#prijsgeneesmiddelen#prixmédicaments

ACCESSIBILITÉ ET DÉVELOPPEMENT DES MÉDICAMENTS PROBLÈMES ET DÉFIS

Symposium 8/11/2018

BETAALBAARHEID EN ONTWIKKELING VANGENEESMIDDELEN PROBLEMEN EN UITDAGINGEN

INHOUD CONTENU

1. Uitgaven geneesmiddelen• Stijgende uitgaven door hoge prijzen• In de pipeline• Onderhandelingen met geheime

kortingen2. Meerwaarde nieuwe

geneesmiddelen• Geneesmiddelen zonder echte

meerwaarde• Lacunes

3. Onderzoek & ontwikkelinggeneesmiddelen: knelpunten

1. Dépenses en médicaments• Des dépenses croissantes par des prix élevés• Dans le pipeline• Des négociations avec des ristournes

confidentielles2. Valeur ajoutée

des nouveaux médicaments• Des médicaments sans réelle valeur ajoutée• Des lacunes

3. Recherche et Développement de médicaments: points de friction

UITGAVEN GENEESMIDDELEN

1. Stijgende uitgaven door hoge prijzen2. In de pipeline3. Onderhandelingen metgeheime kortingen

DÉPENSES EN MÉDICAMENTS

1. Des dépenses croissantes par des prix élevés

2. Dans le pipeline3. Des négociations avec des

ristournes confidentielles

Bron: Bach, Rosier 2018

Prijsstijging kankergeneesmiddelen VS: X 100 tot 1000 op 50 jaar

Maandelijkse kost (log) van een

behandeling in 2014 in $

Jaar vangoedkeuring (FDA)

Uitgaven innovatieve kankergeneesmiddelen:x 4,2 op 11 jaar

2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016

50

100

150

200

250

300

Bedrag in miljoen €

jaartal

Bron: Categorie ‘overige cytostatica’ in de Riziv Morse rapporten 2014 en 2016

2017

400

142.069.012

595.781.148

Uitgaven weesgeneesmiddelen: x 5 op 11 jaar

2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016

2,5%2,8%

3,5%4,0%

4,9%5,4%

5,9%6,4%

7,1%

7,7%

8,8%

50

100

150

200

250

300

Bedrag in miljoen €

jaartal

350

400

Bron: Riziv Morse rapporten 2014 en 2016

percentages= aandeel in totaal budget geneesmiddelen

78.910.460 382.799.464

2006 2016

+71%

990 miljoen euro 1,69 miljard euro

Uitgaven geneesmiddelen in ziekenhuis

Bron: Riziv Morse rapporten 2014 en 2016

4.028,0 4.032,6

3.981,1

4.087,6

3.997,9

4.067,0

4.053,8

4.140,34.142,24.102,7

3.984,53.993,5

4.221,94.254,6

4.321,4

4.407,3

3.700

3.800

3.900

4.000

4.100

4.200

4.300

4.400

4.500

2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020

milj

oen

euro

begroting (netto) uitgaven (netto) toekomstpact (netto)

Evolutie geneesmiddelenbegroting versus uitgaven

Bron: Technische ramingen Riziv, verwerking door Anne Hendrickx

De pijplijn voor gen-en celtherapie

2016/2017 2018 2019 2020

Celth

erap

ieGe

nthe

rapi

e

Anti-CD 19 CAR-T: (Ziopharm): NHLUCARTCS1 (Cellectis): ALLSPK-8011 (Spark): hemofilie ABMN-270 (BioMarin): hemofilie ADTX401 (Dimension): glycogeenstapelingVY-AADC01 (Voyager): ParkinsonAd-RTS-hIL-12 (ZIOPHARM): borstkankerAT132 (Audentes): myotubulaire myopathieAT342 (Audentes): Crigler-NajjarAAV-CNGB3 (AGTC): ACHMSAR422459 (Sanofi): StargardtPexa-Vec (Transgene): hepatoomSPK-TPP1 (Spark): Batten

LN-144 (Lovance): melanomoomNurOwn (BrainStorm): ALSNK-92: (NantKwest): NE TumorECCO-50 (Cytori): artroseMultiStem (Pfizer): beroerteStrataGraft (Mallinckrodt): brandwonden

NeoCart (Histogenics): kraakbeenJCAR014 (Juno): CLLCMV-CTL (Atara): CMV InfectiesDCCI-10 (Cytori): brandwonden

Cx601 (TiGenix/Takeda): CrohnATA129 (Atara): EBV kankersPLX-PAD (Pluristem): PADHabeo (Cytori): sclerodermieECCI-50 (Cytori): UI

AVXS-101 (AveXis): SMALenti-D (Bluebird): ALD

- Strimvelis (GSK): ADA-SCID -$714,000 - Kymriah (Novartis): pediatrische ALL ; €380,000 -€400,000- Yescarta: verschillende types cellymfomen ; €300,000- Luxturna: Leber congenitale amaurosis ; €400,000 -€660,000

JCAR02BPX-501 (Bellicum): GvHDJCAR015 (Juno): ALLMAGE-A10 (Adaptimmune): NSCLCLentiGlobin (bluebird): ß-ThalassemieSPK-7001 (Spark): CHMDTX301 (Dimension): Ureum CyclusABO-102 (Abeona): MPS IIIAMT-060 (uniQure): Hemofilie BEB-101 (Abeona): EB

Bron: Rice, M. Definied Health Insight Series Briefing: Gene and Cell therapies: it’s show time!

- Prijzen van € 300.000 tot € 660.000 per behandeling(sjaar)- Toenemend aantal geneesmiddelen:

2016/2017: 5 geneesmiddelen

2018 : 7 geneesmiddelen

2019: 14 geneesmiddelen

2020 : 19 geneesmiddelen

Geneesmiddelen met confidentiële prijskorting

2012 2013 2014 2015 2016 2017

7,39,9

11,9

16,118,5

24

5

10

15

20

25

30

% uitgaven geneesmiddelen

jaartal

% uitgaven aan geneesmiddelen onder contract

Bron: RIZIV (2018). Gestandaardiseerd verslag. Sector 3A: Farmaceutische verstrekkingen.

MEERWAARDE VANNIEUWE GENEESMIDDELEN1. Geneesmiddelen zonder echte meerwaarde2. Lacunes

VALEUR AJOUTÉE DES NOUVEAUX MÉDICAMENTS1. Médicaments sans réelle

valeur ajoutée2. Lacunes

Meerwaarde nieuwe geneesmiddelen

Onaanvaardbaar: 16,7%

Een doorbraak: 0,25%

Geen meerwaarde: 52,3%

Misschien nuttig: 17,63%

Een echte vooruitgang: 1,07%

Een meerwaarde: 5,75%

Geen oordeel: 6,3%

Bron: Prescrire (2008-2017)

Meerwaarde nieuwe kankergeneesmiddelen:EMA 2009-2013

Levensverlenging aangetoond bij registratie

24

Levensverlenging aangetoondbij follow-up(3,3 – 8,1 jaar)

27+3

geneesmiddelen

4441

Bron: Davis, 2017, BMJ1

maand5,8

maanden

2,7maanden

Gewonnen overleving

Lacunes: tuberculose, Alzheimer,...

90% farmaceutische R&Dvoor 10% van de globale ziektelast

10/90 kloof

=

Tbc*=

1,8 mio doden per jaar

Drug-resistant tbc*=

250.000 doden per jaar

Experts boos datPfizer onderzoek

Alzheimer stopzet: “Aan dementievalt te weinig te

verdienen”

* Slechts 2 nieuwe antibiotica voordrug-resistente tb kwamen op de markt in de voorbije 70 j.

3,5 4,3 5,1 7 9,3 12,4

1,2 1,5 1,5 1,2 1,2 1,13,1 3,7 3,8 4 4,45

46,4

60,4

71,979,7

84,489,8

40,148,4

60

71,675,6 78,5

0

10

20

30

40

50

60

70

80

90

100

1971-72 1980-81 1990-91 2000-01 2005-06 2010-2011

%

evolutie over 40 jaar van netto 10 jaars overleving

slokdarm pancreas long melanoom borst

Lacunes: kanker, nog hoge medische noden

Bron: Quaresma ea 2015, Cromptom, 2017-2018

Meer frequentekankers

vijfjaarsoverleving65%

Zeldzame kankers

vijfjaarsoverleving47%

ONDERZOEK & ONTWIKKELING

Knelpunten

RECHERCHE & DÉVELOPPEMENT

Points de friction

Kost O&O: wie weet hoeveel het echt kost?

2,56 x 109 648-757 x 106 180-231 x 106

Tufts Center, 2016 Prasad, 2017 Light & Warburton, 2011

Het ontwikkelingstraject: veel kandidaatmolecules falen

Preklinischefase

Fase 1 Fase 2 Fase 3

Verschillende jaren Dagen of weken Weken of maanden

Commercialisatie

Naar 13,8 Geneesmiddelen

Van 100Kandidaten

Bron: Wong, 2018, Biostatistics

Verschillende jaren

Het ontwikkelingstraject: gebrek aan efficiëntie

Klinische studies803

Betrokken patiënten166 000

Checkpoint immuun-therapieën voor kanker

2016

Bron: Workman, 2017, Cell

Het ontwikkelingstraject: gebrek aan efficiëntie

Gelijkaardig doelwit

van de kankergeneesmiddelenin de pipeline van 9 firma’s

74%

Bron: Fojo, 2014, JAMA

Investeringen in onderzoek en ontwikkeling

Private uitgavenIndustrie

Publieke uitgavenOverheid, universiteiten &

onderzoeksinstanties, liefdadigheidsorganisaties

$168,7$99,6

$268,4X 109

2012: Europa, Canada, VS, Azië-OceaniëBron: Chakma, 2014, NEJM

Investeringen in O&O: belang van publiekgefinancierd onderzoek

Fundamenteelonderzoek

ToegepastOnderzoek

100% 9-24%

FDA, 1990-2007/1998-2007FDA, 2010-2016

Bron: Cleary, 2018 Bron: Stevens, 2011/Kneller, 2010

Van de geneesmiddelenVan de geneesmiddelen

Geneesmiddelen mede ontwikkeld aan de KULeuven

€ 72.1 miljard € 559 miljoen € 486 miljoenGeschatte inkomsten KULeuven Uitgaven RizivOmzet Gilead

Bron: berekeningen Test Aankoop voor de periode 2008-2017

Onze bijdrage aan O&O van geneesmiddelen

Publieke financiering van onderzoek

2015: € 575 x 106

Belasting-verminderingen

? €

Hoge prijzen van geneesmiddelen

Bron: berekeningen op basis van gegevens Belspo

Vragen?

Bedankt voor uw aandacht!