VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ

Ing. Jaromír Gajdáček, Ph.D., MBAprezident Svazu zdravotních pojišťoven ČR

generální ředitel Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra ČR

Praha, 11. 4. 2012

VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO)

2

= onemocnění s mimořádně nízkou prevalencí

• v EU se onemocnění považuje za vzácné, postihuje-li nejvýše 5 z 10 tis. osob• jedná se cca o 5 – 8 tis. druhů nemocí a stále jsou

rozpoznávány další• ve většině případů jde o genetická onemocnění, řadí

se sem ale také vzácné druhy rakovin, autoimunit, vrozených malformací, některá onemocnění toxická a infekční• mnoho pacientů se vzácnou nemocí umírá již

v raném dětství, třetina se nedožije ani pěti let

VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO)

výzkum je omezený a navíc „roztroušen“ po mnoha zemích EU

nedostatek specifických informací i zdravotních opatření

problém : pozdní diagnostika

její dostupnost, stejně jako dostupnost léčby, se v jednotlivých státech liší 3

LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)upraveno v nařízení Evropského parlamentu a Rady ES č. 141/2011 ze dne 16. prosince 1999

• kritéria pro označení přípravku pro VO• definice pobídek (výhradní právo na trhu, udělování

registrace atd.)• podpora výzkumu, vývoje a uvádění na trh

4

LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)na okraji zájmu farmaceutického průmyslu• nedostatek podpory počátečních fází klinického vývoje• vysoké náklady na vývoj léků spolu s velmi malým

počtem pacientů

nízká odhadovaná návratnost investic

stále existuje mnoho onemocnění bez možností léčby 5

LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)• vysoce nákladná léčba – cca 0,01 % pojištěnců

v ČR s vysoce závažnými onemocněními čerpá cca 2 % ročních nákladů na léky• v roce 2000 14 designovaných léčiv

v roce 2005 342 a v roce 2011 867• nadto jsou v rámci specifických léčebných

programů dostupná i léčiva neregistrovaná a umožňuje se krátkodobá úhrada VILPů (= vysoce inovativních léčivých přípravků) 6

NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ

72007 2008 2009 2010 2011

0

5,000,000

10,000,000

15,000,000

20,000,000

25,000,000

30,000,000

35,000,000

0

1

2

3

4

5

6

7

8

9

10

Počet RČ Náklady

mil. Kč RČ

NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ

8CEREZYME REPLAGAL MYOZYME ELAPRASE AMMONAPS ZAVESCA

0

1000000

2000000

3000000

4000000

5000000

6000000

7000000

Průměrné náklady Orphans na 1 RČ v roce 2011mil. Kč

MOŽNOSTI SYSTÉMU V.Z.P.

• v současném finančním stavu systému v.z.p. nelze bohužel dosáhnout toho, aby všem pacientům s VO byly poskytnuty bezplatně příslušné léčivé přípravky• jakékoliv výraznější posuny v otázkách vyšší míry

úhrady léčby VO jsou realizovatelné jedině se zásadní změnou systému v.z.p. nebo v případě značného navýšení stavu financí v tomto systému

9

KUMULOVANÝ NÁRŮST PŘÍJMŮ A NÁKLADŮ V SYSTÉMU V.Z.P

101998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010

100%

110%

120%

130%

140%

150%

160%

170%

180%

190%

200%

Náklady Příjmy

113 mld

109 mld

216 mld

213 mld

QALY

• existuje mnoho definic• jedna z nich říká, že se jedná o komplexní

ukazatel efektivnosti, který bere v úvahu kvalitativní a kvantitativní hodnocení života - do jaké výše je ještě racionální zvyšovat náklady na léčbu• prahová úhrada 1 QALY dle WHO = teoreticky

trojnásobek HDP na obyvatele

11

Quality-adjusted life year

QALY

Je však česká veřejnost, včetně veřejnosti odborné, připravena stanovit nějaký nepřekročitelný

limit pro QALY ?

12

DĚKUJI ZA POZORNOST

WWW.211.CZWWW.ZPMVCR.CZ

WWW.ZDRAVIJAKOVASEN.CZ