publics (autres
que les soins de santé)
Services sociaux, comme l’aide à domicile et la Popotte roulante*
Versements compensateurs de revenu (p. ex. prestations d’invalidité)
Éducation spécialisée
Sy
stè
me p
ub
lic
de s
oin
s d
e s
an
té
Coûts directs pour le
système public de soins
de santé
Médicaments, appareils médicaux
Équipement, locaux, installations et frais généraux connexes
Matériel et appareils payés par le gouvernement
Prestataires de soins de santé et autres employés
Services médicaux, y compris les interventions médicales et chirurgicales
Services hospitaliers
Visites au service d’urgence
Services ambulanciers
Services de diagnostic, de recherche et de dépistage
Réadaptation dans un centre ou à domicile*
Services communautaires, comme les soins à domicile et le soutien social*
Soins de longue durée dans un centre d’hébergement *
Coûts directs pour les
patients et leur famille
Frais remboursables (y compris les quotes-parts) pour les médicaments, les
soins dentaires et les aides à la marche
Frais de déplacement pour le traitement assumés par le soignant
Primes versées à un assureur privé et prestations reçues de cet assureur†
Versements compensateurs de revenu (p. ex. prestations d’invalidité)
Coûts en temps pour
les patients et leur
famille‡
Temps consacré par le patient aux déplacements pour recevoir un traitement et
au traitement lui-même
Temps de travail non rémunéré (p. ex. travaux domestiques) perdu par le
patient et les membres de sa famille lui prodiguant des soins
Coûts liés à la
productivité
Perte de productivité en raison d’une capacité de travail réduite ou d’une
absence du travail de courte ou de longue durée (au cours de la période de
friction)
Coûts d’embauche et de formation d’un employé pour remplacer le patient
assumés par l’employeur
* Certains de ces coûts peuvent être assumés par le système public de soins de santé, selon leur nature et l’autorité responsable. † Les coûts pour les assureurs privés (soit les primes d’assurance payées par les patients et les prestations reçues par ces derniers)
ont été inclus dans les coûts directs pour le patient. On peut généralement postuler que ces sommes s’annulent, à moins qu’il
n’existe de bonnes raisons de postuler autrement. Les primes aux assureurs privés payées par les employeurs dans le cadre d’un
programme d’avantages sociaux peuvent être incluses dans les coûts liés à la perte de productivité. ‡ Le système de classement présenté dans ce tableau exclut certains coûts en temps (indirects) pour les patients et les membres de
leur famille leur prodiguant des soins. Le temps de travail rémunéré perdu (au-delà de la période de friction) est considéré comme
un coût privé et est donc exclu de la perspective sociétale. Le temps de loisirs perdu n’est pas considéré comme un coût, car il
serait en partie reflété dans la mesure des préférences lorsque les QALY servent de mesure des résultats sur le plan de la santé.
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22
3.6 Efficacité
3.6.1 Efficacité théorique et efficacité pratique
Il existe une différence entre les mesures
d’efficacité théorique et les mesures d’efficacité
pratique. L’efficacité théorique correspond au
rendement d’une technologie de la santé dans des
situations contrôlées, souvent dans le cadre
d’essais contrôlés avec répartition aléatoire
(ECRA). Au cours de ces essais, le médicament est
administré par des cliniciens axés sur la recherche,
selon un protocole écrit et strict, à des participants
souvent sélectionnés d’après des critères
d’admissibilité et d’exclusion restrictifs et qui sont
invités à respecter fidèlement le traitement tout en
étant suivis de près. Ces essais sont réalisés dans
des centres de soins spécialisés, tels des hôpitaux
d’enseignement. L’efficacité pratique correspond
quant à elle au rendement d’une technologie dans
le monde réel (soit, à son usage clinique courant),
où un large éventail de soignants utilisent la
technologie comme ils le jugent approprié auprès
d’un vaste groupe hétérogène de patients
habituellement moins bien informés, moins
susceptibles d’être soumis à un dépistage ou
d’obtenir un diagnostic exact, moins fidèles au
traitement et exposés à des affections
concomitantes ou à des médicaments qui étaient
exclus des essais cliniques initiaux. En outre,
l’observance du traitement par les soignants et
leurs compétences à l’utiliser (p. ex. le lien entre le
nombre et l’issue de certaines interventions
chirurgicales), ainsi que le remboursement offert à
la population (p. ex. vaccins) peut être plus faible
pour certaines technologies et avoir un effet
négatif sur les résultats. Globalement, la
population des patients dans le monde réel est
souvent moins susceptible de répondre au
traitement que les participants à un ECRA31
.
Les décideurs se soucient surtout des répercussions
de l’intervention dans la réalité pour les patients
qui seront traités dans la pratique courante. Une
question cruciale est de savoir si les données sur
l’efficacité théorique tirées d’un ECRA refléteront
l’efficacité pratique qui pourra être atteinte dans un
contexte réel (soit, la validité externe d’un essai
clinique). Lorsque c’est possible, les résultats et les
coûts d’une évaluation économique s’appuieront
sur l’efficacité pratique de l’intervention, et non
pas sur son efficacité théorique, si l’on veut que
l’évaluation soit pertinente pour les différentes
autorités2.
3.6.2 Collecte des meilleures données probantes
En principe, un solide examen clinique de
l’intervention est à la base de l’évaluation. Il
comprendra une étude méthodique des données
probantes disponibles sur l’efficacité théorique et
sur l’efficacité pratique de l’intervention.
L’absence d’un tel examen doit être justifiée.
L’analyste décrira les essais qui font partie de
l’étude méthodique et les méthodes appliquées
pour cet examen. Cet examen peut inclure des
essais réalisés selon des plans variés, reflétant
différents degrés de validité interne et externe.
Tant la manière dont l’essai a été réalisé que la
présentation des résultats de chacun de ces essais
ont de l’importance. En effet, les essais manquant
de rigueur, aussi bien dans leur déroulement que
dans la présentation des résultats (p. ex. essais de
faible envergure dont des données sont absentes et
offrant peu de détails sur le sort des participants)
fourniront peu de données probantes. On pourra
faire une analyse plus poussée de l’information
complémentaire fournie par chaque type de
données probantes à l’aide d’une analyse de
sensibilité. Il faut expliquer et justifier les
méthodes utilisées pour analyser ou agréger les
données (p. ex. méta-analyse, comparaisons
indirectes), puis faire état des résultats de
l’analyse.
Les technologies non pharmacologiques posent
souvent des problèmes particuliers dans le cadre
des évaluations économiques. Bon nombre de ces
technologies subissent des épreuves cliniques
moins rigoureuses avant que leur emploi soit
approuvé, car ils sont soumis à des exigences
moins strictes pour leur approbation commerciale
et la surveillance postcommercialisation
comparativement aux médicaments. Le plan des
essais cliniques peut être moins bien structuré
(p. ex. absence d’ECRA) ou le suivi à long terme
des participants aux essais peut être déficient.
Conséquemment, les données probantes sur
l’efficacité théorique peuvent répondre à des
normes moins élevées par rapport aux données
obtenues pour les médicaments32
. Les meilleures
données probantes pourront être tirées d’études
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23
d’observation ou de bases de données constituées à
partir de registres.
Les résultats (et parfois les coûts) des interventions
médicales et chirurgicales, ainsi que des
technologies diagnostiques peuvent dépendre des
compétences et de l’expérience de la personne qui
pratique ces interventions ou utilise ces
technologies. Les répercussions sur les résultats
peuvent donc être difficiles à mesurer.
L’évaluation des appareils médicaux doit porter
sur toute la période de soins et ne pas seulement
s’intéresser au rendement technique de l’appareil.
Par exemple, l’évaluation d’un appareil de
diagnostic peut signifier l’étude des répercussions
de la sensibilité et de la spécificité de cet appareil
sur les soins apportés pendant le suivi et les
résultats sur le plan de la santé. Une analyse de
sensibilité approfondie permettra d’évaluer les
situations où les données probantes sur l’efficacité
théorique et l’efficacité pratique sont limitées. On
fera les mises en garde qui s’imposent quant à la
nature spéculative d’une telle analyse.
Les effets indésirables qui sont associés à
l’intervention doivent faire partie de l’évaluation
lorsqu’ils revêtent une importance clinique ou
économique, compte tenu de différences
significatives entre l’intervention et les solutions
de rechange. L’analyste devra se pencher sur la
nature, la fréquence, la durée et la gravité des
effets pour juger de leur importance. Les effets
indésirables peuvent avoir une incidence sur :
la poursuite du traitement, soit la persistance
(p. ex. changement de traitement, réduction de
la dose ou abandon du traitement);
l’observance du traitement par le patient;
la mortalité;
la morbidité;
la QVAS (utilité);
l’utilisation des ressources (p. ex.
consultations médicales, hospitalisation ou
prolongation du séjour à l’hôpital).
Ces effets doivent être évalués conformément aux
principes énoncés dans les Lignes directrices de
l’évaluation économique. De préférence, les
données probantes quant à l’atténuation d’un effet
indésirable ou à l’amélioration du profil
d’innocuité s’appuieront sur les paramètres
d’évaluation principaux des essais plutôt que sur
les paramètres d’évaluation secondaires. Des
différences minimes quant aux effets indésirables
bénins que les paramètres d’évaluation secondaires
auront fait ressortir ne seront sans doute pas
pertinentes sur le plan clinique. Si de nombreux
effets indésirables bénins se manifestent
simultanément, l’analyste doit préciser quelles
pourraient être les répercussions sur l’adhésion au
traitement, lesquelles pourraient à leur tour avoir
une incidence sur l’efficacité pratique. De plus,
l’importance des inconvénients potentiels associés
à une intervention peut ne pas avoir été totalement
mise au jour par les essais cliniques antérieurs à la
commercialisation, et il faudra donc généralement
avoir recours à d’autres plans d’essais, comme le
signalement spontané de cas ou des essais
cliniques postcommercialisation.
Pour ce qui est des médicaments, les effets
indésirables doivent correspondre à ceux associés à
la plage posologique prévue chez les patients
utilisant le produit. Les abandons attribuables aux
effets indésirables pour l’ensemble des essais, et
présentés en détaillant les raisons, ainsi que le
nombre de patients chez lesquels la dose a dû être
réduite pour cause d’intolérance seront considérés
comme des indices de la tolérance
médicamenteuse. La question pourra être
approfondie à l’aide d’une analyse de sensibilité.
3.6.3 Modélisation
Il est préférable que le scénario de référence repose
sur les meilleures estimations quantitatives
possible de l’efficacité pratique dans le monde réel et que l’incertitude liée aux estimations soit traitée
à l’aide d’une analyse de sensibilité. Puisque les
données probantes obtenues dans un contexte réel sont rarement disponibles avant la
commercialisation de l’intervention, il serait bon
d’envisager de convertir les données sur
l’efficacité théorique en des estimations de
l’efficacité pratique, à l’aide des meilleures
données probantes disponibles et des techniques de
modélisation appropriées, lorsque cela est possible
et crédible scientifiquement.
Inclure une description et une justification des
méthodes et des hypothèses utilisées pour convertir
les données sur l’efficacité théorique en
estimations de l’efficacité pratique. Déterminer et
évaluer les résultats les plus réalisables, compte
tenu des données, et les plus importants pour la
santé du patient. S’il y a lieu, l’analyste décrira le
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24
poids des données probantes qui serviront à
l’extrapolation ou à l’ajustement des données. Cet
exercice peut comprendre l’extrapolation des
données des essais sur les résultats intermédiaires
en résultats finaux, ou encore l’extrapolation des
données sur les résultats à court terme au-delà de
la durée de l’essai. Il peut également signifier la
modification de l’effet du traitement révélé par les
essais pour prendre en compte les facteurs du
monde réel qui diffèrent des facteurs de l’essai
ayant évalué l’efficacité théorique (p. ex. adhésion
du patient au traitement).
Selon la nature des données disponibles, la
modélisation peut s’avérer nécessaire pour
convertir les données d’observation en des
résultats appropriés. Lorsqu’on ne dispose que de
données à court terme sur les résultats, il peut être
utile d’extrapoler les données pour obtenir des
données à long terme. Décrire le poids des données
probantes pour l’extrapolation des données et
justifier les démarches ou les hypothèses utilisées
pour l’exercice.
Une des méthodes parfois utilisées pour extrapoler
des données à court terme consiste à superposer
des estimations des résultats initiaux (p. ex.
probabilités de survie naturelle tirées d’études
d’observation) à des estimations de l’effet du
traitement observé lors des essais cliniques33
. La
validité de l’extrapolation repose souvent sur la
qualité des données épidémiologiques et sur le lien
entre les facteurs de risque qui sont modifiables
par l’intervention et les résultats à long terme. La
durée et l’importance de l’avantage clinique au-
delà de la période de l’essai constituent souvent un
jugement critique à l’égard de l’extrapolation.
L’analyste est invité à faire appel à la modélisation
pour lier les résultats intermédiaires à des résultats
plus importants pour le patient. Pour les études
utilisant des résultats intermédiaires, ces résultats
doivent posséder une valeur prédictive élevée d’un
résultat important pour le patient. À titre
d’exemple, pour une maladie cardiovasculaire, on
pourra utiliser la modélisation pour établir un lien
entre les paramètres d’évaluation intermédiaires,
comme la tension artérielle ou la cholestérolémie,
les paramètres cliniques (p. ex. la fréquence de la
coronaropathie), et les résultats finaux subséquents
(p. ex. mortalité et morbidité toutes causes
confondues et d’origine cardiovasculaire), en
fonction des données probantes appuyant de tels
liens. Il convient d’éprouver cette analyse à l’aide
d’une analyse de sensibilité.
Lorsqu’on estime l’efficacité pratique à l’aide de
données sur l’efficacité théorique, plusieurs
facteurs sont souvent pris en compte :
l’exactitude du diagnostic ou des épreuves de
dépistage;
l’adhésion du patient au traitement;
l’observance du traitement par le prestataire
des soins de santé ou ses compétences;
les différences significatives sur la façon dont
les sous-groupes répondent au traitement en
raison de comorbidités et de l’emploi de
traitements concomitants qui étaient exclus
dans le protocole des essais.
Certains auteurs utilisent les termes adhésion et
observance indifféremment. Le terme adhésion
apparaissant dans les Lignes directrices de
l’évaluation économique englobe trois éléments
chez un patient qui entreprend un traitement :
l’acceptation ou la décision initiale du patient
d’accepter le traitement; la persistance ou la
poursuite à long terme du traitement; et
l’observance ou la constance et la précision avec
lesquelles le patient suit le schéma posologique
recommandé34
. On parvient à l’adhésion si ces
trois éléments sont réunis chez le patient.
Un diagnostic (ou critères de sélection) juste,
l’adhésion du patient au traitement et l’observance
du traitement par le prestataire des soins de santé
ou ses compétences sont souvent moindres dans la
réalité que dans le cadre des ECRA. Pour les
technologies, comme les appareils médicaux et les
interventions chirurgicales, le résultat pourra
dépendre des compétences et de l’expérience de
l’utilisateur ou du chirurgien. La non-adhésion du
patient au traitement peut faire en sorte que le
traitement exercera un effet moindre que celui
observé lors des essais cliniques, coûtera plus cher,
réduira la productivité du patient au travail,
imposera un plus lourd fardeau aux personnes
soignantes et produira une possible résistance au
médicament. La non-adhésion peut être attribuable
aux effets indésirables du médicament ressentis par
le patient ou à d’autres facteurs, comme la
fréquence ou la facilité d’administration du
médicament.
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25
D’abord, l’analyste doit repérer les facteurs qui
dans le monde réel peuvent modifier l’effet de
l’intervention en s’appuyant sur les données
probantes existantes. Ensuite, si cela est possible et
scientifiquement crédible, les facteurs du monde
réel sont intégrés au scénario de référence,
lorsqu’ils sont liés à d’importants résultats pour le
patient, toujours selon les meilleures données
probantes disponibles. Par exemple, lors d’une
évaluation, Husereau et ses collaborateurs26
ont
remplacé l’exactitude diagnostique obtenue dans le
cadre de l’essai clinique par une estimation de
l’exactitude du diagnostic posé en pratique
communautaire afin de mieux refléter l’efficacité
pratique des médicaments contre la grippe utilisés
dans la pratique courante. Le fait de ne pas prendre
en compte les facteurs du monde réel dans
l’évaluation peut entraîner le choix de stratégies
thérapeutiques sous-optimales.
L’essentiel pour l’intégration à l’analyse de
facteurs témoignant de la réalité est le poids des
données probantes disponibles qui démontrent un
lien entre les facteurs altérant le traitement et
d’importants résultats pour le patient. Il est
préférable que de telles données s’appuient sur les
paramètres d’évaluation principaux des essais
cliniques que sur les paramètres d’évaluation
secondaires. Ces données sont habituellement
absentes avant la commercialisation de
l’intervention et les données provenant d’autres
sources peuvent se révéler utiles. Ainsi, il peut
exister des données du monde réel sur les modèles
d’adhésion au traitement d’autres pays ou des
données issues de bases de données rétrospectives.
3.6.4 Incertitude et analyses stratifiées
Avant l’acquisition d’une expérience dans le
monde réel de l’intervention, il peut y avoir un
degré élevé d’incertitude quant aux estimations des
facteurs qui ont une incidence sur l’efficacité
pratique. Lorqu’on ne dispose pas de données, ou
que la qualité de celles-ci est douteuse, il faut
évaluer l’incertitude quant aux estimations de
l’efficacité pratique à l’aide d’une analyse de
sensibilité. À moins que cette analyse ne s’appuie
sur des données probantes de haute qualité, il faut
en préciser la nature spéculative ou exploratoire et
faire les mises en garde nécessaires dans le
rapport.
À titre d’exemple, la durée et l’importance de
l’avantage clinique peuvent être modélisées à
partir de scénarios plausibles. Différents scénarios
permettront d’attribuer des degrés variés à
l’efficacité pratique au fil du temps : aucun effet
au-delà de la période couverte par l’essai, effet s’atténuant ou un effet optimal continu
30. De plus,
les scénarios comportant des horizons plus longs
peuvent comprendre des résultats plus importants
pour le patient (p. ex. complications hépatiques
graves découlant d’une hépatite C) et les QALY.
Les périodes plus courtes pourront convenir
davantage aux résultats intermédiaires (p. ex.
réponse soutenue à un traitement antiviral contre
l’hépatite C).
Une autre démarche possible consiste à recourir à
une méthode bayésienne itérative pour réunir et
analyser les données probantes. L’analyste peut
traduire les données sur l’efficacité théorique
issues des essais précommercialisation en données
sur l’efficacité pratique en utilisant des données
antérieures (ou des hypothèses). Dans certaines
circonstances, ces données pourront être
constituées de données empiriques lorsqu’une
intervention a été commercialisée dans d’autres
pays avant de l’être au Canada. Il apparaît
également raisonnable d’examiner des
interventions comparables existantes au Canada. À
d’autres occasions, il pourra s’agir d’une croyance
subjective préalable, fondée sur l’information
obtenue de médecins experts ou d’autres acteurs
qui peuvent posséder des connaissances sur le
paramètre étudié. Après la commercialisation de
l’intervention, les estimations préliminaires des
coûts et des effets pourront être mises à jour, à
mesure que les données du monde réel seront
recueillies.
Il faut recourir à une analyse stratifiée pour évaluer
l’incidence des résultats sur la variation de
l’efficacité pratique d’une intervention parmi des
sous-groupes de la population cible. Ainsi, on
pourra évaluer la variabilité de l’efficacité pratique
dans des sous-groupes en raison de différences
dans le profil du risque (p. ex. patients exposés à
un risque élevé par rapport à ceux exposés à un
risque modéré), la fréquence de l’affection, son
évolution ou l’accès aux soins de santé. Le degré
de certitude quant aux paramètres dans les sous-
groupes est inférieur à celui dans l’ensemble de la
population. Par conséquent, l’incertitude accrue
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26
devra être explicitement prise en compte à l’aide
d’une analyse de sensibilité lorsqu’on entreprend
une analyse stratifiée.
3.7 Horizon
L’horizon doit être suffisamment long pour saisir
toutes les différences significatives entre
l’intervention et les comparateurs sur les plans des
coûts et des résultats. Il n’est pas nécessaire
d’étendre l’horizon au-delà de la période où il n’y
a plus de différences significatives, comme lorsque
les coûts et les résultats des solutions de rechange
convergent. Le même horizon sera appliqué aux
coûts et aux résultats pour des raisons de
cohérence analytique.
L’analyste est invité à envisager un horizon
correspondant à toute la durée de la vie par défaut,
en particulier pour les affections chroniques (p. ex.
diabète ou polyarthrite rhumatoïde), ou lorsque les
solutions de rechange exercent des effets
différentiels sur la mortalité. S’il utilise une
période plus courte (p. ex. pour les affections
aiguës), l’analyste doit fournir les justifications
appropriées. Dans certains cas, des horizons
multiples conviendront pour les données
extrapolées. Pour certaines affections chroniques,
il serait bon d’appliquer des scénarios de rechange
comportant des horizons de un et de cinq ans, ainsi
qu’une période plus longue.
Une analyse à long terme ne signifie pas que les
données primaires doivent être recueillies auprès
des patients pour tout l’horizon. Étant donné que la
collecte de données à long terme est souvent
impossible ou peu pratique, une analyse à court
terme à l’aide de données réelles recueillies pour
des résultats intermédiaires (ou résultats de
substitution) pourra être appuyée d’une analyse à
long terme complémentaire de résultats plus
importants pour le patient s’appliquant à
l’affection à partir de données extrapolées ou
modélisées. Par exemple, pour des traitements
antirétroviraux très actifs contre le VIH, une
analyse appliquant un horizon à court terme à des
données issues d’essais cliniques sur la réponse
virale et les marqueurs de substitution du système
immunitaire peut être complétée par un horizon
plus long (toute la durée de la vie) afin de prendre
en compte des infections opportunistes graves et la
mort prématurée, lesquelles peuvent survenir des
années plus tard.
Pour évaluer les répercussions des techniques
d’extrapolation ayant servi à l’analyse, des
analyses d’horizons de rechange doivent être
présentées séparément. Il faut utiliser les
meilleures données disponibles et expliquer les
liens de cause à effet, les techniques et les
hypothèses appliqués pour extrapoler les données.
3.8 Modélisation
Les évaluations économiques de technologies de la
santé comprennent normalement la création et
l’application de modèles servant à synthétiser les
données probantes et les hypothèses provenant de
sources multiples pour estimer les coûts
différentiels et les résultats à long terme de
nouveaux traitements. Étant donné que les extrants
(résultats) dépendent de la structure et des données
du modèle, tout comme des hypothèses utilisées, le
modèle doit être le plus transparent possible. Les
décideurs doivent donc exercer leur jugement
lorsqu’ils étudient les résultats d’une évaluation
fondée sur un modèle.
3.8.1 Considérations pour la modélisation
Un bon modèle35
se définit comme suit :
conçu en fonction de l’objectif visé;
utile pour prendre une décision éclairée sur la
question étudiée;
facile à communiquer.
L’analyste doit adopter les bonnes pratiques pour
s’assurer de la qualité de son modèle, puis de son
analyse. Les bonnes pratiques de modélisation
résumées ici sont tirées de deux guides sur le sujet.
Pour de plus amples détails, se reporter à Philips et
ses collaborateurs30
et à Weinstein et ses
collaborateurs33
. L’analyste tiendra en outre
compte de toutes les sections des Lignes
directrices de l’évaluation économique pour la
conception du modèle.
La portée (soit, les limites) du modèle doit être
expliquée et justifiée. Il faut évaluer s’il est
possible de créer un modèle avant de le coder.
Bien entendu, la question de l’étude sera à la base de la création du modèle. Une fois celle-ci arrêtée,
l’analyste peut déterminer si la modélisation
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27
représente la meilleure démarche pour cerner le
problème et établir quelles sont les techniques les
plus appropriées pour y arriver.
La portée, la structure et les paramètres du modèle
doivent être adaptés à la question de l’étude et aux
besoins de la clientèle cible. Le modèle intégrera
tous les aspects importants de l’affection en cause,
ainsi que les répercussions potentielles de
l’intervention étudiée. Il doit être souple, pour
qu’il puisse être adapté en fonction des ordres de
gouvernement ou des payeurs (p. ex. variations
dans les schémas thérapeutiques).
Le plan et la structure du modèle détermineront les
types d’analyse qui peuvent être retenus. Le
modèle doit favoriser le type d’évaluation
économique qui répond le mieux à la question de
l’étude et qui permet une évaluation appropriée de
l’incertitude relative aux résultats de l’étude.
L’analyste doit garder à l’esprit la nature itérative
des évaluations économiques et créer le modèle
rendant possible la mise à jour des résultats au fur
et à mesure que l’on disposera de plus de données.
Par exemple, un modèle peut être structuré de
façon à pouvoir intégrer les données sur les effets
indésirables qui seront fournies par un essai
clinique en cours.
La structure, les valeurs et les sources de chacun
des paramètres du modèle doivent être justifiées.
Les hypothèses et les jugements subjectifs quant à
la structure du modèle (p. ex. les liens, les
variables et les répartitions) doivent être justifiés
pour que les utilisateurs puissent en évaluer
l’acceptabilité. Le modèle ne doit présenter que le
degré de complexité nécessaire pour répondre
adéquatement à la question de l’étude et aux
besoins de renseignements de la clientèle cible30
.
Par structure du modèle, on entend les
caractéristiques de l’évolution de l’affection ou des
voies thérapeutiques, les manifestations cliniques
qui y sont associées et les relations de cause à
effet.
La structure du modèle doit concorder avec la
théorie sous-jacente à l’affection, saisir les
répercussions de l’intervention et des solutions de
rechange tout en étant adaptée à la question de
l’étude. Elle ne doit pas être déterminée par les
schémas courants de pratique, car le modèle doit
pouvoir évaluer les changements dans ces schémas
de pratique. Les manifestations cliniques qui, selon
la logique ou en théorie, ne devraient pas différer
pour l’intervention et les solutions de rechange
peuvent être exclues de la structure. Il est
recommandé d’inclure dans le rapport un
diagramme illustrant l’évolution de l’affection ou
les voies thérapeutiques (p. ex. arbre de décision).
La disponibilité des données ne devrait pas faire
obstacle indûment au plan du modèle puisque les
décisions de financement ou de remboursement
sont souvent prises en l’absence de données. Des
données limitées peuvent restreindre la portée du
modèle et ce facteur sera pris en compte dans
l’élaboration des aspects détaillés du modèle. Il est
possible de traiter les données limitées à l’aide de
techniques comme les enquêtes, l’opinion
d’experts, l’emploi de paramètres fictifs dans le
modèle ou une analyse de sensibilité.
Lorsqu’on utilise des modèles de transition d’état
(Markov), il faut définir et justifier la durée du
cycle. La durée doit correspondre à l’intervalle
minimal après lequel on prévoit une évolution de
l’affection ou des symptômes30
.
L’extrapolation des données (p. ex. extrapolation à
long terme des résultats à court terme) se fondera
sur des méthodes appropriées. Expliquer et
justifier les liens et les techniques appliqués pour
l’extrapolation, ou toute hypothèse avancée dans le
modèle, en précisant le poids des données
probantes à l’appui. L’extrapolation linéaire des
données sur les coûts peut se révéler inadéquate en
raison, entre autres, des économies d’échelle36
.
Les modèles doivent être dûment validés33, 35, 37
.
En d’autres termes, il faut éprouver le modèle pour
s’assurer qu’il fait effectivement ce qu’il en est
attendu.
La validation interne confirme que les résultats
générés par le modèle sont intrinsèquement
cohérents. Il s’agit de contrôler la logique
mathématique du modèle et de vérifier qu’aucune
erreur ne s’est glissée dans le code mathématique
ni dans les données administratives (p. ex.
descriptions, fautes d’orthographe). Cet exercice
peut comprendre des essais sur les valeurs
extrêmes et zéro, un examen des résultats des
scénarios connus et un examen du code. Expliquer
tout résultat contre-intuitif. Pour un essai plus
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28
poussé, on élaborera le modèle dans deux
progiciels pour en comparer les résultats30
.
La validation externe confirme que la structure du
modèle de base, les hypothèses et les paramètres
sont raisonnables et reflètent avec exactitude
l’évolution de l’affection, de même que les effets
de l’intervention et des comparateurs. Les résultats
doivent apparaître logiques, et tout cas contraire
doit être expliqué. Les analyses de sensibilité
permettent d’évaluer l’incertitude relative aux
hypothèses structurelles utilisées dans le modèle
(p. ex. techniques d’extrapolation des données,
conversion de résultats cliniques importants en
résultats finaux, voies thérapeutiques). Les
résultats peuvent être comparés à ceux obtenus
avec d’autres modèles (soit, une validation entre
modèles). Les résultats intermédiaires du modèle
(p. ex. résultats sur le plan de la santé) doivent être
calibrés ou comparés à d’autres ensembles de
données indépendantes et fiables (p. ex.
statistiques nationales sur le cancer). Tout écart
doit être expliqué ou servir à documenter les
ajustements apportés au modèle.
Il faut évidemment documenter le processus de
validation et fournir la documentation aux
décideurs, s’ils en font la demande. Idéalement, la
validation du modèle sera réalisée par une
personne impartiale. Dans son rapport, l’analyste
fera état des limites du modèle, précisera si le
modèle a été validé et, si c’est le cas, comment il
l’a été.
3.8.2 Considérations sur les données
De nombreuses questions sont liées à l’indication
de la provenance, à la collecte et à l’analyse des
données, puis à leur intégration à un modèle. Pour
des conseils sur ces aspects, qui débordent du
cadre des Lignes directrices de l’évaluation
économique, le lecteur consultera Philips et ses
collaborateurs30
, ainsi que Weinstein et ses
collaborateurs33
.
Les données du modèle peuvent provenir de
sources tels les ECRA, les études d’observation,
les bases de données administratives, les registres
de maladies, l’opinion d’experts, les listes de coûts
standard et les hypothèses avancées par l’analyste
ou indiquées dans les Lignes directrices (p. ex.
taux d’actualisation). Le choix des données doit se
faire en fonction de la question de l’étude et des
besoins de la clientèle cible. Les données doivent
être compatibles avec les caractéristiques du
modèle (p. ex. sa perspective) et pertinents pour la
population visée par l’intervention. Toutes les
données doivent être présentées et les sources,
fournies. L’analyste apportera des détails sur les
données, comme la population à l’origine des
données et à laquelle les résultats s’appliquent. S’il
est impossible de comparer directement les
données du modèle (parce qu’elles se rapportent à
différents échantillons de patients), il faut
expliquer et justifier les choix ou les hypothèses.
Plus les données utilisées pour l’estimation des
paramètres du modèle sont fiables, plus les
résultats du modèle seront crédibles38
. Le choix de
la provenance des données (p. ex. sélection
d’études ayant servi à une méta-analyse), le choix
des méthodes pour l’analyse des intrants (p. ex.
traitement des abandons pendant l’essai dans
l’analyse en intention de traitement) et
l’intégration subséquente des données au modèle
peuvent peser sur les résultats de l’évaluation de
l’incertitude et la généralisabilité des résultats39
.
Les limites des données doivent être bien
expliquées et les méthodes pour les traiter,
décrites. Il faut tenter de quantifier l’incidence de
ces limites sur l’incertitude relative aux résultats
de l’évaluation.
Le plan d’une étude peut influer sur la qualité des
données et, donc, sur les résultats de l’évaluation.
Il ne convient pas de retenir seulement des essais
ou des données favorables (ou défavorables) pour
l’estimation des résultats et des coûts de
l’intervention. La qualité des données utilisées
dans le modèle doit être commentée. Différents
instruments permettent d’évaluer le poids des
données probantes tirées de divers types
d’études40
. Chaque type de données probantes peut
apporter une information complémentaire
susceptible d’être utile pour l’ajustement des
données aux populations, aux coûts et aux modèles
de pratique locaux ou de servir de base à une
analyse de sensibilité.
Il faut faire preuve de prudence lorsqu’on utilise
l’opinion d’experts pour établir les valeurs des
paramètres. Un tel emploi sera justifié (p. ex.
insuffisance de données appropriées provenant
d’autres sources) et la source de l’opinion, la
méthode d’élicitation et les résultats de l’exercice,
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29
décrits. L’incertitude relative à de telles
estimations doit être évaluée comme il se doit à
l’aide d’une analyse de sensibilité.
Les examens systématiques et les méta-analyses
peuvent fournir des données de haute qualité pour
les paramètres des modèles et renforcer la
crédibilité des évaluations économiques38
. Les
examens systématiques procurent également des
renseignements utiles pour l’analyse de
l’incertitude relative aux estimations pertinentes.
L’analyste portera une attention particulière aux
principaux paramètres du modèle pour lesquels les
résultats sont les plus sensibles30, 33
. Le fait de ne
pas avoir procédé à une étude méthodique de ces
principaux paramètres doit être justifié en se
fondant sur la pertinence et la généralisabilité des
données facilement obtenues33
.
L’analyste intégrera les données au modèle sous
forme d’estimations ponctuelles ou de lois de
probabilité, s’il s’agit d’une analyse de sensibilité
probabiliste, en ne manquant pas d’expliquer le
processus utilisé pour ce faire. Si les données sont
intégrées au modèle en tant qu’estimations
ponctuelles, les estimations moyennes des
paramètres doivent être employées dans
l’hypothèse de base41
. Les données qu’il faut
convertir doivent l’être à l’aide des méthodes
biostatistiques et épidémiologiques généralement
acceptées. L’analyste présentera les méthodes
utilisées pour l'analyse de ces données, ainsi que
les résultats.
3.9 Valorisation des résultats
3.9.1 Qualité de vie appliquée à la santé
« Par la qualité de vie appliquée à la santé
(QVAS), on entend l’incidence des aspects de la
santé d’une personne sur son bien-être général. Ce
concept fait également référence à la valeur que
l’individu accorde à son état de santé42
. » De
nombreuses méthodes ont été mises au point pour
mesurer la QVAS. Elles comprennent des mesures
spécifiques, des mesures génériques et des mesures
des préférences (utilité)43-45
. Les mesures
spécifiques (comme le Western Ontario-McMaster
Osteoarthritis Index) et les mesures génériques
(comme le questionnaire Short Form 36) ont généralement une valeur assez limitée dans le
cadre des évaluations économiques. Les mesures
des préférences fournissent un résumé des indices
reflétant la QVAS sous forme numérique et
constituent les seules méthodes convenant à
une ACU.
Il faut utiliser les mesures des préférences
lorsqu’on constate des différences significatives
entre l’intervention et les solutions de rechange sur
le plan de la QVAS et lorsqu’on dispose de
données sur les préférences. Si la mesure de la
QVAS se fait dans le cadre d’une étude
prospective, il est conseillé d’inclure une mesure
des préférences si le but est d’entreprendre une
évaluation économique. Si l’on ne procède pas à
une étude prospective, les indices de préférences
peuvent être obtenus rétrospectivement, mais
séparément, puis mis en correspondance avec les
résultats de l’essai ayant évalué l’efficacité
théorique et l’efficacité pratique. On peut
également tirer les préférences de sources
secondaires en autant qu’elles s’appliquent à la
population concernée.
Dans les Lignes directrices de l’évaluation
économique, les termes préférence et utilité sont
souvent utilisés comme synonymes pour la mesure
de la QVAS, bien que techniquement l’utilité soit
une préférence obtenue par des méthodes
comportant une part d’incertitude (soit, le pari
standard)1.
3.9.2 Années de vie pondérées par la qualité (QALY)
Les QALY forment la mesure privilégiée pour une
ACU; on les calcule en multipliant le nombre
d’années de vie que l’intervention permet de
gagner par un coefficient de pondération standard
qui reflète la QVAS au cours de cette
période1, 46, 47
. La clarté, la simplicité, la facilité
d’application et la validité apparente de cette
mesure en font la mesure privilégiée.
Habituellement, pour convenir au calcul des
QALY, les préférences doivent avoir été mesurées
sur une échelle cardinale (ou d’intervalles) où les
états de santé sont cotés de 0,0 (mort immédiate) à
1,0 (pleine santé). Les états pires que la mort sont
permis sur cette échelle et correspondent à une
cote inférieure à 0,0. Les indices des préférences
(soit les coefficients de qualité de vie pour une
ACU) peuvent être mesurés directement ou
LIGNES DIRECTRICES DE L’ÉVALUATION ÉCONOMIQUE DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ AU CANADA
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30
indirectement. Il faut justifier l’emploi dans une
ACU d’autres mesures des préférences, comme les
équivalents d’années en bonne santé (HYE pour
healthy-year equivalents) ou les équivalents de
jeunes vies épargnées (SAVE pour saved-young-
life equivalents).
La mesure directe des préférences est un exercice à
la fois complexe et coûteux. On peut avoir recours à
trois méthodes pour ce faire : pari standard, arbitrage
temporel et échelle analogue visuelle48-50
. Le pari
standard a la faveur des analystes, en raison de la
force des fondements normatifs de la théorie de
l’utilité de von Neumann-Morgenstern1, 51
. Certains
contestent cependant la supériorité de cette
méthode52
. Par ailleurs, les échelles analogues
visuelles utilisées seules ne suffisent pas à cause des
biais notoires1. L’analyste qui désire entreprendre
une mesure directe des préférences doit choisir une
méthode possédant les caractéristiques théoriques et
empiriques nécessaires pour le problème étudié et
justifier son choix. Pour éviter un double compte, il
faut préciser aux répondants, si possible, de
valoriser le temps de loisirs perdu en tant que
changements aux préférences et de présumer que les
frais des soins de santé et la perte de revenu sont
entièrement remboursés.
Il existe des instruments prêts à l’emploi qui
permettent de connaître l’utilité sans passer par la
mesure directe. Parmi les instruments les plus
populaires de cette catégorie, on trouve le Health Utilities Index (HUI)
53-55, ainsi que les
questionnaires EQ-5D56-59
, SF-6D60
et 15D61
. Ces
instruments utilisent les préférences du citoyen
informé, soit la meilleure source pour les décisions
relatives à la répartition des ressources collectives.
Certains d’entre eux, comme le HUI, demandent
aux répondants du questionnaire d’exclure les
répercussions sur le revenu lorsqu’ils évaluent les
états de santé62
. Pour bien utiliser ces instruments,
l’analyste doit classer l’état de santé du patient
selon le système prévu et calculer l’utilité à l’aide
de la formule. L’indice représente une estimation
de l’utilité moyenne qui serait attribuée à l’état de
santé par un échantillon aléatoire du grand public,
quoiqu’il pourra ne pas avoir la sensibilité de la
mesure directe.
L’analyste ne devrait pas hésiter à opter pour les
instruments de mesure indirecte, car ils sont faciles
à obtenir et leurs résultats simples à comparer et à
interpréter. Il reste que la mesure directe des
préférences est acceptable, voire préférable dans
certains cas (p. ex. une affection qui touche une
fonction principalement).
Il est recommandé de commencer par étudier les
méthodes de rechange afin de déterminer à
l’avance celle qui convient le mieux à l’affection et
à la question de l’étude. L’analyste justifiera son
choix et la méthode, puis expliquera les étapes
effectuées pour mesurer les préférences. Il
s’abstiendra d’essayer diverses méthodes et de
choisir celle qui avantage l’intervention.
Mentionnons que Brazier et ses collaborateurs63
présentent une liste de vérification utile pour juger
des mérites des mesures de préférences appliquées
à la santé en fonction de la commodité, de la
fiabilité et de la validité de l’instrument.
Quelle que soit la méthode retenue, présenter les
variations de la durée de la vie et les coefficients
de qualité de vie séparément tout en faisant preuve
de transparence dans la façon dont ces deux
éléments sont regroupés. Soumettre également les
hypothèses sur les variations temporelles des
coefficients de qualité de vie (p. ex. linéaire,
courbe) et la méthode utilisée pour l’estimation des
QALY (p. ex. variation par rapport à l’indice
initial, surface totale sous la courbe).
Une des préoccupations lorsqu’on utilise les
QALY est qu’elles ne permettent pas d’établir une
différence entre les degrés de gravité de
l’affection. La méthode classique des QALY se
concentre sur les variations absolues des indices de
préférences, alors que des études ont montré que la
valorisation sociétale des interventions chez
différents groupes dépend aussi de la gravité de
l’affection initiale20
. Pour prendre en compte en
partie cette préoccupation, l’analyste peut réaliser
une analyse de sensibilité qui exclut les QALY des
résultats susceptibles de ne pas être considérés
comme importants sur le plan clinique (p. ex.
résultats de courte durée, résultats autolimitatifs et
résultats sans gravité) et de présenter un intérêt
limité pour les décideurs. Par exemple, pour un
nouveau médicament contre la grippe, une analyse
de sensibilité pourrait révéler quelles seraient les
répercussions si on inclut seulement les
complications liées à la grippe qui sont assez
graves pour que le patient consulte un médecin ou
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31
soit hospitalisé tout en excluant les jours de grippe
que le traitement aura permis de prévenir.
La question de savoir quelles préférences devraient
être utilisées pour obtenir les coefficients de
qualité de vie soulève la controverse : celles des
patients qui présentent un état de santé particulier
ou celles d’un échantillon représentatif du grand
public (collectivité) qui ne le présente pas63
. Les
principaux instruments de mesure indirecte
s’appuient sur des enquêtes étudiant les
préférences réalisées auprès du grand public. Les
méthodes directes pour mesurer les préférences
quant à des affections précises font souvent appel
aux patients étudiés, vraisemblablement dans le
cadre d’un essai. Des données probantes révèlent
que la valorisation des préférences varie en
fonction des antécédents médicaux63
.
Il vaut mieux que l’analyste mesurant les
préférences directement opte pour un échantillon
représentatif du grand public, composé de citoyens
suffisamment informés sur les états de santé
faisant l’objet de l’évaluation. L’argument à
l’appui de ce choix est que ces citoyens forment
les payeurs finaux du système public de santé et
constituent des patients potentiels64
. Les patients
qui possèdent une expérience directe des états de
santé étudiés peuvent constituer une source
acceptable de préférences. L’analyste qui
entreprend une mesure directe doit s’assurer de
décrire la population auprès de laquelle il a obtenu
les préférences et les méthodes de mesure.
Idéalement, l’analyste utilisera les préférences du
grand public dans le scénario de référence et les
préférences des patients dans le cadre d’une
analyse de sensibilité, quoique cela puisse s’avérer
peu pratique ou inutile. Il doit également traiter de
l’applicabilité des estimations des préférences à la
population canadienne.
Certaines études ont recours au jugement
d’experts, une analyse de sensibilité approfondie
constituant la source des coefficients de qualité de
vie. Cette méthode n’est cependant pas
recommandée. Lorsqu’il est possible de démontrer
que les résultats sont insensibles aux coefficients,
des estimations approximatives peuvent être
satisfaisantes.
Par ailleurs, si l’intervention exerce une incidence
sur la qualité de vie de la personne soignante, on
peut mesurer cette incidence, mais il faut
cependant veiller à éviter un double compte des
coûts pour la prestation des soins. Les variations
dans la qualité de vie de la personne soignante
doivent être soumises séparément dans l’analyse et
exclues du calcul du RCED.
3.9.3 Résultats de l’analyse coûts-avantages (ACA)
La valeur pécuniaire attribuée aux résultats sur le
plan de la santé dans une ACA est généralement
établie à l’aide de la DP. Deux des méthodes
utilisées dans le cadre des études sur la DP sont la
méthode des enchères et l’analyse conjointe (aussi
appelée méthode des choix discrets). D’une part, la
méthode des enchères fait appel à un questionnaire
hypothétique pour évaluer la DP maximale d’un
individu pour un bien ou un service auquel on
n’attribue habituellement pas de valeur
marchande65
. D’autre part, l’analyse conjointe
comporte des exercices de classement,
d’attribution de cote ou de comparaison pour
évaluer les pondérations relatives que les individus
associent à différentes caractéristiques d’un bien
ou service (dont les soins de santé)66, 67
. Pour les
soins de santé, on a déjà effectué une analyse
conjointe pour la valorisation des résultats ne se
rapportant pas à la santé et des caractéristiques des
processus.
Les méthodes de mesure de la DP pour la
valorisation des résultats évoluent, d’où la
nécessité d’élucider plusieurs questions d’ordre
méthodologique et éthique22, 68
. L’emploi de ces
méthodes de valorisation n’est pas très répandu
pour les décisions relatives à la répartition des
ressources dans le domaine des soins de la santé. Il
faudra entreprendre d’autres recherches pour en
valider l’emploi dans le cadre des décisions visant
le financement des soins de santé.
Les ACA, en général, et les méthodes de mesure
de la DP, en particulier, doivent être utilisées à
titre d’analyses secondaires. L’évaluation réalisée
au moyen d’une ACA comprendra une explication
sur les étapes effectuées pour convertir les résultats
en argent. Les principales hypothèses de l’analyse
doivent être validées et rigoureusement éprouvées
à l’aide d’une analyse de sensibilité.
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32
3.10 Utilisation et coûts des ressources
3.10.1 Détermination des ressources
À cette étape du processus d’évaluation des coûts,
l’analyste doit déterminer les activités et les
ressources susceptibles d’être communes à toutes
les solutions de rechange, ainsi que les échéanciers.
La perspective de l’étude dictera quelles ressources
sont à inclure ou à exclure de l’analyse; le tableau 2
donne un aperçu de certaines de ces ressources.
Il est recommandé de classer les coûts inclus dans
la perspective du payeur public selon des
catégories pertinentes pour le décideur. Les coûts
assumés par le payeur public seront groupés selon
les différents secteurs (p. ex. soins primaires, soins
tertiaires, soins de santé communautaires) et les
coûts qui incombent au décideur, présentés en les
décomposant. À titre d’exemple, l’évaluation pour
un programme provincial d’assurance
médicaments comprendra une ventilation des coûts
associés à l’emploi des médicaments. En cas de
transfert des coûts d’un secteur public à l’autre,
l’évaluation doit quantifier les coûts pertinents
(p. ex. moins de jours-lits à l’hôpital et plus de
visites pour des soins à domicile). Pour la
perspective du payeur public, les coûts de tous les
secteurs seront agrégés.
L’évaluation comprendra également les coûts
actuels et futurs découlant de l’intervention. Il peut
s’avérer plus difficile de recenser les coûts
associés aux technologies non pharmacologiques
que ce ne l’est pour les médicaments. Ces coûts
pourront comprendre les coûts de démarrage, les
coûts en capital, les coûts d’utilisation, les frais
d’entretien et de réparations, les frais d’embauche
de personnel supplémentaire, les frais généraux et
les frais de formation professionnelle. Il faut
inclure les coûts qui s’appliquent. Par exemple, si
l’on évalue une prothèse de la hanche, il faut
inclure les coûts pour toute la période de soins et
tous les autres frais connexes (p. ex. formation), et
non pas seulement le coût de la prothèse. Les
ressources peuvent être exclues de l’analyse si leur
utilisation est identique pour l’intervention et les
solutions de rechange, mais l’analyste doit justifier
cette exclusion.
Les coûts générés par le protocole d’un essai
clinique sont à exclure de l’évaluation. Il en va de
même pour les versements compensateurs de
revenu (p. ex. prestations d’invalidité et d’emploi),
car ils ne sont pas à la charge du système public de
soins de santé et ne constituent pas des coûts réels
pour la société (ils s’annulent). Toutefois, si ces
coûts sont considérables, l’analyste peut choisir de
les signaler.
Par ailleurs, un élément de coût peut être jugé non
pertinent parce qu’il découle d’une manifestation
n’ayant aucun rapport avec l’intervention évaluée
(p. ex. les coûts d’une jambe cassée ne seraient
normalement pas pris en compte dans l’évaluation
d’un médicament contre l’acné). Pour déterminer
quelles manifestations cliniques sont liées à
l’intervention, l’analyste peut avoir recours à un
comité de sélection (qui n’est pas informé de
l’attribution du traitement). Cela lui permet
d’éliminer de façon impartiale les manifestations
qui ne sont pas pertinentes.
Une des questions qui restent litigieuses dans la
documentation économique est celle des coûts des
soins de santé indépendants et de nature non
médicale qui sont assumés au cours des années de
vie que l’intervention a permis de gagner69
. Il
revient à l’analyste de décider s’il doit inclure ce
type de coûts, mais s’il le fait, ce sera seulement
dans le cadre d’une analyse de sensibilité où ils
seront bien définis. Une option consiste à exclure
ces coûts s’ils n’ont qu’une incidence minime sur
l’ensemble des résultats. On inclura ces coûts dans
une analyse de sensibilité si des données sont
disponibles et leurs répercussions sont importantes.
3.10.2 Mesure des ressources
Pour des raisons de transparence, les données sur
l’utilisation des ressources associée à
l’intervention et aux solutions de rechange doivent
être exprimées en unités physiques.
Il existe deux méthodes d’évaluation des coûts,
mais on constate l’emploi d’une combinaison de
ces deux méthodes dans bon nombre
d’évaluations69
. L’évaluation des coûts bruts
(évaluation descendante) repose sur les éléments
importants, comme le coût quotidien de
l’hospitalisation. L’évaluation des coûts détaillés
(évaluation ascendante), qui calcule plutôt les
coûts de chacun des éléments, offre des
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33
estimations plus précises, quoique le temps et les
dépenses nécessaires à la collecte de ces données
doivent être pris en compte. L’analyste doit
expliquer clairement sa méthode d’évaluation des
coûts et en justifier le choix. On trouvera des
conseils sur l’utilisation de ces méthodes dans
plusieurs sources, notamment auprès de Baladi70
,
Oostenbrink et ses collaborateurs71
et Gold et ses
collaborateurs4.
Il va sans dire que les ressources qui pèsent le plus
dans les coûts totaux et les coûts différentiels
doivent être mesurées et valorisées avec la plus
grande précision. Pour ce faire, on réalisera
a priori une analyse de sensibilité de l’utilisation
des ressources et des paramètres du coût unitaire
dans un modèle conçu pour déterminer l’incidence
escomptée sur les coûts totaux ou les coûts
différentiels, de même que sur les résultats69
.
L’analyste doit porter une attention particulière
aux aspects suivants pour le calcul des estimations
de coûts :
Si possible, expliquer la méthode de
répartition des frais généraux, des frais du
travail partagé et des frais administratifs.
Tenir compte du lien entre la quantité de
ressources utilisées et l’estimation du coût
unitaire, comme les effets sur la courbe
d’apprentissage (p. ex. pour les interventions
chirurgicales), car cela pourra réduire le coût
futur d’une ressource; des répercussions d’un
nouveau programme sur l’infrastructure
actuelle, lorsque l’échelle ou la portée du
programme constituent un facteur; et de la
capacité d’utilisation ayant servi à l’estimation
des coûts (s’il y a lieu, expliquer la méthode
appliquée pour l’ajustement en fonction de la
capacité d’utilisation normale).
L’analyste doit en outre fournir une évaluation de
la qualité de l’estimation et, si les estimations
utilisées sont de qualité inférieure, avoir recours à
une analyse de sensibilité pour déterminer les
répercussions des hypothèses de coûts. Pour
évaluer la qualité, l’analyste répondra aux
questions suivantes : quelle est la proportion des
ressources totales comprises dans l’estimation?
L’indicateur de rendement est-il assez précis pour
saisir l’utilisation des ressources? Quelle est la
qualité de la source des données? L’estimation des
coûts peut-elle être généralisée à tous les
prestataires?
Les données sur l’utilisation des ressources
peuvent provenir de différentes sources,
notamment d’ECRA, de données administratives et
comptables, de lignes directrices de pratique
clinique, d’opinion d’experts et d’exercices de
modélisation (regroupement de données issues de
sources variées). Les données varieront
grandement en ce qui a trait à la qualité des
estimations et à leur applicabilité à la pratique au
Canada. Des difficultés surviendront au moment
de transposer dans la pratique canadienne les
quantités de ressources obtenues d’études de
pratiques expérimentales et d’études
internationales. La justification de l’applicabilité
des données obtenues à la pratique canadienne
s’imposera donc.
3.10.3 Valorisation des ressources
Les ressources doivent être valorisées en fonction
de leur coût de renonciation, soit la valeur
d’utilisation de la meilleure solution de rechange69
.
Le principe guidant la mesure du coût unitaire des
ressources est que ce coût doit mesurer toutes les
ressources nécessaires pour produire une unité
additionnelle sur une longue période. Ces
ressources comprendront les coûts en capital,
l’ensemble des frais d’exploitation, les frais
généraux répartis et les honoraires. Par exemple,
les coûts d’hospitalisation doivent inclure les
honoraires du médecin pour la durée de
l’hospitalisation du patient. Dans la pratique, on a
utilisé de nombreuses méthodes pour approcher ce
concept72
. On recommande à l’analyste de se servir
du coût total moyen (y compris les coûts en capital
et les frais généraux répartis) comme mesure du
coût unitaire71
.
Plusieurs moyens permettent de valoriser les
ressources, dont la valeur marchande, les frais
administratifs, la mesure directe et le calcul du
coût de renonciation73
. Toutefois, pour bien des
ressources, il n’existe pas de méthode simple de
valorisation (p. ex. pour les soignants naturels).
Il n’y a pas consensus quant à la meilleure
méthode de valorisation, mais on tiendra compte
des éléments suivants :
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34
utiliser la valeur marchande, si possible, à
moins qu’une bonne raison de ne pas le faire le
justifie (p. ex. bénéfices excessifs);
pour des raisons de cohérence et de
commodité, on pourra justifier le recours à des
coûts standard. Une mise à jour des coûts
standard74
de certains des services les plus
courants dans les diverses provinces a été
diffusée en 2004 à partir des coûts de 2002.
On peut la consulter dans le site Web de
l’Institute of Health Economics
(http://www.ihe.ca). Quoique cette liste ait
servi dans diverses circonstances, les
évaluations économiques s’inscrivent dans de
nombreux contextes et des situations
différentes qui ne peuvent pas tous être
couverts dans cette seule liste;
lorsque les coûts sont calculés ou imputés
directement, ils doivent refléter la totalité des
coûts économiques pour toutes les ressources
pertinentes utilisées en fonctionnement
normal.
Si la clientèle cible se compose de plus d’un ordre
de gouvernement, les coûts pour l’ordre le plus
important ou les coûts moyens au Canada (s’ils
sont connus) doivent servir au scénario de
référence, les coûts les plus élevés et les coûts les
plus bas des autorités concernées étant appliqués
dans les analyses de sensibilité.
Pour l’évaluation selon la perspective du payeur
public, utiliser le total des coûts (soit les sommes
versées par le système public des soins de santé,
les assureurs privés et les patients) de
l’intervention et des comparateurs dans le scénario
de référence. Pour les interventions susceptibles
d’entraîner un partage des frais entre le payeur
public et les patients (p. ex. quotes-parts pour les
médicaments prescrits à l’extérieur de l’hôpital),
l’analyste recourra à une analyse de sensibilité
pour évaluer l’incidence des variations dans la
proportion du coût de l’intervention et du
comparateur payé par le payeur public. Ainsi,
l’analyste peut opter pour une proportion
représentative des coûts assumés par le payeur
public dans une ASD ou établir une répartition des
coûts qui seront probablement assumés par le
payeur public dans une ASP. Utiliser les mêmes
proportions pour l’intervention et les
comparateurs, à moins qu’il n’y ait une raison de
procéder autrement. Cela permettra au décideur
d’utiliser la proportion qui est la plus pertinente
pour les provisions de remboursement sous sa
responsabilité. On ne tiendra pas compte des
dispositions de partage des frais là où les sommes
payées par le patient pour l’intervention et les
comparateurs s’annulent (p. ex. un montant fixe
identique payé par le patient pour deux options
posologiques) ou lorsqu’elles ont peu d’incidence
sur le RCED. L’analyste doit présenter de façon
transparente comment les dispositions relatives au
partage des frais ont été traitées dans l’analyse de
sensibilité et leur incidence sur le RCED.
Il se peut que les prix unitaires ne soient
disponibles que pour une période antérieure ou un
autre pays. Les prix obtenus pour des années
antérieures doivent être actualisés. Puisqu’il
n’existe aucun indice de prix au Canada pour les
services fournis par les hôpitaux ou les médecins,
on pourra utiliser un indice général, tel l’indice des
prix à la consommation.
L’analyste fera montre de prudence quant à
l’application au contexte canadien de prix ou de
coûts unitaires provenant d’autres pays. La
vérification de l’applicabilité au Canada de telles
données s’impose. Il faut utiliser les méthodes
appropriées à l’ajustement de ces données, les
expliquer et les justifier.
3.10.4 Temps perdu
L’affection dont est atteint le patient peut l’obliger
à abandonner certaines de ses activités normales en
raison du temps qu’il doit consacrer aux
déplacements pour recevoir un traitement et au
traitement lui-même, de la période de la maladie
ou d’une mort prématurée. La famille, des amis ou
des bénévoles peuvent lui prodiguer des soins,
gratuitement. Ces personnes doivent donc sacrifier
du temps qu’elles pourraient réserver à d’autres
activités. Cet élément peut prendre beaucoup
d’importance en cas d’affections chroniques
graves (p. ex. migraines) ou lorsqu’une
intervention implique le passage de soins formels à
des soins informels. Les effets de l’intervention sur
le temps perdu par le patient et le soignant naturel
peuvent être quantifiés dans une analyse distincte
lorsqu’il est probable qu’ils influeront sur les
résultats de l’analyse.
La méthode appropriée pour tenir compte du temps
perdu dans une évaluation demeure controversée.
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35
En effet, on peut envisager le temps perdu comme
une activité relative à la santé ou comme une
activité qui est abandonnée (soit, un coût de
renonciation)71
. Si l’on retient la deuxième partie
de l’alternative, on peut diviser les activités en
trois catégories : travail rémunéré, travail non
rémunéré (p. ex. travaux domestiques) et loisirs.
Pour le patient, le temps perdu en raison de la
maladie peut comprendre des activités relatives à la
santé, comme le temps nécessaire aux déplacements
en vue de recevoir un traitement et le temps de
traitement lui-même, ou encore le temps qu’il
consacrait aux activités auxquelles il a dû
renoncer71, 75
. Le temps de travail rémunéré perdu
comprend la perte de productivité au travail, les
absences du travail de courte ou de longue durée et
la perte de productivité en raison de la mort
prématurée du patient. Les soins informels
prodigués par la famille, des amis ou des bénévoles
peuvent être mesurés en temps dévolu aux soins du
patient ou en temps qui aurait pu être consacré à
d’autres activités.
Pour la valorisation du temps de travail rémunéré
perdu, deux méthodes sont possibles : celle du
capital humain et celle des coûts de friction. Pour
la première, la période d’emploi qui est perdue en
raison de la maladie sert de mesure du coût de
production. Dans ce cas, on présume qu’il s’agit
d’un emploi à temps plein (ou presque) et que la
valeur de la perte sur le plan de la production peut
être surévaluée. En revanche, pour la méthode des
coûts de friction, on présume que lorsqu’une
personne ne travaille plus, elle est finalement
remplacée par une personne au chômage, de sorte
que la perte de productivité pour la société se
limite à l’intervalle de temps avant le
remplacement de la personne malade (la période
de friction). Selon cette méthode, la perte de
productivité en raison de la mort prématurée ne
doit pas se prolonger au-delà de la période de
friction. Pour les absences du travail de courte
durée, la perte sur le plan de la production du
patient peut être partiellement récupérée par le
patient à son retour au travail ou par les ressources
humaines internes de l’employeur. Lorsque la
période de travail rémunéré perdue est courte, les
estimations obtenues par l’une ou l’autre des deux
méthodes peuvent correspondre. Par contre, pour
des absences prolongées, la méthode des coûts de
friction donnera lieu à une estimation moindre que
celle de la méthode du capital humain68
.
Certains estiment que la méthode des coûts de
friction adopte une perspective plus pragmatique
quant au fonctionnement du marché du travail
comparativement à la méthode du capital
humain71, 76
. Tout bien pesé, la méthode des coûts
de friction est préférable pour la valorisation du
temps de travail rémunéré perdu, même si elle
présente des inconvénients77
. En effet, il faut
préciser la durée de la période de friction pour
pouvoir opérationnaliser la méthode. La période de
friction peut varier selon le secteur d’activité, le
métier, le climat macroéconomique (p. ex. niveau
de chômage général) et l’efficacité du jumelage
entre les chercheurs d’emploi et les postes à
pourvoir. Il n’existe aucune donnée sur la durée
appropriée de la période de friction au Canada.
Une des options proposées est d’utiliser le délai
nécessaire pour pourvoir à un poste comme
approximation de la période de friction. Une autre
option serait d’utiliser la durée nationale moyenne
de la période de friction de pays ayant un climat
économique et un marché du travail semblables à
ceux du Canada, en éprouvant la durée de la
période de friction à l’aide d’une analyse de
sensibilité76
. C’est la méthode que Goeree et ses
collaborateurs78
ont adoptée pour estimer les coûts
de friction associés à la schizophrénie.
Le coût unitaire des absences prolongées du travail
(soit, les absences plus longues que la période de
friction) en raison de la mortalité ou de la
morbidité peut être valorisé à l’aide du taux de
rémunération ajusté en fonction de l’âge et du sexe
plus la rémunération supplémentaire correspondant
à la participation de l’employeur aux avantages
sociaux comme les régimes de retraite et
l’assurance-emploi76
. Cette valeur peut être ajustée
en fonction du pourcentage de personnes
employées dans chaque groupe de population. On
peut obtenir les données d’enquêtes relatives à ces
éléments auprès de Statistique Canada. Les coûts
de friction comprennent les coûts associés au
recrutement et à la formation des remplaçants.
Il existe également plusieurs options pour valoriser
le temps de travail non rémunéré perdu (y compris
les soins informels), mais aucune ne reçoit la
préférence69
. Une de ces options repose sur
l’estimation du coût de remplacement selon la
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36
valeur marchande (soit, la rémunération brute) des
services fournis au domicile du patient et sur le
temps perdu pour la prestation des soins ou le
temps qu’un professionnel aurait passé à prodiguer
ses soins. Une autre option est d’utiliser la
rémunération (nette) que le soignant naturel aurait
reçue s’il avait été payé durant la période de soins
(soit, le salaire d’acceptation). Une troisième
option consiste à diviser le temps passé à donner
des soins en temps de travail rémunéré perdu,
temps de travail non rémunéré perdu et temps de
loisirs perdu, puis de valoriser chacune de ces
périodes à l’aide de l’une des autres méthodes
décrites dans cette section. Il est également
possible de valoriser les soins informels en ayant
recours à la méthode des enchères ou à une analyse
conjointe, quoique leur emploi soit moins
courant79
.
Comme l’ont donné à entendre plusieurs
auteurs69, 71, 80, 81
, il est préférable d’exclure, en
autant que possible, le temps de loisirs perdu des
coûts pris en compte dans les évaluations. Le
temps de loisirs perdu est en partie saisi dans la
mesure des préférences lorsque les QALY servent
de mesure des résultats sur le plan de la santé. Si
cela est possible, préciser aux sujets qui participent
aux exercices visant à mesurer les préférences
d’évaluer les changements aux loisirs en tant que
changements des préférences et de présumer que
les frais des soins de santé et les pertes de revenu
sont entièrement remboursés.
Il faut mesurer et valoriser avec soin le temps du
patient et des soignants naturels. Décrire les
méthodes et les hypothèses utilisées pour ce faire.
Étant donné que la valeur du temps perdu peut
dépendre de la méthode choisie, l’analyste doit
évaluer les méthodes et hypothèses de rechange à
l’aide d’une analyse de sensibilité.
3.11 Actualisation
Il faut actualiser les coûts et les résultats sur le plan
de la santé se rapportant à une période future en
fonction des valeurs actuelles pour tenir compte du
taux de préférence pour le présent de la société.
Par conséquent, les coûts ou les résultats pour une
période se situant dans plus de un an doivent être
actualisés à l’aide des méthodes standard.
Pour la comparabilité des résultats de différentes
évaluations, il est important d’utiliser un taux
d’actualisation commun. Le taux standard pour le
scénario de référence a été fixé à 5 % par année. Il
faut aussi faire une analyse à un taux de 0 % pour
montrer les effets de l’actualisation. En outre, un
taux d’actualisation de 3 % doit faire l’objet d’une
analyse de sensibilité pour établir une comparaison
avec les évaluations publiées là où les autorités
appliquent un taux standard de 3 %.
Les taux d’actualisation du scénario de référence et
de l’analyse de sensibilité sont exprimés en valeur
réelle (valeur constante), compatible avec la
valorisation des ressources en dollars indexés.
Le lecteur consultera Gold et ses collaborateurs4,
West et ses collaborateurs82
et Smith et ses
collaborateurs83
au sujet des pratiques
d’actualisation, ainsi que Lazaro et ses
collaborateurs84
au sujet de l’actualisation des
répercussions sur le plan de la santé.
3.12 Variabilité et incertitude
Il importe de bien faire la distinction entre la
variabilité et l’incertitude. La variabilité reflète les
différences connues dans les valeurs des
paramètres qui sont associées aux variations
reconnaissables propres à la situation68
. Elle est
représentée par les distributions statistiques et ne
peut être réduite. Quant à l’incertitude, elle
survient lorsqu’une valeur vraie d’un paramètre est
inconnue, reflétant ainsi le fait que les
connaissances ou la mesure sont imparfaites. Elle
peut être liée aux valeurs des paramètres du
modèle (p. ex. utilisation des ressources, utilité,
effets) et aux caractéristiques du modèle (p. ex.
structure du modèle, méthodes d’analyse et
hypothèses). C’est ce que l’on appelle les intrants
du modèle dans les Lignes directrices de
l’évaluation économique.
3.12.1 Traitement de la variabilité
La variabilité dans les modèles de pratique doit
être traitée à l’aide d’analyses plus poussées. Il
pourra s’agir d’une analyse de sensibilité ou du
scénario, un type d’analyse de sensibilité
comportant des variations dans plusieurs directions
(analyse multidirectionnelle) où l’on remplace
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37
simultanément des paramètres pertinents du
modèle par d’autres valeurs.
L’hétérogénéité des patients témoigne des
différentes caractéristiques individuelles (p. ex.
profils de risque) des patients inclus dans
l’analyse. Ainsi, les effets du traitement peuvent ne
pas être les mêmes chez une population composée
de personnes âgées exposées à un risque élevé que
chez une population composée de personnes d’âge
moyen exposées à un faible risque. Le rapport
coût-efficacité peut varier entre les différents
groupes de patients constituant la population cible
étudiée.
Le rôle de l’analyste dans le cadre d’une étude de
modélisation est de découvrir l’hétérogénéité dans
les données relatives aux coûts, aux résultats et aux
préférences (utilité) à l’aide d’une analyse
stratifiée. Coyle et ses collaborateurs25
ont proposé
un cadre de référence pour prendre en compte la
variation du rapport coût-efficacité dans une
population cible. Il s’agit de procéder à la
stratification de la population cible en des groupes
de patients plus homogènes. Pour cette analyse, on
applique le modèle à chacun des sous-groupes
séparément. De cette façon, il est possible de
repérer les groupes chez lesquels le traitement
offre un rapport coût-efficacité favorable (p. ex. un
avantage pécuniaire net positif). Lorsque la
population est hétérogène, les bonnes pratiques
veulent que l’on crée des modèles distincts ou des
versions distinctes du modèle pour chaque sous-
groupe de patients.
Il arrive que les différences entre les groupes
ressortent pendant une analyse exploratoire des
données. Les sous-groupes seront définis de
préférence à l’étape de la planification de l’analyse
des résultats. Une analyse a posteriori peut
s’avérer inacceptable, à moins d’une solide
justification. L’information obtenue a posteriori
doit être interprétée avec circonspection, car elle
peut être perçue comme un élément soulevant
d’autres questions à étudier plutôt que comme un
élément facilitant la répartition des ressources
actuelles.
3.12.2 Traitement de l’incertitude
Dans la plupart des cas, lorsqu’on procède à une
évaluation économique, on a recours à des modèles
analytiques pour estimer le rapport coût-efficacité
des interventions. Dans un tel contexte,
l’incertitude signifie l’incertitude des paramètres et
l’incertitude du modèle.
Un résumé des méthodes recommandées pour la
prise en compte des différents types de variabilité
et d’incertitude est présenté au tableau 3.
L’annexe 1 offre aussi des suggestions pour la
présentation graphique des résultats de l’analyse de
la variabilité et de l’incertitude.
Tableau 3 : Méthodes recommandées pour le traitement de la variabilité et de l’incertitude
Catégorie Type de variabilité ou d’incertitude Méthode recommandée
Variabilité Différences des modèles de pratique clinique
entre les régions ou les contextes
Analyse de sensibilité
Variabilité de la population (hétérogénéité des
patients)
Analyse stratifiée
Incertitude découlant du
modèle
Incertitude du modèle
méthodes analytiques
structure du modèle
hypothèses
sources des données
ASD utilisant des hypothèses de rechange,
analyse unidirectionnelle ou
multidirectionnelle, analyse de seuil ou
analyse des cas extrêmes; et méthodes de
validation du modèle
Incertitude des paramètres ASD unidirectionnelle ou multidirectionnelle,
analyse de seuil ou analyse des cas extrêmes;
ASP utilisant une simulation de Monte Carlo
conseillée
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38
Par incertitude des paramètres, on entend
l’incertitude probabiliste entourant la valeur vraie
d’un paramètre du modèle, comme les résultats sur
le plan de la santé, l’utilité et l’utilisation des
ressources. Lorsque la valeur d’un paramètre
s’appuie sur un échantillon, il y a incertitude dans
l’estimation en raison du hasard. Dans la plupart des
évaluations, les données sur les coûts et les résultats
ne sont pas le fruit d’une observation directe des
patients. Habituellement, l’analyste utilise plutôt de
l’information synthétisée pour estimer les
paramètres se rapportant aux coûts et aux résultats
des traitements à l’étude. En général, cette
information provient de différentes sources, comme
des données primaires prospectives, des estimations
de données tirées d’études publiées ou non publiées,
de groupes d’experts et d’hypothèses reflétant un
jugement.
L’incertitude du modèle correspond à l’incertitude
liée aux autres types d’intrant du modèle dont les
valeurs ne sont pas nécessairement incertaines
d’un point de vue probabiliste, mais que l’on sait
différentes. L’incertitude du modèle dépend des
choix et des hypothèses faits par le modéliste.
L’incertitude du modèle vise :
le choix des méthodes et des hypothèses fait
par l’analyste pour le scénario de référence
(p. ex. horizon, taux d’actualisation ou
méthode de valorisation de la perte sur le plan
de la production);
les hypothèses structurelles utilisées dans le
modèle (p. ex. techniques d’extrapolation des
résultats au-delà de la période de suivi d’un
essai, prévisions quant à la durée de l’effet du
traitement);
le choix des sources de données (p. ex. choix
d’études ayant servi à une méta-analyse,
recours au regroupement de données,
stratification des données).
Il convient d’évaluer systématiquement et en
profondeur les répercussions de l’incertitude sur les
résultats. Examiner la fiabilité du modèle, et ce, sur
tous les plans, y compris la structure du modèle, les
méthodes d’analyse, les intrants, les hypothèses et
les extrants. Une prise en compte appropriée de
l’incertitude s’impose pour que le lecteur puisse
juger de l’importance et de la robustesse des
conclusions.
Compte tenu des nombreuses hypothèses utilisées
dans un modèle et de la difficulté de savoir à
l’avance quels intrants (ou associations d’intrants)
ont le plus de répercussions sur les résultats, il faut
réaliser au moins une ASD de tous les intrants du
modèle. Le fait de ne pas avoir soumis un des
intrants du modèle à une analyse de sensibilité doit
être justifié (p. ex. d’après les résultats d’une
analyse préliminaire). L’objectif de cette analyse
est d’examiner si les résultats globaux sont
sensibles à des plages de valeurs plausibles pour
l’intrant du modèle étudié au point de faire varier
l’interprétation des résultats. Les méthodes pour
réaliser cette analyse comprennent l’utilisation
d’hypothèses de rechange, des analyses de
sensibilité unidirectionnelle et multidirectionnelle,
une analyse de seuil (ou du point mort) et une
analyse des cas extrêmes (soit, le meilleur et le pire
scénarios).
L’analyste doit définir les plages des valeurs
plausibles pour chacun des intrants du modèle et
justifier les plages choisies. Ces plages doivent
refléter l’éventail complet de la variabilité ou de
l’incertitude s’appliquant à chacun des intrants du
modèle, selon les données probantes relatives aux
limites appropriées et crédibles. Selon Drummond
et ses collaborateurs1, il est possible de déterminer
une plage de valeurs plausibles en examinant la
documentation, en faisant appel à l’opinion
d’experts et en utilisant un intervalle de confiance
précis autour de la moyenne (pour les données
stochastiques).
Voici une série de points utiles pour la réalisation
d’une ASD :
effectuer des analyses de sensibilité
unidirectionnelles à l’aide de valeurs extrêmes
pour tous les paramètres du modèle;
si le paramètre repose sur une hypothèse ou
l’opinion d’experts, l’éprouver sur une vaste
plage à l’aide d’une analyse de sensibilité
unidirectionnelle;
réaliser une analyse de sensibilité
multidirectionnelle pour les paramètres du
modèle qui se sont révélés sensibles lors des
analyses de sensibilité unidirectionnelles;
si deux sources d’erreur sont interdépendantes,
réaliser une analyse de sensibilité
bidirectionnelle pour chacune des sources
d’erreur;
utiliser une analyse de scénario pour évaluer
l’incertitude méthodologique (p. ex. versions de rechange du modèle en y appliquant
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39
différents intrants)30
;
utiliser une analyse de sensibilité pour vérifier
l’incertitude entourant les hypothèses
structurelles (p. ex. techniques d’extrapolation
des données, conversion des résultats
intermédiaires en résultats finaux);
si un intrant du modèle contient des sous-
éléments, les décomposer et les éprouver
séparément.
Tant la validité interne que la validité externe du
modèle doivent être démontrées formellement.
L’incertitude relative aux paramètres peut être
prise en compte par une ASD ou une ASP.
Chacune des deux méthodes présentent des
avantages et des inconvénients. Une ASP est
toutefois à conseiller, car elle conduit à une
meilleure évaluation de l’incertitude associée à
tous les intrants d’un modèle. En effet, elle tient
compte des interactions entre les intrants et fournit
des résultats quantitatifs pouvant être interprétés.
Elle est plus susceptible de donner lieu à une
estimation non biaisée des coûts et des effets
moyens, ainsi qu’à des décisions optimales compte
tenu de la non-linéarité des liens (p. ex.
actualisation). De plus, elle permet une
interprétation bayésienne des résultats et peut
servir à déterminer comment répartir les
subventions de recherche.
Une ASP devrait prendre la forme d’une
simulation de Monte Carlo. Préciser et justifier les
hypothèses relatives à la plage des valeurs des
principaux paramètres, l’expression des lois de
probabilité et le nombre d’itérations de Monte
Carlo. L’arrivée de logiciels de simulation (p. ex.
Crystal Ball®
et fonctions complémentaires
d’Excel) a de beaucoup facilité l’application de ces
méthodes.
L’ASP sert uniquement à évaluer l’incertitude des
paramètres, et non pas à évaluer l’incertitude du
modèle. Pour l’évaluation de la structure, des
méthodes et des hypothèses du modèle, on aura
recours à une ASD et aux méthodes de validation
du modèle.
Il est possible d’élargir une ASP en analyse
bayésienne. On peut utiliser un cadre bayésien
pour évaluer l’intérêt de recueillir de l’information
supplémentaire, en comparant les sommes
nécessaires à la poursuite de la recherche aux
avantages de réduire l’incertitude. Ce cadre tient
compte de la nature binaire de la décision que doit
prendre le décideur (acceptation ou rejet) et permet
de quantifier toutes les formes d’incertitude des
paramètres et du modèle à l’aide d’une ASP. Il
cherche essentiellement à reconnaître les
paramètres pour lesquels il vaut la peine d’obtenir
de plus amples détails en vue de réduire le risque.
Cette information peut servir à établir les priorités
pour la recherche ou à accroître l’efficacité du plan
de l’étude85
.
Pour en savoir plus sur les méthodes bayésiennes
servant à l’analyse coût-efficacité et leur traitement
informatique, ainsi que sur la valeur espérée de
l’information parfaite (VEIP), le lecteur consultera
Heitjan et Li86
, de même que Claxton et ses
collaborateurs87
. Pour un aperçu du concept
d’actualisation de données probantes antérieures à
mesure que de nouvelles données sont disponibles,
se reporter à Briggs88
.
3.13 Équité
L’équité est une préoccupation à laquelle les
décideurs doivent souvent faire face. L’identité du
bénéficiaire (p. ex. personnes âgées, groupes à
faible revenu, collectivités en région éloignée) peut
constituer un important facteur dans
l’établissement du caractère désirable pour la
société d’offrir une intervention ou un programme.
Une discussion élaborée sur l’équité dépasse
toutefois la portée des Lignes directrices de
l’évaluation économique. Néanmoins,
l’importance de l’équité dans la prise des décisions
relatives à la répartition des ressources de soins de
santé justifie de soulever quelques points généraux
à ce sujet.
Dans le domaine de la santé, l’équité se définit
comme la juste répartition des ressources, des
traitements et des résultats entre les individus ou
les groupes89
. Une notion commune à la plupart
des définitions de l’équité en matière de santé est
que certaines différences (ou inégalités) sont
injustes, et que des sous-ensembles de ces
inégalités jugées injustes constituent une inégalité
en matière de santé. Certaines définitions intègrent
également la notion de réversibilité (autrement dit,
qu’une inégalité peut être corrigée). La plupart des
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40
considérations sur l’équité peuvent être divisées en
deux catégories : celles liées aux besoins et celles
liées à l’accès aux services10
.
Pour évaluer l’équité, il faut établir des
comparaisons entre des groupes sociaux
bénéficiant de différents degrés d’avantages
sociaux. Étant donné que les décideurs se
préoccupent des différents aspects de l’équité, les
évaluations économiques doivent apporter le plus
d’information possible à ce sujet. Il revient ensuite
au décideur de faire appel aux coefficients de
pondération nécessaires et à son jugement pour
déterminer la nouvelle répartition des ressources à
l’intérieur des divers secteurs de la société, si la
nouvelle intervention est offerte90
.
La question de l’équité doit donc être prise en
compte lorsqu’on entreprend une évaluation
économique. L’analyse des problèmes de
répartition doit être indépendante de l’analyse de
l’efficacité sur le plan économique.
3.13.1 Hypothèses sur l’équité et leur incidence
Tout type d’évaluation économique comporte des
hypothèses sur l’équité et une analyse de leur
incidence. Les décideurs qui utilisent l’information
qui leur est ainsi présentée doivent pouvoir la
comprendre. Toutes les hypothèses (qu’elles soient
implicites ou explicites) doivent ressortir
clairement dans le rapport. Si possible, préciser
l’incidence de ces hypothèses sur les résultats de
l’analyse.
Le choix de la mesure du résultat peut avoir
diverses répercussions sur l’équité, et l’analyse
doit y être sensible91
. Le recours à une mesure en
particulier (p. ex. vies sauvées, années de vie
gagnées ou QALY gagnées) signifie
habituellement que toutes les unités de mesure sont
considérées comme égales (c.-à-d. des coefficients
égaux pour chaque unité), peu importe qui
bénéficie du gain. Par exemple, l’emploi des
années de vie gagnées favorisera les jeunes, car ils
ont la capacité de gagner un plus grand nombre
d’années de vie d’une intervention que les
personnes âgées. En utilisant les QALY, on
suppose qu’un gain faible pour un grand nombre
de personnes est aussi désirable qu’un gain
important pour un petit nombre de personnes, en
autant que le nombre total de QALY soit le même
(p. ex. un gain de 0,1 QALY par tranche de
1 000 personnes serait considéré comme égal à un
gain de 25 QALY par tranche de quatre
personnes). Selon certains, les mesures comme les
vies sauvées ou les arbitrages humains sont
associées au principe d’égalité où chaque vie est
traitée avec le même empressement.
La valorisation des résultats à l’aide des méthodes
du capital humain et de la DP peut donner des
résultats favorisant les personnes ayant un revenu
élevé, car ces méthodes reposent sur la capacité de
payer et la répartition actuelle des revenus. Ainsi,
si le gain d’un travail productif obtenu d’un
nouveau traitement du cancer des ovaires est
valorisé en s’appuyant uniquement sur les taux de
rémunération des femmes sur le marché du travail,
la valeur sera inférieure que si l’on se sert des taux
de rémunération moyens (qui incluent les taux des
hommes)92
. Si cette question constitue une
préoccupation, on utilisera une analyse de
sensibilité en appliquant des estimations des taux
de rémunération plus équitables (p. ex. taux
généraux plutôt que des taux propres à un sexe)1.
Voici d’autres exemples de l’incidence des aspects
de l’équité :
un taux d’actualisation plus élevé réduit la
valeur actuelle des résultats futurs (p. ex.
interventions préventives qui bénéficieront aux
jeunes);
il arrive souvent que les participants à un essai
clinique ne soient pas représentatifs de la
population générale en raison des critères
stricts d’admissibilité et d’exclusion à l’essai
ou que la possibilité d’accéder à l’intervention
soit inégale lorsque celle-ci est effectivement
commercialisée.
3.13.2 Groupes touchés
Les avantages, les inconvénients et les coûts
potentiels associés à une technologie de la santé
sont souvent répartis inégalement dans la
population. Cela est attribuable aux différences
relatives aux effets du traitement, aux risques
associés aux affections ou à la fréquence de
celles-ci, à l’accès aux soins de santé ou à
l’intégration de la technologie dans les groupes de
population.
Les évaluations économiques doivent repérer les sous-groupes susceptibles d’être les premiers
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41
bénéficiaires de l’intervention là où elle sera
offerte. Ces sous-groupes peuvent être établis en
fonction de catégories prédéterminées, jugées
pertinentes sur le plan de l’équité, ou en fonction
des besoins sanitaires non satisfaits. Ces catégories
peuvent aussi être déterminées par groupe d’âge
(p. ex. personnes âgées ou jeunes), sexe, groupe
ethnique (p. ex. groupes autochtones), région
géographique (p. ex. collectivités rurales ou
nordiques), situation socio-économique (p. ex.
faible revenu) ou gravité de la maladie et état de
santé. Il s’ensuit que certaines technologies
peuvent être appliquées plus souvent dans une
catégorie que dans une autre.
Il faut aussi repérer les groupes susceptibles d’être
désavantagés par l’adoption de l’intervention. Cela
peut se produire, par exemple, lorsqu’une
modification à la pratique clinique implique que le
patient sera traité à domicile, plutôt qu’à l’hôpital,
transférant ainsi les coûts et le fardeau au patient et
aux soignants naturels.
3.13.3 Répercussions de la répartition
L’analyste est invité à fournir des renseignements
sur la façon dont les répercussions de la répartition
(soit les avantages, les inconvénients et les coûts)
et le rapport coût-efficacité de l’intervention
varient entre les sous-groupes prédéterminés
pertinents sur le plan de l’équité. L’ampleur de ces
effets peut être portée au rapport (soit, si pour un
niveau de financement donné, le gain sanitaire est
important chez un faible nombre de personnes ou
faible chez un nombre important de personnes).
Ces renseignements peuvent être soumis sous
forme de tableau ou de matrice illustrant les
groupes pertinents sur un axe et les répercussions
de la répartition et le rapport coût-efficacité sur
l’autre. Si les répercussions de la répartition pour
une intervention sont faibles, on peut le préciser au
rapport sans présenter l’information de façon
élaborée. Si un nombre important de groupes sont
touchés, limiter les détails du tableau pour que les
données soient claires et compréhensibles pour le
décideur93
.
Lorsqu’il est possible que l’intervention soit
offerte à certains sous-groupes choisis, il faut alors
présenter les données sur le rapport coût-efficacité
pour chacun de ces sous-groupes. Une analyse
stratifiée peut se révéler utile pour estimer le coût
(renonciation) associé au fait d’offrir la
technologie à des sous-groupes pour des raisons
d’équité. Cette information permet aux décideurs
d’arriver à un jugement de valeur plus précis quant
au compromis entre l’efficacité et l’équité. Le coût
de renonciation à un accès équitable se justifie-t-il?
L’avantage tiré de la stratification compense-t-il
les inégalités de prestation? Les cohortes optimales
pour une intervention peuvent être déterminées
selon le coût différentiel par QALY, bien que le
cadre de référence des avantages nets permette une
évaluation quantitative plus précise des gains sur le
plan de l’efficacité pratique après stratification, et
du coût de renonciation découlant de l’intégration
des préoccupations d’équité25
.
Les coefficients d’équité ne doivent pas être
appliqués aux résultats du scénario de référence.
Cela signifie que les gains sanitaires sont pondérés
également, peu importe à qui ils reviennent (p. ex.
une QALY est une QALY, quelle que soit la
personne qui en bénéficie). Présenter l’analyse et
ses résultats en les décomposant de manière
transparente pour que le décideur soit en mesure
d’étudier la façon dont les résultats ont été
regroupés ou convertis, d’évaluer les répercussions
sur la répartition et d’entreprendre des analyses
complémentaires, au besoin. Pour éviter toute
confusion, l’analyse des questions de répartition
doit être indépendante de l’analyse de l’efficacité
sur le plan économique.
3.14 Généralisabilité
Par généralisabilité, on entend « la question de
savoir si l’on peut appliquer, ou extrapoler, les
résultats obtenus dans un contexte ou un
échantillon de population à un autre94
». Les
termes transférabilité, transposabilité, validité
externe, pertinence ou applicabilité expriment
aussi cette notion. La généralisabilité soulève des
questions quant à la conduite d’une évaluation
économique et à l’interprétation de ses résultats.
Sculpher et ses collaborateurs95
et Welte et ses
collaborateurs96
ont respectivement publié un
texte utile sur le sujet.
La question cruciale au sujet de la généralisabilité
des résultats est de savoir si les variations dans les
répercussions de l’intervention sur les plans de
l’efficacité pratique et des coûts entre les contextes
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42
ou les lieux entraînent des différences
significatives dans le rapport coût-efficacité94
. Les
variations à l’intérieur d’un même pays peuvent
être pertinentes au Canada, étant donné qu’il peut
y avoir des différences régionales et qu’il est
probable qu’une évaluation servira à éclairer la
prise de décisions dans plusieurs provinces ou
territoires. Des questions semblables peuvent se
poser quant à la généralisabilité des résultats à
différentes populations (p. ex. hommes par rapport
aux femmes, jeunes par rapport aux personnes
âgées) d’une même province ou territoire.
Trois aspects de la généralisabilité susceptibles de
créer un problème dans le cadre d’une évaluation
économique méritent l’attention de l’analyste :
la distinction entre l’efficacité théorique et
l’efficacité pratique de l’intervention;
le traitement des données sur les coûts et les
préférences relatives aux états de santé issues
d’un autre contexte;
le traitement des données tirées d’essais
cliniques réalisés à une échelle multinationale.
3.14.1 Efficacité pratique
Le principal problème consiste à déterminer si les
données sur l’efficacité théorique obtenues à la
suite d’un essai contrôlé reflètent l’efficacité
pratique que l’on peut obtenir dans un contexte
élargi et réel (p. ex. dans la pratique clinique
courante au Canada). Cet aspect est des plus
importants pour le décideur (soit, la validité
externe des résultats de l’essai clinique).
Certains diront que la pertinence clinique devrait
être le premier critère à aborder pour déterminer la
généralisabilité des résultats d’un essai. Si l’on
n’est pas en mesure de s’assurer qu’il existe des
données cliniques probantes pertinentes, il risque
alors d’y avoir peu d’avantages (en contrepartie
d’un travail considérable) à poursuivre la
vérification des données cliniques et des données
sur les coûts en vue du transfert.
3.14.2 Données économiques
Le second aspect de la généralisabilité est le
traitement des données économiques qui ont été
recueillies dans le cadre d’un essai réalisé ailleurs
qu’au Canada. Les données sur les coûts varient
d’un pays à l’autre, témoignant des différences
dans les modèles d’utilisation des ressources et du
coût unitaire relatif. Mentionnons à titre d’exemple
la variation, d’un endroit à l’autre, dans la durée de
l’hospitalisation pour une intervention
chirurgicale. Les préférences relatives aux états de
santé relèvent souvent de facteurs culturels propres
au pays. Il s’ensuit que les données sur les coûts et
les préférences (utilité) provenant d’autres pays
peuvent ne pas être généralisables au Canada.
Compte tenu de cela, l’analyste pourra vouloir
ajuster les données ne provenant pas du Canada
pour les appliquer au contexte canadien. Les
méthodes pour ce faire varient, mais le principe de
base est que l’adaptation des données sur les coûts
est plus complexe que la simple conversion des
coefficients de prix (p. ex. conversion des dollars
états-uniens en dollars canadiens). Il peut être
nécessaire d’utiliser des techniques de
modélisation pour ajuster les données observées
sur les modèles de pratique dans d’autres pays
pour les appliquer au contexte local, puis d’utiliser
le coût unitaire local dans le modèle. Des
tentatives d’adaptation au contexte local de
modèles de pratique observés ailleurs ont
effectivement été entreprises à l’aide de techniques
de modélisation97, 98
. Lorsque l’évaluation s’appuie
sur des données issues de modèles de pratique
extérieurs au Canada, il faut préciser comment
l’affection est définie et traitée (p. ex. schémas
posologiques, taux d’hospitalisation, durée du
séjour) pour que l’information propre à ces pays
puisse être repérée et utilisée dans l’évaluation.
Lorsqu’on a effectivement adapté la pratique
clinique dans le cadre de l’analyse, les méthodes
utilisées pour ce faire doivent être présentées de
manière transparente.
3.14.3 Essais multinationaux
Le troisième aspect de la généralisabilité a trait au
choix de méthodes appropriées pour analyser les
données économiques et cliniques qui sont issues
d’essais prospectifs se déroulant dans plusieurs
pays. Une des questions centrales est de résoudre
s’il faut combiner les données de tous les pays ou
utiliser les données se rapportant aux centres ou
aux pays qui s’appliquent le mieux au contexte du
décideur. La démarche appropriée variera d’un cas
à l’autre et dépendra des données statistiques
probantes et du jugement éclairé de l’analyste.
On présume souvent que les données cliniques
peuvent être combinées, même si cela n’est pas le
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43
cas pour toutes les interventions; une vérification
de l’homogénéité doit être réalisée afin de le
confirmer. Le choix pourra se faire en fonction des
données retenues des centres ayant participé aux
essais qui ont utilisé un comparateur compatible
avec le contexte décisionnel. Par contre, on tient
généralement pour acquis que les données
économiques différeront systématiquement entre
les centres multinationaux et que, par conséquent,
il sera impossible de les combiner. La question est
alors d’établir si la taille de l’échantillon pour les
estimations du RCED dans un centre ou un pays
donné convient.
Si l’analyste utilise des données sur les coûts qui
sont tirées d’un essai multinational, il fera état des
différences entre les centres ou les pays quant aux
quantités de ressources utilisées et aux prix
unitaires, ainsi que de la méthode appliquée pour
estimer le rapport coût-efficacité global.
Mentionner la source des données, y compris le
lieu et l’année, pour les quantités de ressources et
les coûts unitaires, tout comme les taux ayant servi
à la prise en compte de l’inflation et à la
conversion monétaire. Les plages appropriées des
paramètres doivent être éprouvées à l’aide d’une
analyse de sensibilité99
.
On est à mettre au point des méthodes pour régler
le problème du traitement des données
économiques issues d’essais multinationaux,
notamment la modélisation à niveaux multiples100
,
des méthodes bayésiennes empiriques101
, l’analyse
de régression à variables multiples102
et l’analyse
de régression quant à l’avantage net103
.
3.14.4 Analyse de sensibilité
Il est impossible de réaliser des évaluations
économiques primaires conçues expressément pour
répondre à la situation particulière de chaque
province ou territoire qui se sert de cet outil pour
prendre des décisions. Néanmoins, l’intégration de
valeurs locales aux paramètres à l’aide d’une
analyse de sensibilité permet d’interpréter les
résultats de l’évaluation en fonction d’une
application locale. S’il existe des variations
régionales (à l’intérieur du pays) dans la pratique
clinique ou les autres paramètres du modèle,
l’analyse du scénario de référence peut être faite à
l’échelle nationale (ou par agrégation) en recourant
à la pratique la plus répandue ou aux meilleures
données et en réalisant une analyse de sensibilité à
l’aide de la pratique ou des données régionales (ou
locales).
3.14.5 Transparence
Présenter l’analyse de manière transparente pour
aider le décideur à juger de la généralisabilité des
résultats à son contexte. Décrire l’intervention et
les solutions de rechange, s’assurer que les
méthodes d’analyse sont faciles à saisir, puis
présenter les coûts et les résultats en détail avant
de les agréger. Soumettre les quantités physiques
(p. ex. la durée de l’hospitalisation) et les coûts
unitaires séparément plutôt que de ne signaler que
les coûts totaux seulement. Cette information
permettra au décideur d’arriver à un jugement plus
éclairé quant à l’applicabilité des données
provenant d’autres pays à sa propre réalité.
3.14.6 Exposé sur la généralisabilité
Le rapport doit comporter un exposé sur la
pertinence des données et du modèle pour les
autorités et les populations concernées, ainsi que
sur la généralisabilité des résultats globaux (se
reporter à l’annexe 3). Si des données
économiques ne provenant pas du Canada ont été
utilisées, il faut traiter de la validité de ces données
pour la clientèle cible. L’analyste établira s’il
existe des différences entre les régions ou les
contextes relativement aux aspects suivants :
épidémiologie, caractéristiques de la population,
efficacité pratique de l’intervention, modèles de
pratique clinique, modèles d’utilisation des
ressources, coûts unitaires et autres facteurs
pertinents. S’il existe effectivement des
différences, il en expliquera l’incidence sur les
résultats (soit, l’orientation et l’importance
prévues) et les conclusions.
Comme il est impossible de concevoir des
évaluations en mesure de répondre aux cas
particuliers de chacune des autorités utilisant
l’information fournie par ces évaluations, le
décideur peut demander une copie du modèle pour
réaliser sa propre analyse. Cela lui permettra d’y
intégrer ses données, de faire les ajustements
nécessaires au modèle et d’obtenir des résultats
mieux adaptés à son contexte.
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44
3.15 Présentation des résultats
3.15.1 Considérations générales
Le rapport de l’évaluation économique doit être à
la fois clair et détaillé, et l’analyse, présentée de
manière transparente. Le rapport doit fournir
suffisamment d’information pour permettre au
lecteur de porter un jugement critique sur la
validité de l’analyse, y compris l’information sur
chacun des éléments de l’évaluation économique,
de la façon décrite dans les Lignes directrices de
l’évaluation économique, ainsi que les estimations
des coûts et des résultats. Le rapport doit être
rédigé de façon facilement compréhensible pour la
clientèle cible. Employer en autant que possible un
vocabulaire simple en ne manquant pas de définir
tous les termes spécialisés ou techniques que la
clientèle cible pourrait ne pas connaître.
Le rapport doit être bien structuré et facile à suivre.
Pour arriver à une plus grande clarté et faciliter la
comparaison avec d’autres évaluations
économiques, l’analyste peut utiliser la structure
de rapport présentée à l’annexe 3.
Inclure une synthèse en début de rapport. Celle-ci
fera deux pages au plus et sera rédigée dans un
langage compréhensible pour un lecteur non
spécialisé.
Le rapport devra également expliquer comment,
conformément aux Lignes directrices de
l’évaluation économique, chacun des éléments de
l’évaluation a été traité.
3.15.2 Présentation des résultats
Tous les résultats seront d’abord présentés en
détaillant les étapes de l’analyse, tandis que les
agrégations et les jugements de valeur (p. ex.
indices des préférences) se retrouveront le plus
loin possible dans l’exposé. Une présentation des
résultats étape par étape aide aussi à illustrer les
différents types d’évaluation et les perspectives qui
ont pu être adoptés dans l’analyse; par exemple, on
présente d’abord les résultats sous la forme d’une
ACC, puis d’une ACE et, enfin, sous la forme
d’une ACU ou d’une ACA (s’il y a lieu). Chaque
étape d’agrégation doit être suffisamment détaillée
pour permettre une vérification indépendante des
résultats.
Les résultats intermédiaires pour les coûts et les
résultats de chacune des solutions de rechange
doivent être décomposés en totaux non actualisés
avant d’être agrégés et actualisés. Les totaux
comprendront les résultats bruts et les résultats
nets. Dans les estimations des coûts totaux, on
déclinera les différents éléments. Les coûts totaux
peuvent ne pas représenter les totaux vrais, étant
donné que les coûts communs des solutions de
rechange peuvent avoir été omis de l’analyse.
Néanmoins, ces totaux permettent au décideur de
mieux saisir les grandeurs en question, qui seraient
totalement masquées par un ratio de deux
incréments. De plus, les totaux permettront aux
futurs utilisateurs d’établir des comparaisons avec
des comparateurs nouveaux ou différents, et ce,
pour mettre les études à jour ou en appliquer les
résultats à d’autres territoires ou domaines.
Les résultats finaux doivent se fonder sur des
incréments (soit, les différences entre
l’intervention et les solutions de rechange) des
coûts et des résultats escomptés. Les résultats
d’une ACE ou d’une ACU doivent être présentés
sous forme de RCED. Les résultats ne doivent pas
être présentés sous forme de rapports coût-
efficacité moyens (soit, le total des coûts divisé par
le total des résultats) des solutions de rechange, car
cela pourrait être trompeur pour le décideur104
. La
mesure de l’avantage net peut servir de mesure
additionnelle (mais pas de mesure de rechange) au
RCED. Le seuil de DP et le RCED s’y rapportant
doivent être soumis pour chacune des estimations
de l’avantage net.
Lorsqu’il y a plus de deux solutions de rechange
dans la comparaison, les coûts et les résultats
escomptés pour ces solutions peuvent être
présentés sous forme de tableau dans un ordre
croissant de coûts, en commençant par la solution
la moins coûteuse. Les coûts différentiels, les
résultats différentiels et les RCED des solutions de
rechange peuvent ensuite être calculés de façon
séquentielle. Toute solution de rechange éliminée
en raison d’une dominance forte (ou stricte), c’est-
à-dire qu’elle est plus coûteuse et moins efficace
que les autres solutions de rechange, est portée au
tableau et omise du calcul des RCED initiaux. Une
fois ce calcul fait, toute solution de rechange qui
est éliminée en raison d’une dominance faible (ou
étendue), c’est-à-dire qu’une solution de rechange
est plus coûteuse et plus efficace, mais que son
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45
RCED est plus bas, est portée au tableau et omise
du calcul des RCED finaux68
.
Pour faciliter la compréhension, il serait judicieux
de présenter les résultats de l’analyse dans des
graphiques, des tableaux ou sous une autre forme
visuelle. On trouvera des suggestions de
présentation graphique des résultats de l’analyse de
la variabilité et de l’incertitude à l’annexe 1. Tous
les graphiques doivent être dûment commentés, car
ils ne doivent pas être utilisés pour remplacer une
description écrite ou une interprétation des
résultats.
3.15.3 Divulgation des rapports de subordination
Les dispositions relatives au financement et les
rapports de subordination doivent être énoncés
dans le rapport ou dans une lettre attestant la
paternité de l’ouvrage accompagnant le rapport.
On divulguera notamment le nom des principaux
participants à l’étude et leur apport respectif, ainsi
que le nom du commanditaire. On précisera
également si le commanditaire avait des droits
d’examen et de révision du plan et du rapport
d’analyse.
Le rapport sera également accompagné d’une note
des auteurs déclarant les conflits d’intérêts dans
lesquels ils se trouvent ou l’absence de tels
conflits. Ces conflits pourront être d’ordre
financier ou autre. On trouvera les lignes
directrices relatives à la divulgation des conflits
d’intérêts, ainsi qu’un modèle de divulgation, dans
le document intitulé Guidelines for Authors of
CADTH Health Technology Reports105
.
3.15.4 Assurance de la qualité
L’analyste doit tout faire pour assurer les
utilisateurs de l’évaluation économique de la
qualité du processus sous-jacent. Pour ce faire, il
exposera clairement et en détail le déroulement de
l’étude, en expliquant comment elle a été
documentée afin d’assurer la cohérence et la
qualité du processus. De plus, les utilisateurs
devraient avoir accès aux documents se rapportant
spécifiquement au processus d’assurance de la
qualité.
La documentation décrivant le modèle et le
processus de validation du modèle en détail sera
fournie sur demande aux décideurs. Une
description de l’analyse statistique (soit, les
sources des données, les méthodes et les résultats)
sera également mise à la disposition de l’utilisateur
si l’on a eu recours à une telle analyse dans le
cadre de l’évaluation économique. Une copie
utilisable du modèle munie d’une interface
utilisateur appropriée doit être offerte aux
décideurs qui en feront la demande (moyennant
une entente conditionnelle de confidentialité et de
protection du droit de propriété) pour qu’ils
puissent étudier le modèle et réaliser une analyse
de sensibilité à l’aide de leurs propres données et
hypothèses.
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46
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ANNEXES
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A-1
ANNEXE 1 : Présentation des résultats de l’analyse
On trouvera ici des suggestions de présentation des
résultats de l’analyse de la variabilité et de
l’incertitude dans le cadre d’une évaluation
économique. On peut présenter les résultats des
analyses de sensibilité sous forme de tableaux,
groupés par catégories, comme les résultats sur le
plan de la santé, les coûts et les hypothèses de
modélisation. On peut les exprimer sous forme de
rapport coût-efficacité différentiel (RCED) réel ou
de pourcentage de variation par rapport au scénario
de référence.
Lorsque c’est possible, l’analyste est invité à opter
pour une représentation graphique ou visuelle des
résultats pour en faciliter la compréhension par le
lecteur. Diverses méthodes permettent de le faire,
selon la nature de l’analyse, dont les graphiques
Tornado, les nuages de points ou les courbes
d’acceptabilité coût-efficacité (CEAC pour cost-
effectiveness acceptability curve).
Graphique Tornado
Un graphique Tornado constitue un moyen utile
d’illustrer les résultats par sous-groupes et les
résultats d’une analyse de sensibilité unidirectionnelle
dans un même graphique. La figure 1 offre un
exemple tiré d’une évaluation économique ayant
porté sur un traitement antiviral de l’hépatite C106
.
L’axe horizontal illustre les résultats du RCED tandis
que l’axe vertical montre les sous-groupes et les
paramètres analysés. La ligne pointillée représente le
résultat pour l’hypothèse de base et les barres, les
résultats pour les sous-groupes ou les paramètres
éprouvés sur toute la plage des valeurs à l’aide d’une
analyse de sensibilité unidirectionnelle. Les
extrémités des barres correspondent aux extrêmes des
valeurs des plages testées pour chacun des
paramètres. Les barres sont classées par ordre de
longueur, en commençant par la plus longue au haut
du graphique. Dans cet exemple, les paramètres ayant
les répercussions les plus importantes sur les résultats
sont l’âge, le coût du peginterféron et la charge virale.
Les barres qui touchent l’axe vertical (soit, le coût du
peginterféron) indiquent les éléments pour lesquels
l’intervention permet de réaliser des économies.
Figure 1 : Graphique Tornado
*RVS = réponse virologique soutenue
Source : Gut, 2003, vol. 52, no 3, p. 425-432106, reproduit avec l’autorisation du BMJ Publishing Group.
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A-2
Plan coût-efficacité Black a proposé une autre façon de présenter les
résultats sous forme graphique107
dont on peut voir
un exemple dans un article de Glick et ses
collaborateurs108
. Dans cet exemple, les coûts et
les effets différentiels sont illustrés sur un plan
coût-efficacité. Les effets et les coûts différentiels
de l’intervention sont tracés dans les quatre
quadrants définis par les axes X et Y,
respectivement, le comparateur constituant le point
d’origine du tracé (figure 2). La pente de la ligne
joignant le point d’origine à une combinaison coût-
effet correspond au RCED. Les résultats des
solutions qui sont plus efficaces et plus coûteuses
que le comparateur apparaissent dans le quadrant
nord-est et celles qui sont moins efficaces et moins
coûteuses, dans le quadrant sud-est. Le RCED ne
peut être calculé pour les solutions qui se trouvent
dans le quadrant nord-est (soit, la zone où le
comparateur domine l’intervention) ni dans le
quadrant sud-est (soit, la zone où l’intervention
domine le comparateur).
Le plan coût-efficacité peut servir à comparer
simultanément (visuellement) la répartition
commune des coûts et des effets différentiels des
stratégies de rechange (p. ex. différents intervalles
de dépistage dans les différents sous-groupes).
Mandelblatt et ses collaborateurs109
nous en
fournissent un exemple et Mark et ses
collaborateurs110
décrivent la méthode.
Nuage de points Pour une ASP, l’analyste est invité à présenter les
RCED à l’aide d’un nuage de points sur le plan
coût-efficacité, comme l’illustre la figure 3. Dans
cet exemple, les répétitions sont tracées dans le
plan à l’aide de la méthode d’auto-amorçage
(bootstrap) pour quantifier l’incertitude. On peut y
voir le résultat moyen (27 000 $/QALY) et
l’intervalle de confiance de 95 % (5 000 $/QALY
et 54 000 $/QALY).
Figure 2 : Plan coût-efficacité
Source : Expert Review of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003, vol. 1,
no 1, p. 25-36108, reproduit avec l’autorisation de Future Drugs Ltd.
LIGNES DIRECTRICES DE L’ÉVALUATION ÉCONOMIQUE DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ AU CANADA
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A-3
Figure 3 : Nuage de points
Source : Expert Review of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003,
vol. 1, no 1, p. 25-36108, reproduit avec l’autorisation de Future Drugs Ltd.
Courbe d’acceptabilité coût-efficacité (CEAC) Dans les cas où l’on se sert de la mesure de
l’avantage net, les résultats d’une ASP peuvent
prendre la forme d’une CEAC (figure 4). La
CEAC illustre la probabilité que l’intervention
offre un rapport coût-efficacité avantageux à tous
les ratios plafonds (ou seuil de disposition à
payer), selon les données disponibles. La courbe
montre qu’à 50 %, le RCED est de
27 000 $/QALY. Elle indique également une
probabilité de 95 % de voir passer l’intervention
sous les 54 000 $/QALY. Cet outil permet de
présenter simultanément les résultats relatifs à
l’incertitude et à la variabilité à l’aide de CEAC
multiples pour différentes strates de patients (p. ex.
par risque de manifestation clinique) et les
répercussions de divers autres paramètres
(discrétionnaires), comme le taux d’actualisation.
Figure 4 : Courbe d’acceptabilité coût-efficacité
Source : Expert Review of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003, vol. 1, no 1, p. 25-36108, reproduit avec
l’autorisation de Future Drugs Ltd.
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A-4
ANNEXE 2 : Examen des données économiques probantes
existantes Pour entreprendre un examen des données
économiques probantes existantes, il faut suivre
certaines grandes étapes et appliquer des mesures
d’assurance de la qualité qui réduisent au
minimum le risque de biais durant le processus
d’examen. La présentation standard des résultats
(se reporter à l’annexe 3) comprend une section sur
l’examen des données économiques probantes
existantes relatives à l’intervention.
Se reporter à la publication de Khan et ses
collaborateurs111
pour le UK National Health
Service’s (NHS) Centre for Reviews and
Dissemination (CRD) intitulée Undertaking
systematic reviews of research on effectiveness: CRD’s guidance for those carrying out or
commissioning reviews
(http://www.york.ac.uk/inst/crd/report4.htm), ainsi
qu’à un autre document utile de Khan et ses
collaborateurs112
intitulé Systematic reviews to
support evidence-based medicine: how to review
and apply findings of healthcare research.
Étapes du processus d’examen :
poser la question de l’étude;
faire une recherche documentaire;
sélectionner les études pertinentes;
extraire les données des études sélectionnées;
évaluer la qualité des études sélectionnées;
synthétiser et analyser les données extraites;
interpréter les résultats et en faire état.
Pour réduire les biais au minimum, on peut inclure
les éléments des bonnes pratiques ci-dessous à
l’examen :
réalisation de la recherche documentaire par
un bibliothécaire ou un spécialiste de
l’information;
gestion transparente du processus de sélection
des études pertinentes;
fixation préalable des critères d’admissibilité
pour la sélection des études pertinentes;
liste de critères pour l’évaluation de la qualité
des études;
fiche d’extraction des données préétablie;
participation indépendante de deux
examinateurs à la sélection des études, à
l’extraction des données et à l’évaluation de la
qualité.
Le but de l’examen des études économiques
existantes est de résumer les connaissances
disponibles de façon systématique afin d’aider les
décideurs et les chercheurs. Pour réduire les biais
au minimum, on peut appliquer aux études
économiques des méthodes semblables à celles
utilisées pour une étude méthodique des essais
cliniques. Le guide suivant a pour but l’assurance
de la qualité et la réduction des biais pendant le
processus d’examen.
Protocole
Une étude méthodique commence par la rédaction
d’un protocole111
. Celui-ci énoncera d’abord de
façon claire la question de l’étude, puis précisera
les critères d’admissibilité à appliquer pour la
sélection des études qui seront retenues pour
l’examen. Les critères d’admissibilité peuvent être
établis en fonction des PICRP pertinents, soit la
population, l’intervention, les comparateurs, les
résultats (pour une analyse coût-efficacité) et le
plan de l’étude (les types d’évaluation économique
envisagés). Le protocole peut aussi comprendre les
critères d’exclusion (p. ex. résumés seulement,
études menées dans des pays en développement).
Recherche documentaire Un élément crucial du processus d’examen est la
conception et la réalisation d’une recherche
documentaire non biaisée et complète. Les sources
des données économiques probantes comprennent
les bases bibliographiques électroniques, les
statistiques, les bibliographies tirées d’articles
pertinents, la documentation parallèle, les registres
de recherche et les sites Web fiables111, 113
. Les
bases de données économiques spécialisées
comme la NHS Economic Evaluation Database
(http://www.york.ac.uk/inst/crd/nhsdhp.htm) et la
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A-5
Health Economic Evaluation Database fournissent
des renseignements sur des aspects précis des
évaluations économiques publiées. Il peut aussi se
révéler utile de communiquer avec le fabricant de
la technologie, des experts de contenu et des
organismes de réglementation. Il est recommandé
de faire appel au spécialiste de l’information ou au
bibliothécaire collaborant avec l’équipe
d’examinateurs pour la conception et la mise en
œuvre de la stratégie de recherche.
Sélection des études
Le choix du matériel issu de la recherche
documentaire se fait à l’aide de critères
d’admissibilité. Au cours de la première étape, on
relève les mentions potentiellement pertinentes,
puis on procède à la sélection des articles
pertinents. À chacune des étapes, on réduira les
biais au minimum en confiant la sélection du
matériel à deux examinateurs indépendants. En cas
de désaccord entre les deux, on appliquera une
méthode préalablement convenue pour arriver à
une décision (p. ex. consensus après discussion ou
appel à une tierce partie). L’inclusion d’un
diagramme illustrant la gestion des études, comme
celui décrit par Moher et ses collaborateurs114
, est
recommandée.
Extraction des données
Deux examinateurs indépendants recourent à une
fiche d’extraction des données préétablie pour
extraire l’information pertinente des études
retenues pour l’examen. On trouvera un modèle de
fiche d’extraction dans le guide du CRD111
.
L’information extraite peut comprendre les
caractéristiques de l’étude, les méthodes, les
valeurs des principaux paramètres, les sources des
données, les résultats, les conclusions de l’étude et
la provenance du financement de l’étude.
Pour éclairer les jugements relatifs à la
transférabilité des résultats de l’étude au contexte
ou à l’autorité concernée, il faut rapporter de
manière transparente les estimations de coûts, les
données sur l’efficacité pratique et les préférences
(utilité) fournies par les études. Il est utile de
mentionner le type et les quantités des principales
ressources utilisées, ainsi que le coût unitaire en
indiquant l’année et la monnaie.
Évaluation de la qualité de l’étude Pour évaluer la qualité méthodologique des études
sélectionnées, on fait appel à une liste de
critères111
, dont celle du British Medical Journal
Guidelines for economic submissions115
(http://www.bmj.com/cgi/content/full/313/7052/275)
ou celle du Consensus on Health Economic
Criteria (CHEC)116
(http://www.beoz.unimaas.nl/chec). Pour réduire
les biais au minimum, deux examinateurs
indépendants appliqueront la liste des critères. On
inclura une description de la méthode d’évaluation
de la qualité utilisée.
Synthèse et analyse des données
On décrira les méthodes utilisées pour synthétiser
l’information tirée des études sélectionnées. Une
méthode qualitative est souvent retenue. Cela
signifie qu’il faut résumer les données extraites en
deux tableaux : un pour l’information relative aux
caractéristiques des études sélectionnées et un
autre pour les résultats. Ce deuxième tableau
indiquera également l’orientation et l’importance
des effets, ainsi que les coûts totaux résultant des
différentes études. Le recours à un graphe de
permutation des résultats constitue une autre
méthode possible (se reporter au guide du
CRD)111
.
Interprétation et présentation des résultats Résumer les principaux résultats et signaler les
limites, s’il y a lieu (p. ex. méthodes utilisées,
disponibilité des données, pertinence des résultats).
S’arrêter aux facteurs suivants avant de tirer des
conclusions :
nombre d’études sélectionnées;
constance des résultats dans les études (p. ex.
analyse de sensibilité) et entre celles-ci;
importance des résultats;
qualité ou limites des études;
généralisabilité ou pertinence des études
compte tenu de la clientèle cible ou de
l’autorité concernée.
L’analyste pourra tenter de résoudre les différences
de résultats entre les études en comparant les
méthodes et les intrants. Il cherchera à déterminer
si les données cliniques probantes d’une étude
contredisent celles utilisées dans son évaluation111
.
Il pourra inclure une comparaison des résultats
avec ceux d’autres études et examens systématiques.
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A-6
ANNEXE 3 : Présentation standard des résultats
Une mise en forme structurée pour la préparation
d’un rapport d’évaluation économique assure une
présentation rigoureuse et organisée de façon
cohérente des résultats de l’étude, ce qui en
facilitera l’examen et la comparaison par le
décideur. La présentation standard peut être
téléchargée à partir du site Web de l’ACMTS
(http://www.acmts.ca).
Il est recommandé de suivre cette structure le plus
possible, même si dans certains cas, il convient de
s’en écarter. Par exemple, l’analyste pourra donner
un ordre différent aux sections du rapport ou en
exclure certaines si elles ne s’appliquent pas à
l’évaluation. L’étude doit être présentée de façon
claire et transparente et fournir suffisamment
d’information pour que le lecteur puisse exercer un
jugement critique sur la validité de l’analyse. La
synthèse et les conclusions doivent être rédigées
dans un langage accessible à un lecteur non
spécialisé.
L’analyste trouvera des conseils utiles sur le style
et les conventions de rédaction dans le document
intitulé Guidelines for Authors of CADTH Health Technology Reports
105.
Préface
Liste des auteurs et des affiliations
accompagnée d’une description de l’apport de
chacun
Remerciements
Divulgation de la source de financement et des
rapports de subordination, du commanditaire
de l’étude, des ententes contractuelles, de
l’autonomie des analystes et des droits de
publication; divulgation des conflits d’intérêts
(on trouvera les lignes directrices et un modèle
de divulgation dans le document intitulé
Authors of CADTH Health Technology Reports
105 à l’adresse suivante : http://www.
acmts.ca).
Synthèse
La synthèse fait de une à deux pages et est rédigée
dans un langage non technique.
Sujet : un énoncé sur la question économique
ou la raison motivant l’évaluation de la
technologie
Objectifs
Méthodes
Résultats : un sommaire numérique et narratif
des résultats
Discussion : limites de l’étude, pertinence des
résultats, répercussions sur les services de
santé
Conclusions : bilan de l’évaluation, incertitude
entourant les résultats et mises en garde
Table des matières
Abréviations
Glossaire
1. OBJECTIFS
1.1 Description des questions étudiées dans le
rapport
Établir le contexte pour le lecteur et
préciser les raisons motivant l’analyse
(p. ex. financement ou questions de
coûts, technologies concurrentes).
1.2 Énoncé de la question de l’étude
Circonscrire la question de l’étude, la
formuler d’une façon qui appelle une
réponse et s’assurer de sa pertinence
pour la clientèle cible.
Décrire les patients et les populations,
l’intervention et les comparateurs.
Préciser la perspective principale de
l’étude et énoncer les questions
secondaires connexes (p. ex.
répercussions de l’intervention dans
les sous-groupes).
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A-7
Désigner la clientèle cible principale,
ainsi que les clientèles secondaires
éventuelles.
1.3 Objectifs de l’étude
2. INFORMATION GÉNÉRALE
2.1 Remarques générales sur l’affection
Décrire l’affection et les populations
particulières de patients visées par
l’étude.
Décrire les causes de l’affection, sa
pathologie, le diagnostic, les facteurs
de risque et le pronostic (s’il y a lieu).
Décrire l’épidémiologie (l’incidence
ou la prévalence) de l’affection et le
fardeau qu’elle représente au Canada.
Décrire les répercussions
économiques de l’affection et le
fardeau qu’elles représentent au
Canada.
Décrire la pratique clinique actuelle
au Canada. Se reporter aux lignes
directrices de pratique clinique (s’il y
a lieu). Inclure une description ou une
comparaison des solutions de
rechange pour le traitement de cette
affection.
2.2 Description de la technologie
Pour les médicaments, préciser les
noms de marque et les génériques, la
forme posologique, la voie
d’administration, la posologie
recommandée, la durée du traitement,
la classe thérapeutique et le mode
d’action.
Pour les technologies non
pharmacologiques, présenter les
caractéristiques de base et la théorie
ou le concept sous-jacents.
Énumérer les avantages et les
inconvénients (p. ex. ceux qui sont
liés à l’usage clinique).
Exposer les effets indésirables, les
contre-indications, les précautions et
les mises en garde.
Décrire le contexte d’emploi de la
technologie, s’il y a lieu (p. ex.
principalement dans les hôpitaux).
Indiquer le coût unitaire de
l’intervention et des comparateurs.
2.3 Usages approuvés
Donner les usages approuvés au
Canada en regard du sujet de l’étude,
y compris la population et les sous-
groupes admissibles et la date
d’approbation.
Indiquer également les autres usages
approuvés au Canada.
Préciser les usages approuvés dans les
autres pays.
3. EXAMEN DES DONNÉES
ÉCONOMIQUES PROBANTES
Traiter des études économiques déjà
réalisées sur la même technologie et
posant une question semblable à celle
de l’étude. Inclure un résumé des
méthodes et des résultats des études
examinées (il peut s’agir d’un tableau
présenté en annexe).
Si une étude méthodique a été
entreprise, présenter et expliquer les
étapes de l’examen (se reporter à
l’annexe 2). Joindre en annexe la
stratégie de recherche documentaire,
le diagramme des études retenues et
rejetées, la fiche d’extraction des
données et la liste des critères pour
l’évaluation de la qualité.
Commenter la pertinence et la
généralisabilité des résultats des
études examinées compte tenu de la
clientèle cible.
4. MÉTHODES
Expliquer comment chacun des éléments
de l’évaluation économique a été traité,
conformément aux Lignes directrices de
l’évaluation économique.
4.1 Types d’évaluation économique
Décrire les ACU, ACE, AMC, ACA
ou ACC réalisées et justifier les types
d’analyse choisis.
4.2 Population cible
Décrire les populations cibles et le
contexte de soins dans lequel on
utilise l’intervention ou projette de
l’utiliser. Lorsqu’il y a lieu, décrire
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A-8
les sous-groupes de la population
analysés et expliquer pourquoi ils
l’ont été.
4.3 Comparateurs
Décrire les comparateurs et en
justifier le choix; établir le lien entre,
d’une part, le choix des comparateurs
et, d’autre part, la population de
l’étude et le contexte ou la pratique
locale.
4.4 Perspective
Exposer et justifier les perspectives de
l’analyse (p. ex. celle du payeur
public, de la société).
4.5 Efficacité pratique
a) Données probantes sur l’efficacité
théorique et l’efficacité pratique
Présenter en détail les données
probantes sur l’efficacité théorique et
l’efficacité pratique utilisées pour
l’analyse (si ces données sont
volumineuses, en faire une section
séparée qui précédera la section 3 ou
les joindre en annexe).
Pour les essais cliniques, donner des
précisions quant aux PICRP
(participants, intervention,
comparateurs ou témoins, résultats et
plan de l’étude.
Décrire les effets indésirables
importants qui sont pertinents.
Indiquer la provenance de
l’information (p. ex. essais, méta-
analyse de différents essais,
documentation, opinion d’experts).
b) Modélisation de l’efficacité pratique
Déterminer les facteurs susceptibles
d’avoir une incidence sur l’efficacité
pratique (p. ex. adhésion du patient au
traitement, exactitude du diagnostic)
et décrire comment ces facteurs ont
été pondérés dans l’analyse. Expliquer
le lien de cause à effet et les
techniques appliqués pour la
modélisation ou l’extrapolation des
données (p. ex. extrapolation à long
terme des résultats à court terme,
extrapolation des résultats
intermédiaires pour obtenir des
résultats finaux). Élaborer sur le poids
des données probantes quant aux
relations et aux liens.
4.6 Horizon
Préciser le ou les horizons utilisés
pour l’analyse et les justifier.
4.7 Modélisation
a) Considérations sur la modélisation
Décrire le plan de l’étude :
modélisation, analyse prospective,
rétrospective ou fondée sur des essais
cliniques ou une combinaison de
méthodes.
Décrire la structure du modèle :
description de la portée, de la
structure et des hypothèses
accompagnée de justifications; il est
recommandé d’inclure un diagramme
du modèle ou un arbre de décision.
Expliquer comment le modèle a été
validé. Cela peut signifier une
validation de différents aspects du
modèle (p. ex. structure, données et
hypothèses du modèle, encodage du
modèle) et le recours à différentes
méthodes de validation (p. ex.
méthodes d’évaluation ascendante ou
descendante pour contrôler les
résultats du modèle, comparaison
avec d’autres modèles). S’il y a lieu,
les résultats des exercices de
validation peuvent être présentés en
annexe.
b) Considérations sur les données
Présenter toute autre donnée ou
hypothèse en mentionnant les sources
et en apportant une justification. Il
pourra s’agir de détails sur les
facteurs épidémiologiques, comme la
prévalence ou l’incidence de
l’affection.
Si l’on a procédé à une analyse
statistique, expliquer comment les
données censurées ont été traitées.
4.8 Valorisation des résultats
Déterminer, mesurer et valoriser tous
les résultats pertinents, y compris les
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A-9
effets indésirables importants, et ce,
pour chacune des solutions étudiées.
Indiquer la provenance de
l’information, présenter les données et
les hypothèses, puis justifier le tout.
Préciser la méthode utilisée pour la
mesure de la QVAS et la justifier (on
pourra joindre une copie de
l’instrument en annexe). Décrire les
méthodes d’élicitation des préférences
et la population évaluée.
Inclure tout autre résultat qui a été
considéré, mais rejeté et expliquer
pourquoi.
4.9 Utilisation et coûts des ressources
Déterminer, mesurer et valoriser
toutes les ressources intégrées à
l’analyse.
Présenter les méthodes de calcul du
coût de revient employées (p. ex.
coûts bruts ou coûts détaillés).
Classer les ressources par catégories
pertinentes pour la perspective de
l’étude (p. ex. organismes pertinents
composant le payeur public).
Indiquer les quantités de ressources et
le coût unitaire séparément.
Différencier les coûts supplémentaires
des coûts évités.
Préciser la méthode utilisée pour le
calcul des coûts liés au temps perdu, y
compris la perte de productivité.
Déterminer ce que l’on entend par
temps perdu, puis le mesurer et le
valoriser. Fournir une justification
lorsque les coûts relatifs au temps
perdu n’ont pas été pris en compte.
Indiquer la provenance de
l’information et présenter les données
et les hypothèses.
4.10 Taux d’actualisation
Préciser les taux d’actualisation
utilisés pour les coûts et les résultats
tout en les justifiant.
4.11 Variabilité et incertitude
a) Traitement de la variabilité
Décrire et justifier la base de la
stratification de la population cible.
Mentionner s’il existe des sous-
groupes reconnaissables a priori chez
lesquels on pourrait s’attendre à des
résultats différentiels (p. ex. selon
l’efficacité pratique, les préférences et
l’utilité ou les coûts).
Expliquer comment les autres types
de variabilité (p. ex. variation des
coûts ou des modèles de pratique) ont
été analysés et fournir une
justification.
b) Traitement de l’incertitude
Préciser quelles sont les sources
d’incertitude (paramètres ou
modélisation) dans le cadre de
l’analyse.
Décrire les méthodes utilisées pour
analyser l’incertitude (p. ex. une ASD
ou une ASP).
Si l’on a opté pour une ASD, énoncer
la plage des valeurs des paramètres et
les hypothèses éprouvées; fournir les
sources et une justification pour
chacune.
Si l’on a opté pour une ASP, exposer
l’expression des lois de probabilité et
le nombre d’itérations de Monte
Carlo, en précisant les sources et en
fournissant une justification.
4.12 Équité
Énoncer les hypothèses relatives à
l’équité (p. ex. les QALY sont égales
pour tous).
Décrire les caractéristiques
pertinentes relatives à l’équité des
principaux sous-groupes qui
pourraient bénéficier de la
technologie ou être touchés
négativement par celle-ci, puis
expliquer comment elles ont été
analysées.
5. RÉSULTATS
5.1 Analyse et résultats
Décrire toutes les analyses étape par
étape, de façon que le lecteur puisse
reproduire les calculs, s’il le désire.
Présenter d’abord les résultats de
l’analyse de façon décomposée, en
illustrant les perspectives séparément.
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A-10
S’il y a lieu, présenter séparément les
résultats de l’analyse des différents
horizons et des types d’évaluation
économique réalisés.
Présenter les totaux non actualisés
(bruts et nets) avant de les agréger et
de les actualiser.
Présenter les éléments du numérateur
(coût de chaque solution étudiée) et
du dénominateur (résultats de chaque
solution étudiée) du RCED.
Exprimer les résultats en unités
naturelles d’abord, puis les convertir
en unités de la solution étudiée,
comme les QALY ou les avantages
pécuniaires.
Joindre des tableaux des résultats en
annexe; l’analyste est invité à inclure
une représentation visuelle des
résultats.
5.2 Résultats de l’analyse de la variabilité
Fournir les résultats pour tous les
sous-groupes analysés.
Préciser les répercussions de la
répartition (soit, les avantages, les
inconvénients et les coûts) et les
RCED pour tout sous-groupe
pertinent sur le plan de l’équité.
Produire les résultats de l’analyse
pour les autres types de variabilité
(p. ex. variation des coûts ou des
modèles de pratique).
5.3 Résultats de l’analyse de l’incertitude
Soumettre les résultats de l’analyse de
sensibilité.
Préciser quelles sont les principales
sources d’incertitude (soit, les
principaux facteurs).
6. DISCUSSION
6.1 Sommaire des résultats
Évaluer et interpréter de façon
critique les principaux résultats de
l’analyse en tenant compte de toutes
les solutions de rechange
raisonnables.
Traiter de l’importance de
l’intervention dans la pratique, en
fonction des données probantes.
Élaborer sur l’incertitude des résultats
et sur les principaux facteurs des
résultats.
Commenter les compromis entre les
avantages, les inconvénients et les
coûts.
6.2 Limites de l’étude
Traiter des limites de l’étude et des
problèmes relatifs à l’analyse, y
compris les limites et les questions
d’ordre méthodologique, la validité
des hypothèses, le poids des données
probantes, les relations ou les liens
utilisés pour le modèle. Expliquer si
les données et les méthodes utilisées
peuvent biaiser l’analyse en faveur
d’une des solutions étudiées.
6.3 Autres études économiques
Si l’on a examiné d’autres études
économiques, comparer les méthodes
et les résultats de ces études avec ceux
de l’étude faisant l’objet du rapport.
6.4 Généralisabilité
Commenter la généralisabilité ou la
pertinence des résultats, ainsi que la
validité des données et du modèle
compte tenu des autorités et des
populations pertinentes.
Commenter les différences régionales
en ce qui a trait à l’épidémiologie, aux
caractéristiques de la population, aux
modèles de pratique clinique, aux
modèles d’utilisation des ressources,
aux coûts unitaires et aux autres
facteurs pertinents. Lorsqu’il existe
effectivement des différences, exposer
les répercussions de celles-ci sur les
résultats (orientation et importance
prévues) et les conclusions.
6.5 Considérations sur l’équité
Préciser les aspects de la répartition
(p. ex. principaux bénéficiaires et
patients touchés négativement).
Énumérer les autres implications ou
problèmes liés à l’éthique et à
l’équité. Par exemple, doit-on
s’attendre à des variations pour ce qui
est de l’accès des patients à
l’intervention, selon la région
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A-11
géographique ou les caractéristiques
des patients? La technologie répond-
elle à des besoins non satisfaits de
certains groupes désavantagés (p. ex.
télésanté pour les personnes en région
éloignée)? La technologie tient-elle
compte des patients ayant les plus
grands besoins, pour lesquels il
n’existe aucun autre traitement (p. ex.
priorité aux besoins les plus
importants – rule of rescue)?
6.6 Répercussions sur les services de santé
Exposer le transfert possible des
ressources de soins de santé ou les
répercussions sur les services de santé
en cas d’adoption de l’intervention.
Comment cela modifiera-t-il la
pratique courante?
Les aspects pratiques comprennent les
préoccupations relatives à la
planification des services de santé
(p. ex. besoin accru ou moindre de
services liés aux soins de santé);
mécanismes de mise en œuvre (p. ex.
modifications aux barèmes
d’honoraires des médecins,
élaboration de nouvelles lignes
directrices de pratique clinique);
répercussions sur les ressources
humaines (p. ex. formation, charge de
travail); questions d’ordre juridique et
réglementaire; et questions d’ordre
psychosocial (p. ex. acceptabilité
collective de l’intervention).
En ce qui a trait aux incidences
budgétaires, nommer les bailleurs de
fonds potentiels de l’intervention.
Décrire les facteurs susceptibles de
déterminer quelles seront les
incidences budgétaires (p. ex. facteurs
épidémiologiques, usage de référence
actuel des comparateurs, rapidité de la
mise en œuvre de l’intervention).
Estimer l’utilisation des ressources et
les incidences budgétaires des
différents scénarios (p. ex. hypothèse
de base, plages des valeurs maximales
et minimales); décomposer ces
dernières en dépenses brutes,
économies et dépenses nettes au cours
de la période pertinente.
6.7 Recherche future
Indiquer les lacunes à combler dans
les connaissances et les domaines où
il conviendrait de faire de la recherche
au Canada.
7. CONCLUSIONS
Traiter des objectifs de l’étude et des
questions auxquelles elle visait à
répondre.
Résumer les résultats finaux de
l’étude, les répercussions globales,
l’incertitude relative aux résultats, les
usages appropriés de l’intervention
(p. ex. sous-groupes de population) et
les mises en garde.
8. RÉFÉRENCES
9. ANNEXES
Joindre en annexe (selon les aspects
pratiques et la quantité de matériel) un
tableau des données et de leur
provenance; les formulaires de
collecte des données, les
questionnaires, les instruments de
mesure; un diagramme de l’arbre de
décision; les détails des analyses,
étape par étape, y compris les résultats
intermédiaires; les tableaux des
résultats; une présentation visuelle des
résultats (p. ex. figures, graphiques).
Si une étude méthodique des données
économiques probantes a été réalisée,
inclure la stratégie de recherche
documentaire, le diagramme des
études retenues et rejetées, la fiche
d’extraction des données, la liste des
critères pour l’évaluation de la
qualité, un résumé des méthodes et les
résultats des études.
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A-12
ANNEXE 4 : Glossaire
Actualisation – processus par lequel les flux des
coûts et des avantages se rapportant à une période
future (habituellement au-delà de un an) sont
convertis en valeurs actuelles au moyen d’un taux
d’actualisation.
Adhésion au traitement (aussi appelée
observance du traitement) – on parle d’adhésion au
traitement lorsque le patient souscrit aux trois
éléments suivants : acceptation, soit la décision
initiale du patient d’accepter le traitement;
observance, soit la constance et la précision avec
lesquelles le patient suit le schéma posologique
recommandé; et persistance, soit la poursuite à
long terme du traitement34
.
Affection – tout problème médical, y compris les
maladies.
Analyse conjointe (ou méthode des choix
discrets) – technique de valorisation des avantages
des technologies de la santé qui consiste à
demander aux répondants de faire des choix
discrets entre une série de caractéristiques propres
à une technologie. En incluant le coût de la
technologie dans la série de caractéristiques, on
peut par cette méthode déterminer indirectement la
disposition à payer.
Analyse coûts-avantages (ACA) – type
d’évaluation économique dans le cadre de laquelle
on mesure les coûts et les résultats en termes
nominaux.
Analyse coût-conséquence (ACC) – type
d’évaluation économique dans le cadre de laquelle
les coûts et les résultats sont présentés séparément
de façon détaillée, sans les agréger ensuite
(habituellement exprimés en un rapport coût-
efficacité différentiel).
Analyse coût-efficacité (ACE) – type
d’évaluation économique dans le cadre de laquelle
on mesure les résultats en unités naturelles (santé),
comme le nombre d’années de vie gagnées ou les
manifestations cliniques évitées; on emploie aussi
parfois ce terme pour désigner tous les types
d’évaluation économique.
Analyse coût-utilité (ACU) – type d’évaluation
économique dans le cadre de laquelle les résultats
sont mesurés en tant que préférences appliquées à
la santé et souvent exprimés en années de vie
pondérées par la qualité.
Analyse de minimisation des coûts (AMC) – type d’évaluation économique dans le cadre de
laquelle l’intervention et les solutions de rechange
sont considérées comme équivalentes quant aux
facteurs pertinents servant à la prise de décisions
(autre que le coût); on retient ensuite la solution la
moins coûteuse.
Analyse de scénario – forme d’analyse de
sensibilité multidirectionnelle qui consiste à
remplacer simultanément les intrants du modèle
qui sont associés à un sous-groupe reconnaissable
donné; elle permet aussi d’évaluer la variabilité.
Analyse de sensibilité – méthode d’analyse
servant à déterminer si des variations des intrants
incertains du modèle ont une incidence sur les
principaux résultats et conclusions de l’analyse et,
le cas échéant, de quelle manière.
Analyse de sensibilité déterministe (ASD) – méthode d’analyse de décision qui s’appuie sur des
analyses de sensibilité unidirectionnelles et
multidirectionnelles; elle consiste à remplacer un
ou plusieurs intrants du modèle par différentes
valeurs (ou processus); pour l’analyse de
sensibilité unidirectionnelle, il s’agira donc de
substituer une série de valeurs plausibles à la
valeur d’un des intrants du modèle tout en
conservant les mêmes valeurs pour les autres
intrants du modèle.
Analyse de sensibilité probabiliste (ASP) – méthode d’analyse de décision dans le cadre de
laquelle les lois de probabilité sont précisées pour
les paramètres incertains (tels les résultats, les
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coûts, l’utilité); elle comporte une simulation de
Monte Carlo; on obtient ensuite la loi de
probabilité des résultats et des coûts prévus.
Analyse de seuil – type d’analyse de sensibilité
dans le cadre de laquelle on applique différentes
valeurs à un intrant du modèle afin de déterminer
la valeur au-delà de laquelle les conclusions
varieraient considérablement.
Analyse des cas extrêmes – type d’analyse de
sensibilité dans le cadre de laquelle on remplace
simultanément tous les paramètres ou autres
intrants du modèle par des valeurs extrêmes
(correspondant soit au meilleur ou au pire
scénario).
Analyse des incidences budgétaires – application
de méthodes pour estimer l’utilisation des
ressources et les dépenses budgétaires prévues au
cours d’une période donnée.
Analyse stratifiée – processus qui permet
d’analyser des sous-groupes restreints mais
homogènes en fonction de critères précis, tels l’âge
et la situation socio-économique, lorsqu’on
observe une variabilité (hétérogénéité) dans la
population.
Analyste – personne qui réalise une évaluation
économique.
Années de vie pondérées par la qualité (QALY
pour quality-adjusted life year) – mesure du
résultat sur le plan de la santé qui associe l’effet de
l’intervention sur la durée de la vie à celui sur la
qualité de vie (résultat habituellement exprimé en
utilité); mesure courante du résultat dans le cadre
d’une analyse coût-utilité.
Arbitrage temporel – technique d’évaluation des
préférences consistant à demander au sujet de
déterminer la durée, si son état de santé était idéal,
qu’il considérerait équivalente à une période plus
longue tout en étant atteint d’une affection
particulière; comparer avec le pari standard.
Arbre de décision – représentation graphique des
éléments de décision, intégrant les solutions de
rechange, les manifestations incertaines (et leur
probabilité) et les résultats.
Avantage net – se rapporte à la méthode de
présentation des résultats des évaluations
économiques (comparativement au rapport coût-
efficacité différentiel) pour ce qui est des unités en
argent (soit, l’avantage pécuniaire net) ou unités de
résultat (soit, l’avantage net sur le plan de la
santé); dans le cadre d’une analyse coûts-
avantages, l’avantage net (différentiel) représente
la différence entre l’avantage total et le coût total
de l’intervention moins la différence entre
l’avantage total et le coût total de la solution de
rechange.
Comparateur – solution de rechange à laquelle
l’intervention est comparée.
Courbe d’acceptabilité coût-efficacité (CEAC
pour cost-effectiveness acceptability ratio) –
représentation graphique de la probabilité qu’une
intervention offre un rapport coût-efficacité
favorable à différents seuils de disposition à payer
(ou ratios plafonds), compte tenu des données
disponibles.
Coût – valeur de la chance perdue (strictement la
meilleure chance perdue) du fait d’avoir consacré
des ressources à une activité (voir coût de
renonciation); il peut y avoir un coût même sans
échange d’argent; la plage des coûts (et des
avantages) compris dans une évaluation
économique donnée dépendra de la perspective
adoptée; le coût moyen correspond au coût moyen
par unité d’extrants (soit, le coût total divisé par le
nombre total d’unités produites); les coûts
différentiels sont les coûts supplémentaires
associés à l’intervention par rapport à la solution
de rechange; le coût marginal correspond au coût
de production d’une unité supplémentaire
d’extrants.
Coût de renonciation – coût des ressources
utilisées exprimé en tant que valeur de la meilleure
solution de rechange sur le plan de l’utilisation des
ressources.
Coûts de productivité – les coûts associés à la
perte de travail ou à l’incapacité de travailler en
raison de la morbidité ou de la mort.
Coûts directs – valeur de toutes les ressources de
soins de santé qui sont utilisées pour la prestation
d’une intervention ou pour le traitement des effets
indésirables ou d’autres répercussions actuelles ou
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futures découlant de l’intervention; ces coûts
comprennent habituellement les médicaments, les
consultations médicales, les analyses de laboratoire
et l’hospitalisation.
Coûts en temps – renvoie au temps que le patient
consacre à ses soins (p. ex. pour se déplacer), à
participer à une intervention ou à en subir une; les
coûts en temps peuvent également représenter les
coûts de productivité, y compris les absences du
travail de la personne soignante non rémunérée.
Coûts générés par le protocole d’un essai –
ressources nécessaires à la réalisation d’un
protocole d’essai clinique; ne font généralement
pas partie des soins habituels.
Critères d’usage restreint – catégorie de
remboursement d’un médicament inscrit à une
Liste de médicaments, selon laquelle le
médicament est remboursé chez un groupe de
patients (p. ex. d’après des critères cliniques
précis) plus restreint que celui pour lequel l’emploi
du médicament a été approuvé.
Différence significative (ou importante) – dans
le cadre des Lignes directrices de l’évaluation
économique, différence ou effet susceptible
d’avoir des répercussions considérables sur les
principaux résultats de l’analyse, ou encore d’avoir
une portée importante sur la décision que doit
prendre le décideur (p. ex. modification probable
des conclusions du rapport ou de la décision).
Disposition à payer (DP) – méthode utilisée pour
déterminer la somme d’argent maximale qu’une
personne est disposée à payer pour un résultat ou
un avantage particulier (p. ex. bénéficier de
services de santé); méthode souvent utilisée dans
le cadre d’une analyse coûts-avantages pour
quantifier le résultat en termes nominaux.
Dominance (simple, forte ou stricte) – situation
où l’intervention est plus efficace et moins
coûteuse que la solution de rechange.
Dominance étendue (ou faible) – situation où
l’intervention est plus coûteuse et moins efficace
que la solution de rechange et où son rapport coût-
efficacité différentiel est aussi plus faible que celui
de la solution de rechange.
Effet indésirable – effet défavorable associé à une
technologie de la santé.
Effet indésirable grave – effet défavorable qui
entraîne la mort; menace la vie; nécessite
l’hospitalisation du patient ou la prolongation de
son séjour à l’hôpital; provoque une invalidité
persistante ou importante, une anomalie ou une
malformation congénitale; effet défavorable qui
demande une intervention médicale importante
pour prévenir une issue qui est aussi considérée
comme grave.
Efficacité pratique – mesure dans laquelle une
intervention procure des avantages à une
population de patients donnée dans la pratique
courante ou des situations du monde réel; comparer avec l’efficacité théorique.
Efficacité théorique – mesure dans laquelle une
intervention procure des avantages à une
population de patients donnée dans des
circonstances contrôlées ou idéales; comparer avec
l’efficacité pratique.
Efficience – mesure dans laquelle l’avantage
optimal est obtenu à partir des ressources
disponibles (soit, bon rapport qualité/prix); il
existe deux types (connexes) d’efficience :
capacité technique et efficacité d’allocation.
Énoncé de ligne directrice – dans le cadre des
Lignes directrices de l’évaluation économique,
point important sur lequel se guidera l’analyste
pour réaliser une évaluation économique.
Équité – dans le domaine de la santé, juste
répartition des ressources, des interventions ou des
résultats entre les individus ou les groupes89
.
Estimation ponctuelle – estimation du paramètre
étudié.
Étude méthodique – forme d’examen structuré de
la documentation traitant de la question à laquelle
l’analyse des données probantes tente de répondre;
comprend l’application de méthodes explicites de
recherche documentaire, le recours à des critères
d’admissibilité et d’exclusion de la documentation,
l’évaluation critique de la documentation
pertinente, l’extraction des données de la base des
données probantes, puis leur synthèse
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(qualitativement ou quantitativement) en vue
d’exposer les résultats.
Évaluation des coûts bruts (ou évaluation
descendante) – méthode de calcul des coûts qui
utilise les éléments importants pour l’évaluation,
comme le coût quotidien de l’hospitalisation;
comparer avec l’évaluation détaillée des coûts.
Évaluation des coûts détaillés (ou évaluation ascendante) – méthode d’évaluation des coûts
fondée sur l’ensemble des ressources utilisées par
le patient, détaillées élément par élément;
comparer avec l’évaluation des coûts bruts.
Évaluation économique – application des
méthodes analytiques pour déterminer, mesurer,
valoriser et comparer les coûts et les répercussions
des solutions étudiées1; étudie la question de
l’efficacité pratique afin d’aider les responsables
dans leurs décisions relatives à la répartition des
ressources.
Extrapolation – prédiction de la valeur d’un
paramètre du modèle au-delà de la plage mesurée
ou inférence de la valeur du paramètre pour des
résultats connexes (p. ex. extrapolation de la
réduction de la vitesse d’évolution vers le SIDA à
la suite d’une baisse de la charge virale du VIH).
Généralisabilité – possibilité d’appliquer ou
d’extrapoler les résultats obtenus dans un contexte
ou pour une population donnée à un autre contexte
ou à une autre population94
; les termes
transférabilité, transposabilité, validité externe,
pertinence ou applicabilité expriment aussi cette
notion.
Graphique Tornado – représentation graphique
des résultats d’une analyse de sensibilité
unidirectionnelle; chaque barre du graphique
illustre une plage de variations dans les intrants du
modèle à la suite d’une analyse des valeurs
maximales et minimales.
Horizon – période sur laquelle les coûts et les
résultats sont mesurés dans le cadre de l’évaluation
économique.
Incertitude – une situation où la valeur vraie d’un
paramètre ou la structure d’un processus est
inconnue.
Incertitude des paramètres – incertitude quant à
des valeurs numériques vraies des paramètres
(p. ex. résultats sur le plan de la santé, utilité et
utilisation des ressources) du modèle.
Incertitude du modèle – incertitude liée aux
caractéristiques du modèle (soit, structure,
méthodes d’analyse et hypothèses); l’incertitude
du modèle dépend des choix et des hypothèses
faits par le modéliste.
Intervention – technologie de la santé faisant
l’objet de l’évaluation économique.
Intrants du modèle – paramètres (soit, résultats,
utilisation des ressources et utilité) et
caractéristiques (soit, structure, méthodes
d’analyse et hypothèses) du modèle.
Loi de probabilité (ou fonction de densité) –
représentation numérique ou mathématique de la
vraisemblance relative de chacune des valeurs
possibles d’un paramètre.
Mesure directe des préférences – mesure directe
des préférences à l’aide de techniques comme le
pari standard et l’arbitrage temporel.
Mesure indirecte des préférences – recours à des
instruments (comme le Health Utilities Index55
et
le questionnaire EQ-5D58, 59
) pour mesurer les
préférences, sans entreprendre de mesure directe.
Méthode bayésienne – branche de la statistique
qui utilise des données antérieures sur les
croyances pour les estimations et les inférences.
Méthode des coûts de friction – méthode
permettant d’estimer les coûts de productivité
perdue en calculant la valeur des pertes sur le plan
de la production pendant la période de friction
(soit, du début de l’absence du travail jusqu’au
remplacement); comparer avec la méthode du
capital humain.
Méthode des enchères – technique pour la
valorisation des avantages des technologies de la
santé qui consiste en général à déterminer la
disposition maximale d’une personne à payer pour
avoir accès à une technologie donnée ou le
dédommagement minimal qu’elle accepterait en
contrepartie si elle n’y avait pas accès.
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A-16
Méthode du capital humain – méthode
d’estimation des coûts de productivité perdue en
fonction du temps de travail perdu en raison de la
maladie; comparer avec la méthode des coûts de
friction.
Modification de l’effet – changement de
l’importance de l’effet mesuré à l’aide de la valeur
d’un troisième facteur que l’on nomme facteur
modificateur de l’effet.
Pari standard – technique utilisée pour évaluer la
préférence d’une personne quant aux résultats ou
aux états de santé donnant lieu à des différences
dans la durée de la vie ou sa qualité; consiste à
demander au répondant de choisir entre un état de
santé donné et le pari, lequel peut signifier un état
de santé idéal ou la mort immédiate; changement
systématique des probabilités de l’état de santé
idéal par rapport à la mort immédiate jusqu’à ce
que la personne n’arrive plus à établir une
préférence entre le pari et l’état de santé; comparer
avec l’arbitrage temporel.
Payeur public – système public de soins de santé.
Perspective – point de vue à partir duquel
l’analyse est réalisée (p. ex. celui du payeur public,
de la société, du patient); détermine quels coûts
seront examinés.
Préférence – caractère désirable d’une situation ou
d’un résultat particulier; dans le cadre des Lignes
directrices de l’évaluation économique, les termes
préférence et utilité se rapportant à la mesure de la
qualité de vie appliquée à la santé (QVAS) sont
généralement synonymes; l’utilité traduit les
préférences obtenues par les méthodes faisant
intervenir l’incertitude (comme le pari standard),
tandis que la valeur correspond aux préférences
obtenues par les méthodes ne faisant pas intervenir
l’incertitude (comme l’arbitrage temporel); l’utilité
et la valeur constituent des préférences.
Probabilité – expression du degré de certitude
qu’une manifestation se produira, sur une échelle
de zéro (certitude que la manifestation ne se
produira pas) à un (certitude que la manifestation
se produira).
Qualité de vie appliquée à la santé (QVAS) –
aspects physiques, sociaux et émotionnels
contribuant de façon importante au bien-être d’une
personne; il est possible de l’évaluer à l’aide
d’instruments de mesure propres à la maladie,
génériques ou axés sur les préférences.
Rapport coût-efficacité différentiel (RCED) –
ratio entre la différence de coûts de l’intervention
et de la solution de rechange et la différence des
résultats.
Répercussions de la répartition – répartition des
avantages, des inconvénients et des coûts (et
rapport coût-efficacité) de la technologie parmi les
sous-groupes de population.
Résultat – répercussion de l’affection ou de
l’intervention; dans le cadre des Lignes directrices
de l’évaluation économique, les résultats
représentent le plus souvent les résultats sur le plan
de la santé, comme un résultat intermédiaire ou un
résultat important pour le patient.
Résultat final – résultat sur le plan de la santé qui
est directement lié à la durée de la vie et à sa
qualité, comme les années de vie gagnées et les
années de vie pondérées par la qualité.
Résultat important pour le patient – dans le
cadre des Lignes directrices de l’évaluation
économique, résultat valide ayant de l’importance
pour la santé du patient; ces résultats comprennent
les manifestations de la maladie (p. ex. prévention
d’un AVC ou d’une infection par le VIH), les
résultats finaux (p. ex. nombre d’années de vie
gagnées) et les résultats intermédiaires (ou de
substitution) validés.
Résultat intermédiaire non validé (ou non éprouvé) – résultat intermédiaire pour lequel on
n’a pas établi qu’il constituait un prédicteur d’un
résultat important pour le patient.
Résultat intermédiaire validé – résultat
intermédiaire qui, après avoir répondu à certains
critères, s’est révélé un prédicteur d’un résultat
important pour le patient.
Résultat intermédiaire – aussi appelé résultat de
substitution; mesure de laboratoire ou signe
physique utilisé comme substitut à des paramètres
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A-17
importants sur le plan clinique qui évalue
directement comment un patient se sent,
fonctionne ou survit; par exemple, pour la maladie
cardiovasculaire, il pourrait s’agir de la tension
artérielle ou de la cholestérolémie; les résultats
intermédiaires peuvent être validés ou non.
Scénario de référence – ensemble des méthodes
privilégiées que l’analyste doit suivre lorsqu’il
réalise l’analyse de l’hypothèse de base dans le
cadre d’une évaluation économique.
Simulation de Monte Carlo – type de
modélisation qui se sert de nombres aléatoires pour
saisir les effets de l’incertitude; on procède à des
simulations multiples, en choisissant au hasard les
valeurs de chacun des paramètres incertains à
partir de la loi de probabilité pour chacune des
simulations; les résultats de la simulation sont
ensuite compilés, fournissant ainsi une loi de
probabilité pour l’ensemble des résultats.
Soins habituels – solution de rechange la plus
courante ou la plus souvent appliquée dans la
pratique clinique pour une affection donnée;
synonyme de pratique actuelle, pratique courante,
soins courants ou statu quo.
Soins recommandés (ou appropriés) – soins de
haute qualité, s’imposant sur le plan clinique,
déterminés en se reportant aux recommandations
des lignes directrices de pratique clinique
s’appuyant sur la médecine factuelle ou aux
experts cliniques.
Technologie de la santé – application des
connaissances scientifiques ou d’autre information
structurée (notamment tout outil, technique,
produit, processus, méthode, organisation ou
système) à des tâches pratiques qui font la
promotion de la santé; prévention, diagnostic et
traitement des affections; ou amélioration de la
réadaptation et des soins de longue durée. Par ce
terme, on entend les médicaments, les vaccins, les
appareils médicaux, les interventions médicales et
chirurgicales, les activités de prévention et de
dépistage de la maladie, les activités faisant la
promotion de la santé et les systèmes
organisationnel et gestionnel comme la
télémédecine; il peut aussi s’agir de différentes
stratégies de prise en charge du patient ou de
traitement de la maladie.
Temps de loisirs – temps qui n’est pas consacré
au travail, rémunéré ou non (p. ex. soins
informels).
Utilisateur – utilisateur des évaluations
économiques, le plus souvent un décideur et un
stratège gérant le système public de soins de santé
au Canada.
Utilité – mesure cardinale de la préférence d’un
résultat particulier sur le plan de la santé;
techniquement, l’utilité traduit les préférences
obtenues par les méthodes faisant intervenir
l’incertitude (comme le pari standard).
Valeur actuelle – valeur d’un coût ou d’un
avantage futur après ajustement en fonction des
préférences pour le présent par actualisation.
Validité – mesure dans laquelle une technique
évalue effectivement ce qu’elle est censée évaluer.
Validité externe – mesure dans laquelle il est
possible de généraliser les conclusions de l’étude
pour les appliquer à d’autres populations et
contextes d’intérêt que ceux de l’étude.
Valorisation – processus visant à quantifier le
caractère désirable d’un résultat quant à l’utilité ou
l’aspect pécuniaire ou à quantifier les coûts des
ressources ou la productivité individuelle en
termes nominaux.
Variabilité – reflète les différences connues dans
les valeurs des paramètres qui sont associées aux
variations reconnaissables propres à la situation68
;
représentée par les distributions statistiques; elle
peut dépendre des divers modèles de pratique
clinique ayant cours dans les régions
géographiques ou dans différents contextes. Elle
peut aussi être inhérente à la population de patients
(soit, l’hétérogénéité des patients).
Versement compensateur de revenu – argent
versé à une personne (habituellement par un
organisme gouvernemental) qui ne rend aucun
service en retour, les prestations d’aide sociale et
d’assurance-emploi, par exemple.
Pour toute demande de publication, veuillez contacter :
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