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OCCASIONAL PAPER

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IBLIstituto Bruno Leoni

Istituto Bruno Leoni – Via Bossi 1 – 10144 Torino – Italy Tel.: +39) 011.070.2087 – Fax: +39) 011.437.1384 – www.brunoleoni.it – info@brunoleoni.it

Peter J. Pitts è presidentedel Center for Medicine inthe Public Interest, è visi-ting fellow del Centre forthe New Europe. È statocommissario associato del-la Food & Drug Administra-tion americana.

11 gennaio 2007

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Medicina a taglia unica

di Peter J. PittsMa va bene per tutti?

“Taglia unica – va bene per tutti”: raramente è davvero così. Dai vestiti allescarpe ai cappelli, poche persone trovano che i capi di vestiario così etichet-tati gli stiano bene. Ma perché, allora, dovremmo af dare la salute del nostro

corpo – fra le nostre ricchezze più importanti – ad una mentalità a “tagliaunica”?

Per nostra sfortuna, è esattamenteciò che promuove l’in uente movimen-to noto come “evidence-based medi-cine”1 (EBM). Suona bene, vero? Na-turalmente, tutti noi vorremmo che lanostra sanità fosse fondata sul metodoscienti co, e sull’evidenza dei risultatiche ha conseguito. Ma questa formula

è fuorviante. In realtà, la “medicinabasata sulle prove di ef cacia” spessoignora la prova più critica di tutte: l’in-dividuo-paziente.

L’idea dietro l’EBM – ovvero fornire aimedici delle prove certe da utilizzarenelle decisioni mediche per i singolipazienti – è una buona idea. Sfortuna-tamente, la concezione di “medicinabasata sulle prove di ef cacia di ef ca-

cia” è oggi talmente distorta da buro-crati statali e dagli HMO2 da comporta-re l’imposizione dall’altro di restrizioni“a taglia unica” sui pazienti e sui lorodottori.

Il modello EBM si fonda principalmen-te sui risultati di prove cliniche a cam-

: Medicina basata sulle prove di ef cacia.2: Un’HMO è una rete sanitaria, pubblica o priva-

ta, composta da medici (generalisti, specialisti,

terapeuti, ecc.) riuniti in uno studio di gruppo(HMO = Health Maintenance Organization), cheoffre, negli Stati Uniti o in Svizzera, servizi dicopertura medico-assistenziale a pagamento.

pione. Queste prove sono fondamentaliper dimostrare l’ef cacia di nuovi trat-tamenti, ma i loro risultati sono basatisulla media di ampie fasce di popola-zione e raramente, se non mai, ci di-ranno quale cura sia migliore per qua-le paziente. È per questo motivo chemantenere aperta la possibilità, per un

medico, di combinare i risultati dellericerche con la sua esperienza e la co-noscenza del paziente per prendere ladecisione ottimale riguardo alle cureda prestare è di importanza critica.

La medicina basata sulle prove di ef -cacia, così com’è nella sua attuale, di-storta formulazione, enfatizza un soloaspetto della realtà clinica su tutti glialtri. Questo modello, che si è pro la-

to a partire dagli anni settanta, è oggi-giorno viziato e superato.

È creato a partire, principalmente, dauno sguardo retrospettivo sugli studiclinici e sulla comparazione testa a te-sta fra medicine e procedure mediche.L’EBM può anche comprendere unacerta attenzione alla scienza. Ma, nel-la pratica, questa è piuttosto limitata.Tutti questi studi sono infatti basati sucampioni di popolazione, hanno rigidicriteri di esclusione e non sono in gradodi integrare nei loro risultati informa-

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zioni differenti, o innovazioni. Al giorno d’oggi, unamedicina basata sulle prove è una medicina basatameramente sui costi.

Il risultato è decisamente, e palesemente, modesto:si ottiene di eliminare “qualsiasi variazione nella pra-tica a ciò che si è appurato che ha funzionato” nelpassato.

“Variazione nella pratica” è infatti qualsiasi trat-tamento differente da quello che la norma dell’EBMprescrive. Il falso mito della medicina basata sulle

prove di ef cacia è fondato sul fatto che le variazioninella pratica siano negative e che una medicina “a ta-glia unica” vada bene. L’EBM presuppone che tutte lepersone rispondano esattamente nella stessa manieraa tutte le cure. Ma questo èsemplicemente falso. Le ma-lattie variano a seconda degliindividui, e la scelta delle curedeve essere condotta in basealla diagnostica, e non a sem-plici linee guida. Ecco perchéla medicina basata sulle provedi ef cacia è una medicina ba-sata sui costi piuttosto che sui pazienti. Le malattievariano a seconda degli individui e la scelta del trat-tamento deve essere condotta in base alla diagnosti-ca ed al giudizio del medico, e non a semplici lineeguida.

Per avere un assaggio dei problemi in cui incorre loschema attuale dell’EBM, si consideri il modello au-straliano, che permette ai pazienti di ottenere solo

le cure che i burocrati governativi hanno proclamato“economicamente ef cienti”. Leggiamo un recentestudio di IMS Consulting. Considerando i fatti che nerisultano, bisogna essere spaventati, davvero spaven-tati, dalle implicazioni di questo modello. Lo studio diIMS analizza i casi di due malattie, l’osteoporosi e ilmorbo di Alzheimer, in cui agli australiani viene rego-larmente negato l’accesso a medicine disponibili per ipazienti Americani. Secondo questo studio:• se negli Stati Uniti fosse adottato il modello au-

straliano di medicina basata sui costi (anche detto“basata sulle prove di ef cacia”), nel 2007 ad ap-prossimativamente 9, milioni di pazienti affetti daosteoporosi sarebbe negato l’accesso ad una seriedi cure. In Australia, ad esempio, le medicine più

recenti per l’osteoporosi non sono fra i farmaci rim-borsabili e possono essere erogate solo qualora ilpaziente abbia subito una frattura.

• L’IMS stima che, se si utilizzasse lo stesso sistemaaustraliano, le ripercussioni interesserebbero ben

.6 milioni di pazienti affetti da Alzheimer. Le lineeguida australiane sono identiche per l’Aricept (do-nepezile), l’Exelon (rivastigmina), ed il Razadyne(galantamina) e sono fortemente restrittive se pa-ragonate a quelle degli Stati Uniti. L’Australia inol-tre limita la fornitura di medicinali per l’Alzheimera 6 mesi, a meno che il paziente non mostri “signi -cativi miglioramenti”. Negli Stati Uniti la decisionese continuare il trattamento medico è basata sullasoddisfazione del paziente (e di chi si prende cura

di lui) – la quale include il man-tenimento dello stato mentalecorrente e della prevenzionedel declino mentale – il che èben diverso dal richiedere “si-gni cativi miglioramenti”.

I prontuari3 (negli Stati Unitisia pubblici che privati) e i si-

stemi di sanità (come quelli di Australia, Unione Eu-ropea, Canada e ovunque ancora) troppo restrittivi,che negano il farmaco giusto per il paziente giusto almomento giusto, ma prevedono poi il pagamento diprocedure mediche più costose ed invasive, dimostra-no di avere le priorità invertite.

Sono sistemi che sotto molti punti di vista operanoin senso contrario alle intenzioni – e non ultimo per il

fatto che il “risparmio” è del tutto transitorio.Consideriamo i fatti. Uno studio longitudinale con-

dotto dalla dottoressa Susan Horn ed altri studiosi,esamina la relazione fra le strategie di contenimentodei costi dell’HMO, l’utilizzo ed il costo totale del-la sanità per un certo numero di malattie mediche(non psichiatriche). Questo studio dimostra che piùalte sono le restrizioni di formulario e più alto sarà ilcosto totale del trattamento – poiché ciò che provocal’incremento dei costi era la combinazione fra le re-

strizioni di formulario ed il diverso utilizzo dei servizisanitari.

: Si intende con questi una lista di medicine coperte dal serviziosanitario nazionale.

La “medicina basata sulle prove di efcacia” spesso ignora la

prova più critica di tutte: l’in

dividuo paziente

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IBL OCCASIONAL PAPER 3Medicina a taglia unica – ma va bene per tutti?

Una maniera più cruda di esporre la questione sa-rebbe quella di affermare che il termine “ef ciente”,così come è stato de nito non ha nulla a che vederecon la cura del paziente. “Ef ciente” è una parolache rimanda ad un ragionamento sui costi e mette insecondo piano tutte le considerazioni legate al pa-ziente. Benvenuti nel mondo della sanità valutatatecnicamente, nota anche come medicina basata sul-le prove, o come uso razionale della medicina.

La loso a alla base e l’applicazione della medicinabasata sulle prove di ef cacia consistono nell’elimi-nare le possibili variazioni pratiche. Ma, dal momentoche sono basate su campioni di popolazione, le analisiEBM e le linee guida che ne derivano sono così viziateche, in genere, eliminano circa il 60 per cento dellevariazioni che in realtà esisto-no fra gli individui. Gli sforziper sviluppare degli approcci

predittivi alla sanità, usan-do valutazioni retrospettive ,costruite a partire da studi

basati su campioni di popola-zione, sono sorpassati, perico-losamente sorpassati , in un’era in cui i nuovi prodot-ti medici usano l’integrazione di complesse variabilibiologiche sia nelloscreening dei pazienti che nellosviluppo dei farmaci.

La medicina basata sulle prove, nonostante sia unanobile impresa, usa gli strumenti ed i concetti delloscorso secolo, mentre una nuova gamma di strumentiè necessaria per valutare le soluzioni mediche, con

nuovi obiettivi ed in costante evoluzione, di questosecolo.

Il trionfo della medicina moderna consiste nel fattoche questa può essere adattata esattamente alle esi-genze di un singolo paziente. È un grandissimo passoin avanti, rispetto all’approccio estensivo dell’EBM,che vede solo attraverso l’ampia lente degli studi ba-sati su campioni di popolazione, e lascia fuori dal suocampo visivo il singolo paziente.

Sfortunatamente, l’attuale e mal interpretato mo-

dello EBM gode di un crescente supporto fra gli HMOe i burocrati governativi. Perché? Perché posa un velodi pseudo-scienza sulla brutale forma di controllo a“taglia unica – va bene per tutti” del sistema sanita-rio. Un controllo basato sulla negazione ai pazienti

dell’accesso a cure ef caci. Questo ci sembra un com-portamento decisamente miope, che si muove nelladirezione opposta rispetto ai modelli scienti ci ed aitrattamenti sanitari emergenti.

La medicina basata sulle prove di ef cacia può of-frire un risparmio transitorio, di breve termine, ma lostesso paziente che prende oggi il medicinale più eco-nomico a disposizione, potrà benissimo essere quelpaziente che costerà – al contribuente, ai decisori po-litici, alla sorella, al coniuge – tanti quattrini di più,quando egli nirà all’ospedale a causa di una malattiacardiovascolare mal curata.

Le ripercussioni della scelta dei risultati a breve ter-mine a discapito di quelli a lungo termine, della me-

dicina basata sui costi piuttostoche di quella incentrata sul pa-ziente sono pericolose sia perle nanze pubbliche che per lasalute di tutti. Come ha dettoMark McClellan, il principalearte ce della politica sanitariaamericana, “Cercare una gran-diosa soluzione per ogni cosa

non porterà a nessun risultato”. Dobbiamo andareavanti, guardando oltre.

Oggi, lo studio dei genomi ci sta conducendo in unanuova era di medicina personalizzata in cui gli uomi-ni potrebbero essere sottoposti ad una quantità dianalisi diagnostiche molecolari, per ridurre gli effetticollaterali, incrementare l’ef cacia, migliorare i ri-sultati e persino prevenire varie forme di cancro, la

depressione, l’ipertensione, l’Alzheimer e i disordiniimmunitari. Questa è la medicina basata sulle provedi ef cacia del ventunesimo secolo – incentrata sulpaziente ed economicamente ef ciente. La medicinae le politiche basate sulle prove devono sapersi adat-tare a questa scienza emergente.

Oggi, e ancor di più nel futuro, i risultati dei testclinici potranno essere monitorati più precisamente ei computer potranno controllare centinaia di variabiliper aiutare medici e ricercatori ad identi care qua-

li cure contribuiscono maggiormente alla guarigione.Questa è la medicina basata sulle prove di ef caciadel ventunesimo secolo – incentrata sul paziente edeconomicamente ef ciente.

Il trionfo della medicina mo derna è che questa può essere adattata esattamente alle esi

genze di un singolo paziente

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Noi abbiamo bisogno di un nuovo approccio al con-cetto di “evidenza”, per schiudere una nuova eradella medicina. Noi dobbiamo sviluppare nuovi studi,strumenti, formule che offrano ai decisori politici, intutto il mondo, a chi investe e paga (pubblico o pri-vato che sia) e a chi lavora nel mondo della salute lacapacità di valutare, supportare ed usare nuovi me-dicinali e nuove tecniche mediche per migliorare ilbenessere del paziente in un sistema incentrato sulpaziente ed economicamente ef ciente.

Noi dobbiamo fornire la prova, davvero cruciale,della medicina del Ventunesimo secolo al processo didecisione degli amministratori e al dibattito intellet-tuale e politico - e dobbiamo farlo in una manieracoordinata, rigorosa, attraverso una visione politicail cui approccio, basato sulleprove, sia in grado di:

1. Riconoscere il valoredell’innovazione medica

Abbiamo bisogno di studi

che valutino l’ef cacia eco-nomica della diagnosticamolecolare e delle nuove medicine in termini di unpiù rapido accesso a dei medicinali critici (e chespesso possono salvare una vita). Non soltanto illoro “costo” contro quello di scelte terapeutichealternative.Bisognerebbe sviluppare politiche tese a favorirel’adozione di nuovi medicinali, diagnosi molecolarie nuove tecnologie di informazione sanitaria comeuna parte importante della soluzione alla s da del-la salute. Dobbiamo riconoscere ed affrontare ilfatto che uno dei più grandi fallimenti dei nostrisistemi sanitari – così com’è dimostrato dalla medi-cina basata sulle prove di ef cacia – è l’impossiibli-tà di garantire che i pazienti ricevano e utilizzinole terapie più ef caci.Tutto ciò ha bisogno di politiche che considerinol’impatto economico sull’intero sistema sanitario,invece che limitarsi agli effetti sui bilanci. Sempredi più, i fatti dimostrano che una maggiore spesa in

farmaci riduce costi in altri ambiti del sistema.Tutto ciò signi ca anche che dobbiamo riconoscerei limiti di decisioni univoche e centralizzate, basatesu medie di campione sul valore dell’innovazione.

La politica sanitaria dovrebbe ri ettere l’eteroge-neità degli effetti delle cure – ovvero, il fatto chei pazienti non sono medie ma possono risponderein maniera differente ai farmaci e che i modi perusare e valutare l’innovazione possono variare conil tempo.

2. Supportare l’idea che il medico ed il pazientetestino i miglioramenti tecnologici

Vi sono crescenti potenzialità per la rapida comu-nicazione di informazioni e prove mediche, nonché

una crescente enfasi sul ruolo del consumatore nelprocesso decisionale nella sanità. Questo schiudela possibilità che l’EBM assuma un signi cato nuovoe migliore dell’attuale – cioè una EBM che offra in-formazioni utili, accurate ed equilibrate a medici,

pazienti e consumatori nel pro-cesso decisionale.

3. Rifetta la scienzaemergente della medicina

personalizzata

Vi è un crescente corpus di pro-ve che supportano il fatto cheprontuari gerarchizzati e restrittivi scoraggino l’op-portuno ricorso a medicinali pensati per prevenireo ritardare l’insorgere di malattie croniche.Nell’era della medicina personalizzata, l’obiettivodovrebbe essere (ad esempio) quello di identi carele persone a rischio di sindrome metabolica e pre-scrivergli una medicina che protegga ef cacemen-te i loro cuori e ritardi il diabete – piuttosto cheprescrivergli il farmaco “meno costoso”.Bisogna comparare i risultati di formulari preven-tivi e personalizzati con l’approccio gerarchico perdimostrare l’impatto in termini di salute e di costosanitario totale. Dobbiamo valutare l’impatto del-la restrittività sulla mortalità, sull’aggravarsi dellemalattie, e sui costi sociali (disabilità, malattie dilungo termine, bene ci nel benessere).Chi si occupa di queste scelte politiche dovrebbelavorare a stretto contatto con le più importanticompagnie bioinformatiche e con gli addetti allasanità per sviluppare un approccio consapevoledello stato dell’arte, sia per documentare che permigliorare il benessere del paziente, permettendo-ci di dimostrare che gli approcci “a posteriori” e

Sempre di più, i fatti dimo strano che una maggiore spesain farmaci riduce costi in altri

ambiti del sistema

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IBL OCCASIONAL PAPER 5Medicina a taglia unica – ma va bene per tutti?

la totale ducia nei test clinici a campione sonospesso gravati da imperfezioni e superati.

Ci dovrebbe essere una collaborazione, fra stati, fradifferenti sistemi sanitari, ospedali e piani sanitariper sviluppare programmi ef caci che potrebbero es-sere messi in atto per migliorare sia i risultati che iprocessi, ovvero le strategie migliori per raggiungerei risultati - risultati incentrati sui pazienti e economi-camente ef cienti.

Una società che sta invecchiando rapidamente ne-

cessita di una nuova sanità, capace di rispondere alleesigenze del Ventunesimo secolo. L’uguaglianza nellacura deve oggi unirsi alla qualità della cura. Abbiamobisogno di un nuovo approccio. La comunità medicadeve lavorare unita per sviluppare dei nuovi program-mi, economicamente ef cienti e che considerino lamoderna scienza dei genomi e loscreening individua-le. Perché le politiche “a taglia unica” sono pericolo-samente datate, in un’epoca in cui la medicina puòessere incentrata sul paziente.

Come disse John Adams,“i fatti sono ostinati, equalsiasi possano essere i nostri desideri, le nostreaspirazioni, o i dettami delle nostre passioni, non

possono alterare lo stato dei fatti e le loro prove” .

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L’ISTITUTO BRUNO LEONI

L’Istituto Bruno Leoni (IBL), intitolato al grandegiurista e losofo torinese, nasce con l’ambizione distimolare il dibattito pubblico, in Italia, promuo-vendo in modo puntuale e rigoroso un punto di vistaautenticamente liberale. L’IBL intende studiare,

promuovere e diffondere gli ideali del mercato, della proprietàprivata, e della libertà di scambio. Attraverso la pubblicazionedi libri (sia di taglio accademico, sia divulgativi), l’organizzazio-ne di convegni, la diffusione di articoli sulla stampa nazionalee internazionale, l’elaborazione di brevi studi e brie ng papers,l’IBL mira ad orientare il processo decisionale, ad informare almeglio la pubblica opinione, a crescere una nuova generazione di

intellettuali e studiosi sensibili alle ragioni della libertà. IBLIstituto Bruno LeoniIstituto Bruno Leoni – Via Bossi 1 – 10144 Torino – Italy Tel.: +39) 011.070.2087 – Fax: +39) 011.437.1384 – www.brunoleoni.it – info@brunoleoni.it

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